Valoctocogene Roxaparvovec
Nama jenama: Roctavian
Kelas ubat:
Agen Antineoplastik
Penggunaan Valoctocogene Roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovec-rvox mempunyai kegunaan berikut:
Valoctocogene roxaparvovec-rvox ditunjukkan untuk rawatan orang dewasa dengan hemofilia A teruk (kekurangan faktor kongenital VIII dengan aktiviti faktor VIII < 1 IU/dL) tanpa antibodi sedia ada kepada adeno-associated virus serotype 5 (AAV5) yang dikesan oleh ujian yang diluluskan oleh FDA. Ditetapkan sebagai ubat yatim oleh FDA untuk kegunaan ini.
Keberkesanan valoctocogene roxaparvovec-rvox telah dinilai dalam kajian multinasional dos tunggal label terbuka fasa 3 dalam 134 lelaki dewasa dengan hemofilia A teruk. Pesakit tanpa antibodi sedia ada yang boleh dikesan kepada AAV5 kapsid layak untuk terapi. Pesakit menerima dos IV tunggal vactocogene roxaparvovec-rvox 6 x 1013 vg/kg. Purata kadar pendarahan tahunan semasa tempoh penilaian keberkesanan (tindakan median selama 3 tahun) ialah 2.6 pendarahan/tahun berbanding purata kadar pendarahan tahunan garis dasar sebanyak 5.4 pendarahan/tahun. Majoriti pesakit yang dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox menerima ubat imunosupresif, termasuk steroid, untuk mengawal peningkatan dalam transaminase dan untuk mengelakkan kehilangan ekspresi transgen. Dalam populasi kajian, sejumlah 5 pesakit (4%) tidak bertindak balas dan 17 pesakit (15%) kehilangan tindak balas terhadap rawatan dalam masa median 2.3 (julat: 1.0 hingga 3.3) tahun. Kajian lanjut diperlukan untuk menilai ketahanan dan keselamatan jangka panjang.
Majlis Penasihat Perubatan dan Saintifik Persatuan Hemofilia Kebangsaan (MASAC) telah menerbitkan panduan untuk pusat rawatan hemofilia mengenai penyampaian terapi gen untuk hemofilia. Untuk maklumat tambahan, rujuk garis panduan di https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-277-masac-recommendations-on-hemophilia-treatment-center- kesediaan-untuk-menyampaikan-terapi-gen-untuk-hemofilia.
Kaitkan dadah
- Abemaciclib (Systemic)
- Acyclovir (Systemic)
- Adenovirus Vaccine
- Aldomet
- Aluminum Acetate
- Aluminum Chloride (Topical)
- Ambien
- Ambien CR
- Aminosalicylic Acid
- Anacaulase
- Anacaulase
- Anifrolumab (Systemic)
- Antacids
- Anthrax Immune Globulin IV (Human)
- Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc fusion protein (Systemic)
- Antihemophilic Factor (recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein
- Antihemophilic Factor (recombinant), PEGylated
- Antithrombin alfa
- Antithrombin alfa
- Antithrombin III
- Antithrombin III
- Antithymocyte Globulin (Equine)
- Antivenin (Latrodectus mactans) (Equine)
- Apremilast (Systemic)
- Aprepitant/Fosaprepitant
- Articaine
- Asenapine
- Atracurium
- Atropine (EENT)
- Avacincaptad Pegol (EENT)
- Avacincaptad Pegol (EENT)
- Axicabtagene (Systemic)
- Clidinium
- Clindamycin (Systemic)
- Clonidine
- Clonidine (Epidural)
- Clonidine (Oral)
- Clonidine injection
- Clonidine transdermal
- Co-trimoxazole
- COVID-19 Vaccine (Janssen) (Systemic)
- COVID-19 Vaccine (Moderna)
- COVID-19 Vaccine (Pfizer-BioNTech)
- Crizanlizumab-tmca (Systemic)
- Cromolyn (EENT)
- Cromolyn (Systemic, Oral Inhalation)
- Crotalidae Polyvalent Immune Fab
- CycloSPORINE (EENT)
- CycloSPORINE (EENT)
- CycloSPORINE (Systemic)
- Cysteamine Bitartrate
- Cysteamine Hydrochloride
- Cysteamine Hydrochloride
- Cytomegalovirus Immune Globulin IV
- A1-Proteinase Inhibitor
- A1-Proteinase Inhibitor
- Bacitracin (EENT)
- Baloxavir
- Baloxavir
- Bazedoxifene
- Beclomethasone (EENT)
- Beclomethasone (Systemic, Oral Inhalation)
- Belladonna
- Belsomra
- Benralizumab (Systemic)
- Benzocaine (EENT)
- Bepotastine
- Betamethasone (Systemic)
- Betaxolol (EENT)
- Betaxolol (Systemic)
- Bexarotene (Systemic)
- Bismuth Salts
- Botulism Antitoxin (Equine)
- Brimonidine (EENT)
- Brivaracetam
- Brivaracetam
- Brolucizumab
- Brompheniramine
- Budesonide (EENT)
- Budesonide (Systemic, Oral Inhalation)
- Bulk-Forming Laxatives
- Bupivacaine (Local)
- BuPROPion (Systemic)
- Buspar
- Buspar Dividose
- Buspirone
- Butoconazole
- Cabotegravir (Systemic)
- Caffeine/Caffeine and Sodium Benzoate
- Calcitonin
- Calcium oxybate, magnesium oxybate, potassium oxybate, and sodium oxybate
- Calcium Salts
- Calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates
- Candida Albicans Skin Test Antigen
- Cantharidin (Topical)
- Capmatinib (Systemic)
- Carbachol
- Carbamide Peroxide
- Carbamide Peroxide
- Carmustine
- Castor Oil
- Catapres
- Catapres-TTS
- Catapres-TTS-1
- Catapres-TTS-2
- Catapres-TTS-3
- Ceftolozane/Tazobactam (Systemic)
- Cefuroxime
- Centruroides Immune F(ab′)2
- Cetirizine (EENT)
- Charcoal, Activated
- Chloramphenicol
- Chlorhexidine (EENT)
- Chlorhexidine (EENT)
- Cholera Vaccine Live Oral
- Choriogonadotropin Alfa
- Ciclesonide (EENT)
- Ciclesonide (Systemic, Oral Inhalation)
- Ciprofloxacin (EENT)
- Citrates
- Dacomitinib (Systemic)
- Dapsone (Systemic)
- Dapsone (Systemic)
- Daridorexant
- Darolutamide (Systemic)
- Dasatinib (Systemic)
- DAUNOrubicin and Cytarabine
- Dayvigo
- Dehydrated Alcohol
- Delafloxacin
- Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)
- Dengue Vaccine Live
- Dexamethasone (EENT)
- Dexamethasone (Systemic)
- Dexmedetomidine
- Dexmedetomidine
- Dexmedetomidine
- Dexmedetomidine (Intravenous)
- Dexmedetomidine (Oromucosal)
- Dexmedetomidine buccal/sublingual
- Dexmedetomidine injection
- Dextran 40
- Diclofenac (Systemic)
- Dihydroergotamine
- Dimethyl Fumarate (Systemic)
- Diphenoxylate
- Diphtheria and Tetanus Toxoids
- Diphtheria and Tetanus Toxoids and Acellular Pertussis Vaccine Adsorbed
- Diroximel Fumarate (Systemic)
- Docusate Salts
- Donislecel-jujn (Systemic)
- Doravirine, Lamivudine, and Tenofovir Disoproxil
- Doxepin (Systemic)
- Doxercalciferol
- Doxycycline (EENT)
- Doxycycline (Systemic)
- Doxycycline (Systemic)
- Doxylamine
- Duraclon
- Duraclon injection
- Dyclonine
- Edaravone
- Edluar
- Efgartigimod Alfa (Systemic)
- Eflornithine
- Eflornithine
- Elexacaftor, Tezacaftor, And Ivacaftor
- Elranatamab (Systemic)
- Elvitegravir, Cobicistat, Emtricitabine, and tenofovir Disoproxil Fumarate
- Emicizumab-kxwh (Systemic)
- Emtricitabine and Tenofovir Disoproxil Fumarate
- Entrectinib (Systemic)
- EPINEPHrine (EENT)
- EPINEPHrine (Systemic)
- Erythromycin (EENT)
- Erythromycin (Systemic)
- Estrogen-Progestin Combinations
- Estrogen-Progestin Combinations
- Estrogens, Conjugated
- Estropipate; Estrogens, Esterified
- Eszopiclone
- Ethchlorvynol
- Etranacogene Dezaparvovec
- Evinacumab (Systemic)
- Evinacumab (Systemic)
- Factor IX (Human), Factor IX Complex (Human)
- Factor IX (Recombinant)
- Factor IX (Recombinant), albumin fusion protein
- Factor IX (Recombinant), Fc fusion protein
- Factor VIIa (Recombinant)
- Factor Xa (recombinant), Inactivated-zhzo
- Factor Xa (recombinant), Inactivated-zhzo
- Factor XIII A-Subunit (Recombinant)
- Faricimab
- Fecal microbiota, live
- Fedratinib (Systemic)
- Fenofibric Acid/Fenofibrate
- Fibrinogen (Human)
- Flunisolide (EENT)
- Fluocinolone (EENT)
- Fluorides
- Fluorouracil (Systemic)
- Flurbiprofen (EENT)
- Flurbiprofen (EENT)
- Flurbiprofen (EENT)
- Flurbiprofen (EENT)
- Fluticasone (EENT)
- Fluticasone (Systemic, Oral Inhalation)
- Fluticasone and Vilanterol (Oral Inhalation)
- Ganciclovir Sodium
- Gatifloxacin (EENT)
- Gentamicin (EENT)
- Gentamicin (Systemic)
- Gilteritinib (Systemic)
- Glofitamab
- Glycopyrronium
- Glycopyrronium
- Gonadotropin, Chorionic
- Goserelin
- Guanabenz
- Guanadrel
- Guanethidine
- Guanfacine
- Haemophilus b Vaccine
- Hepatitis A Virus Vaccine Inactivated
- Hepatitis B Vaccine Recombinant
- Hetlioz
- Hetlioz LQ
- Homatropine
- Hydrocortisone (EENT)
- Hydrocortisone (Systemic)
- Hydroquinone
- Hylorel
- Hyperosmotic Laxatives
- Ibandronate
- Igalmi buccal/sublingual
- Imipenem, Cilastatin Sodium, and Relebactam
- Inclisiran (Systemic)
- Infliximab, Infliximab-dyyb
- Influenza Vaccine Live Intranasal
- Influenza Vaccine Recombinant
- Influenza Virus Vaccine Inactivated
- Inotuzumab
- Insulin Human
- Interferon Alfa
- Interferon Beta
- Interferon Gamma
- Intermezzo
- Intuniv
- Iodoquinol (Topical)
- Iodoquinol (Topical)
- Ipratropium (EENT)
- Ipratropium (EENT)
- Ipratropium (Systemic, Oral Inhalation)
- Ismelin
- Isoproterenol
- Ivermectin (Systemic)
- Ivermectin (Topical)
- Ixazomib Citrate (Systemic)
- Japanese Encephalitis Vaccine
- Kapvay
- Ketoconazole (Systemic)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (Systemic)
- Ketotifen
- Lanthanum
- Lecanemab
- Lefamulin
- Lemborexant
- Lenacapavir (Systemic)
- Leniolisib
- Letermovir
- Letermovir
- Levodopa/Carbidopa
- LevoFLOXacin (EENT)
- LevoFLOXacin (Systemic)
- L-Glutamine
- Lidocaine (Local)
- Lidocaine (Systemic)
- Linezolid
- Lofexidine
- Loncastuximab
- Lotilaner (EENT)
- Lotilaner (EENT)
- Lucemyra
- Lumasiran Sodium
- Lumryz
- Lunesta
- Mannitol
- Mannitol
- Mb-Tab
- Measles, Mumps, and Rubella Vaccine
- Mecamylamine
- Mechlorethamine
- Mechlorethamine
- Melphalan (Systemic)
- Meningococcal Groups A, C, Y, and W-135 Vaccine
- Meprobamate
- Methoxy Polyethylene Glycol-epoetin Beta (Systemic)
- Methyldopa
- Methylergonovine, Ergonovine
- MetroNIDAZOLE (Systemic)
- MetroNIDAZOLE (Systemic)
- Miltown
- Minipress
- Minocycline (EENT)
- Minocycline (Systemic)
- Minoxidil (Systemic)
- Mometasone
- Mometasone (EENT)
- Moxifloxacin (EENT)
- Moxifloxacin (Systemic)
- Nalmefene
- Naloxone (Systemic)
- Natrol Melatonin + 5-HTP
- Nebivolol Hydrochloride
- Neomycin (EENT)
- Neomycin (Systemic)
- Netarsudil Mesylate
- Nexiclon XR
- Nicotine
- Nicotine
- Nicotine
- Nilotinib (Systemic)
- Nirmatrelvir
- Nirmatrelvir
- Nitroglycerin (Systemic)
- Ofloxacin (EENT)
- Ofloxacin (Systemic)
- Oliceridine Fumarate
- Olipudase Alfa-rpcp (Systemic)
- Olopatadine
- Omadacycline (Systemic)
- Osimertinib (Systemic)
- Oxacillin
- Oxymetazoline
- Pacritinib (Systemic)
- Palovarotene (Systemic)
- Paraldehyde
- Peginterferon Alfa
- Peginterferon Beta-1a (Systemic)
- Penicillin G
- Pentobarbital
- Pentosan
- Pilocarpine Hydrochloride
- Pilocarpine, Pilocarpine Hydrochloride, Pilocarpine Nitrate
- Placidyl
- Plasma Protein Fraction
- Plasminogen, Human-tmvh
- Pneumococcal Vaccine
- Polymyxin B (EENT)
- Polymyxin B (Systemic, Topical)
- PONATinib (Systemic)
- Poractant Alfa
- Posaconazole
- Potassium Supplements
- Pozelimab (Systemic)
- Pramoxine
- Prazosin
- Precedex
- Precedex injection
- PrednisoLONE (EENT)
- PrednisoLONE (Systemic)
- Progestins
- Propylhexedrine
- Protamine
- Protein C Concentrate
- Protein C Concentrate
- Prothrombin Complex Concentrate
- Pyrethrins with Piperonyl Butoxide
- Quviviq
- Ramelteon
- Relugolix, Estradiol, and Norethindrone Acetate
- Remdesivir (Systemic)
- Respiratory Syncytial Virus Vaccine, Adjuvanted (Systemic)
- RifAXIMin (Systemic)
- Roflumilast (Systemic)
- Roflumilast (Topical)
- Roflumilast (Topical)
- Rotavirus Vaccine Live Oral
- Rozanolixizumab (Systemic)
- Rozerem
- Ruxolitinib (Systemic)
- Saline Laxatives
- Selenious Acid
- Selexipag
- Selexipag
- Selpercatinib (Systemic)
- Sirolimus (Systemic)
- Sirolimus, albumin-bound
- Smallpox and Mpox Vaccine Live
- Smallpox Vaccine Live
- Sodium Chloride
- Sodium Ferric Gluconate
- Sodium Nitrite
- Sodium oxybate
- Sodium Phenylacetate and Sodium Benzoate
- Sodium Thiosulfate (Antidote) (Systemic)
- Sodium Thiosulfate (Protectant) (Systemic)
- Somatrogon (Systemic)
- Sonata
- Sotorasib (Systemic)
- Suvorexant
- Tacrolimus (Systemic)
- Tafenoquine (Arakoda)
- Tafenoquine (Krintafel)
- Talquetamab (Systemic)
- Tasimelteon
- Tedizolid
- Telotristat
- Tenex
- Terbinafine (Systemic)
- Tetrahydrozoline
- Tezacaftor and Ivacaftor
- Theophyllines
- Thrombin
- Thrombin Alfa (Recombinant) (Topical)
- Timolol (EENT)
- Timolol (Systemic)
- Tixagevimab and Cilgavimab
- Tobramycin (EENT)
- Tobramycin (Systemic)
- TraMADol (Systemic)
- Trametinib Dimethyl Sulfoxide
- Trancot
- Tremelimumab
- Tretinoin (Systemic)
- Triamcinolone (EENT)
- Triamcinolone (Systemic)
- Trimethobenzamide
- Tucatinib (Systemic)
- Unisom
- Vaccinia Immune Globulin IV
- Valoctocogene Roxaparvovec
- Valproate/Divalproex
- Valproate/Divalproex
- Vanspar
- Varenicline (Systemic)
- Varenicline (Systemic)
- Varenicline Tartrate (EENT)
- Vecamyl
- Vitamin B12
- Vonoprazan, Clarithromycin, and Amoxicillin
- Wytensin
- Xyrem
- Xywav
- Zaleplon
- Zirconium Cyclosilicate
- Zolpidem
- Zolpidem (Oral)
- Zolpidem (Oromucosal, Sublingual)
- ZolpiMist
- Zoster Vaccine Recombinant
- 5-hydroxytryptophan, melatonin, and pyridoxine
Bagaimana nak guna Valoctocogene Roxaparvovec
Umum
Valoctocogene roxaparvovec-rvox boleh didapati dalam bentuk dos dan kekuatan berikut:
Valoctocogene roxaparvovec-rvox mempunyai kepekatan nominal 2 × 1013 genom vektor (vg) valoctocogene roxaparvovec-rvox per mL; setiap botol mengandungi isipadu boleh ekstrak tidak kurang daripada 8 mL (16 × 1013 vg).
Dos
Ia adalah penting bahawa pelabelan pengilang dirujuk untuk mendapatkan maklumat yang lebih terperinci tentang dos dan pentadbiran ubat ini. Ringkasan dos:
Dewasa
Dos dan PentadbiranUntuk satu kali penggunaan IV dos tunggal sahaja. Berikan sebagai infusi IV melalui kateter vena periferal; jangan berikan sebagai tolakan atau bolus IV.
Amaran
Kontraindikasi
Amaran/Langkah Berjaga-jagaTindak balas berkaitan infusi
Tindak balas berkaitan infusi, termasuk tindak balas hipersensitiviti dan anafilaksis, telah berlaku semasa dan/atau selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec. Gejala termasuk satu atau lebih daripada yang berikut: urtikaria, pruritus, ruam, bersin, batuk, sesak nafas, rhinorrhea, mata berair, tekak kesemUTAn, loya, cirit-birit, tekanan darah rendah, takikardia, prasinkope, pyrexia, keras dan menggigil.
Pantau pesakit semasa dan selama sekurang-kurangnya 3 jam selepas menyelesaikan infusi valoctocogene roxaparvovec. Jangan masukkan produk lebih cepat daripada 4 mL/minit.
Sekiranya berlaku tindak balas infusi, pentadbiran valoctocogene roxaparvovec-rvox harus diperlahankan atau dihentikan. Mulakan semula pada kadar yang lebih rendah selepas tindak balas infusi telah diselesaikan. Hentikan infusi untuk anafilaksis. Pertimbangkan rawatan dengan kortikosteroid, antihistamin dan langkah lain untuk pengurusan tindak balas infusi.
Hepatotoksisiti
Pentadbiran IV vektor AAV terarah hati boleh membawa kepada peningkatan enzim hati (transaminitis), terutamanya peningkatan ALT. Transaminitis diandaikan berlaku disebabkan kecederaan pengantara imun bagi hepatosit transduksi dan mungkin mengurangkan keberkesanan terapeutik terapi gen berasaskan vektor AAV.
Majoriti pesakit yang dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox mengalami peningkatan ALT. Kebanyakan peningkatan ALT berlaku dalam tahun pertama selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec-rvox, terutamanya dalam 26 minggu pertama, adalah gred rendah, dan diselesaikan. Masa median (julat) ke ketinggian ALT pertama (ditakrifkan sebagai ALT ≥ 1.5 × garis dasar atau di atas ULN) ialah 7 minggu (0.4, 159 minggu) dan tempoh median (julat) ialah 4 minggu (0.1, 135 minggu). Beberapa peningkatan ALT dikaitkan dengan penurunan dalam aktiviti faktor VIII.
Majoriti daripada 112 pesakit dalam percubaan klinikal valoctocogene roxaparvovec-rvox memerlukan kortikosteroid untuk peningkatan ALT. Tempoh median (julat) penggunaan kortikosteroid ialah 35 minggu (3, 120 minggu). Tempoh median (julat) penggunaan ubat imunosupresif alternatif ialah 26 minggu (6, 118 minggu). Dalam 20 (18%) pesakit, tempoh imunosupresi adalah > 1 tahun.
Pantau ALT dan institut rawatan kortikosteroid sebagai tindak balas kepada peningkatan ALT, seperti yang diperlukan. Pantau tahap aktiviti ALT dan faktor VIII setiap minggu dan, seperti yang ditunjukkan secara klinikal, semasa terapi kortikosteroid. Pantau dan uruskan tindak balas buruk akibat terapi kortikosteroid.
Memandangkan beberapa peningkatan ALT telah dikaitkan dengan penggunaan alkohol dalam kajian klinikal, pesakit harus menahan diri daripada pengambilan alkohol selama sekurang-kurangnya setahun selepas infusi valoctocogene roxaparvovec dan mengehadkan alkohol gunakan selepas itu. Ubat-ubatan serentak boleh menyebabkan hepatotoksisiti, atau mengurangkan aktiviti faktor VIII, atau mengubah paras kortikosteroid plasma yang boleh memberi kesan kepada peningkatan enzim hati dan/atau aktiviti faktor VIII. Pantau dengan teliti penggunaan ubat serentak termasuk produk herba dan suplemen pemakanan dan pertimbangkan ubat alternatif sekiranya terdapat potensi interaksi ubat.
Peristiwa Tromboembolik
Tahap aktiviti faktor VIII meningkat di atas ULN seperti yang diukur oleh ujian substrat kromogenik (CSA), atau ujian pembekuan satu peringkat (OSA), atau kedua-dua ujian telah berlaku berikutan valoctocogene roxaparvovec- pentadbiran rvox. Tiga puluh lapan (28%) pesakit mengalami peningkatan faktor VIII di atas ULN dengan masa median hingga kejadian pertama selama 14 minggu dan jumlah purata tempoh melebihi ULN selama 12 minggu.
Peningkatan dalam aktiviti faktor VIII mungkin meningkatkan risiko kejadian tromboembolik vena dan arteri. Tiada data pada pesakit yang mempunyai sejarah tromboembolisme vena atau arteri atau sejarah trombofilia yang diketahui kerana pesakit sedemikian dikecualikan daripada ujian klinikal valoctocogene roxaparvovec-rvox.
Menilai pesakit untuk risiko trombosis termasuk risiko kardiovaskular umum faktor sebelum dan selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec. Nasihatkan pesakit tentang risiko trombosis individu mereka berhubung dengan tahap aktiviti faktor VIII mereka di atas ULN dan pertimbangkan antikoagulasi profilaksis. Nasihatkan pesakit untuk mendapatkan rawatan perubatan segera untuk tanda atau gejala yang menunjukkan kejadian trombotik.
Memantau Ujian Makmal
Ujian Faktor VIIIAktiviti Faktor VIII yang dihasilkan oleh valoctocogene roxaparvovec-rvox dalam plasma manusia adalah lebih tinggi jika diukur dengan OSA berbanding CSA. Dalam kajian klinikal, terdapat korelasi yang tinggi antara tahap aktiviti OSA dan faktor CSA VIII merentas keseluruhan julat setiap keputusan ujian. Untuk pemantauan klinikal rutin tahap aktiviti faktor VIII, sama ada ujian boleh digunakan. Faktor penukaran antara ujian boleh dianggarkan berdasarkan keputusan kajian klinikal (makmal pusat) menjadi: OSA = 1.5 × CSA. Sebagai contoh, tahap aktiviti faktor VIII sebanyak 50 IU/dL menggunakan CSA mengira kepada tahap 75 IU/dL menggunakan OSA. Nisbah OSA kepada CSA bergantung pada reagen ujian faktor VIII yang digunakan oleh makmal dan boleh berkisar antara 1.3 hingga 2.0, oleh itu, jenis reagen OSA atau CSA yang sama harus digunakan untuk memantau tahap faktor VIII dari semasa ke semasa.
Apabila beralih daripada produk hemostatik sebelum rawatan valoctocogene roxaparvovec, doktor harus merujuk kepada maklumat preskripsi yang berkaitan untuk mengelakkan potensi gangguan ujian aktiviti faktor VIII semasa tempoh peralihan.
Perencat Faktor VIIIPantau pesakit melalui yang sesuai pemerhatian klinikal dan ujian makmal untuk pembangunan perencat faktor VIII selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec. Lakukan ujian yang mengesan perencat faktor VIII jika pendarahan tidak dikawal atau tahap aktiviti faktor VIII plasma menurun.
Keganasan
Penyatuan DNA vektor AAV yang menyasarkan hati ke dalam genom mungkin membawa risiko teori pembangunan karsinoma hepatoselular.
Valoctocogene roxaparvovec terdiri daripada AAV5 yang tidak mereplikasi. vektor yang DNAnya kekal sebahagian besarnya dalam bentuk episomal. Tahap integrasi vektor yang rendah didapati berikutan penilaian sampel hati daripada 5 pesakit dan sampel tisu kelenjar parotid daripada 1 pesakit dalam kajian klinikal dan sampel hati daripada 12 primata bukan manusia. Valoctocogene roxaparvovec juga boleh memasukkan ke dalam DNA sel badan manusia yang lain. Tiada keganasan yang dinilai berkemungkinan berkaitan dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox diperhatikan dalam kajian klinikal.
Pantau pesakit dengan faktor risiko karsinoma hepatoselular (cth., hepatitis B atau C, penyakit hati berlemak bukan alkohol, alkohol kronik penggunaan, steatohepatitis bukan alkohol, usia lanjut) dengan ultrasound hati biasa (cth., setiap tahun) dan ujian alpha-fetoprotein selama 5 tahun selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec.
Sekiranya berlaku keganasan, hubungi BioMarin Pharmaceutical Inc. di 1-866-906-6100 untuk mendapatkan arahan tentang pengumpulan sampel pesakit untuk ujian.
Populasi Tertentu
KehamilanValoctocogene roxaparvovec tidak bertujuan untuk pentadbiran pada wanita. Tiada data mengenai penggunaan valoctocogene roxaparvovec-rvox dalam wanita hamil untuk memaklumkan risiko berkaitan dadah hasil perkembangan yang buruk. Kajian pembiakan haiwan dan ketoksikan perkembangan tidak dijalankan dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox. Tidak diketahui sama ada valoctocogene roxaparvovec boleh menyebabkan kemudaratan janin apabila diberikan kepada wanita hamil atau boleh menjejaskan kapasiti pembiakan.
Anggaran risiko latar belakang kecacatan kelahiran utama dan keguguran bagi populasi yang dinyatakan tidak diketahui. Dalam populasi umum AS, anggaran risiko latar belakang kecacatan kelahiran utama berlaku dalam 2 hingga 4% daripada populasi umum dan keguguran berlaku dalam 15 hingga 20% kehamilan yang diiktiraf secara klinikal.
LaktasiValoctocogene roxaparvovec tidak bertujuan untuk pentadbiran pada wanita. Tiada maklumat mengenai kehadiran valoctocogene roxaparvovec-rvox dalam susu manusia, kesan pada bayi yang disusui, atau kesan ke atas pengeluaran susu.
Wanita dan Lelaki Potensi ReproduktifValoctocogene roxaparvovec tidak bertujuan untuk pentadbiran pada wanita.
Dalam kajian klinikal, selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec-rvox, DNA transgen dapat dikesan dalam air mani. Dalam kajian bukan klinikal pada tikus yang sihat, DNA vektor telah dikesan dalam testis selama sekurang-kurangnya 182 hari selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec-rvox pada tahap dos 2.1 × 1014vg/kg. Dalam kajian mengawan pada tikus kekurangan imun, valoctocogene roxaparvovec-rvox tidak dikesan dalam tisu hati keturunan betina naif yang dikawinkan dengan jantan berdos.
Selama 6 bulan selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec, lelaki berpotensi pembiakan dan pasangan wanita mereka mesti mencegah atau menangguhkan kehamilan menggunakan kaedah kontraseptif yang berkesan, dan lelaki tidak boleh menderma air mani.
Penggunaan PediatrikKeselamatan dan keberkesanan valoctocogene roxaparvovec dalam pesakit kanak-kanak belum ditetapkan.
Penggunaan GeriatrikSeorang pesakit tunggal ≥ 65 tahun telah dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox dalam kajian klinikal. Kajian klinikal tidak termasuk bilangan pesakit yang berumur 65 tahun ke atas yang mencukupi untuk menentukan sama ada keberkesanan atau keselamatan berbeza berbanding pesakit yang lebih muda.
Pesakit Positif Human Immunodeficiency Virus (HIV)Dalam kajian klinikal, 3 pesakit yang dijangkiti HIV telah dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox. Kajian klinikal tidak termasuk bilangan pesakit HIV yang mencukupi untuk menentukan sama ada keberkesanan dan keselamatan berbeza berbanding pesakit tanpa jangkitan HIV.
Seorang pesakit yang dijangkiti HIV yang dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox mengalami kecederaan hepatoselular yang kemudiannya diselesaikan dan telah dikaitkan dengan pemberian serentak dengan Efavirenz ubat antiretroviral.
Perencat Faktor VIIIKeselamatan dan keberkesanan valoctocogene roxaparvovec pada pesakit dengan perencat faktor VIII terdahulu atau aktif belum ditetapkan. Pesakit dengan perencat faktor VIII aktif tidak boleh mengambil valoctocogene roxaparvovec.
Selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec, pesakit harus dipantau untuk perkembangan perencat faktor VIII melalui pemerhatian klinikal dan ujian makmal yang sesuai.
Kerosakan HepatikKeselamatan dan keberkesanan valoctocogene roxaparvovec pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik belum ditubuhkan. Kajian klinikal mengecualikan pesakit dengan sirosis hepatik yang diketahui, fibrosis ketara (peringkat 3 atau 4 pada skala Batts-Ludwig atau setara), hepatitis B atau C semasa, atau sejarah keganasan hepatik. Tiada pelarasan dos boleh disyorkan untuk pesakit yang mengalami masalah hepatik.
Kerosakan Buah PinggangKeselamatan dan keberkesanan valoctocogene roxaparvovec pada pesakit yang mengalami kerosakan buah pinggang belum ditetapkan. Tiada pelarasan dos boleh disyorkan untuk pesakit yang mengalami masalah buah pinggang.
Kesan Buruk Biasa
Apakah ubat lain yang akan menjejaskan Valoctocogene Roxaparvovec
Ubat Tertentu
Adalah penting pelabelan pengilang dirujuk untuk mendapatkan maklumat yang lebih terperinci tentang interaksi dengan ubat ini, termasuk kemungkinan pelarasan dos. Sorotan interaksi:
Sebelum pentadbiran valoctocogene roxaparvovec, ubat sedia ada pesakit harus disemak untuk menentukan sama ada ia perlu diubah suai untuk mengelakkan interaksi yang dijangka diterangkan dalam bahagian ini.
Ubat serentak harus dipantau selepas pentadbiran valoctocogene roxaparvovec, dan keperluan untuk menukar ubat serentak berdasarkan status hepatik dan risiko pesakit harus dinilai. Apabila ubat baharu dimulakan, pemantauan rapi tahap aktiviti ALT dan faktor VIII (cth., mingguan hingga setiap 2 minggu untuk bulan pertama) disyorkan untuk menilai potensi kesan pada kedua-dua tahap.
Tiada interaksi in vivo kajian telah dilakukan.
Isotretinoin: Dalam satu pesakit, penurunan aktiviti faktor VIII tanpa ketinggian ALT dikesan selepas memulakan rawatan dengan isotretinoin sistemik berikutan infusi valoctocogene roxaparvovec-rvox. Kajian in vitro dalam hepatosit primer manusia menunjukkan bahawa isotretinoin menindas transkripsi faktor VIII yang bebas daripada hepatotoksisiti, tanpa kesan ke atas ALT, dan ekspresi sebahagiannya dipulihkan apabila rawatan isotretinoin dihentikan. Isotretinoin tidak disyorkan pada pesakit yang mendapat manfaat daripada valoctocogene roxaparvovec.
Efavirenz: Seorang pesakit HIV positif dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec-rvox pada dos 4 × 1013 vg/kg manakala pada rejimen terapi antiretroviral yang terdiri daripada efavirenz, Lamivudine, dan Tenofovir mengalami peningkatan tanpa gejala ALT, AST, dan GGT (> 5.0 × ULN) dan serum bilirubin (> ULN dan sehingga 1.5 × ULN) pada Minggu 4. Reaksi diselesaikan selepas rejimen terapi antiretroviral ditukar kepada rejimen tanpa efavirenz. Kajian in vitro dalam hepatosit primer manusia menunjukkan bahawa efavirenz menindas transkripsi faktor VIII yang bebas daripada hepatotoksisiti, dan ekspresi tidak dipulihkan selepas pemberhentian efavirenz. Efavirenz tidak disyorkan pada pesakit yang dirawat dengan valoctocogene roxaparvovec.
Interaksi dengan agen yang boleh mengurangkan atau meningkatkan kepekatan plasma kortikosteroid: Agen yang boleh mengurangkan atau meningkatkan kepekatan plasma kortikosteroid (cth., agen yang mendorong atau menghalang cytochrome P450 3A4) boleh mengurangkan keberkesanan rejimen kortikosteroid atau meningkatkan kesan sampingannya.
Vaksinasi: Sebelum infusi valoctocogene roxaparvovec-rvox, pastikan vaksinasi terkini. Jadual vaksinasi individu mungkin perlu diselaraskan untuk menampung terapi imunosupresif serentak. Vaksin hidup tidak boleh diberikan kepada pesakit semasa menjalani terapi imunosupresif.
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata Kunci Popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions