Bepirovirsen wurde von der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA zur vorrangigen Prüfung zugelassen und erhält den Status einer bahnbrechenden Therapie

Behandlung von: Hepatitis B

Bepirovirsen von der US-amerikanischen FDA zur vorrangigen Prüfung angenommen und als „Breakthrough Therapy Designation“ ausgezeichnet

London, Großbritannien – 28. April 2026 GSK plc (LSE/NYSE: GSK) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung angenommen hat vorrangige Prüfung eines New Drug Application (NDA) für Bepirovirsen, ein in der Entwicklung befindliches Antisense-Oligonukleotid (ASO), zur Behandlung von Erwachsenen mit chronischer Hepatitis B (CHB).

Zulassungsantrag unterstützt durch Phase-III-B-Well-Studien, die statistisch signifikante und klinisch bedeutsame funktionelle Heilungsraten bei chronischer Hepatitis B belegen.

Durchbruchstherapie-Bezeichnung zur Fast-Track-Bezeichnung hinzugefügt, um das Potenzial für eine wesentliche Verbesserung gegenüber bestehenden Behandlungen anzuerkennen

Chronische Hepatitis B ist weltweit eine der Hauptursachen für Leberkrebs1

26. Oktober 2026 von der FDA als zugewiesen PDUFA-Datum

Bepirovirsen hat außerdem den Status „Breakthrough Therapy Designation“ (BTD) erhalten, der Prüfpräparaten vorbehalten ist, bei denen vorläufige klinische Beweise auf das Potenzial für erhebliche Verbesserungen gegenüber verfügbaren Therapien hinweisen. Ein BTD ermöglicht eine umfassendere FDA-Führung für das Entwicklungsprogramm eines Wirkstoffs.2 Der BTD für Bepirovirsen baut auf der Fast-Track-Designation auf, die auch von der US-amerikanischen FDA im Februar 2024 vergeben wurde.3 Eine Fast-Track-Designation beschleunigt die Prüfung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Deckung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs.

Chronische Hepatitis B ist eine große Herausforderung für die öffentliche Gesundheit und betrifft weltweit mehr als 250 Millionen Menschen4 und schätzungsweise 1,7 Millionen in den Vereinigten Staaten Staaten.5 Der aktuelle Behandlungsstandard – typischerweise Nukleotidanaloga – erfordert oft eine lebenslange Therapie und die funktionellen Heilungsraten bleiben niedrig, typischerweise etwa 1 %.6 Eine funktionelle Heilung tritt ein, wenn die Hepatitis-B-Virus-DNA und das virale Protein – das Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) – für mindestens 24 Wochen nach Absetzen aller Behandlungen im Blut nicht nachweisbar sind, was darauf hindeutet, dass die Krankheit durch das Immunsystem ohne Medikamente kontrolliert wird. Das Erreichen einer funktionellen Heilung ist mit einer erheblichen Verringerung des Risikos von Langzeitkomplikationen, einschließlich Leberkrebs, verbunden.7

Der Zulassungsantrag und die BTD werden durch positive Ergebnisse der Phase-III-Studien B-Well 1 und B-Well 2 gestützt, in denen Bepirovirsen statistisch signifikante und klinisch bedeutsame funktionelle Heilungsraten zeigte. Die funktionellen Heilungsraten waren bei Bepirovirsen plus Standardtherapie im Vergleich zur Standardtherapie allein bei allen bewerteten Endpunkten signifikant höher, auch bei Patienten mit niedrigeren HBsAg-Ausgangswerten, bei denen ein noch größerer Effekt beobachtet wurde. Bepirovirsen zeigte im Einklang mit früheren Studien ein akzeptables Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Daten aus den B-Well 1- und B-Well 2-Studien werden auf dem European Association for the Study of Liver Congress (EASL) vorgestellt und im Jahr 2026 zur wissenschaftlichen, von Experten begutachteten Veröffentlichung eingereicht.

Die FDA hat den 26. Oktober 2026 als Zieldatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt.

Über chronische Hepatitis B

Hepatitis B ist eine Virusinfektion, die sowohl akute als auch chronische Lebererkrankungen verursachen kann. Chronische Hepatitis B tritt auf, wenn das Immunsystem nicht in der Lage ist, das Virus zu beseitigen, was zu einer lang anhaltenden Infektion führt, von der weltweit mehr als 250 Millionen Menschen betroffen sind. Die Krankheit verursacht weltweit jedes Jahr etwa 1,1 Millionen Todesfälle.4 Viele Patienten benötigen oft eine lebenslange antivirale Therapie zur Virussuppression; Funktionelle Heilung zu einem entscheidenden Ziel bei der Krankheitsbehandlung machen.

Über Bepirovirsen

Bepirovirsen ist ein in der Erprobung befindliches Antisense-Oligonukleotid mit dreifacher Wirkung, das darauf ausgelegt ist, die Zerstörung der genetischen Komponenten (d. h. mRNA und prägenomische RNA) des Hepatitis-B-Virus zu erkennen und zu orchestrieren, die zu chronischen Krankheiten führen und es dem Immunsystem einer Person möglicherweise ermöglichen kann, die Kontrolle zurückzugewinnen. Bepirovirsen hemmt die Replikation des viralen Genoms im Körper, unterdrückt den Spiegel des Hepatitis-B-Oberflächenantigens im Blut und stimuliert das Immunsystem, um die Chancen einer dauerhaften und anhaltenden Reaktion zu erhöhen.

Klinisches Studienprogramm

Bei den Studien B-Well 1 und B-Well 2 handelt es sich um globale multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studien, die in 29 Ländern durchgeführt werden. Sie bewerteten die Wirksamkeit, Sicherheit, das pharmakokinetische Profil und die Dauerhaftigkeit der funktionellen Heilung bei mit Nukleotidanalogon behandelten Teilnehmern mit chronischer Hepatitis B und einem Ausgangsoberflächenantigen (HBsAg) ≤ 3000 IE/ml. Der primäre Endpunkt bewertete den Anteil der Teilnehmer, die bei Patienten mit HBsAg-Ausgangswert ≤ 3000 IE/ml eine funktionelle Heilung erreichten. Ein wichtiger sekundärer Endpunkt war die funktionelle Heilung bei Teilnehmern mit einem HBsAg-Ausgangswert ≤ 1000 IE/ml. Unter funktioneller Heilung versteht man, dass HBsAg nach Beendigung der gesamten Behandlung mindestens 24 Wochen lang nicht im Blut nachweisbar ist, was darauf hindeutet, dass die Krankheit vom Immunsystem ohne Medikamente kontrolliert wird.

Bepirovirsen wird auch als potenzielle Grundtherapie für zukünftige sequentielle Behandlungsstrategien evaluiert, die darauf abzielen, die funktionelle Heilung auf breitere Patientengruppen auszudehnen.

GSK hat Bepirovirsen von Ionis Pharmaceuticals lizenziert und bei der Entwicklung mit ihnen zusammengearbeitet. Bepirovirsen wurde von globalen Zulassungsbehörden für seine Innovation und sein Potenzial zur Deckung eines erheblichen ungedeckten Bedarfs bei Hepatitis B anerkannt und erhielt den Fast-Track-Status und den Breakthrough-Therapy-Status von der US-amerikanischen FDA, den Breakthrough-Therapy-Status in China und den SENKU-Status in Japan. Bepirovirsen ist derzeit nirgendwo auf der Welt zugelassen.

Über GSK

GSK ist ein globales Biopharmaunternehmen mit dem Ziel, Wissenschaft, Technologie und Talent zu vereinen, um gemeinsam der Krankheit einen Schritt voraus zu sein. Weitere Informationen finden Sie unter www.gsk.com.

Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

GSK weist Anleger darauf hin, dass alle zukunftsgerichteten Aussagen oder Prognosen von GSK, einschließlich der in dieser Mitteilung gemachten, Risiken und Unsicherheiten unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den prognostizierten abweichen. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem die im Abschnitt „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von GSK auf Formular 20-F für 2025 beschriebenen.

Referenzen

Rumgay H et al. Globale Belastung durch primären Leberkrebs im Jahr 2020 und Prognosen bis 2040. J Hepatol. 2022;77:1598–1606. doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021

US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde. Durchbruchstherapie. Verfügbar unter: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (letzter Zugriff im März 2026)

GSK-Pressemitteilung, verfügbar unter: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (letzter Zugriff März 2026)

WHO. Globaler Hepatitis-Bericht 2024. Verfügbar unter: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (letzter Zugriff: März 2026)

Razavi-Shearer D, Gamkrelidze I, Hall S, Cohen C, Gish R, Pham T, et al. Die aktuelle Belastung durch Hepatitis B in den Vereinigten Staaten: Eine Modellierungsanalyse für Bundesstaaten, Territorien und Landkreise. J Virushepat. 2026;33(1):e70122

Slaets, L. et al. „Systematische Überprüfung mit Metaanalyse: Rückgang des Hepatitis-B-Oberflächenantigens und Seroclearanz bei Patienten mit chronischer Hepatitis B unter Nukleotidanaloga oder pegylierter Interferontherapie“ in GastroHep 2, 106–116 (2020)

EASL, „Clinical Practice Guidelines on the Management of Hepatitis B Virus Infection“ in Journal of Hepatology Band 83, Ausgabe 2, August 2025, Seiten 502-583. Verfügbar unter: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (letzter Zugriff: März 2026).

Quelle: GSK

Quelle: HealthDay

Bepirovirsen FDA-Zulassungsverlauf

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Gesendet : 2026-05-12 15:34

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