Olipudase Alfa-rpcp (Systemic)

Tên thương hiệu: Xenpozyme
Nhóm thuốc: Chất chống ung thư

Cách sử dụng Olipudase Alfa-rpcp (Systemic)

Thiếu hụt axit sphingomyelinase

Điều trị các biểu hiện thiếu hụt axit sphingomyelinase (ASMD) không thuộc hệ thần kinh trung ương ở người lớn và bệnh nhi; được FDA chỉ định là thuốc mồ côi cho tình trạng này.

Cung cấp nguồn ASM ngoại sinh và đã được chứng minh là cải thiện các biểu hiện nội tạng của bệnh ở bệnh nhân mắc ASMD.

Không được cho là sẽ vượt qua hàng rào máu não hoặc điều chỉnh các biểu hiện CNS của ASMD.

Thuốc liên quan

Cách sử dụng Olipudase Alfa-rpcp (Systemic)

Chung

Sàng lọc trước điều trị

  • Đạt mức ALT và AST cơ bản trong vòng 1 tháng trước khi bắt đầu điều trị.
  • Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ có khả năng sinh sản.

    • Theo dõi bệnh nhân

  • Đánh giá ALT và AST trong vòng 72 giờ trước khi truyền bất kỳ loại thuốc nào trong quá trình tăng liều (bao gồm cả liều đầu tiên 3 mg/kg) và trước khi truyền lần tiêm truyền theo lịch trình tiếp theo khi tiếp tục điều trị sau khi quên một liều.
  • Trong quá trình điều trị duy trì, hãy tiếp tục theo dõi ALT và AST như một phần của quản lý lâm sàng thông thường.

    • Dùng thuốc trước và điều trị dự phòng

  • Cân nhắc dùng thuốc kháng Histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid trước khi dùng.

    • Quản lý

    Quản lý IV

    Quản lý bằng cách tiêm truyền tĩnh mạch mỗi 2 tuần.

    Quản lý bằng cách sử dụng bộ lọc 0,2-µm nội tuyến, gắn với protein thấp.

    Có thể sử dụng polyolefin hoặc polyvinylchloride (PVC) với diethylhexylphthalate (DEHP) để làm túi truyền dịch; polypropylene cho ống tiêm; PVC polyurethane hoặc không DEHP cho bộ truyền dịch; và polyethersulfone hoặc polytetrafluoroethylene cho các bộ lọc nội tuyến.

    Không truyền trong cùng một đường truyền tĩnh mạch với các thuốc khác.

    Khi kết thúc truyền, xả sạch đường truyền bằng dung dịch natri clorid 0,9% bằng cách sử dụng cùng một loại thuốc tiêm. tốc độ truyền như ở phần cuối của lần truyền.

    Lọ không chứa chất bảo quản và chỉ dành cho sử dụng một lần.

    Trước khi dùng, hãy kiểm tra ống tiêm hoặc túi truyền dịch xem có tạo bọt không; để bọt tan đi trước khi dùng thuốc.

    Có thể cân nhắc sử dụng thuốc tại nhà dưới sự giám sát của bác sĩ lâm sàng đối với những bệnh nhân dùng liều duy trì và dung nạp tốt với dịch truyền. Liều lượng và tốc độ truyền phải không đổi khi sử dụng tại nhà; không thay đổi mà không có sự giám sát của bác sĩ. Liên hệ với bác sĩ trong trường hợp quên liều hoặc truyền chậm.

    Pha chế

    Phải pha chế và pha loãng bột đông khô có bán trên thị trường để tiêm trước khi dùng.

    Sử dụng kỹ thuật vô trùng trong quá trình pha chế.

    Xác định số lượng lọ cần dùng dựa trên liều lượng đã tính toán. Lấy lọ ra khỏi tủ lạnh và đặt sang một bên trong khoảng 20–30 phút để chúng đạt đến nhiệt độ phòng.

    Hoàn nguyên mỗi lọ 4 mg với 1,1 mL và mỗi lọ 20 mg với 5,1 mL nước vô trùng để sử dụng. tiêm để tạo ra dung dịch trong suốt, không màu có chứa olipudase alfa-rpcp 4 mg/mL; hướng dòng chất pha loãng vào thành trong của lọ để tránh tạo bọt. Nhẹ nhàng cuộn và nghiêng lọ để thuốc hoàn nguyên, tránh tạo bọt.

    Kiểm tra trực quan dung dịch đã pha để tìm các hạt và sự đổi màu; vứt bỏ bất kỳ lọ chứa dung dịch nào bị đổi màu hoặc chứa các hạt có thể nhìn thấy được.

    Lọ chỉ dùng một lần; loại bỏ mọi dung dịch đã pha chưa sử dụng.

    Pha loãng

    Phải pha loãng bột đông khô có bán trên thị trường để tiêm sau khi pha và trước khi dùng.

    Sử dụng kỹ thuật vô trùng trong quá trình pha loãng.

    Rút thể tích cần thiết của dung dịch olipudase alfa-rpcp 4-mg/mL đã hoàn nguyên khỏi (các) lọ và pha loãng bằng thuốc tiêm natri clorid 0,9% trong ống tiêm hoặc túi truyền dịch tùy thuộc vào thể tích truyền cuối cùng (xem Bảng 1 và 2).

    Đối với bệnh nhân nặng <10 kg nhận liều 0,03 mg/kg hoặc 0,1 mg/kg và bệnh nhân nặng 10–20 kg nhận liều 0,03 mg/kg, thể tích truyền sẽ thay đổi để đạt được nồng độ cuối cùng là 0,1 mg/mL (xem Bảng 1 và 2); chuẩn bị liều lượng cần thiết pha loãng đến nồng độ cuối cùng là 0,1 mg/mL trong ống tiêm để truyền.

    Đối với tất cả cân nặng và liều lượng khác của bệnh nhân, nồng độ cuối cùng sẽ thay đổi để đạt được tổng thể tích cố định (xem Bảng 1 và 2 ).

    Nếu tổng thể tích truyền là 20 mL, hãy chuẩn bị ống tiêm để truyền bằng cách tiêm từ từ thể tích cần thiết dung dịch olipudase alfa-rpcp đã pha 4 mg/mL xuống bên trong thành ống tiêm, sau đó từ từ thêm một lượng đủ thể tích thuốc tiêm natri clorid 0,9% để đạt được tổng thể tích dịch truyền cần thiết (xem Bảng 1 và 2); tránh tạo bọt trong ống tiêm.

    Nếu tổng thể tích truyền là ≥50 mL, hãy chuẩn bị túi truyền bằng cách thêm từ từ thể tích cần thiết của dung dịch olipudase alfa-rpcp 4 mg/mL đã pha vào túi tiêm truyền natri clorid 0,9% có kích thước thích hợp để đạt được hiệu quả truyền dịch. tổng khối lượng cố định (xem Bảng 1 và 2); tránh tạo bọt trong túi dịch truyền.

    Nhẹ nhàng đảo ngược ống tiêm hoặc túi dịch truyền để trộn dung dịch. Không lắc ống tiêm hoặc túi truyền dịch; kết tụ nhẹ (được mô tả là sợi mỏng trong mờ) đôi khi xảy ra sau khi pha loãng.

    Bảng 1. Thể tích truyền Olipudase Alfa-rpcp dựa trên cân nặng (thực tế hoặc điều chỉnh) cho bệnh nhi 0–17 tuổi1

    Olipudase Alfa- rpcp Liều

    Tổng thể tích truyền cho bệnh nhân có trọng lượng cơ thể ≥2 kg và <10 kg

    Tổng thể tích truyền cho bệnh nhân có trọng lượng cơ thể ≥10 kg và <20 kg

    Tổng thể tích truyền cho bệnh nhân có trọng lượng cơ thể ≥20 kg

    0,03 mg/kg

    0,6–3 mL (thể tích thực tế sẽ thay đổi để đạt được nồng độ 0,1 mg/mL)

    3–6 mL (thể tích thực tế sẽ thay đổi để đạt được nồng độ 0,1 mg/mL)

    5 mL

    0,1 mg/kg

    2–10 mL (thể tích thực tế sẽ thay đổi để đạt được nồng độ 0,1 mg/mL)

    5 mL

    10 mL

    0,3 mg/kg

    5 mL

    10 mL

    20 mL

    0,6 mg/kg

    10 mL

    20 mL

    50 mL

    1 mg/kg

    20 mL

    50 mL

    100 mL

    2 mg/kg

    50 mL

    75 mL

    200 mL

    3 mg/kg

    50 mL

    100 mL

    250 ​​mL

    Bảng 2. Thể tích truyền Olipudase Alfa-rpcp dựa trên trọng lượng (Thực tế hoặc Đã điều chỉnh) cho người lớn ≥18 tuổi1

    Liều Olipudase Alfa-rpcp

    Tổng lượng truyền ở người lớn nặng ≥20 kg

    0,1 mg/kg

    20 mL

    0,3 mg/kg

    100 mL

    0,6 mg/kg

    100 mL

    1 mg/kg

    100 mL

    2 mg/kg

    100 mL

    3 mg/kg

    100 mL

    Tốc độ dùng

    Truyền dung dịch olipudase alfa-rpcp pha loãng với tốc độ truyền được mô tả trong Bảng 3 và 4. Trong trường hợp không có phản ứng liên quan đến truyền dịch (IAR), hãy tăng tốc độ truyền theo các bước tăng tốc độ truyền như được chỉ ra (±5 phút) trong Bảng 3 và 4. Mỗi bước tăng tốc độ truyền sẽ kéo dài trong 20 phút ngoại trừ bước cuối cùng, bước này sẽ kéo dài cho đến khi hoàn thành lượng truyền.

    Bảng 3. Tốc độ truyền Olipudase Alfa-rpcp cho bệnh nhi 0–17 tuổi1

    Liều

    Bước 1

    Bước 2

    Bước 3

    Bước 4

    0,03 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ trong toàn bộ thời gian truyền

    N/A

    N/A

    N/A

    0,1 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ

    0,3 mg/kg mỗi giờ

    N/A

    N/ A

    0,3 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ

    0,3 mg/kg mỗi giờ

    0,6 mg/kg mỗi giờ

    N/A

    0,6 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ

    0,3 mg/kg mỗi giờ

    0,6 mg/kg mỗi giờ

    1 mg/kg mỗi giờ

    1 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ

    0,3 mg/kg mỗi giờ

    0,6 mg/kg mỗi giờ

    1 mg/kg mỗi giờ

    p>

    2 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ

    0,3 mg/kg mỗi giờ

    0,6 mg/kg mỗi giờ

    p>

    1 mg/kg mỗi giờ

    3 mg/kg

    0,1 mg/kg mỗi giờ

    0,3 mg/kg mỗi giờ

    0,6 mg/kg mỗi giờ

    1 mg/kg mỗi giờ

    p> Bảng 4. Tỷ lệ truyền Olipudase Alfa-rpcp cho người lớn ≥18 tuổi1

    Liều

    Bước 1

    Bước 2

    Bước 3

    Bước 4

    0,1 mg/kg

    20 mL/giờ

    60 mL/giờ

    N/A

    N/A

    0,3–3 mg/ kg

    3,33 mL/giờ

    10 mL/giờ

    20 mL/giờ

    33,33 mL/giờ

    Liều dùng

    Bệnh nhân nhi khoa

    Thiếu axit Sphingomyelinase IV

    Liều dùng olipudase alfa-rpcp dựa trên cân nặng. Sử dụng trọng lượng cơ thể thực tế ở bệnh nhân có BMI ≤30 kg/m2. Ở bệnh nhân có BMI >30 kg/m2, sử dụng trọng lượng cơ thể hiệu chỉnh được tính theo công thức sau: trọng lượng cơ thể hiệu chỉnh (kg) = (chiều cao thực tế tính bằng m)2 x 30.

    Luôn bắt đầu điều trị bằng chế độ tăng liều, sau đó là liều duy trì.

    Liều ban đầu được khuyến nghị: 0,03 mg/kg.

    Liều duy trì được khuyến nghị: 3 mg/kg mỗi 2 ngày tuần.

    Để giảm nguy cơ quá mẫn và IAR hoặc nồng độ transaminase tăng cao, hãy tuân theo lịch trình chuẩn độ liều lượng khuyến nghị trong Bảng 5.

    Bảng 5. Phác đồ tăng liều Olipudase Alfa-rpcp cho bệnh nhi 0– 17 tuổi1

    Số liều

    Liều dựa trên cân nặng thực tế hoặc điều chỉnh

    Liều đầu tiên (ngày 1/tuần 0)

    0,03 mg/kg

    Liều thứ hai (tuần 2)

    0,1 mg/kg

    Liều thứ ba (tuần 4)

    0,3 mg/kg

    Liều thứ tư (tuần 6)

    0,3 mg/kg

    Liều thứ năm (tuần 8)

    0,6 mg/kg

    Liều thứ sáu (tuần 10)

    0,6 mg/kg

    Liều thứ bảy liều (tuần 12)

    1 mg/kg

    Liều thứ tám (tuần 14)

    2 mg/kg

    Liều thứ chín (tuần 16)

    3 mg/kg (liều duy trì được khuyến nghị)

    Người lớn

    Thiếu axit Sphingomyelinase IV

    Liều dùng olipudase alfa-rpcp dựa trên cân nặng. Sử dụng trọng lượng cơ thể thực tế ở bệnh nhân có BMI ≤30 kg/m2. Ở những bệnh nhân có BMI >30 kg/m2, hãy sử dụng trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh được tính theo công thức sau: trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh (kg) = (chiều cao thực tế tính bằng m)2 x 30.

    Luôn bắt đầu điều trị thông qua một chế độ tăng liều sau đó là liều duy trì.

    Liều ban đầu được khuyến nghị: 0,1 mg/kg.

    Liều duy trì được khuyến nghị: 3 mg/kg mỗi 2 tuần.

    Để giảm nguy cơ quá mẫn và IAR hoặc nồng độ transaminase tăng cao, hãy tuân theo lịch trình chuẩn độ liều lượng khuyến nghị trong Bảng 6.

    Bảng 6. Phác đồ tăng liều Olipudase Alfa-rpcp cho người lớn ≥18 tuổi1

    Số liều

    Liều dùng dựa trên cân nặng thực tế hoặc điều chỉnh

    Liều đầu tiên (ngày 1/tuần 0)

    0,1 mg/kg

    Liều thứ hai (tuần 2)

    0,3 mg/kg

    Liều thứ ba (tuần 4)

    0,3 mg/kg

    Liều thứ tư (tuần 6)

    0,6 mg/kg

    Liều thứ năm (tuần 8)

    0,6 mg/kg

    Liều thứ sáu (tuần 10)

    1 mg/kg

    Liều thứ bảy (tuần 12)

    2 mg/kg

    Liều thứ tám (tuần 14)

    3 mg/kg (liều duy trì được khuyến nghị)

    Hướng dẫn về những liều bị quên

    Một liều được coi là bỏ lỡ nếu nó không được tiêm trong vòng 3 ngày kể từ ngày tiêm truyền theo lịch trình. Hướng dẫn về việc quên liều phụ thuộc vào việc bệnh nhân đang trong giai đoạn tăng dần hay giai đoạn duy trì và vào số liều liên tiếp đã bị bỏ lỡ (xem Bảng 7).

    Bảng 7. Khuyến nghị về liều dùng cho những liều Olipudase Alfa-rpcp1 bị bỏ lỡ

    Số liều liên tiếp bị bỏ lỡ

    Hướng dẫn cho bệnh nhân trong giai đoạn tăng dần

    Hướng dẫn cho bệnh nhân trong giai đoạn duy trì

    1

    Liều đầu tiên sau khi quên liều: Dùng liều dung nạp cuối cùng

    Liều thứ hai và các liều tiếp theo sau liều đã quên: Tiếp tục tăng liều ở lần truyền tiếp theo theo hướng dẫn trong Bảng 5 và 6

    Liều đầu tiên và các liều tiếp theo sau khi quên liều: Dùng liều duy trì

    2

    Liều đầu tiên sau khi quên liều: Dùng một mức liều dưới liều dung nạp cuối cùng

    Liều thứ hai và các liều tiếp theo sau liều đã quên: Tiếp tục tăng liều theo hướng dẫn trong Bảng 5 và 6

    Liều đầu tiên sau liều đã quên: Dùng một liều mức liều dưới liều duy trì

    Liều thứ hai và các liều tiếp theo sau khi quên liều: Tiếp tục liều duy trì

    ≥3

    Liều đầu tiên và liều tiếp theo sau khi bỏ lỡ liều: Tiếp tục tăng liều ở mức 0,3 mg/kg và làm theo hướng dẫn tăng liều trong Bảng 5 và 6

    Liều đầu tiên và các liều tiếp theo sau đó liều đã quên: Bắt đầu lại liều ở mức 0,3 mg/kg và làm theo hướng dẫn tăng liều trong Bảng 5 và 6

    Điều chỉnh liều lượng đối với độc tính

    Phản ứng quá mẫn và Phản ứng liên quan đến tiêm truyền

    Phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (ví dụ: , sốc phản vệ) hoặc IAR nặng: Ngừng sử dụng olipudase alfa-rpcp ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.

    Phản ứng quá mẫn từ nhẹ đến trung bình hoặc IAR nhẹ đến trung bình: Cân nhắc tạm dừng truyền hoặc làm chậm tốc độ truyền và/hoặc giảm liều olipudase alfa-rpcp.

    Nếu giảm liều, tăng lại mức độ theo hướng dẫn tăng liều trong Bảng 5 và 6 tương ứng cho bệnh nhi và người lớn.

    Độ cao transaminase

    Nếu mức transaminase tăng trên mức cơ bản và> 2 lần giới hạn trên của mức bình thường (ULN) trước lần tiếp theo quản lý theo lịch trình, điều chỉnh liều olipudase alfa-rpcp (liều trước đó lặp lại hoặc giảm bớt) hoặc tạm thời ngừng điều trị cho đến khi transaminase gan trở lại giá trị cơ bản của bệnh nhân.

    Đối tượng đặc biệt

    Không có khuyến nghị về liều lượng đối tượng đặc biệt vào thời điểm này.

    Cảnh báo

    Chống chỉ định
  • Không.
    • Cảnh báo/Thận trọng

    Cảnh báo

    Phản ứng quá mẫn nghiêm trọng

    Phản ứng quá mẫn, bao gồm sốc phản vệ, đã được báo cáo. (Xem Cảnh báo trong hộp.)

    Các biện pháp hỗ trợ y tế thích hợp, bao gồm cả thiết bị hồi sức tim phổi, phải sẵn có trong quá trình sử dụng olipudase alfa-rpcp. Xem xét dùng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid.

    Nếu phản ứng quá mẫn nhẹ hoặc trung bình xảy ra ở bệnh nhân dùng olipudase alfa-rpcp, tốc độ truyền có thể bị chậm lại hoặc tạm thời ngừng truyền và/ hoặc có thể giảm liều olipudase alfa-rpcp.

    Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (ví dụ: sốc phản vệ), hãy ngừng olipudase alfa-rpcp ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp. Xem xét rủi ro và lợi ích của việc điều trị lại sau phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (bao gồm cả sốc phản vệ).

    Ở những bệnh nhân đã trải qua phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, có thể xem xét quy trình giải mẫn cảm phù hợp. Nếu dùng lại thuốc, hãy đảm bảo rằng bệnh nhân dung nạp được dịch truyền. Nếu dung nạp được dịch truyền, có thể tăng liều lượng (liều lượng và/hoặc tốc độ) để đạt được liều duy trì được khuyến nghị.

    Cân nhắc xét nghiệm kháng thể IgE kháng oligodase alfa-rpcp ở những bệnh nhân gặp phải phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, bao gồm cả sốc phản vệ. Việc xét nghiệm kháng thể chống lại olipudase alfa-rpcp được thực hiện thông qua Genzym Corporation (theo số 1-800-745-4447). Ngoài ra, hãy xem xét các xét nghiệm lâm sàng khác trong phòng thí nghiệm (ví dụ: tryptase huyết thanh và kích hoạt bổ thể) ở những bệnh nhân dùng olipudase alfa-rpcp bị sốc phản vệ.

    Cảnh báo/Thận trọng khác

    Phản ứng liên quan đến tiêm truyền

    IAR xảy ra ở khoảng 50% người lớn; IAR thường gặp nhất (>10%) ở người lớn là nhức đầu, ngứa, nôn mửa và nổi mề đay.

    IAR xảy ra ở khoảng 75% bệnh nhân nhi và nghiêm trọng ở 12,5% bệnh nhân. IAR thường gặp nhất (>20%) ở bệnh nhi là nổi mề đay, ban đỏ, nhức đầu, buồn nôn, sốt và nôn.

    Có thể dùng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid để giảm nguy cơ IAR; tuy nhiên, IAR vẫn có thể xảy ra.

    Nếu xảy ra IAR nhẹ hoặc trung bình, tốc độ truyền có thể bị chậm lại hoặc tạm thời ngừng truyền và/hoặc liều lượng olipudase alfa-rpcp có thể giảm.

    Nếu xảy ra IAR nghiêm trọng, hãy ngừng sử dụng olipudase alfa-rpcp ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp. Hãy xem xét những rủi ro và lợi ích của việc sử dụng lại olipudase alfa-rpcp sau IAR nghiêm trọng.

    Phản ứng giai đoạn cấp tính (APR), một phản ứng viêm cấp tính kèm theo sự gia tăng nồng độ protein huyết thanh gây viêm, đã được báo cáo. Thường xảy ra vào lúc 48 giờ sau khi truyền trong thời gian tăng liều. Quản lý như với các IAR khác.

    Mức độ Transaminase tăng cao

    Tăng transaminase (ALT, AST hoặc cả hai) trong vòng 24–48 giờ sau khi báo cáo truyền dịch. Mức độ thường trở về mức cơ bản theo thời gian truyền theo lịch tiếp theo.

    Đánh giá ALT và AST trong vòng 1 tháng trước khi bắt đầu dùng olipudase alfa-rpcp, trong vòng 72 giờ trước khi truyền bất kỳ lần nào trong quá trình tăng liều (bao gồm cả liều đầu tiên của 3 mg/kg) và trước lần truyền tiếp theo theo lịch trình khi tiếp tục điều trị sau khi quên liều. Sau khi đạt được liều duy trì được khuyến nghị, hãy tiếp tục xét nghiệm transaminase như một phần của quản lý lâm sàng thông thường.

    Nếu mức transaminase ban đầu hoặc trước khi truyền (trong giai đoạn tăng liều) >2 lần ULN, hãy lặp lại mức transaminase trong vòng 72 giờ sau khi kết thúc đợt điều trị. truyền dịch. Nếu nồng độ transaminase trước khi truyền tăng cao hơn mức cơ bản và >2 lần ULN trước lần dùng thuốc theo lịch tiếp theo, có thể giảm liều (tức là lặp lại liều thấp hơn trước đó hoặc giảm liều) hoặc tạm thời ngừng dùng thuốc cho đến khi mức transaminase gan trở về mức cơ bản.

    Nguy cơ dị tật thai nhi khi bắt đầu dùng thuốc hoặc tăng liều trong thai kỳ

    Không có bằng chứng nào cho thấy olipudase alfa-rpcp đi qua nhau thai; tuy nhiên, việc bắt đầu hoặc tăng liều thuốc không được khuyến khích vào bất kỳ thời điểm nào trong thai kỳ vì nó có thể dẫn đến tăng nồng độ chất chuyển hóa sphingomyelin, có thể làm tăng nguy cơ dị tật thai nhi.

    Quyết định tiếp tục hoặc ngừng duy trì liều olipudase alfa-rpcp khi mang thai nên tính đến nhu cầu về olipudase alfa-rpcp của phụ nữ, các nguy cơ tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi và các kết quả bất lợi tiềm ẩn do bệnh ASMD của mẹ không được điều trị.

    Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ trong độ tuổi sinh sản tiềm năng trước khi bắt đầu sử dụng olipudase alfa-rpcp. Khuyên phụ nữ trong độ tuổi sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 14 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng thuốc.

    Khả năng sinh miễn dịch và các phản ứng bất lợi liên quan đến kháng thể kháng thuốc

    Sự phát triển của kháng thể IgG kháng alfa-rpcp (IgG) ADA), bao gồm cả kháng thể trung hòa (NAb), đã được báo cáo. NAb ức chế sự hấp thu tế bào của olipudase alfa-rpcp không được quan sát thấy. Ngoài ra, không có tác dụng quan trọng về mặt lâm sàng của ADA đối với dược động học của olipudase alfa-rpcp được báo cáo.

    IAR (bao gồm cả phản ứng quá mẫn) ​​xảy ra ở tỷ lệ bệnh nhân người lớn dùng olipudase alfa-rpcp phát triển IgG ADA cao hơn so với những người không phát triển IgG ADA.

    Sốc phản vệ xảy ra ở một bệnh nhi 18 tháng tuổi trong lần truyền olipudase alfa-rpcp thứ sáu trong một thử nghiệm lâm sàng; bệnh nhân đã phát triển IgE ADA, với hiệu giá IgG ADA cao nhất trong số tất cả các bệnh nhân trong thử nghiệm. Olipudase alfa-rpcp đã bị ngừng sử dụng và sau đó được tiếp tục lại 4 tháng sau đó bằng cách sử dụng dung dịch thuốc pha loãng và quy trình giải mẫn cảm.

    Sốc phản vệ xảy ra trong cả lần truyền thứ năm và thứ sáu ở một bệnh nhân nhi 16 tháng tuổi mắc loại ASMD A và nhận được một phiên bản olipudase alfa được sản xuất từ ​​một quy trình khác; bệnh nhân này đã phát triển IgG ADA và IgE ADA.

    Các quần thể cụ thể

    Mang thai

    Có thể gây hại cho thai nhi dựa trên các phát hiện trên động vật. Thiếu dữ liệu ở phụ nữ mang thai.

    Dị tật hiếm gặp (xuất huyết não) được quan sát thấy ở chuột con khi phơi nhiễm ít hơn mức phơi nhiễm ở liều tối đa được khuyến nghị cho người.

    Không nên bắt đầu hoặc tăng liều vào bất kỳ thời điểm nào trong thời kỳ mang thai vì nó có thể dẫn đến tăng nồng độ chất chuyển hóa sphingomyelin, có thể làm tăng nguy cơ dị tật thai nhi.

    Quyết định tiếp tục hoặc ngừng dùng liều duy trì trong thời kỳ mang thai nên xem xét nhu cầu sử dụng olipudase alfa-rpcp của phụ nữ, các nguy cơ tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi và các kết quả bất lợi tiềm ẩn do bệnh của mẹ không được điều trị. Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi.

    Cho con bú

    Không biết liệu olipudase alfa có được phân phối vào sữa mẹ hay không, ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Phân phối vào sữa ở chuột.

    Hãy xem xét lợi ích sức khỏe và sự phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với olipudase alfa và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do dùng thuốc hoặc từ tình trạng cơ bản của người mẹ. Phụ nữ và nam giới có khả năng sinh sản

    Có thể gây hại cho phôi thai khi dùng trong ba tháng đầu của thai kỳ.

    Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ có khả năng sinh sản trước khi bắt đầu sử dụng olipudase alfa-rpcp. Khuyên phụ nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 14 ngày sau liều thuốc cuối cùng.

    Sử dụng cho trẻ em

    Sự an toàn và hiệu quả của olipudase alfa trong điều trị các biểu hiện ASMD không thuộc hệ thần kinh trung ương được xác định ở bệnh nhi, bao gồm cả trẻ sơ sinh.

    So với người lớn, tỷ lệ bệnh nhân nhi gặp phải các phản ứng bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị, sốc phản vệ, phản ứng quá mẫn và IAR xảy ra trong vòng 24 giờ sau khi truyền cao hơn.

    Sử dụng cho người cao tuổi

    Các thử nghiệm lâm sàng không bao gồm đủ số lượng bệnh nhân ≥65 tuổi để xác định xem họ có phản ứng khác với những người trẻ tuổi hay không.

    Tác dụng phụ thường gặp

    Tác dụng phụ thường gặp ( ≥10%) ở người lớn: Nhức đầu, ho, tiêu chảy, hạ huyết áp, sung huyết mắt.

    Tác dụng phụ thường gặp ( ≥20 %) ở trẻ em: Sốt, ho, tiêu chảy, viêm mũi, đau bụng, nôn, nhức đầu, mày đay, buồn nôn, phát ban, đau khớp, ngứa, mệt mỏi, viêm họng.

    Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng Olipudase Alfa-rpcp (Systemic)

    Các nghiên cứu tương tác thuốc chính thức chưa được thực hiện cho đến nay. Là một protein điều trị, olipudase alfa dường như không liên quan đến tương tác thuốc qua trung gian CYP-450 hoặc chất vận chuyển.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến