Yescarta (axicabtagene ciloleucel) là loại thuốc gì?
Yescarta (axicabtagene ciloleucel) là một liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR T) hướng CD19. Yescarta được chấp thuận để điều trị cho người lớn mắc một số dạng u lympho tế bào B lớn hoặc u lympho nang. Liệu pháp tế bào T CAR là một hình thức trị liệu miễn dịch, một loại liệu pháp gen. Yescarta của Kite Pharma lần đầu tiên được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2017. Trong CAR T, tế bào T của bệnh nhân (loại tế bào bạch cầu) được tách ra và thiết kế để biểu hiện kháng nguyên khảm thụ thể (CAR) để nhắm mục tiêu kháng nguyên khối u CD19. CD19 là một loại protein được tìm thấy trên bề mặt tế bào của một số bệnh ung thư hạch và bệnh bạch cầu. Tế bào T CAR được tái thiết kế sau đó được truyền trở lại bệnh nhân và chuyển hướng các tế bào T để tiêu diệt các tế bào ung thư. Kích hoạt CAR T cho phép giải phóng các cytokine và chemokine (protein gây viêm) dẫn đến loại bỏ các tế bào biểu hiện CD19. Liệu pháp CAR T được sản xuất đặc biệt cho từng bệnh nhân và được coi là một bước đột phá trong lĩnh vực huyết học ( máu) điều trị ung thư. Nó chỉ được cung cấp tại cơ sở chăm sóc sức khỏe được chứng nhận. Yescarta có Cảnh báo kèm theo về nguy cơ mắc hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và độc tính thần kinh. Nghiên cứu Yescarta
Vào tháng 10 năm 2017, Yescarta lần đầu tiên được chấp thuận cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư hạch tế bào B lớn sau ít nhất hai loại bệnh khác điều trị thất bại.
Các loại ung thư hạch được chấp thuận để điều trị bao gồm u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), u lympho tế bào B lớn trung thất nguyên phát, u lympho tế bào B độ cao và DLBCL phát sinh từ u lympho nang. Nghiên cứu ZUMA-1 Giai đoạn 2 là nghiên cứu nhãn mở và bao gồm 101 bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư hạch tế bào B lớn mà lần điều trị đầu tiên không hiệu quả hoặc bệnh ung thư của họ quay trở lại trong vòng một năm kể từ lần điều trị đầu tiên. Các nhà nghiên cứu chủ yếu xem xét tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) và thời gian đáp ứng (DOR). Tỷ lệ đáp ứng khách quan tổng thể là 72%. Kết quả cho thấy 51% đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn ( nghĩa là không thấy dấu hiệu ung thư). Điều này không phải lúc nào cũng có nghĩa là bệnh ung thư đã được chữa khỏi. Thêm vào đó, 21% đạt được đáp ứng một phần (có nghĩa là ung thư giảm nhưng chưa biến mất hoàn toàn). Thời gian trung bình để có phản ứng sau khi điều trị là 0,9 tháng (trong khoảng: 0,8 đến 6,2 tháng) và thời gian đáp ứng trung bình là 9,2 tháng. Trong thử nghiệm ZUMA-1, kết quả sống sót sau 5 năm là 42,6% trong số bệnh nhân nghiên cứu được điều trị bằng Yescarta còn sống sau 5 năm và 92% trong số những bệnh nhân đó không cần điều trị ung thư bổ sung. Yescarta không được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư hạch thần kinh trung ương nguyên phát. Vào tháng 3 năm 2021, Yescarta đã được phê duyệt để điều trị bệnh u lympho nang (FL) tái phát hoặc khó chữa ở người lớn sau hai đợt điều trị toàn thân trở lên.
U lympho nang là một dạng ung thư hạch không Hodgkin, trong đó các khối u ác tính phát triển chậm nhưng có thể trở nên hung hãn hơn theo thời gian. FL là loại ung thư hạch phổ biến thứ hai trên toàn cầu. Bệnh này chiếm khoảng 22% tổng số bệnh ung thư hạch được chẩn đoán trên toàn thế giới. Trong nghiên cứu nhãn mở ZUMA-5 Giai đoạn 2, 81 bệnh nhân được đánh giá về hiệu quả đã trải qua 2 lần điều trị thất bại trước đó đối với bệnh ung thư hạch thể nang. Tỷ lệ phản hồi khách quan, tiêu chí chính, là 91%. Nhìn chung, 60% bệnh nhân được điều trị bằng Yescarta đã thuyên giảm hoàn toàn (có nghĩa là không thấy dấu hiệu ung thư). Tuy nhiên, điều này không phải lúc nào cũng có nghĩa là bệnh ung thư đã được chữa khỏi. Ngoài ra, 31% bệnh nhân thuyên giảm một phần, nghĩa là ung thư đã giảm nhưng chưa biến mất hoàn toàn. Khoảng 50% bệnh nhân thuyên giảm trong vòng một tháng, dao động từ 0,8 tháng đến 3,1 tháng để thuyên giảm . Hầu hết các bệnh nhân đã thuyên giảm vẫn thuyên giảm sau một năm rưỡi điều trị. Việc sử dụng này được FDA chấp thuận dưới sự phê duyệt cấp tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng. Việc tiếp tục phê duyệt việc sử dụng này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích của Yescarta trong các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo. Vào tháng 4 năm 2022, FDA đã cho phép Yescarta điều trị cho người lớn mắc bệnh B- lớn ung thư hạch tế bào kháng trị (không đáp ứng) với liệu pháp hóa trị liệu miễn dịch bậc một hoặc tái phát (đã quay trở lại) trong vòng 12 tháng kể từ liệu pháp hóa trị liệu miễn dịch bậc một.
Trong nghiên cứu ZUMA-7 Giai đoạn 3, Yescarta cho thấy sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót không có biến cố (EFS; tỷ lệ nguy cơ 0,398; P < 0,0001), được định nghĩa là thời gian từ khi chọn ngẫu nhiên đến ngày sớm nhất của bệnh tiến triển, bắt đầu điều trị ung thư hạch mới hoặc tử vong do mọi nguyên nhân. EFS trung bình là 8,3 tháng với Yescarta so với 2 tháng với chăm sóc tiêu chuẩn (SOC). Liệu pháp SOC cho nhóm bệnh nhân này trước đây là một quá trình gồm nhiều bước dự kiến sẽ kết thúc bằng việc cấy ghép tế bào gốc. Ngoài ra, số bệnh nhân dùng Yescarta (40,5%) còn sống sau hai năm mà không tiến triển tăng gấp 2,5 lần của bệnh hoặc nhu cầu điều trị ung thư bổ sung so với chăm sóc tiêu chuẩn (16,3%). Các liệu pháp tế bào CAR-T khác được Hoa Kỳ phê duyệt bao gồm: Abecma, Breyanzi, Kymriah và Tecartus.
Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Yescarta (axicabtagene ciloleucel) để sử dụng an toàn và hiệu quả và không thay thế việc nói chuyện với bác sĩ về việc điều trị của bạn. Xem lại thông tin đầy đủ của Yescarta tại đây và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.
Các câu hỏi y tế liên quan
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
