Volixibat คว้ารางวัลการบำบัดแบบก้าวกระโดดสำหรับอาการคันในท่อน้ำดีอักเสบในท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ฟอสเตอร์ซิตี้ แคลิฟอร์เนีย--(BUSINESS WIRE) 10 ต.ค. 2567 -- วันนี้ Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Breakthrough Therapy Designation ให้กับ volixibat ในฐานะ การรักษาที่เป็นไปได้สำหรับอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วยโรคท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ (PBC) การกำหนดกฎระเบียบขึ้นอยู่กับการวิเคราะห์ระหว่างกาลเชิงบวกของการศึกษา VANTAGE ระยะที่ 2b ซึ่งแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอกในอาการคันสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยโวลิซิแบท ส่วนที่ยืนยันของการศึกษายังดำเนินอยู่ โดยคาดว่าจะลงทะเบียนเสร็จสิ้นในปี 2569

“การกำหนดวิธีการบำบัดแบบใหม่สำหรับ volixibat ใน PBC ตอกย้ำความสำคัญและความเร่งด่วนของการรักษาเพื่อจัดการกับผลกระทบที่เป็นภาระมากที่สุดประการหนึ่งของการศึกษาที่หายากนี้ โรคตับ” นพ. Joanne Quan หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Mirum กล่าว “เราตั้งตารอที่จะพัฒนาการศึกษา VANTAGE ของเราโดยมีเป้าหมายในการทำให้ volixibat สามารถใช้ได้กับผู้ป่วยที่มีอาการคันที่เกี่ยวข้องกับ PBC โดยเร็วที่สุด”

การกำหนดแนวทางการบำบัดแบบก้าวกระโดดของ FDA มีเป้าหมายเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อรักษาโรคร้ายแรงหรือที่คุกคามถึงชีวิต เพื่อให้มีคุณสมบัติสำหรับการกำหนดนี้ หลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นจะต้องระบุว่ายาอาจแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับการรักษาที่มีอยู่ ณ จุดยุติที่มีนัยสำคัญทางคลินิกอย่างน้อยหนึ่งจุด

เกี่ยวกับ Volixibat

โวลิซิแบทเป็นยาชนิดรับประทานและมีการดูดซึมน้อยที่สุด ออกแบบมาเพื่อยับยั้งสารขนส่งกรดน้ำดีในลำไส้เล็กส่วนต้น (IBAT) อย่างเฉพาะเจาะจง Volixibat อาจเสนอแนวทางใหม่ในการรักษาโรค cholestatic ในผู้ใหญ่ โดยการปิดกั้นการรีไซเคิลกรดน้ำดี ผ่านการยับยั้ง IBAT ซึ่งจะช่วยลดกรดน้ำดีอย่างเป็นระบบและในตับ ขณะนี้ Volixibat กำลังได้รับการประเมินในการศึกษาระยะที่ 2b สำหรับโรคท่อน้ำดีอักเสบแข็งปฐมภูมิ (การศึกษา VISTAS) และท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ (การศึกษา VANTAGE) ในเดือนมิถุนายน Mirum ได้ประกาศผลระหว่างกาลที่เป็นบวกจากการศึกษา VANTAGE ระยะที่ 2b ซึ่งแสดงให้เห็นว่าอาการคันดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ ตลอดจนการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของกรดน้ำดีในซีรั่ม และอาการเหนื่อยล้าที่ดีขึ้นสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยโวลิซิแบท ไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ๆ และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการท้องเสียในทุกกรณีเล็กน้อยถึงปานกลาง

เกี่ยวกับ Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่อุทิศตนเพื่อพลิกโฉมการรักษาโรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อเด็กและผู้ใหญ่ Mirum มียาที่ได้รับการอนุมัติ 3 ชนิด ได้แก่ LIVMARLI® (maralixibat) สารละลายสำหรับรับประทาน, แคปซูล CHOLBAM® (cholic acid) และแท็บเล็ต CHENODAL® (chenodiol)

LIVMARLI ซึ่งเป็นสารยับยั้ง IBAT ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วย 2 ชนิด โรคตับที่พบไม่บ่อยในเด็กและผู้ใหญ่ ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาอาการคันใน cholestatic ในผู้ป่วยที่เป็นโรค Alagille ในสหรัฐอเมริกา (สามเดือนขึ้นไป) ในยุโรป (สองเดือนขึ้นไป) และในภูมิภาคอื่นๆ ทั่วโลก นอกจากนี้ยังได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วย PFIC ที่อายุ 12 เดือนขึ้นไป; ในยุโรป ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่มี PFIC อายุสามเดือนขึ้นไป นอกจากนี้ มิรัมยังกำลังเริ่มต้นการศึกษา Phase 3 EXPAND ซึ่งเป็นโอกาสในการขยายฉลากสำหรับ LIVMARLI เพื่อใช้รักษาอาการคันในท่อน้ำดีอักเสบเพิ่มเติม CHOLBAM ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาความผิดปกติในการสังเคราะห์กรดน้ำดีอันเนื่องมาจากการขาดเอนไซม์ตัวเดียว และการรักษาเสริมสำหรับความผิดปกติของเปอร์รอกซิโซมอลในผู้ป่วยที่มีอาการหรืออาการแสดงหรือโรคตับ CHENODAL ได้รับการยอมรับด้านความจำเป็นทางการแพทย์จาก FDA ในการรักษาผู้ป่วยโรคแซนโทมาโตซิสในสมอง (CTX)

ขั้นตอนสุดท้ายของ Mirum ประกอบด้วยการรักษาสองรายการสำหรับโรคตับที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง Volixibat ซึ่งเป็นสารยับยั้ง IBAT กำลังได้รับการประเมินในการศึกษาที่อาจลงทะเบียนสองการศึกษา ซึ่งรวมถึงการศึกษา VISTAS ระยะที่ 2 สำหรับโรคท่อน้ำดีอักเสบแข็งตัวปฐมภูมิ (PSC) และการศึกษา VANTAGE ระยะที่ 2b สำหรับโรคท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ Volixibat ได้รับการรับรอง Breakthrough Therapy Designation สำหรับการรักษาอาการคันในท่อน้ำดีในผู้ป่วย PBC สุดท้ายนี้ chenodiol ได้รับการประเมินในการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ซึ่งมีชื่อว่า RESTORE เพื่อรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรค CTX โดยมีรายงานผลลัพธ์เชิงบวกในปี 2566 Mirum ได้ยื่นคำขอรับยาใหม่กับ FDA เพื่อขออนุมัติ chenodiol เพื่อรักษา CTX ใน สหรัฐอเมริกา

หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Mirum โปรดไปที่ mirumpharma.com และติดตาม Mirum บน Facebook, LinkedIn, Instagram และ Twitter (X)

แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า

แถลงการณ์ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับเรื่องต่างๆ ที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีตถือเป็น “แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า” ภายในความหมายของการปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคล พระราชบัญญัติปี 1995 ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวรวมถึงข้อความที่เกี่ยวข้องกับผลลัพธ์ การดำเนินการ ความคืบหน้า และระยะเวลาของการทดลองทางคลินิกของ Mirum ตลอดจนกระบวนการทบทวนและอนุมัติโดยหน่วยงานกำกับดูแลของผลิตภัณฑ์ที่เป็นตัวเลือก เนื่องจากข้อความดังกล่าวมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ผลลัพธ์ที่แท้จริงจึงอาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว คำเช่น “จะ” “สามารถ” “จะ” “ศักยภาพ” และสำนวนที่คล้ายกันมีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อิงตามการคาดการณ์ในปัจจุบันของ Mirum และเกี่ยวข้องกับสมมติฐานที่อาจไม่มีวันเกิดขึ้นจริงหรืออาจพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ซึ่งเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับธุรกิจของ Mirum โดยทั่วไป และความเสี่ยงอื่นๆ ที่อธิบายไว้ในเอกสารที่ Mirum ยื่นต่อหลักทรัพย์และ สำนักงานคณะกรรมการกำกับการแลกเปลี่ยนเงิน ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้กล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น และอยู่บนพื้นฐานของสมมติฐานและการประมาณการของฝ่ายบริหาร ณ วันที่ดังกล่าว Mirum ไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความดังกล่าวให้สะท้อนถึงเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหรือสถานการณ์ที่มีอยู่หลังจากวันที่จัดทำขึ้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด คำอธิบายเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนสามารถพบได้ในรายงานประจำปีของ Mirum ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีงบประมาณที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และในรายงานฉบับต่อๆ ไปในแบบฟอร์ม 10-Q ซึ่งรวมถึงในส่วนที่มีหัวข้อ “ปัจจัยเสี่ยง” เช่นเดียวกับในรายงานที่ตามมาในแบบฟอร์ม 8-K ซึ่งทั้งหมดนี้ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา และสามารถดูได้ที่ www.sec.gov

ที่มา: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-14 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม