Zydus công bố chỉ định thuốc mồ côi USFDA cho Usnoflast để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS)

Theo dõi Drugslib trên

Ahmedabad, Ấn Độ, ngày 22 tháng 1 năm 2025 Zydus, một công ty dược phẩm toàn cầu, dựa trên khám phá, dựa trên khám phá hôm nay đã thông báo rằng USFDA đã chỉ định thuốc mồ côi (ODD) xơ cứng bên (ALS). Văn phòng sản phẩm thuốc mồ côi của USFDA cấp cho tình trạng mồ côi để hỗ trợ phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Pankaj Patel, cho biết, chỉ định thuốc mồ côi này từ USFDA nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết để phát triển usnoflast để giải quyết bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS), là một bệnh thoái hóa thần kinh gây tử vong. Zydus cam kết mở khóa các biên giới mới trong khoa học thần kinh và phát triển usnoflast cho bệnh nhân mắc ALS.

Những người sống với ALS có tỷ lệ sống trung bình khoảng hai đến năm năm kể từ khi chẩn đoán, với hầu hết các bệnh nhân ALS tử vong vì suy hô hấp. Bệnh nhân ALS trải nghiệm viêm thần kinh và thoái hóa thần kinh nhanh chóng. Sự thoái hóa thần kinh sợi trục dẫn đến sự hình thành các chất thần kinh đầu tiên tích lũy trong CSF của bệnh nhân ALS, và sau đó từ từ những chất thần kinh này đi vào lưu thông máu. Do sự thoái hóa thần kinh nhanh chóng, mất khả năng di chuyển, nói, ăn, cuối cùng thở, tê liệt và tử vong đã được báo cáo ở bệnh nhân ALS. ALS ảnh hưởng đến khoảng 32.000 người ở Hoa Kỳ và trung bình 5.000 bệnh nhân mới được chẩn đoán mỗi năm mắc bệnh này ở Hoa Kỳ theo thống kê từ Trung tâm kiểm soát và phòng ngừa dịch bệnh (CDC). Hơn 30.000 người được ước tính sẽ sống với ALS ở châu Âu (Liên minh châu Âu và Vương quốc Anh), trong khi Ấn Độ có khoảng 75.000 người sống với ALS. Chất ức chế NLRP3. Usnoflast đã được nghiên cứu trong một số mô hình tiền lâm sàng tiền lâm sàng, bệnh Parkinson, bệnh viêm ruột (IBD) và bệnh đa xơ cứng (MS). USFDA trước đó đã cấp cho Zydus một chỉ định thuốc Orphan cho Usnoflast để điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng định kỳ liên quan đến cryopyrin (CAPS), một bệnh tự động hóa hiếm gặp. Zydus trước đây đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, mù đôi, giả dược ở 24 bệnh nhân ALS trên 7 địa điểm thử nghiệm lâm sàng ở Ấn Độ. [Định danh lâm sàng.gov: NCT05981040]. Nó được lên kế hoạch để trình bày dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 2 (a) này trong hội nghị y tế sắp tới và xuất bản trên tạp chí y khoa. Zydus gần đây đã nhận được sự chấp thuận từ USFDA để bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, giả dược (b) cho USNOFLAST ở bệnh nhân bị xơ cứng teo cơ bên (ALS).

.

Giới thiệu về Zydus

Zydus Lifescatics Ltd. Phát triển, sản xuất và thị trường một loạt các liệu pháp chăm sóc sức khỏe. Nhóm này sử dụng hơn 27.000 người trên toàn thế giới, bao gồm 1.400 nhà khoa học tham gia R & D và được thúc đẩy bởi sứ mệnh của mình là mở khóa các khả năng mới trong cuộc sống thông qua các giải pháp chăm sóc sức khỏe chất lượng ảnh hưởng đến cuộc sống. Nhóm khao khát biến đổi cuộc sống thông qua những khám phá đột phá. Trong thập kỷ qua, Zydus đã giới thiệu một số sản phẩm đầu tiên, sáng tạo trên thị trường để điều trị nhu cầu chăm sóc sức khỏe chưa được đáp ứng với vắc-xin, trị liệu, sinh học và các thực thể hóa học mới. Để biết thêm chi tiết, hãy truy cập www.zyduslife.com

Tài liệu tham khảo:

1. Định danh lâm sàng.gov: NCT04972188 A Giai đoạn I, Label mở, Label mở, Nghiên cứu nhiều liều của ZYIL1 được quản lý qua đường uống để điều tra sự an toàn, khả năng dung nạp, Dược động học và Dược lực học Nhãn mở tiềm năng, liều đơn, nghiên cứu một cánh tay đơn của zyil1 được quản lý qua đường uống để điều tra sự an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học ở người trưởng thành khỏe mạnh 3. Đánh giá sự an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của zyil1 ở những đối tượng mắc hội chứng định kỳ liên quan đến cryopyrin (CAPS) 4. Viêm loét đại tràng kháng hoặc không dung nạp với aminosalicylates đường uống 5. Lâm sàng. Dược lực học ở bệnh nhân xơ cứng teo cơ bên (ALS) 6. An toàn, dung nạp, dược động học và dược lực học của thuốc ức chế truyền miệng NLRP3 , 2022. DOI: 10.1002/CPDD.1162 7 Doi: 10.1002/cpdd.1318. 8. Một chất ức chế NLRP3 chọn lọc mới cho thấy tiềm năng biến đổi bệnh trong các mô hình động vật của bệnh Parkinson. Não res. 2024 ngày 27 tháng 7; 1842: 149129. Doi: 10.1016/j.brainres.2024.149129.

Nguồn: Zydus LifeScatics Ltd.

Đã đăng : 2025-01-28 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến