Xenon presenta nuovi dati a lungo termine sull'Azetukalner provenienti dallo studio X-TOLE OLE

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VANCOUVER, British Columbia e BOSTON, 06 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulle neuroscienze, impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella fornitura terapie che cambiano la vita dei pazienti bisognosi, ha annunciato oggi nuovi dati convincenti a lungo termine provenienti dallo studio di estensione in aperto (OLE) X-TOLE in corso di azetukalner in pazienti con crisi a esordio focale (FOS) presentato al meeting annuale dell'American Epilepsy Society (AES 2024) che si terrà dal 6 al 10 dicembre 2024 presso il Los Angeles Convention Center di Los Angeles, California.

"Siamo entusiasti di avere questa opportunità di interagire con l'ampia comunità dell'epilessia all'AES 2024 e di condividere nuovi dati sull'azetukalner a lungo termine provenienti dal nostro studio in corso Lo studio di estensione in aperto X-TOLE mostra prove convincenti di riduzione prolungata delle crisi e di tassi di libertà dalle crisi”, ha affermato il Dott. Christopher Kenney, Direttore medico di Xenon. “Circa un terzo dei pazienti che hanno assunto azetukalner per almeno 36 mesi ha ottenuto una riduzione del 100% delle crisi, o la libertà dalle crisi, per un periodo di un anno o più. Questa è una metrica significativa per gli epilettologi che ci dicono che la libertà dalle crisi si traduce direttamente in un miglioramento della qualità della vita per le persone che vivono con l’epilessia. Inoltre, continuiamo a osservare un'impressionante e sostenuta riduzione mensile della frequenza delle crisi – circa l'85% al ​​mese 36 – mantenendo allo stesso tempo un profilo di sicurezza coerente che suggerisce che l'azetukalner continua a essere generalmente ben tollerato."

Dr. Kenney ha aggiunto: “Permane una sostanziale necessità di terapie per l’epilessia nuove, efficaci e ben tollerate, soprattutto per quei pazienti che continuano a sperimentare gli effetti debilitanti delle crisi focali anche durante l’assunzione di più farmaci antiepilettici. Mentre continuiamo a basarci sugli ottimi risultati di X-TOLE, ad accumulare una quantità crescente di dati di supporto dallo studio di estensione in aperto in corso e a procedere verso il completamento della Fase 3, riteniamo che azetukalner potrebbe cambiare il paradigma nel trattamento dell'epilessia in futuro."

Presentazione poster n. 2.361: Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Azetukalner, un romanzo, Potente apricanale del potassio Kv7 negli adulti affetti da epilessia focale: aggiornamento dall'estensione in aperto di X-TOLE, durata 7 anni

I risultati presentati all'AES 2024 sono dati provvisori dello studio X‑TOLE OLE in cui i partecipanti hanno ricevuto azetukalner in aperto alla dose di 20 mg una volta al giorno (QD) con il cibo.

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  • Riduzioni sostenute della frequenza delle crisi: per i pazienti con OLE in corso, mediana mensile le riduzioni della variazione percentuale (MPC) nella frequenza FOS variavano dal 61% all'82% durante il mese 1 fino al mese 24 dello studio OLE e si sono mantenute all'85% al ​​mese 36 dello studio OLE. Pazienti che ricevevano da 1 a 2 farmaci anticonvulsivanti (ASM) al basale hanno sperimentato riduzioni mensili MPC più elevate nella frequenza di FOS rispetto al basale al mese 36 dello studio OLE (riduzione delle crisi del 100%, n=67), rispetto a quelli che hanno ricevuto 3 ASM (riduzione delle crisi dell'80,6%, n=80).
  • Ottenimento della libertà dalle crisi: per quei partecipanti che sono stati trattati per >36 mesi nell'OLE, il 32,7% (48/147) ha raggiunto la libertà da crisi per un periodo di almeno 12 mesi.
  • Tollerabilità e profilo di sicurezza coerenti: Azetukalner continua a essere generalmente ben tollerato nell'OLE, con eventi avversi coerenti con i risultati precedenti nel periodo in doppio cieco e in altri ASM; no sono stati individuati nuovi segnali di sicurezza.
  • Fidelizzazione a lungo termine: un totale di 182 partecipanti sono stati trattati nell'OLE per ≥12 mesi, 165 partecipanti sono stati trattati per ≥24 mesi e 143 partecipanti sono stati trattati per ≥36 mesi al momento del cut-off dell'analisi (7 ottobre 2024) Tassi di ritenzione con azetukalner a 12, 24 e 36 mesi dall'inizio Il periodo di studio OLE è stato rispettivamente del 66%, 60% e 52%.

    • “Con oltre 600 anni-paziente di esposizione all'azetukalner in persone che vivono con epilessia – e alcuni pazienti che assumono farmaci da più di 5 anni: questi ultimi risultati OLE a lungo termine convalidano ulteriormente la nostra sostanziale esperienza clinica con azetukalner e rafforzano la nostra convinzione che azetukalner rappresenti un farmaco potenzialmente migliore della categoria farmaci antiepilettici", ha affermato Ian Mortimer, Presidente e Amministratore delegato di Xenon. "Oltre ai dati provvisori sull'OLE a lungo termine, presenteremo importanti risultati di un sondaggio sui pazienti e di uno studio di revisione della letteratura che esamina gli impatti dei farmaci antiepilettici. il carico di salute mentale e le comorbilità delle crisi ad esordio focale. Metteremo in evidenza anche i nuovi dati del nostro programma di potenziamento Nav1.1 che hanno mostrato protezione contro le crisi epilettiche spontanee e la SUDEP in un modello preclinico, suggerendo che il targeting di Nav1.1 potrebbe potenzialmente affrontare la causa e i sintomi alla base della sindrome di Dravet”, ha aggiunto il Sig. Mortimer.

    Presentazione poster n. 2.347: Il peso dell'epilessia sulla salute mentale è sottoriconosciuto nei pazienti che riferiscono crisi epilettiche focali? Uno studio sui risultati riferiti dai pazienti

  • I pazienti con epilessia che riferiscono di FOS sperimentano un notevole carico di salute mentale oltre a il loro carico di convulsioni ricorrenti. La maggior parte dei pazienti ha manifestato ≥ 3 sintomi non convulsivi nonostante il trattamento in corso con i farmaci anticonvulsivanti esistenti, e la maggior parte ha manifestato problemi di umore (ad es. depressione, ansia) che variavano da moderati a gravi.
  • Gli elevati tassi di screening positivi per depressione e ansia, in contrasto con i minori livelli di depressione e ansia autodiagnosticati, suggeriscono che il carico sulla salute mentale potrebbe essere sottostimato nei pazienti con segnalazione di epilessia FOS.

    • Presentazione poster n. 2.338: Una rassegna della letteratura mirata sul carico di comorbilità nelle crisi ad esordio focale

  • I pazienti con FOS e condizioni di comorbilità sperimentano un carico di malattia maggiore rispetto a quelli senza comorbilità, evidenziando un'area dei bisogni insoddisfatti in questa popolazione.
  • Una migliore comprensione dell'associazione tra comorbidità, in particolare quelle legate alla salute mentale come la depressione e il peso della FOS, può consentire trattamenti personalizzati e aiutare a migliorare i risultati dei pazienti.

    • Presentazione poster n. 3.389: I potenziatori Nav1.1 modulano i ritmi cerebrali misurati attraverso l'elettrocorticografia quantitativa (qECoG) in un modello di topo Dravet

  • Questi dati suggeriscono che l'attività cerebrale dei topi Scn1a+/‑ è differenziata da quella dei compagni di cucciolata di tipo selvatico. XPC‑418, un potenziatore Nav1.1, ha alterato l'attività cerebrale nei topi Scn1a+/‑, rendendo il fenotipo più simile a quello degli animali selvatici, e ha anche modificato l'attività cerebrale nei topi selvatici in modo dipendente dalla dose e dal tempo modo.
  • Questi dati preclinici indicano che il potenziamento Nav1.1 potrebbe normalizzare il fenotipo dello spettro di potenza dei topi Dravet al fenotipo selvatico.

    • Presentazione poster n. 3.395: Il potenziamento selettivo dei canali Nav1.1 nei topi Dravet ripristina la funzione interneuronale e migliora la funzione motoria

  • Dosaggio acuto di XPC‑837 – un piccolo farmaco disponibile per via orale molecola, potenziatore Nav1.1 altamente selettivo penetrante nel sistema nervoso centrale – ha soppresso le convulsioni indotte nel test a 6 Hz e ha migliorato le prestazioni motorie nel test Rotarod, supportando il potenziale di miglioramento della funzione motoria del paziente Dravet. La somministrazione cronica per 14 giorni di XPC‑837 nel cibo ha soppresso le crisi spontanee, ha prevenuto la morte improvvisa inaspettata nell'epilessia (SUDEP) e ha aumentato il potenziamento a lungo termine, un potenziale correlato cellulare dell'apprendimento e della memoria.
  • Questi dati preclinici suggeriscono che XPC‑837 potrebbe rappresentare un nuovo composto, meccanicamente differenziato, disponibile per via orale con il potenziale di fornire un profilo terapeutico migliorato per il trattamento generale della sindrome di Dravet.

    • Mostra scientifica

    Xenon ospiterà una mostra scientifica per fornire una panoramica dei suoi programmi clinici e di ricerca domenica 8 dicembre 2024 dalle 14:00 alle 17:00 PT nella stanza 406A al livello 2. Oltre ai poster sopra indicati, la mostra fornirà informazioni relative al programma di epilessia di Fase 3 di azetukalner, compresi i suoi programmi clinici in corso studi su crisi ad esordio focale e crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. La mostra presenterà anche i risultati principali dello studio clinico di fase 2 X-NOVA che ha valutato l'azetukalner nel disturbo depressivo maggiore.

    Sala espositiva

    Oltre allo stand n. 1721 nella sala espositiva, Xenon ospita una zona dedicata alla consapevolezza (n. 1827) per riposare, ricaricarsi e saperne di più sul carico di salute mentale associato all’epilessia. Nell'ambito dell'impegno di Xenon volto ad aumentare la consapevolezza sulla salute mentale, i visitatori sono invitati a unirsi alla causa con donazioni destinate alla Epilepsy Foundation of America per sostenere una programmazione completa sulla salute mentale, che si impegna a garantire che tutti gli individui che vivono con epilessia e disturbi convulsivi abbiano accesso a un’assistenza sanitaria mentale di qualità e a prezzi accessibili. La sala espositiva aprirà sabato 7 dicembre alle 12:00 PT e chiuderà lunedì 9 dicembre alle 14:00 PT.

    Informazioni su Xenon Pharmaceuticals Inc.

    Xenon Pharmaceuticals (Nasdaq: XENE) è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulle neuroscienze e dedicata alla scoperta, sviluppare e fornire terapie che cambiano la vita. Stiamo sviluppando un portafoglio di prodotti con canali ionici per affrontare aree con elevate esigenze mediche insoddisfatte, tra cui l’epilessia e la depressione. Azetukalner, un nuovo, altamente potente e selettivo apritore dei canali del potassio Kv7, rappresenta il modulatore dei canali del potassio più avanzato e clinicamente validato in fase avanzata di sviluppo clinico per molteplici indicazioni. Per ulteriori informazioni, visitare www.xenon-pharma.com.

    Dichiarazione Safe Harbor

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933 , come modificato, e alla Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato, e al Private Securities Litigation Reform Act del 1995 e alle leggi canadesi sui titoli. Queste dichiarazioni previsionali non si basano su fatti storici e includono dichiarazioni riguardanti i tempi e i potenziali risultati degli studi clinici; la potenziale efficacia, il profilo di sicurezza, i piani di sviluppo futuri nelle indicazioni attuali e previste, il mercato indirizzabile, il successo normativo e il potenziale commerciale dei prodotti candidati nostri e dei nostri partner; l'efficacia dei nostri progetti di sperimentazione clinica; la nostra capacità di sviluppare e raggiungere con successo traguardi importanti nel nostro azetukalner e in altri programmi di pipeline e sviluppo; e la nostra capacità di sviluppare e ottenere con successo l'approvazione normativa di azetukalner e degli altri nostri prodotti candidati. Queste dichiarazioni previsionali si basano su ipotesi attuali che comportano rischi, incertezze e altri fattori che potrebbero far sì che i risultati, gli eventi o gli sviluppi effettivi siano sostanzialmente diversi da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Questi rischi e incertezze, molti dei quali sono fuori dal nostro controllo, includono, ma non sono limitati a: gli studi clinici potrebbero non dimostrare la sicurezza e l’efficacia di nessuno dei prodotti candidati nostri o dei nostri collaboratori; i risultati promettenti delle attività di sviluppo preclinico o i risultati iniziali degli studi clinici potrebbero non essere replicati negli studi clinici successivi; le nostre ipotesi relative alle spese pianificate e alla sufficienza della nostra liquidità per finanziare le operazioni potrebbero essere errate; la nostra continua ricerca e gli sforzi preclinici potrebbero non produrre ulteriori candidati al prodotto; uno qualsiasi dei prodotti candidati nostri o dei nostri collaboratori, incluso azetukalner, potrebbe fallire nello sviluppo, potrebbe non ricevere le approvazioni normative richieste o potrebbe essere ritardato fino al punto in cui non è commercialmente fattibile; potremmo non raggiungere traguardi aggiuntivi nei nostri programmi proprietari o partner; le agenzie di regolamentazione possono imporre requisiti aggiuntivi o ritardare l'avvio di sperimentazioni cliniche; l'impatto del mercato, dell'industria e delle condizioni normative sull'arruolamento nella sperimentazione clinica; l'impatto della concorrenza; l'impatto dello sviluppo ampliato del prodotto e delle attività cliniche sulle spese operative; l'impatto di leggi e regolamenti nuovi o in evoluzione; così come gli altri rischi identificati nei nostri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti e le commissioni sui titoli della Columbia Britannica, dell'Alberta e dell'Ontario. Queste dichiarazioni previsionali sono valide solo alla data odierna e non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni previsionali e i lettori sono avvisati di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali.

    Fonte: Xenon Pharmaceuticals Inc.

    Pubblicato : 2024-12-09 06:00

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