Factor IX (Recombinant), Fc fusion protein

Marchi: Alprolix
Classe del farmaco: Agenti antineoplastici

Utilizzo di Factor IX (Recombinant), Fc fusion protein

Emofilia B

Trattamento al bisogno e controllo degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia B (deficit congenito del fattore IX o malattia di Christmas). Designato farmaco orfano dalla FDA per tale uso.

Mantenimento dell'emostasi in pazienti affetti da emofilia B sottoposti a intervento chirurgico (ovvero, gestione perioperatoria del sanguinamento).

Profilassi di routine (ovvero somministrazione a intervalli regolari su base continuativa) per ridurre la frequenza degli eventi emorragici. Tale terapia profilattica con concentrati di fattore IX è considerata l'attuale standard di cura per i pazienti affetti da emofilia B. Diminuisce la frequenza delle emorragie muscoloscheletriche spontanee, preserva la funzione articolare e migliora la qualità della vita.

Emivita del fattore IX (ricombinante), proteina di fusione Fc più lunga di quella delle preparazioni convenzionali del fattore IX ricombinante; può consentire un dosaggio meno frequente e possibilmente migliorare la compliance del paziente ai regimi profilattici.

Diversi concentrati di fattore IX sono attualmente disponibili negli Stati Uniti, tra cui una varietà di preparati ricombinanti e derivati ​​dal plasma; il Consiglio consultivo medico e scientifico (MASAC) della National Hemophilia Foundation raccomanda l'uso preferenziale di preparati di fattore IX ricombinante a causa del loro profilo di sicurezza potenzialmente superiore rispetto alla trasmissione di agenti patogeni. Altri esperti (ad esempio, la Federazione Mondiale dell’Emofilia) affermano che la scelta del preparato dovrebbe essere determinata da criteri locali. Quando si seleziona una preparazione di fattore IX appropriata, considerare le caratteristiche di ciascun concentrato di fattori della coagulazione, le variabili individuali del paziente, le preferenze del paziente/fornitore e i dati emergenti.

Non indicato per l'induzione della tolleranza immunitaria nei pazienti con emofilia B.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Factor IX (Recombinant), Fc fusion protein

Generale

  • Iniziare la terapia sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell'emofilia B.
  • Monitora l'attività del fattore IX (con test di coagulazione a una fase) per personalizzare il dosaggio e valutare la risposta alla terapia. Assicurarsi che vengano raggiunti e mantenuti livelli adeguati. (Vedere Monitoraggio di laboratorio nella sezione Avvertenze.)

    • Somministrazione

    Somministrazione IV

    Somministrare tramite iniezione IV lenta. (Vedere Velocità di somministrazione in Dosaggio e somministrazione.)

    La sicurezza e l'efficacia delle infusioni endovenose continue del farmaco non sono state stabilite. Complicazioni tromboemboliche riportate con l'uso di altre preparazioni di fattore IX somministrate come infusione endovenosa continua. (Vedere Complicanze tromboemboliche nella sezione Avvertenze.)

    Ricostituzione

    Ricostituire con la siringa diluente preriempita fornita dal produttore. Potrebbe richiedere la ricostituzione di più di una fiala a seconda della dose.

    Lasciare che la fiala del farmaco e la siringa del diluente si riscaldino a temperatura ambiente prima della ricostituzione. Dopo l'aggiunta del diluente, agitare delicatamente il flaconcino fino alla completa dissoluzione della polvere; non agitare. La soluzione risultante deve essere da limpida a leggermente opalescente e incolore; non utilizzare se si osservano sostanze torbide, scolorite o particolate.

    Somministrare immediatamente o entro 3 ore dalla ricostituzione; non refrigerare la soluzione ricostituita.

    Non somministrare nello stesso tubo o contenitore con altri farmaci.

    Consultare l'etichettatura del produttore per istruzioni specifiche sulla ricostituzione e la somministrazione del fattore IX (ricombinante), Proteina di fusione Fc.

    Velocità di somministrazione

    Iniettare per un periodo di diversi minuti; determinare la velocità di somministrazione in base al livello di comfort del paziente (non superare i 10 ml/minuto).

    Dosaggio

    Dose (potenza) espressa in termini di unità internazionali (UI, unità) di attività del fattore IX. Potenza determinata da un test di coagulazione one-stage basato su aPTT calibrato rispetto a uno standard OMS. La somministrazione di 1 unità/kg di fattore IX (ricombinante), proteina di fusione Fc, aumenta i livelli di fattore IX di circa l'1%.

    Individualizzare il dosaggio e la durata della terapia in base alla gravità della carenza di fattore IX, alla sede e all'entità del sanguinamento e alla risposta clinica e farmacocinetica del paziente (ad es. recupero in vivo, emivita).

    Stimare la dose richiesta per ottenere un particolare aumento percentuale del livello di fattore IX nel plasma utilizzando la seguente formula:

    Dose (unità) = peso corporeo (in kg) × aumento desiderato del fattore IX ( in unità/dl o % del normale) x reciproco del recupero (in unità/kg per unità/dl)

    Determinare il livello di fattore IX desiderato in base alla situazione clinica e alla gravità dell'emorragia. Per raccomandazioni sui livelli target di fattore IX per una determinata situazione clinica, vedere le sezioni sul dosaggio specifico di seguito. Questi calcoli e i regimi posologici suggeriti sono solo approssimazioni e non devono precludere un adeguato monitoraggio clinico e la personalizzazione del dosaggio in base ai requisiti emostatici dei pazienti. Misurare l'attività del fattore IX dopo la somministrazione di una dose per verifIcare la dose calcolata.

    Se la dose calcolata è inefficace nel raggiungere livelli appropriati di fattore IX, considerare la possibilità dello sviluppo di un inibitore. (Vedere Sviluppo di inibitori del fattore IX nella sezione Avvertenze.)

    Pazienti pediatrici

    Emofilia B

    Possono essere necessarie dosi più elevate o somministrazioni più frequenti nei pazienti di età <12 anni a causa della maggiore clearance , emivita più breve e recupero inferiore del fattore IX.

    Trattamento su richiesta e controllo del sanguinamento IV

    Emorragia minore o moderata (ad es. emartrosi non complicata, muscolo superficiale [eccetto ileopsoas] senza compromissione neurovascolare, tessuti molli, mucose): somministrare una dose adeguata per raggiungere livelli di fattore IX pari al 30–60% del normale; ripetere la dose ogni 48 ore fino alla risoluzione del sanguinamento.

    Emorragia grave (ad es. ileopsoas e muscolo profondo con danno neurovascolare o sostanziale perdita di sangue, faringea, retrofaringea, retroperitoneale, sistema nervoso centrale): somministrare una dose appropriata per raggiungere i livelli di fattore IX dell'80-100% del normale; considerare la ripetizione della dose dopo 6-10 ore, quindi ogni 24 ore per i primi 3 giorni. Dopo il terzo giorno, è possibile ridurre la dose ed estendere la frequenza di dosaggio a ogni 48 ore o più fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione.

    Emostasi IV perioperatoria

    Chirurgia minore (ad esempio, estrazione dentale non complicata): somministrare la dose appropriata per raggiungere un livello di fattore IX pari al 50-80% del normale. Ripetere ogni 24-48 ore secondo necessità fino alla risoluzione del sanguinamento o al raggiungimento della guarigione; di solito è sufficiente una singola iniezione.

    Chirurgia maggiore: somministrare una dose adeguata per raggiungere un livello iniziale di fattore IX pari al 60-100% del normale. Considerare la ripetizione della dose dopo 6-10 ore e poi ogni 24 ore per i primi 3 giorni. Dopo il terzo giorno, è possibile ridurre la dose ed estendere la frequenza di dosaggio a ogni 48 ore o più fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione.

    Profilassi di routine IV

    Inizialmente, 50 unità/kg una volta alla settimana o 100 unità/kg una volta ogni 10 giorni. Aggiustare il dosaggio in base alla risposta del paziente.

    MASAC afferma che la terapia profilattica dovrebbe essere istituita in giovane età (ad esempio, 1-2 anni), prima della comparsa di sanguinamenti frequenti; tuttavia, la durata ottimale della profilassi non è nota.

    Individualizzare i regimi posologici profilattici; valutare periodicamente i pazienti per determinare la continua necessità di profilassi.

    Adulti

    Trattamento su richiesta dell'emofilia B e controllo del sanguinamento IV

    Emorragia minore o moderata (ad es. emartrosi non complicata, muscoli superficiali [eccetto ileopsoas] senza compromissione neurovascolare, tessuti molli superficiali, mucose): somministrare una dose adeguata per raggiungere livelli di fattore IX pari al 30-60% del normale; ripetere ogni 48 ore fino alla risoluzione del sanguinamento.

    Emorragia maggiore (ad es. ileopsoas e muscolo profondo con danno neurovascolare o sostanziale perdita di sangue, faringea, retrofaringea, retroperitoneale, sistema nervoso centrale): somministrare una dose appropriata per raggiungere livelli di fattore IX di 80-100% del normale; considerare la ripetizione della dose dopo 6-10 ore, quindi ogni 24 ore per i primi 3 giorni. Dopo il terzo giorno, è possibile ridurre la dose ed estendere la frequenza di dosaggio a ogni 48 ore o più fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione.

    Emostasi IV perioperatoria

    Chirurgia minore (ad esempio, estrazione dentale non complicata): somministrare la dose appropriata per raggiungere un livello di fattore IX pari al 50-80% del normale. Ripetere ogni 24-48 ore secondo necessità fino alla risoluzione del sanguinamento o al raggiungimento della guarigione; di solito è sufficiente una singola iniezione.

    Chirurgia maggiore: somministrare una dose appropriata per raggiungere un livello iniziale di fattore IX pari al 60–100% del normale. Considerare la ripetizione della dose dopo 6-10 ore e poi ogni 24 ore per i primi 3 giorni. Dopo il terzo giorno, è possibile ridurre la dose ed estendere la frequenza di dosaggio a ogni 48 ore o più fino alla risoluzione del sanguinamento e al raggiungimento della guarigione.

    Profilassi di routine IV

    Inizialmente, 50 unità/kg una volta alla settimana o 100 unità/kg una volta ogni 10 giorni. Aggiustare il dosaggio in base alla risposta del paziente.

    Individualizzare i regimi posologici profilattici; valutare periodicamente i pazienti per determinare la continua necessità di profilassi.

    Avvertenze

    Controindicazioni
  • Storia nota di ipersensibilità (ad es. anafilassi) al fattore IX (ricombinante), alla proteina di fusione Fc o ad altri componenti del preparato.
    • Avvertenze/Precauzioni

    Avvertenze

    Sviluppo di inibitori del fattore IX

    Rischio di sviluppo di inibitori (anticorpi Neutralizzanti) del fattore IX in seguito al trattamento con qualsiasi preparazione di fattore IX. Segnalato in meno del 5% dei pazienti affetti da emofilia B trattati con concentrati di fattore IX; non riportato nello studio principale di efficacia con il fattore IX (ricombinante), proteina di fusione Fc.

    Monitorare regolarmente i pazienti per lo sviluppo di inibitori con osservazione clinica e test di laboratorio appropriati. (Vedere Monitoraggio di laboratorio nella sezione Avvertenze.) Sospettare la presenza di inibitori se i livelli attesi di fattore IX non vengono raggiunti o se il sanguinamento non viene controllato con la dose raccomandata, in particolare in coloro che hanno precedentemente ottenuto una risposta.

    A causa di un'associazione tra lo sviluppo di inibitori e reazioni allergiche, valutare la presenza di inibitori in qualsiasi paziente che presenti una reazione di ipersensibilità. (Vedere Reazioni di ipersensibilità nella sezione Avvertenze.) Aumento del rischio di anafilassi in seguito a riesposizione al fattore IX (ricombinante), proteina di fusione Fc, in pazienti con inibitori.

    Consultazione con un centro di trattamento dell'emofilia fortemente raccomandata per i pazienti con inibitori .

    Complicanze tromboemboliche

    Complicanze tromboemboliche riportate con l'uso di prodotti a base di fattore IX, in particolare quando somministrati mediante infusione endovenosa continua attraverso un catetere venoso centrale.

    Somministrare il fattore IX (ricombinante), proteina di fusione Fc solo mediante iniezione diretta IV (“bolo”). (Vedere Velocità di somministrazione in Dosaggio e somministrazione.)

    Monitoraggio di laboratorio

    Monitorare i livelli di fattore IX (utilizzando il test di coagulazione one-stage basato su aPTT) per guidare il dosaggio e valutare la risposta terapeutica. I risultati possono variare in base al tipo di reagente aPTT; è probabile che un reagente a base di caolino porti a una sottostima dell'attività del fattore IX.

    Monitorare lo sviluppo degli inibitori. Eseguire un test di laboratorio appropriato (ad esempio il test Bethesda) per confermare la presenza di un inibitore. (Vedere Sviluppo di inibitori del fattore IX nella sezione Avvertenze.)

    Reazioni di sensibilità

    Reazioni di ipersensibilità

    Rischio di reazioni di ipersensibilità, inclusa anafilassi.

    Osservare attentamente il paziente per rilevare segni e sintomi precoci di ipersensibilità (ad es. angioedema, oppressione toracica, ipotensione, eruzione cutanea , nausea, vomito, parestesia, irrequietezza, dispnea, respiro sibilante, orticaria e prurito). Se si verifica una reazione di ipersensibilità, interrompere immediatamente il farmaco e iniziare una terapia appropriata.

    Popolazioni specifiche

    Gravidanza

    Categoria C.

    Allattamento

    Non è noto se sia distribuito nel latte materno; usare con cautela.

    Uso pediatrico

    Sicurezza ed efficacia valutate in pazienti di età ≥ 12 anni nello studio principale sull'efficacia; il produttore afferma che l’efficacia nei pazienti di età <12 anni è supportata dai dati relativi ai pazienti pediatrici più anziani. Ulteriori dati di farmacocinetica e sicurezza sono disponibili in un numero limitato di pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni.

    L'efficacia nei pazienti <2 anni di età può essere estrapolata dai dati farmacocinetici.

    Non sono stati identificati problemi di sicurezza specifici nei pazienti di età <12 anni.

    Uso geriatrico

    Esperienza insufficiente in pazienti di età ≥65 anni per determinare se i pazienti geriatrici rispondono in modo diverso rispetto ai pazienti più giovani.

    Effetti avversi comuni

    Mal di testa, parestesia orale.

    Disclaimer

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