Bepirovirsen è stato accettato per la revisione prioritaria e gli è stata concessa la designazione di terapia innovativa da parte della FDA statunitense
Trattamento per: epatite B
Bepirovirsen accettato per la revisione prioritaria e ha ottenuto la designazione di terapia innovativa da parte della FDA statunitense
Londra, Regno Unito - 28 aprile 2026 GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la revisione prioritaria una nuova domanda di farmaco (NDA) per bepirovirsen, un oligonucleotide antisenso sperimentale (ASO), per il trattamento di adulti affetti da epatite cronica B (CHB).
Bepirovirsen ha inoltre ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria (BTD), riservata ai farmaci sperimentali per i quali evidenze cliniche preliminari indicano il potenziale di miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili. Una BTD consente una migliore guida della FDA sul programma di sviluppo di una risorsa.2 La BTD per il bepirovirsen si basa sulla designazione Fast Track fornita anche dalla FDA statunitense nel febbraio 2024.3 Una designazione Fast Track accelera la revisione dei farmaci per il trattamento di patologie gravi e soddisfa un'esigenza medica non soddisfatta.
L'epatite cronica B è una grave sfida per la salute pubblica, che colpisce più di 250 milioni di persone in tutto il mondo4 e circa 1,7 milioni negli Stati Uniti.5 L’attuale standard di cura – tipicamente analoghi nucleos(t)idici – spesso richiede una terapia permanente e i tassi di guarigione funzionale rimangono bassi, in genere intorno all’1%.6 La guarigione funzionale si verifica quando il DNA del virus dell’epatite B e la proteina virale – l’antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg) – non sono rilevabili nel sangue per almeno 24 settimane dopo l’interruzione di tutti i trattamenti, indicando che la malattia è controllata dal sistema immunitario senza farmaci. Il raggiungimento di una cura funzionale è associato a una significativa riduzione del rischio di complicanze a lungo termine, incluso il cancro al fegato.7
La richiesta normativa e il BTD sono supportati dai risultati positivi degli studi di Fase III B-Well 1 e B-Well 2, in cui bepirovirsen ha dimostrato tassi di guarigione funzionale statisticamente e clinicamente significativi. I tassi di guarigione funzionale erano significativamente più alti con bepirovirsen più standard di cura rispetto al solo standard di cura in tutti gli endpoint classificati, compresi i pazienti con livelli basali di HBsAg più bassi, dove è stato osservato un effetto ancora maggiore. Bepirovirsen ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile in linea con gli studi precedenti. I dati degli studi B-Well 1 e B-Well 2 saranno presentati al Congresso dell'Associazione europea per lo studio del fegato (EASL) e sottoposti per la pubblicazione scientifica sottoposta a revisione paritaria nel 2026.
La FDA ha assegnato il 26 ottobre 2026 come data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
Sull'epatite cronica B
L'epatite B è un'infezione virale che può causare malattie epatiche sia acute che croniche. L’epatite B cronica si verifica quando il sistema immunitario non è in grado di eliminare il virus, provocando un’infezione di lunga durata che colpisce più di 250 milioni di persone in tutto il mondo. La malattia provoca circa 1,1 milioni di decessi ogni anno a livello globale.4 Molti pazienti spesso necessitano di una terapia antivirale permanente per la soppressione virale; rendendo la cura funzionale un obiettivo fondamentale nella gestione della malattia.
Informazioni su bepirovirsen
Bepirovirsen è un oligonucleotide antisenso sperimentale a tripla azione progettato per riconoscere e orchestrare la distruzione dei componenti genetici (ovvero mRNA e RNA pregenomico) del virus dell'epatite B che può portare a malattie croniche, consentendo potenzialmente al sistema immunitario di una persona di riprendere il controllo. Bepirovirsen inibisce la replicazione del genoma virale nell'organismo, sopprime il livello dell'antigene di superficie dell'epatite B nel sangue e stimola il sistema immunitario per aumentare le possibilità di una risposta duratura e sostenuta.
Programma di studi clinici
Gli studi B-Well 1 e B-Well 2 sono studi globali multicentrici, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, condotti in 29 paesi. Hanno valutato l’efficacia, la sicurezza, il profilo farmacocinetico e la durata della cura funzionale nei partecipanti trattati con analoghi nucleos(t)idici con epatite B cronica e antigene di superficie basale (HBsAg) ≤3000 UI/ml. L'endpoint primario ha valutato la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la guarigione funzionale in pazienti con HBsAg al basale ≤ 3.000 UI/ml. Un endpoint secondario classificato come chiave ha valutato la guarigione funzionale nei partecipanti con HBsAg al basale ≤1000 UI/ml. La cura funzionale è definita quando l'HBsAg non è rilevabile nel sangue per almeno 24 settimane dopo l'interruzione di tutti i trattamenti, indicando che la malattia è controllata dal sistema immunitario senza farmaci.
Bepirovirsen è inoltre in fase di valutazione come potenziale terapia di base per future strategie di trattamento sequenziale volte ad espandere la cura funzionale a popolazioni di pazienti più ampie.
GSK ha ottenuto la licenza per bepirovirsen da Ionis Pharmaceuticals e ha collaborato con loro al suo sviluppo. Bepirovirsen è stato riconosciuto dalle autorità di regolamentazione globali per la sua innovazione e il suo potenziale nell'affrontare importanti esigenze insoddisfatte nel trattamento dell'epatite B, con la designazione Fast Track e la designazione di terapia rivoluzionaria da parte della FDA statunitense, la designazione di terapia rivoluzionaria in Cina e la designazione SENKU in Giappone. Bepirovirsen non è attualmente approvato in nessuna parte del mondo.
Informazioni su GSK
GSK è un'azienda biofarmaceutica globale con lo scopo di unire scienza, tecnologia e talento per affrontare insieme le malattie. Scopri di più su www.gsk.com.
Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali
GSK avverte gli investitori che qualsiasi dichiarazione o proiezione previsionale fatta da GSK, comprese quelle contenute nel presente annuncio, è soggetta a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli previsti. Tali fattori includono, ma non sono limitati a, quelli descritti nella sezione "Fattori di rischio" nella relazione annuale di GSK sul modulo 20-F per il 2025.
Riferimenti
Fonte: GSK
Fonte: HealthDay
Cronologia delle approvazioni della FDA per il Bepirovirsen
Altre risorse di notizie
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Pubblicato : 2026-05-12 15:34
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