A Volixibat áttörést jelentő terápiás jelölést kapott a kolesztatikus viszketés kezelésére elsődleges epeúti cholangitisben

Kövesse a Drugslib-et

FOSTER CITY, Kalifornia –-(BUSINESS WIRE) 2024. október 10. – A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) áttörést jelentő terápiás kijelölést adományozott a volixibat as számára a kolesztatikus viszketés lehetséges kezelése primer biliaris cholangitisben (PBC) szenvedő betegeknél. A szabályozási megjelölés a 2b fázisú VANTAGE vizsgálat pozitív időközi elemzésén alapul, amely statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a placebóhoz képest a volixibattal kezelt betegek viszketésében. A tanulmány megerősítő része folyamatban van, a beiratkozás várhatóan 2026-ban fejeződik be.

„A volixibat áttöréses terápiás kijelölése PBC-ben hangsúlyozza annak fontosságát és sürgősségét, hogy a kezelés e ritka betegség egyik legterhelőbb hatását kezelje. májbetegség” – mondta Joanne Quan, MD, a Mirum főorvosa. „Várjuk a VANTAGE vizsgálat előrehaladását azzal a céllal, hogy a volixibátot a lehető leggyorsabban elérhetővé tegyük a PBC-vel összefüggő viszketésben szenvedő betegek számára.”

Az FDA áttörést jelentő terápia megjelölésének célja, hogy felgyorsítsa a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztését és felülvizsgálatát. Ahhoz, hogy jogosult legyen erre az elnevezésre, az előzetes klinikai bizonyítékoknak azt kell jelezniük, hogy a gyógyszer lényeges javulást mutathat a meglévő terápiához képest legalább egy klinikailag jelentős végpont tekintetében.

A Volixibatról

A Volixibat egy orális, minimálisan felszívódó szer, amelyet az ileális epesav transzporter (IBAT) szelektív gátlására terveztek. A Volixibat új megközelítést kínálhat a felnőttkori cholestaticus betegségek kezelésében az epesavak újrahasznosításának blokkolásával, az IBAT gátlásán keresztül, ezáltal csökkentve az epesavak mennyiségét szisztémásan és a májban. A Volixibatot jelenleg a 2b fázisú vizsgálatokban értékelik primer szklerotizáló cholangitis (VISTAS vizsgálat) és primer biliaris cholangitis (VANTAGE vizsgálat) tekintetében. Júniusban a Mirum bejelentette a 2b fázisú VANTAGE vizsgálat pozitív időközi eredményeit, amelyek statisztikailag szignifikáns javulást mutattak a viszketésben, valamint a szérum epesavak jelentős csökkenését és a fáradtság javulását a volixibattal kezelt betegeknél. Nem figyeltek meg új biztonsági jelzéseket, és a leggyakoribb nemkívánatos esemény a hasmenés volt, minden esetben enyhe vagy közepesen súlyos.

A Mirum Pharmaceuticals, Inc.-ről

A Mirum Pharmaceuticals, Inc. egy biogyógyszerészeti vállalat, amely a gyermekeket és felnőtteket érintő ritka betegségek kezelésének átalakítására törekszik. A Mirumnak három engedélyezett gyógyszere van: LIVMARLI® (maralixibat) belsőleges oldat, CHOLBAM® (kólsav) kapszula és CHENODAL® (chenodiol) tabletta.

A LIVMARLI, egy IBAT-gátló, két gyógyszer kezelésére engedélyezett. ritka májbetegségek, amelyek gyermekeket és felnőtteket érintenek. A cholestaticus pruritus kezelésére engedélyezett Alagille-szindrómás betegeknél az Egyesült Államokban (három hónapos és idősebb), Európában (két hónapos és idősebb), valamint a világ más régióiban. Az Egyesült Államokban 12 hónapos és annál idősebb PFIC-betegeknél cholestaticus pruritus esetén is jóváhagyták; Európában három hónapos és idősebb PFIC-ben szenvedő betegek számára engedélyezett. A Mirum elindítja a 3. fázisú EXPAND vizsgálatot is, amely a LIVMARLI címke-bővítési lehetősége a kolesztatikus viszketés további beállításaiban. A CHOLBAM az FDA által jóváhagyott egyetlen enzimhiányból adódó epesavszintézis-zavarok kezelésére és a peroxiszomális rendellenességek kiegészítő kezelésére olyan betegeknél, akiknél tünetek vagy májbetegség jelentkezik. A CHENODAL elnyerte az FDA orvosi szükségesség elismerését cerebrotendinos xanthomatosisban (CTX) szenvedő betegek kezelésére.

A Mirum késői stádiumú csővezetéke két vizsgálati kezelést tartalmaz a legyengítő májbetegségek kezelésére. A Volixibatot, az IBAT-gátlót két potenciálisan regisztrációs vizsgálatban értékelik, beleértve a 2. fázisú VISTAS vizsgálatot az elsődleges szklerotizáló cholangitisre (PSC) és a 2b fázisú VANTAGE vizsgálatot az elsődleges epecholangitisre vonatkozóan. A Volixibat áttörést jelentő terápia elnevezést kapott PBC-ben szenvedő betegek kolesztatikus viszketésének kezelésére. Végül a chenodiolt egy 3. fázisú klinikai vizsgálatban, a RESTORE-ban értékelték CTX-ben szenvedő betegek kezelésére, és 2023-ban pozitív eredményeket jelentettek. A Mirum új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be az FDA-hoz a chenodiol jóváhagyására a CTX kezelésére Egyesült Államok

Ha többet szeretne megtudni a Mirumról, látogasson el a mirumpharma.com oldalra, és kövesse a Mirumot a Facebookon, a LinkedInen, az Instagramon és a Twitteren (X).

Jövőre tekintő nyilatkozatok

A sajtóközleményben szereplő olyan állítások, amelyek nem történelmi tények, „előretekintő nyilatkozatok” a zártkörű értékpapír-perek reformja értelmében Az ilyen előremutató kijelentések többek között a Mirum klinikai vizsgálatainak eredményeire, lefolytatására, előrehaladására és ütemezésére, valamint a termékjelöltekre vonatkozó szabályozó hatóságok általi felülvizsgálati és jóváhagyási folyamatra vonatkozó nyilatkozatokat tartalmaznak. Mivel az ilyen kijelentések kockázatoknak és bizonytalanságnak vannak kitéve, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Az olyan szavak, mint a „lesz”, „lehet”, „lenne”, „potenciális” és hasonló kifejezések az előremutató kijelentések azonosítására szolgálnak. Ezek az előretekintő kijelentések a Mirum jelenlegi várakozásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulnak meg, vagy tévesnek bizonyulhatnak. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben várttól különböző kockázatok és bizonytalanságok következtében, amelyek többek között, de nem kizárólagosan, a Mirum üzleti tevékenységével kapcsolatos kockázatokat és bizonytalanságokat, valamint a Mirum értékpapír-bejelentéseiben leírt egyéb kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmazzák. Tőzsdei jutalék. A jelen sajtóközleményben szereplő valamennyi előretekintő állítás csak a megtételük időpontjára vonatkozik, és a vezetés ezen időpontra vonatkozó feltételezésein és becslésein alapul. A Mirum nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse az ilyen nyilatkozatokat, hogy azok tükrözzék azokat az eseményeket vagy körülményeket, amelyek az elkészítésük dátuma után következnek be, kivéve, ha azt törvény írja elő. A kockázatok és bizonytalanságok további leírása megtalálható a Mirum éves jelentésében a 10-K űrlapon a 2023. december 31-én végződött pénzügyi évre vonatkozóan, valamint a 10-Q űrlapról szóló későbbi jelentéseiben, beleértve a „Kockázati tényezők” feliratú szakaszokat is. valamint a 8-K űrlapról szóló későbbi jelentéseiben, amelyek mindegyike az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez van benyújtva, és elérhető a www.sec.gov címen.

Forrás: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2024-10-14 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak