Xenon giới thiệu dữ liệu Azetukalner dài hạn mới từ nghiên cứu X-TOLE OLE

Theo dõi Drugslib trên
VANCOUVER, British Columbia và BOSTON, ngày 06 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào khoa học thần kinh chuyên khám phá, phát triển và cung cấp trị liệu thay đổi cuộc sống cho những bệnh nhân có nhu cầu, hôm nay đã công bố dữ liệu dài hạn mới hấp dẫn từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE) X-TOLE đang tiến hành về azetukalner ở những bệnh nhân mắc bệnh các cơn khởi phát cục bộ (FOS) được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Động kinh Hoa Kỳ (AES 2024) diễn ra từ ngày 6 đến ngày 10 tháng 12 năm 2024 tại Trung tâm Hội nghị Los Angeles ở Los Angeles, CA.

“Chúng tôi rất vui mừng khi có cơ hội tham gia với cộng đồng bệnh động kinh rộng rãi tại AES 2024 và chia sẻ dữ liệu azetukalner dài hạn mới từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở X-TOLE đang diễn ra của chúng tôi cho thấy bằng chứng thuyết phục về việc giảm cơn động kinh và động kinh kéo dài tỷ lệ tự do,” Tiến sĩ Christopher Kenney, Giám đốc Y tế của Xenon cho biết. “Khoảng một phần ba số bệnh nhân đã sử dụng azetukalner trong ít nhất 36 tháng đã giảm được 100% cơn động kinh hoặc hết cơn động kinh trong khoảng thời gian một năm hoặc lâu hơn. Đây là một số liệu có ý nghĩa đối với các nhà nghiên cứu bệnh động kinh, những người cho chúng ta biết rằng việc thoát khỏi cơn động kinh sẽ trực tiếp mang lại chất lượng cuộc sống được cải thiện cho những người mắc bệnh động kinh. Hơn nữa, chúng tôi tiếp tục nhận thấy tần suất động kinh giảm liên tục và ấn tượng hàng tháng – khoảng 85% vào tháng thứ 36 – trong khi điều quan trọng là duy trì hồ sơ an toàn nhất quán cho thấy azetukalner nhìn chung vẫn được dung nạp tốt.”

Dr. Kenney nói thêm: “Vẫn còn nhu cầu đáng kể về các liệu pháp điều trị bệnh động kinh mới, hiệu quả và dung nạp tốt, đặc biệt đối với những bệnh nhân tiếp tục phải chịu tác động suy nhược của các cơn động kinh khu trú ngay cả khi đang dùng nhiều loại thuốc chống động kinh. Khi chúng tôi tiếp tục xây dựng dựa trên nền tảng của các kết quả X-TOLE mạnh mẽ, tích lũy lượng dữ liệu hỗ trợ ngày càng tăng từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang diễn ra và hướng tới hoàn thành Giai đoạn 3, chúng tôi tin rằng azetukalner có thể thay đổi mô hình trong điều trị về bệnh động kinh trong tương lai.”

Poster Trình bày số 2.361: Tính an toàn và hiệu quả lâu dài của Azetukalner, một kênh Kali Kv7 mới, mạnh mẽ Công cụ mở đầu ở người lớn mắc bệnh động kinh khu trú: Cập nhật từ quá trình mở rộng nhãn mở kéo dài 7 năm của X-TOLE

Các kết quả được trình bày tại AES 2024 là dữ liệu tạm thời từ X‑TOLE OLE trong đó những người tham gia được nhận azetukalner nhãn mở ở liều 20 mg một lần mỗi ngày (QD) cùng với thức ăn.

< ul type="disc">
  • Giảm tần suất động kinh liên tục: Đối với bệnh nhân OLE đang diễn ra, phần trăm thay đổi trung bình hàng tháng (MPC) mức giảm tần suất FOS dao động từ 61%‑82% trong tháng 1 đến tháng nghiên cứu OLE 24 và được duy trì ở mức 85% tại tháng nghiên cứu OLE 36. Những bệnh nhân đang dùng 1 đến 2 loại thuốc chống động kinh (ASM) lúc ban đầu đã trải qua mức giảm tần suất FOS hàng tháng của MPC cao hơn so với mức cơ bản tại tháng nghiên cứu OLE thứ 36 (giảm 100% cơn động kinh, n = 67), so với những người nhận được 3 ASM (Giảm 80,6% cơn động kinh, n=80).
  • Đạt được sự tự do khỏi cơn động kinh: Dành cho những người tham gia đã được điều trị >36 tháng trong OLE, 32,7% (48/147) thoát khỏi cơn động kinh trong thời gian ít nhất 12 tháng.
  • Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp nhất quán: Azetukalner nhìn chung tiếp tục được dung nạp tốt trong OLE, với các AE phù hợp với kết quả trước đó trong giai đoạn mù đôi và các ASM khác; không các tín hiệu an toàn mới đã được xác định.
  • Lưu giữ lâu dài: Tổng cộng có 182 người tham gia được điều trị trong OLE trong ≥12 tháng, 165 người tham gia được điều trị trong ≥24 tháng và 143 người tham gia được điều trị trong ≥24 tháng. ≥36 tháng tại thời điểm ngừng phân tích (ngày 7 tháng 10 năm 2024). Tỷ lệ lưu giữ của azetukalner ở thời điểm 12, 24 và 36 tháng trong giai đoạn nghiên cứu OLE là tương ứng là 66%, 60% và 52%.
    • “Với hơn 600 bệnh nhân-năm tiếp xúc với azetukalner ở những người mắc bệnh động kinh – và một số bệnh nhân hiện đang dùng thuốc trong hơn 5 năm – những kết quả OLE dài hạn mới nhất này càng xác nhận thêm kinh nghiệm lâm sàng đáng kể của chúng tôi với azetukalner và củng cố niềm tin của chúng tôi rằng azetukalner đại diện cho một loại thuốc chống động kinh tiềm năng tốt nhất trong nhóm,” cho biết Ian Mortimer, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Xenon. “Ngoài dữ liệu OLE dài hạn tạm thời, chúng tôi sẽ trình bày các kết quả quan trọng từ một cuộc khảo sát bệnh nhân và nghiên cứu đánh giá tài liệu xem xét tác động của gánh nặng sức khỏe tâm thần và các bệnh đi kèm của bệnh. cơn động kinh khởi phát khu trú. Chúng tôi cũng sẽ nêu bật dữ liệu mới từ chương trình tăng cường Nav1.1 cho thấy khả năng bảo vệ chống lại các cơn động kinh tự phát và SUDEP trong mô hình tiền lâm sàng, cho thấy rằng việc nhắm mục tiêu Nav1.1 có thể giải quyết được nguyên nhân và triệu chứng cơ bản của Hội chứng Dravet,” ông nói thêm. Mortimer.

    Áp phích trình bày số 2.347: Gánh nặng sức khỏe tâm thần của bệnh động kinh có được nhận biết chưa đầy đủ ở những bệnh nhân báo cáo các cơn động kinh khởi phát cục bộ không? Một nghiên cứu về kết quả do bệnh nhân báo cáo

  • Bệnh nhân bị bệnh động kinh báo cáo FOS phải chịu gánh nặng sức khỏe tâm thần đáng kể bên cạnh việc gánh nặng co giật định kỳ của họ. Hầu hết bệnh nhân đều trải qua ≥3 triệu chứng không động kinh mặc dù đang điều trị liên tục bằng các loại thuốc chống động kinh hiện có, trong đó hầu hết bệnh nhân đều gặp các vấn đề về tâm trạng (ví dụ: trầm cảm, lo lắng) ở mức độ từ trung bình đến nặng.
  • Tỷ lệ sàng lọc dương tính cao đối với bệnh trầm cảm và lo âu, trái ngược với tỷ lệ trầm cảm và lo âu do bác sĩ tự chẩn đoán thấp hơn, cho thấy gánh nặng sức khỏe tâm thần có thể chưa được nhận biết rõ ràng ở những bệnh nhân được báo cáo về bệnh động kinh. FOS.
    • Áp phích trình bày số 2.338: Đánh giá tài liệu có mục tiêu về gánh nặng bệnh đi kèm trong các cơn động kinh khởi phát cục bộ

  • Bệnh nhân mắc FOS và các bệnh lý đi kèm phải gánh chịu gánh nặng bệnh tật lớn hơn so với những người không mắc bệnh đi kèm, điều này nêu bật một lĩnh vực chưa được đáp ứng về nhu cầu này dân số.
  • Nâng cao hiểu biết về mối liên hệ giữa các bệnh đi kèm, đặc biệt là các bệnh đi kèm về sức khỏe tâm thần như trầm cảm và gánh nặng của FOS có thể giúp cá nhân hóa việc điều trị và trợ giúp trong việc cải thiện kết quả của bệnh nhân.
    • Áp phích trình bày #3.389: Nav1.1 Potentiators điều chỉnh nhịp não được đo thông qua đo điện vỏ não định lượng (qECoG) trong mô hình chuột Dravet

  • Những dữ liệu này cho thấy hoạt động của não chuột Scn1a+/‑ khác biệt so với hoạt động của chuột cùng lứa với chuột hoang dã. XPC‑418, một chất tăng cường Nav1.1, đã thay đổi hoạt động não ở chuột Scn1a+/‑, làm cho kiểu hình giống với kiểu hình của động vật hoang dã hơn và cũng thay đổi hoạt động não ở chuột hoang dã phụ thuộc vào liều lượng và thời gian
  • Những dữ liệu tiền lâm sàng này chỉ ra rằng điện thế Nav1.1 có thể bình thường hóa kiểu hình phổ công suất của Đưa chuột về kiểu hình hoang dã.
    • Áp phích trình bày #3.395: Khả năng chọn lọc của các kênh Nav1.1 ở chuột Dravet khôi phục chức năng của tế bào thần kinh nội tạng và Cải thiện chức năng vận động

  • Liều XPC‑837 cấp tính – một có sẵn bằng đường uống, phân tử nhỏ, chất thẩm thấu CNS, chất tăng lực Nav1.1 có tính chọn lọc cao – ức chế các cơn động kinh gây ra trong xét nghiệm 6Hz và cải thiện hiệu suất vận động trong xét nghiệm Rotarod, hỗ trợ tiềm năng cải thiện chức năng vận động của bệnh nhân Dravet. Dùng XPC-837 trong 14 ngày trong thời gian dài với XPC-837 ở chow đã ức chế các cơn động kinh tự phát, ngăn ngừa đột tử bất ngờ trong bệnh động kinh (SUDEP) và tăng cường hiệu lực lâu dài, một mối tương quan tế bào tiềm tàng giữa khả năng học tập và trí nhớ.
  • Những dữ liệu tiền lâm sàng này cho thấy XPC‑837 có thể là một hợp chất mới, khác biệt về mặt cơ học, có tiềm năng sử dụng qua đường uống để cung cấp một hồ sơ điều trị cải tiến cho việc điều trị tổng thể Hội chứng Dravet.
    • Triển lãm Khoa học

    Xenon sẽ tổ chức Triển lãm Khoa học để cung cấp thông tin tổng quan về các chương trình nghiên cứu và lâm sàng của mình vào Chủ nhật, ngày 8 tháng 12 năm 2024 từ 2 giờ chiều đến 5 giờ chiều chiều theo giờ Thái Bình Dương tại Phòng 406A ở tầng 2. Ngoài các áp phích nêu trên, cuộc triển lãm sẽ cung cấp thông tin liên quan đến chương trình điều trị động kinh Giai đoạn 3 azetukalner, bao gồm các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra đối với các cơn động kinh khởi phát cục bộ và các cơn động kinh nguyên phát. cơn co cứng-co giật toàn thể. Triển lãm cũng sẽ trưng bày các kết quả cơ bản từ thử nghiệm lâm sàng X-NOVA Giai đoạn 2 nhằm đánh giá azetukalner trong chứng rối loạn trầm cảm nặng.

    Phòng triển lãm

    Ngoài Gian hàng số 1721 trong Phòng triển lãm, Xenon đang tổ chức Khu chánh niệm dành riêng (#1827) để nghỉ ngơi, nạp lại năng lượng và tìm hiểu thêm về gánh nặng sức khỏe tâm thần liên quan đến bệnh động kinh. Là một phần trong cam kết của Xenon nhằm nâng cao nhận thức về sức khỏe tâm thần, du khách được mời tham gia hoạt động quyên góp cho Quỹ Động kinh Hoa Kỳ để hỗ trợ chương trình sức khỏe tâm thần toàn diện, cố gắng đảm bảo rằng tất cả các cá nhân mắc chứng động kinh và rối loạn co giật đều có quyền truy cập đến dịch vụ chăm sóc sức khỏe tâm thần có chất lượng và giá cả phải chăng. Phòng triển lãm sẽ mở cửa vào Thứ Bảy, ngày 7 tháng 12 lúc 12 giờ trưa theo giờ Thái Bình Dương và đóng cửa vào Thứ Hai, ngày 9 tháng 12 lúc 2 giờ chiều theo giờ Thái Bình Dương.

    Giới thiệu về Xenon Pharmaceuticals Inc.

    Xenon Pharmaceuticals (Nasdaq: XENE) là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào khoa học thần kinh chuyên khám phá, phát triển và cung cấp các phương pháp trị liệu thay đổi cuộc sống. Chúng tôi đang phát triển danh mục sản phẩm kênh ion để giải quyết các lĩnh vực có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng, bao gồm cả bệnh động kinh và trầm cảm. Azetukalner, một chất mở kênh kali Kv7 mới, có hiệu lực cao, chọn lọc, đại diện cho bộ điều biến kênh kali tiên tiến nhất, được kiểm chứng lâm sàng trong quá trình phát triển lâm sàng giai đoạn cuối cho nhiều chỉ định. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.xenon-pharma.com.

    Tuyên bố che giấu an toàn

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933 , như được sửa đổi, và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934, đã được sửa đổi, và Đạo luật Cải cách Tranh tụng Chứng khoán Tư nhân năm 1995 và luật chứng khoán của Canada. Những tuyên bố hướng tới tương lai này không dựa trên thực tế lịch sử và bao gồm các tuyên bố về thời gian và kết quả tiềm năng từ các thử nghiệm lâm sàng; hiệu quả tiềm năng, hồ sơ an toàn, kế hoạch phát triển trong tương lai với các chỉ định hiện tại và dự đoán, thị trường có thể tiếp cận, thành công về mặt pháp lý và tiềm năng thương mại của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi và đối tác của chúng tôi; hiệu quả của các thiết kế thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi; khả năng của chúng tôi để phát triển thành công và đạt được các cột mốc quan trọng trong azetukalner cũng như các chương trình phát triển và đường ống khác; và khả năng của chúng tôi trong việc phát triển thành công và nhận được sự chấp thuận theo quy định đối với azetukalner và các ứng cử viên sản phẩm khác của chúng tôi. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên các giả định hiện tại có liên quan đến rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể khiến kết quả, sự kiện hoặc diễn biến thực tế khác biệt đáng kể so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những rủi ro và sự không chắc chắn này, nhiều rủi ro trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi, bao gồm nhưng không giới hạn ở: các thử nghiệm lâm sàng có thể không chứng minh được tính an toàn và hiệu quả của bất kỳ sản phẩm ứng cử viên nào của chúng tôi hoặc cộng tác viên của chúng tôi; kết quả đầy hứa hẹn từ các hoạt động phát triển tiền lâm sàng hoặc kết quả thử nghiệm lâm sàng sớm có thể không được nhân rộng trong các thử nghiệm lâm sàng sau này; các giả định của chúng tôi về chi tiêu theo kế hoạch và lượng tiền mặt đủ để tài trợ cho các hoạt động có thể không chính xác; những nỗ lực khám phá và tiền lâm sàng đang diễn ra của chúng tôi có thể không mang lại thêm sản phẩm nào phù hợp; bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi hoặc cộng tác viên của chúng tôi, bao gồm cả azetukalner, có thể không phát triển được, có thể không nhận được phê duyệt theo quy định bắt buộc hoặc có thể bị trì hoãn đến mức không khả thi về mặt thương mại; chúng tôi có thể không đạt được các cột mốc bổ sung trong các chương trình độc quyền hoặc hợp tác của mình; cơ quan quản lý có thể áp đặt các yêu cầu bổ sung hoặc trì hoãn việc bắt đầu thử nghiệm lâm sàng; tác động của thị trường, ngành và các điều kiện pháp lý đối với việc đăng ký thử nghiệm lâm sàng; tác động của cạnh tranh; tác động của việc mở rộng phát triển sản phẩm và các hoạt động lâm sàng đến chi phí hoạt động; tác động của luật và quy định mới hoặc thay đổi; cũng như các rủi ro khác được xác định trong hồ sơ của chúng tôi gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ cũng như các ủy ban chứng khoán ở British Columbia, Alberta và Ontario. Những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ được đưa ra tính đến thời điểm hiện tại và chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này, đồng thời khuyến cáo độc giả không nên tin cậy quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai đó.

    Nguồn: Xenon Pharmaceuticals Inc.

    Đã đăng : 2024-12-09 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến