Factor IX (Recombinant), albumin fusion protein

Marchi: Idelvion
Classe del farmaco: Agenti antineoplastici

Utilizzo di Factor IX (Recombinant), albumin fusion protein

Emofilia B

Controllo su richiesta e prevenzione di episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia B (deficit congenito del fattore IX; malattia di Christmas).

Mantenimento dell'emostasi nei pazienti affetti da emofilia B sottoposti a intervento chirurgico (ovvero gestione perioperatoria).

Designato farmaco orfano dalla FDA per il trattamento di pazienti affetti da emofilia B.

Profilassi di routine (ovvero somministrazione a intervalli regolari) per prevenire o ridurre la frequenza degli eventi emorragici. Tale terapia profilattica è considerata l'attuale standard di cura per i pazienti affetti da emofilia B. Diminuisce la frequenza dell'emorragia muscoloscheletrica spontanea, preserva la funzione articolare e migliora la qualità della vita.

Emivita circolante del fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina più lunga di quella delle preparazioni di fattore IX ricombinante non modificato o derivate dal plasma; può consentire un dosaggio meno frequente e una migliore compliance del paziente ai regimi profilattici.

Diversi concentrati di fattore IX sono attualmente disponibili negli Stati Uniti, tra cui una varietà di preparati ricombinanti e derivati ​​dal plasma; il Consiglio consultivo medico e scientifico (MASAC) della National Hemophilia Foundation raccomanda l'uso preferenziale di preparati di fattore IX ricombinante a causa del loro profilo di sicurezza potenzialmente superiore rispetto alla trasmissione di agenti patogeni. Altri esperti (ad esempio, la Federazione Mondiale dell’Emofilia) affermano che la scelta del preparato dovrebbe essere determinata da criteri locali. Quando si seleziona un prodotto a base di fattore IX appropriato, considerare le caratteristiche di ciascun concentrato di fattori della coagulazione, le variabili individuali del paziente, le preferenze del paziente/fornitore e i dati emergenti.

Il produttore dichiara che il fattore IX (ricombinante), proteina di fusione Fc, non è indicato per l'induzione della tolleranza immunitaria nei pazienti con emofilia B.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Factor IX (Recombinant), albumin fusion protein

Generale

  • Personalizzare il dosaggio e la durata della terapia in base alla gravità della carenza di fattore IX, alla sede e all'entità del sanguinamento, nonché alle condizioni cliniche, all'età e al recupero del fattore IX del paziente.
  • Monitorare l'attività del fattore IX (con test di coagulazione a una fase) per personalizzare il dosaggio e valutare la risposta alla terapia. Assicurarsi che vengano raggiunti e mantenuti livelli adeguati. (Vedere Monitoraggio di laboratorio nella sezione Avvertenze.)

    • Somministrazione

    Somministrazione IV

    Somministrare tramite iniezione IV lenta. (Vedere Velocità di somministrazione in Dosaggio e somministrazione.)

    Ricostituzione e somministrazione

    Ricostituire con acqua sterile per preparazioni iniettabili (fornita dal produttore).

    Lasciare che la fiala del farmaco e il diluente si riscaldino a temperatura ambiente prima della ricostituzione. Dopo l'aggiunta del diluente, agitare delicatamente il flaconcino fino alla completa dissoluzione della polvere; non agitare. La soluzione risultante deve essere limpida o da gialla a incolore; non utilizzare se è torbido, scolorito o se si osservano particelle.

    Se è necessaria più di 1 fiala per preparare la dose, è possibile riunire il contenuto ricostituito di più fiale in un'unica siringa.

    Somministrare utilizzando un set di infusione e una siringa sterili.

    Non somministrare nello stesso tubo o contenitore con altri farmaci.

    Somministrare immediatamente o entro 4 ore dopo la ricostituzione.

    Consultare l'etichettatura del produttore per istruzioni specifiche sulla ricostituzione e preparazione del fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina.

    Velocità di somministrazione

    Determinare la velocità di somministrazione in base al livello di comfort del paziente (non superare i 10 ml/minuto).

    Dosaggio

    Dosaggio (potenza) espresso in termini di unità internazionali (UI, unità ) dell'attività del fattore IX. La potenza è determinata da un test di coagulazione one-stage basato su aPTT calibrato rispetto a uno standard OMS. La somministrazione di 1 unità/kg di fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina, aumenta i livelli circolanti di fattore IX di 1,3 unità/dl nei pazienti di età ≥ 12 anni e di 1 unità/dl nei pazienti di età < 12 anni.

    Stimare la dose richiesta per ottenere un particolare aumento percentuale del fattore IX plasmatico utilizzando la seguente formula:

    Dose (unità) = peso corporeo (in kg) x aumento desiderato del fattore IX (in% del normale o unità/dL) × reciproco del recupero (in unità/kg per unità/dL)

    Determinare il livello desiderato di fattore IX in base alla situazione clinica e alla gravità del sanguinamento. Per raccomandazioni sui livelli target di fattore IX per una determinata situazione clinica, vedere le sezioni sul dosaggio specifico per i vari usi di seguito. Questi calcoli e i regimi posologici suggeriti sono solo approssimazioni e non devono precludere un adeguato monitoraggio clinico e la personalizzazione del dosaggio in base ai requisiti emostatici dei pazienti. Misurare l'attività del fattore IX dopo la somministrazione di una dose per verifIcare la dose calcolata.

    Se la dose calcolata è inefficace nel raggiungere livelli appropriati di fattore IX, considerare la possibilità che si siano sviluppati anticorpi Neutralizzanti (inibitori). (Vedere Sviluppo di inibitori del fattore IX nella sezione Avvertenze.)

    Pazienti pediatrici

    Emofilia B

    Dosi più elevate o somministrazioni più frequenti possono essere necessarie nei pazienti pediatrici a causa dell'aumentata clearance, dell'emivita più breve vita e minore recupero del fattore IX.

    Controllo su richiesta e prevenzione del sanguinamento IV

    Sanguinamento minore o moderato (ad es. emartrosi non complicata, sanguinamento muscolare [eccetto ileopsoas], sanguinamento orale): somministrare una dose appropriata per raggiungere livelli di fattore IX pari al 30-60% del normale. Ripetere ogni 48-72 ore fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione; una singola iniezione di solito è sufficiente.

    Sanguinamento maggiore (ad es., emorragia degli arti o pericolosa per la vita; sanguinamento muscolare profondo, incluso ileopsoas; intracranico; retrofaringeo): somministrare una dose appropriata per raggiungere livelli di fattore IX del 60-100% di normale; ripetere ogni 48–72 ore per 7–14 giorni fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione. Somministrare la dose di mantenimento settimanalmente.

    Emostasi IV perioperatoria

    Chirurgia minore (ad esempio, estrazione dentale non complicata): somministrare la dose appropriata per raggiungere un livello di fattore IX pari al 50–80% del normale. Ripetere ogni 48-72 ore fino al raggiungimento della guarigione; di solito è sufficiente una singola iniezione.

    Chirurgia maggiore (ad es. intracranica, faringea, retrofaringea, retroperitoneale): somministrare una dose appropriata per raggiungere il livello iniziale di fattore IX pari al 60-100% del normale. Ripetere ogni 48-72 ore per 7-14 giorni o fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione. Somministrare la dose di mantenimento 1 o 2 volte a settimana.

    Profilassi di routine IV

    Pazienti pediatrici <12 anni di età: 40-55 unità/kg ogni 7 giorni. Aggiustare il dosaggio in base alla risposta del paziente.

    Pazienti pediatrici di età ≥12 anni: inizialmente, 25-40 unità/kg ogni 7 giorni. I pazienti ben controllati con questo regime possono passare a 50-75 unità/kg ogni 14 giorni. Aggiustare il dosaggio in base alla risposta del paziente.

    Secondo MASAC, istituire la terapia profilattica in tenera età (ad esempio, 1-2 anni), prima della comparsa di sanguinamenti frequenti; tuttavia, la durata ottimale della profilassi non è nota.

    Individualizzare i regimi posologici profilattici; valutare periodicamente i pazienti per determinare la continua necessità di profilassi.

    Adulti

    Controllo dell'emofilia B su richiesta e prevenzione del sanguinamento IV

    Sanguinamento minore o moderato (ad es. emartrosi non complicata, sanguinamento muscolare [eccetto ileopsoas], sanguinamento orale): somministrare la dose appropriata per raggiungere livelli di fattore IX pari al 30-60% del normale. Ripetere ogni 48-72 ore fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione; una singola iniezione di solito è sufficiente.

    Sanguinamento maggiore (ad es., emorragia degli arti o pericolosa per la vita; sanguinamento muscolare profondo, incluso ileopsoas; intracranico; retrofaringeo): somministrare una dose appropriata per raggiungere livelli di fattore IX del 60-100% di normale; ripetere ogni 48–72 ore per 7–14 giorni fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione. Somministrare la dose di mantenimento settimanalmente.

    Emostasi IV perioperatoria

    Chirurgia minore (ad esempio, estrazione dentale non complicata): somministrare la dose appropriata per raggiungere un livello di fattore IX pari al 50–80% del normale. Ripetere la dose ogni 48-72 ore fino al raggiungimento della guarigione; di solito è sufficiente una singola iniezione.

    Chirurgia maggiore (ad es. intracranica, faringea, retrofaringea, retroperitoneale): somministrare una dose appropriata per raggiungere il livello iniziale di fattore IX pari al 60-100% del normale. Ripetere ogni 48-72 ore per 7-14 giorni o fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione. Somministrare la dose di mantenimento 1 o 2 volte a settimana.

    Profilassi di routine IV

    Inizialmente, 25-40 unità/kg ogni 7 giorni. I pazienti ben controllati con questo regime possono passare a 50-75 unità/kg ogni 14 giorni. Regolare il dosaggio in base alla risposta del paziente.

    Individualizzare i regimi posologici profilattici; valutare periodicamente i pazienti per determinare la continua necessità di profilassi. Durata ottimale della profilassi non nota.

    Avvertenze

    Controindicazioni
  • Storia nota di ipersensibilità pericolosa per la vita al fattore IX (ricombinante), alla proteina di fusione dell'albumina o a qualsiasi ingrediente nella formulazione (comprese le proteine ​​di criceto).

    • Avvertenze/Precauzioni

    Sviluppo di inibitori del fattore IX

    Rischio di sviluppo di inibitori del fattore IX in seguito al trattamento con qualsiasi preparazione di fattore IX. Segnalato in <5% dei pazienti affetti da emofilia B che ricevono concentrati di fattore IX.

    Monitorare regolarmente i pazienti per lo sviluppo di inibitori con osservazione clinica e test di laboratorio appropriati. (Vedere Monitoraggio di laboratorio nella sezione Avvertenze.) Sospettare la presenza di inibitori se i livelli attesi di fattore IX non vengono raggiunti o se il sanguinamento non viene controllato con la dose raccomandata, in particolare in coloro che hanno precedentemente ottenuto una risposta.

    A causa di un'associazione tra lo sviluppo di inibitori e le reazioni allergiche, valutare la presenza di inibitori in qualsiasi paziente che presenti ipersensibilità. (Vedere Ipersensibilità nella sezione Avvertenze.) Nei pazienti con inibitori, aumento del rischio di anafilassi in seguito a riesposizione al fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina.

    La consultazione con un centro di trattamento dell'emofilia è fortemente raccomandata per i pazienti con inibitori.

    Eventi tromboembolici

    Rischio di complicanze tromboemboliche (ad es. embolia polmonare, tromboembolia venosa, trombosi arteriosa).

    Monitorare le manifestazioni precoci di tromboembolia e coagulopatia da consumo nei pazienti con malattia epatica , segni di fibrinolisi o altri fattori di rischio per tromboembolia o coagulazione intravascolare disseminata (DIC).

    Sindrome nefrosica

    Sindrome nefrosica segnalata in seguito a un tentativo di induzione di tolleranza immunitaria in pazienti affetti da emofilia B con inibitori del fattore IX e storia di reazioni allergiche. La sicurezza e l'efficacia del fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina per l'induzione della tolleranza immunitaria non sono state stabilite.

    Monitoraggio di laboratorio

    Monitorare i livelli del fattore IX (utilizzando il test di coagulazione one-stage basato su aPTT) per guidare il dosaggio e valutare la risposta terapeutica. I risultati possono variare in base al tipo di reagente aPTT; è probabile che un reagente a base di caolino porti a una sottostima dell'attività del fattore IX.

    Monitorare lo sviluppo degli inibitori. Eseguire un test di laboratorio appropriato (ad esempio il test Bethesda) per confermare la presenza di un inibitore. (Vedere Sviluppo di inibitori del fattore IX nella sezione Avvertenze.)

    Reazioni di sensibilità

    Ipersensibilità

    Rischio di reazioni di ipersensibilità, inclusa anafilassi.

    Osservare attentamente il paziente per segni e sintomi di ipersensibilità (ad es. angioedema, costrizione toracica, ipotensione, orticaria generalizzata, respiro sibilante, dispnea). Se si verifica una reazione di ipersensibilità, interrompere immediatamente il farmaco e iniziare una terapia appropriata.

    Popolazioni specifiche

    Gravidanza

    Non esistono studi adeguati e ben controllati sul fattore IX (ricombinante) e sulla proteina di fusione dell'albumina nelle donne in gravidanza. Mancano studi sulla riproduzione e sullo sviluppo degli animali. Usare durante la gravidanza solo quando chiaramente necessario.

    Allattamento

    Non è noto se distribuito nel latte materno; usare con cautela.

    Uso pediatrico

    Sicurezza, efficacia e farmacocinetica del fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina valutata in 32 pazienti pediatrici. Somministrazione profilattica del fattore IX (ricombinante), proteina di fusione dell'albumina, efficace nel prevenire episodi di sanguinamento spontaneo; nessuna differenza nel profilo di sicurezza nei pazienti pediatrici rispetto agli adulti.

    Rispetto agli adulti, i pazienti pediatrici possono avere una clearance corretta in base al peso corporeo più elevata, un'emivita più breve e un recupero del fattore IX inferiore; possono essere necessarie dosi più elevate o somministrazioni più frequenti. (Vedere Dosaggio in Dosaggio e somministrazione.)

    Uso geriatrico

    Esperienza insufficiente in pazienti di età ≥65 anni per determinare se i pazienti geriatrici rispondono in modo diverso rispetto ai pazienti più giovani.

    Effetti avversi comuni

    Mal di testa.

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