Volixibat được chỉ định trị liệu đột phá cho chứng ngứa ứ mật trong bệnh viêm đường mật nguyên phát

Theo dõi Drugslib trên

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) Ngày 10 tháng 10 năm 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chứng chỉ Trị liệu Đột phá cho volixibat với tư cách là một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng ngứa ứ mật ở bệnh nhân viêm đường mật nguyên phát (PBC). Việc chỉ định theo quy định dựa trên phân tích tạm thời tích cực của nghiên cứu VANTAGE Giai đoạn 2b cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với giả dược về tình trạng ngứa ở những bệnh nhân được điều trị bằng volixibat. Phần xác nhận của nghiên cứu đang được tiến hành với việc hoàn thành tuyển sinh dự kiến ​​vào năm 2026.

“Việc chỉ định trị liệu đột phá cho volixibat ở PBC nhấn mạnh tầm quan trọng và tính cấp bách của việc điều trị nhằm giải quyết một trong những tác động nặng nề nhất của căn bệnh hiếm gặp này. bệnh gan,” Joanne Quan, MD, giám đốc y tế tại Mirum cho biết. “Chúng tôi mong muốn thúc đẩy nghiên cứu VANTAGE của mình với mục tiêu cung cấp volixibat cho những bệnh nhân bị ngứa liên quan đến PBC càng nhanh càng tốt.”

Việc chỉ định liệu pháp đột phá của FDA nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc nhằm điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Để đủ điều kiện cho chỉ định này, bằng chứng lâm sàng sơ bộ phải chỉ ra rằng thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với liệu pháp hiện tại ở ít nhất một điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng.

Giới thiệu về Volixibat

Volixibat là một chất hấp thu tối thiểu qua đường uống, được thiết kế để ức chế chọn lọc chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT). Volixibat có thể đưa ra một phương pháp mới trong điều trị bệnh ứ mật ở người trưởng thành bằng cách ngăn chặn quá trình tái chế axit mật, thông qua ức chế IBAT, từ đó làm giảm axit mật một cách có hệ thống và trong gan. Volixibat hiện đang được đánh giá trong các nghiên cứu Pha 2b về bệnh viêm đường mật xơ cứng nguyên phát (nghiên cứu VISTAS) và viêm đường mật nguyên phát (nghiên cứu VANTAGE). Vào tháng 6, Mirum đã công bố kết quả tạm thời tích cực từ nghiên cứu VANTAGE Giai đoạn 2b cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về tình trạng ngứa cũng như giảm đáng kể lượng axit mật trong huyết thanh và cải thiện tình trạng mệt mỏi ở bệnh nhân được điều trị bằng volixibat. Không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát và tác dụng phụ thường gặp nhất là tiêu chảy với tất cả các trường hợp từ nhẹ đến trung bình.

Giới thiệu về Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học chuyên chuyển đổi phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến trẻ em và người lớn. Mirum có ba loại thuốc đã được phê duyệt: dung dịch uống LIVMARLI® (maralixibat), viên nang CHOLBAM® (axit cholic) và viên nén CHENODAL® (chenodiol).

LIVMARLI, một chất ức chế IBAT, được phê duyệt để điều trị hai loại thuốc bệnh gan hiếm gặp ảnh hưởng đến trẻ em và người lớn. Nó được phê duyệt để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille ở Hoa Kỳ (ba tháng tuổi trở lên), ở Châu Âu (hai tháng tuổi trở lên) và ở các khu vực khác trên toàn cầu. Nó cũng được phê duyệt ở Hoa Kỳ trong trường hợp ngứa ứ mật ở bệnh nhân PFIC từ 12 tháng tuổi trở lên; ở Châu Âu, nó được chấp thuận cho bệnh nhân mắc PFIC từ ba tháng tuổi trở lên. Mirum cũng đang bắt đầu nghiên cứu MỞ RỘNG Giai đoạn 3, một cơ hội mở rộng nhãn cho LIVMARLI trong các trường hợp bổ sung về chứng ngứa ứ mật. CHOLBAM được FDA phê chuẩn để điều trị rối loạn tổng hợp axit mật do thiếu hụt một loại enzyme và điều trị bổ trợ các rối loạn peroxisomal ở những bệnh nhân có dấu hiệu hoặc triệu chứng hoặc bệnh gan. CHENODAL đã được FDA công nhận là cần thiết về mặt y tế để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh u vàng huyết não (CTX).

Dòng sản phẩm giai đoạn cuối của Mirum bao gồm hai phương pháp điều trị nghiên cứu dành cho bệnh suy nhược gan. Volixibat, một chất ức chế IBAT, đang được đánh giá trong hai nghiên cứu có khả năng đăng ký bao gồm nghiên cứu VISTAS Giai đoạn 2 đối với bệnh viêm đường mật xơ cứng nguyên phát (PSC) và nghiên cứu VANTAGE Giai đoạn 2b đối với bệnh viêm đường mật nguyên phát. Volixibat đã được cấp Chứng chỉ Trị liệu Đột phá để điều trị chứng ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc PBC. Cuối cùng, chenodiol, đã được đánh giá trong nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 3, RESTORE, để điều trị cho bệnh nhân mắc CTX, với kết quả dương tính được báo cáo vào năm 2023. Mirum đã nộp đơn đăng ký thuốc mới lên FDA để phê duyệt chenodiol để điều trị CTX ở bệnh nhân Hoa Kỳ

Để tìm hiểu thêm về Mirum, hãy truy cập mirumpharma.com và theo dõi Mirum trên Facebook, LinkedIn, Instagram và Twitter (X).

Tuyên bố hướng tới tương lai

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là “tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân Đạo luật năm 1995. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy bao gồm các tuyên bố liên quan đến kết quả, cách tiến hành, tiến độ và thời gian của các thử nghiệm lâm sàng của Mirum cũng như quá trình xem xét và phê duyệt của các cơ quan quản lý đối với các sản phẩm ứng cử viên của hãng. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn nên kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong những tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những từ như “ý chí”, “có thể”, “sẽ”, “tiềm năng” và các cách diễn đạt tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của Mirum và bao gồm các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể được chứng minh là không chính xác. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, bao gồm nhưng không giới hạn ở các rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến hoạt động kinh doanh của Mirum nói chung và các rủi ro khác được mô tả trong hồ sơ của Mirum gửi lên Chứng khoán và Ủy ban trao đổi. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này chỉ nói về ngày chúng được đưa ra và dựa trên các giả định và ước tính của ban quản lý kể từ ngày đó. Mirum không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc các tình huống tồn tại sau ngày chúng được đưa ra, trừ khi luật pháp yêu cầu. Bạn có thể tìm thấy mô tả thêm về rủi ro và sự không chắc chắn trong Báo cáo thường niên của Mirum theo Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và trong các báo cáo tiếp theo về Mẫu 10-Q, bao gồm cả các phần có chú thích “Các yếu tố rủi ro”, cũng như trong các báo cáo tiếp theo theo Mẫu 8-K, tất cả đều được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ và có tại www.sec.gov.

Nguồn: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Đã đăng : 2024-10-14 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến