Cemdisiran, alle 12 Wochen subkutan verabreicht, zeigt in der Phase-3-Studie zur generalisierten Myasthenia gravis (gMG) eine schnelle, umfassende und nachhaltige Krankheitskontrolle

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TARRYTOWN, N.Y., 21. April 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) gab heute bekannt, dass detaillierte positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NIMBLE zur Bewertung des Prüfpräparats Cemdisiran bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) in The Lancet veröffentlicht und zum ersten Mal in einer mündlichen Plenarsitzung auf der vorgestellt wurden Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN). Cemdisiran ist ein neuartiges siRNA-Therapeutikum, das die zirkulierenden Spiegel des Komplementfaktors 5 (C5) dauerhaft senkt und so eine alle drei Monate erfolgende Dosierung ermöglicht.

  • Wie in The Lancet veröffentlicht und auf der AAN vorgestellt, erreichte die NIMBLE-Studie ihre primären und wichtigsten sekundären Endpunkte in Woche 24 und zeigte potenziell erstklassige Wirksamkeit und Bequemlichkeit bei gMG
  • USA Regulierungsantrag eingereicht; Cemdisiran könnte die erste siRNA sein, die für die Behandlung von gMG zugelassen wird

    • „Generalisierte Myasthenia gravis ist eine chronisch schwächende Krankheit mit unvorhersehbaren Symptomen, die sich auf das tägliche Leben auswirken. Während aktuelle Therapien die Krankheitsaktivität in den Griff bekommen haben, besteht weiterhin ein ungedeckter Bedarf an Optionen, die eine schnelle und nachhaltige Wirksamkeit bei reduziertem Behandlungsaufwand erreichen“, sagte Tuan Vu, M.D., Professor für Neurologie am Morsani College der University of South Florida Medizin, Abteilungsleiter für neuromuskuläre Medizin und EMG-Labore und weltweiter Hauptforscher der NIMBLE-Studie.* „In der Phase-3-Studie NIMBLE zeigte diese einzigartige Prüftherapie eine schnelle, robuste Wirksamkeit mit anhaltendem Nutzen über 24 Wochen. Diese beeindruckenden Ergebnisse legen nahe, dass Cemdisiran einen transformativen Fortschritt in der Versorgung von Menschen mit gMG darstellen kann, da es eine überzeugende Wirksamkeit gepaart mit einer bequemen subkutanen Verabreichung viermal pro Jahr bietet.“

    Die NIMBLE-Studienergebnisse bei AAN liefern zusätzliche Details zu den im August 2025 veröffentlichten Topline-Daten. Wie dargestellt und im Vergleich zu Placebo (n=59), zeigten Patienten, die alle zwölf Wochen mit subkutanem Cemdisiran (n=64) behandelt wurden, innerhalb von zwei Wochen klinisch bedeutsame Verbesserungen auf zwei Bewertungsskalen, die Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert maßen bei: täglichen Funktionen, die durch gMG beeinflusst werden (wie Sprechen, Essen, Atmen, Sehen und Mobilität) und Muskelfunktion (wie Sehen, Sprechen/Schlucken, Atmung und Beweglichkeit der Gliedmaßen). Diese Verbesserungen vertieften sich mit der Zeit über beide Skalen hinweg und hielten bis Woche 24 an, ohne Anzeichen einer nachlassenden Wirksamkeit zwischen den Dosen.

    Konkret zeigten die Ergebnisse für Cemdisiran im Vergleich zu Placebo in Woche 24:

  • 4,5-Punkte-Verbesserung (mittlere Änderung der kleinsten Quadrate [LS]) gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia Gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtpunktzahl (0,4 Standardfehler [SE]) im Vergleich zu einer Verbesserung um 2,2 Punkte (0,5 SE). Dies entsprach einer placebobereinigten Verbesserung von 2,3 Punkten (p<0,001) und erfüllte damit den primären Endpunkt. Bemerkenswert ist, dass 76,6 % der Cemdisiran-Patienten eine Verbesserung um ≥ 3 Punkte aufwiesen, verglichen mit 44,1 % unter Placebo. Klinisch bedeutsame Verbesserungen des MG-ADL-Gesamtscores traten innerhalb von 2 Wochen bei mit Cemdisiran behandelten Patienten auf (mittlere LS-Veränderung von -2,5 Punkten gegenüber dem Ausgangswert), was ein vorab festgelegter explorativer Endpunkt war. MG-ADL ist eine vom Patienten berichtete Bewertung der durch gMG beeinträchtigten täglichen Funktionen.
  • 4,2-Punkte-Verbesserung (mittlere LS-Änderung) gegenüber dem Ausgangswert im Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtscore (0,6 SE) im Vergleich zu einer 1,5-Punkte-Verbesserung (0,7 SE). Dies führte zu einer placebobereinigten Verbesserung von 2,8 Punkten (p=0,002) und erfüllte damit den wichtigsten sekundären Endpunkt. Bemerkenswert ist, dass 48,4 % der Cemdisiran-Patienten eine Verbesserung um ≥ 5 Punkte aufwiesen, verglichen mit 19 % bei Placebo. Bei den mit Cemdisiran behandelten Patienten kam es innerhalb von 2 Wochen zu Verbesserungen der QMG-Gesamtscores (durchschnittliche LS-Änderung von -1,9 Punkten gegenüber dem Ausgangswert), was ein vorab festgelegter explorativer Endpunkt war. QMG ist eine vom Arzt durchgeführte Beurteilung der Muskelfunktion.

    • Zugelassene C5-Inhibitor-Therapien haben in früheren klinischen Zulassungsstudien placebobereinigte Verbesserungen der MG-ADL-Gesamtwerte im Bereich von -1,6 bis -2,1 und der QMG-Gesamtwerte im Bereich von -2,0 bis -3,0 zum Zeitpunkt der Primäranalyse jeder Studie (im Allgemeinen in Woche 12 oder Woche 26) gezeigt.

    Ein oder mehrere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE) traten bei 69,2 % der Patienten unter Cemdisiran (Cemdi) und bei 77,1 % unter Placebo (Pbo) auf. Die meisten Nebenwirkungen waren von leichter bis mittelschwerer Schwere. Die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 5 %) bei Patienten, die Cemdisiran oder Placebo erhielten, waren: Verschlechterung der MG (1 % Cemdi, 17 % PBO), Infektion der oberen Atemwege (12 % Cemdi, 11 % PBO), Harnwegsinfektion (5 % Cemdi, 3 % PBO), Nasopharyngitis (5 % Cemdi, 4 % PBO), Kopfschmerzen (5 % Cemdi, 10 % PBO), Hautausschlag (5 % Cemdi, 1 % PBO) und Durchfall (3 % Cemdi, 7 % PBO). Insgesamt betrugen die Infektionsraten während der doppelblinden Behandlungsperiode (DBTP) 27 % in der Cemdisiran-Gruppe und 40 % in der Placebo-Gruppe. Während der DBTP traten keine schwerwiegenden Infektionen, Meningokokken-Infektionen oder Todesfälle auf. Im Cemdisiran-Arm kam es bis Woche 24 zu keinen Behandlungsabbrüchen aufgrund unerwünschter Ereignisse, verglichen mit 3 % der Patienten, die Placebo erhielten. Unerwünschte Ereignisse, die zu einer Dosisunterbrechung/-reduktion führten, traten bei 1 % bzw. 4 % der Patienten unter Cemdisiran bzw. Placebo auf. Während der Verlängerungsphase kam es im Cemdisiran-Arm zu einem Todesfall aufgrund einer Lungenentzündung bei einem Patienten mit einer erheblichen Komorbidität, der gleichzeitig eine immunsuppressive Therapie erhielt. Die Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen, myasthenischen Krisen und Notfalltherapien war unter Cemdisiran zahlenmäßig niedriger.

    Der potenzielle Einsatz von Cemdisiran zur Behandlung von gMG befindet sich in der Erprobung und wurde von keiner Aufsichtsbehörde genehmigt. Der US-Zulassungsantrag für Cemdisiran wurde im ersten Quartal 2026 eingereicht; Weitere Zulassungsanträge, auch in der Europäischen Union, sind für 2026 geplant.

    Über Myasthenia Gravis (MG)MG ist eine seltene und chronische Autoimmunerkrankung, bei der abnormale Acetylcholinrezeptor-Antikörper (Anti-AChR) das Komplementsystem einschließlich C5 aktivieren und die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln stören, was zu schwächender und möglicherweise lebensbedrohlicher Muskelschwäche führt. In den USA sind etwa 85.000 Menschen von der Krankheit betroffen. Die anfänglichen Manifestationen sind in der Regel okular, bei etwa 85 % der MG-Patienten kommt es jedoch zu weiteren Krankheitsmanifestationen, die als generalisierte Myasthenia gravis (gMG) bezeichnet werden. Bei diesen Patienten betrifft die Krankheit die Muskeln im gesamten Körper, was zu extremer Müdigkeit und Schwierigkeiten beim Gesichtsausdruck, beim Sprechen, beim Schlucken und in der Beweglichkeit führt. Behandlungsbedingte Herausforderungen – zu denen häufige Krankenhausbesuche, inkonsistente Symptomkontrolle und das Fehlen dauerhafter Behandlungseffekte gehören – können die Lebensqualität und das langfristige Krankheitsmanagement weiter beeinträchtigen.

    Über den Komplementfaktor 5 (C5) Klinisches Programm NIMBLE ist die größte weltweit durchgeführte interventionelle gMG-Studie, die bisher durchgeführt wurde. Es handelt sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte laufende Studie zur Bewertung von Cemdisiran sowie einer Kombination aus Cemdisiran und Pozelimab (C5-Antikörper) bei Patienten mit gMG, die Antikörper gegen den Acetylcholinrezeptor (Anti-AChR) haben und könnten Fortsetzung der Hintergrundimmunsuppressiva nach Ermessen des Prüfarztes.

    Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten eines von vier subkutanen Behandlungsschemata: Cemdisiran (600 mg) alle 12 Wochen; eine Kombination aus Cemdisiran (200 mg) und Pozelimab (200 mg) alle 4 Wochen; Pozelimab (200 mg) alle 4 Wochen; oder Placebo alle 4 Wochen. Der primäre Endpunkt bewertete Veränderungen im MG-ADL-Gesamtscore vom Ausgangswert bis zur 24. Woche. Die MG-ADL-Skala ist ein aus acht Fragen bestehendes, von Patienten berichtetes Instrument, das misst, wie sich gMG auf Aspekte des täglichen Lebens auswirkt und einen Gesamtscore im Bereich von 0 bis 24 liefert. Der wichtigste sekundäre Endpunkt war die Veränderung des QMG-Gesamtscores in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert ein Gesamtscore im Bereich von 0 bis 39. Sowohl bei MG-ADL als auch bei QMG weist ein höherer Gesamtscore auf eine größere Schwere der Erkrankung hin, und eine stärkere Verringerung des Gesamtscores deutet auf eine stärkere Verbesserung der Krankheitssymptome und einen besseren Behandlungseffekt hin.

    Cemdisiran und Pozelimab werden auch in separaten Phase-3-Studien sowohl als Monotherapie als auch als Kombinationstherapie für weitere komplementvermittelte Erkrankungen untersucht, darunter PNH und geografische Atrophie infolge altersbedingter Makuladegeneration. Für weitere Informationen besuchen Sie die Website zu klinischen Studien von Regeneron oder kontaktieren Sie [email protected] oder +1 844-734-6643.

    Regeneron ist im Rahmen einer weltweiten Lizenzvereinbarung mit Alnylam allein für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Cemdisiran als Monotherapie und in Kombination mit C5-Antikörpern verantwortlich.

    In den USA ist die Pozelimab-Monotherapie als Veopoz® (Pozelimab-bbfg) für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 1 Jahr mit CHAPLE-Krankheit, auch bekannt als CD55-defiziente Proteinverlust-Enteropathie, zugelassen, die einen Warnhinweis für lebensbedrohliche und tödliche Meningokokkeninfektionen enthält.

    WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

    Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über VEOPOZ wissen sollte?VEOPOZ ist ein Arzneimittel, das Ihr Immunsystem beeinflusst und die Fähigkeit Ihres Immunsystems, Infektionen zu bekämpfen, verringern kann.

  • VEOPOZ erhöht Ihr Risiko, an schweren und lebensbedrohlichen Meningokokkeninfektionen zu erkranken, die schnell lebensbedrohlich werden und zum Tod führen können, wenn sie nicht frühzeitig erkannt und behandelt werden.
  • Das müssen Sie Erhalten Sie mindestens 2 Wochen vor Ihrer ersten VEOPOZ-Dosis eine Meningokokken-Impfung, wenn Sie diese Impfungen noch nicht erhalten haben.
  • Wenn Sie in der Vergangenheit eine Meningokokken-Impfung erhalten haben, benötigen Sie möglicherweise eine zusätzliche Impfung, bevor Sie mit VEOPOZ beginnen. Ihr Arzt wird entscheiden, ob Sie eine zusätzliche Meningokokken-Impfung benötigen.
  • Wenn Ihr Arzt entscheidet, dass eine dringende Behandlung mit VEOPOZ erforderlich ist und Ihre Meningokokken-Impfstoffe nicht auf dem neuesten Stand sind, sollten Sie so schnell wie möglich eine Meningokokken-Impfung erhalten. Sie sollten außerdem Antibiotika erhalten.
  • Meningokokken-Impfstoffe verringern das Risiko einer Meningokokken-Infektion, verhindern jedoch nicht alle Meningokokken-Infektionen. Rufen Sie Ihren Arzt an oder suchen Sie sofort einen Notarzt auf, wenn bei Ihnen eines dieser Anzeichen und Symptome einer Meningokokken-Infektion auftritt:
  • Kopfschmerzen mit Übelkeit oder Erbrechen
  • Kopfschmerzen mit steifem Nacken oder steifem Rücken
  • Fieber und Ausschlag
  • Muskelschmerzen mit grippeähnlichen Symptomen
  • Kopfschmerzen und Fieber
  • Fieber
  • Verwirrung
  • lichtempfindliche Augen

    • Ihr Arzt wird Ihnen eine Patientensicherheitskarte über die Symptome einer Meningokokken- oder anderen Infektion aushändigen. Tragen Sie diese während der Behandlung und für 3 Monate nach Ihrer letzten VEOPOZ-Dosis immer bei sich. Ihr Risiko einer Meningokokken-Infektion kann noch mehrere Wochen nach Ihrer letzten VEOPOZ-Dosis bestehen bleiben. Es ist wichtig, dass Sie diese Karte jedem Arzt zeigen, der Sie behandelt. Dies wird ihnen helfen, Sie schnell zu diagnostizieren und zu behandeln.

    VEOPOZ kann auch das Risiko anderer Arten schwerer bakterieller Infektionen erhöhen.

  • Menschen, die VEOPOZ einnehmen, haben möglicherweise ein erhöhtes Risiko für Infektionen durch Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae.
  • Bestimmte Menschen haben möglicherweise auch ein erhöhtes Risiko für bakterielle Infektionen, einschließlich einer Gonorrhoe-Infektion. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, um herauszufinden, ob bei Ihnen das Risiko einer Gonorrhoe-Infektion besteht, über die Vorbeugung von Gonorrhoe und regelmäßige Tests.

    • Rufen Sie sofort Ihren Arzt an, wenn Sie neue Anzeichen oder Symptome einer Infektion haben.

    Erhalten Sie VEOPOZ nicht, wenn Sie an einer Meningokokkeninfektion leiden.

    Bevor Sie VEOPOZ erhalten, informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie: eine Infektion oder Fieber haben, schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen und stillen oder stillen möchten. Es ist nicht bekannt, ob VEOPOZ Ihrem ungeborenen Kind schadet oder ob es in die Muttermilch übergeht. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby während der Behandlung mit VEOPOZ am besten ernähren können.

    Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze. Es ist wichtig, dass Sie alle empfohlenen Impfungen erhalten, bevor Sie mit VEOPOZ beginnen, Antibiotika erhalten, wenn Sie mit VEOPOZ innerhalb von 2 Wochen nach Erhalt der Meningokokken-Impfung beginnen, und dass Sie während der Behandlung mit VEOPOZ über alle empfohlenen Impfungen auf dem Laufenden bleiben. VEOPOZ und andere Arzneimittel können sich gegenseitig beeinflussen und Nebenwirkungen verursachen. VEOPOZ kann die Wirkungsweise anderer Arzneimittel beeinflussen, und andere Arzneimittel können die Wirkungsweise von VEOPOZ beeinflussen. Informieren Sie Ihren Arzt insbesondere, wenn Sie intravenöses Immunglobulin (IVIg) einnehmen. Informieren Sie sich über die Arzneimittel, die Sie einnehmen, und über die Impfstoffe, die Sie erhalten. Führen Sie eine Liste davon, um sie Ihrem Arzt und Apotheker zu zeigen, wenn Sie ein neues Arzneimittel erhalten.

    Welche möglichen Nebenwirkungen hat VEOPOZ?VEOPOZ kann schwerwiegende Nebenwirkungen hervorrufen, einschließlich allergischer (Überempfindlichkeits-)Reaktionen, einschließlich infusionsbedingter Reaktionen, die während Ihrer Behandlung auftreten können. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie während Ihrer VEOPOZ-Behandlung eines dieser Symptome oder ein anderes Symptom entwickeln, das bedeuten könnte, dass Sie an einer schweren Allergie leiden Reaktion: Brustschmerzen, Atembeschwerden oder Kurzatmigkeit, Schwellung von Gesicht, Zunge oder Rachen und Ohnmachts- oder Ohnmachtsgefühl.

    Die häufigsten Nebenwirkungen von VEOPOZ sind Infektionen der oberen Atemwege, Brüche, erhabene, rote Hautflecken, die oft stark jucken (Nesselsucht) und Haarausfall (Alopezie). Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie Nebenwirkungen haben, die Sie stören oder die nicht verschwinden. Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von VEOPOZ. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

    Über Regenerons VelocImmune-Technologie Die VelocImmune-Technologie von Regeneron nutzt eine proprietäre gentechnisch veränderte Mausplattform, die mit einem genetisch humanisierten Immunsystem ausgestattet ist, um optimierte, vollständig menschliche Antikörper zu produzieren. Als Regenerons Mitbegründer, Präsident und Chief Scientific Officer George D. Yancopoulos 1985 zusammen mit seinem Mentor Frederick W. Alt ein Doktorand war, waren sie die ersten, die stellen Sie sich die Herstellung einer solchen genetisch humanisierten Maus vor, und Regeneron hat Jahrzehnte damit verbracht, VelocImmune und verwandte VelociSuite®-Technologien zu erfinden und zu entwickeln.

    Dr. Yancopoulos und sein Team haben mithilfe der VelocImmune-Technologie einen erheblichen Teil aller originalen, von der FDA zugelassenen oder zugelassenen vollständig menschlichen monoklonalen Antikörper hergestellt. Dazu gehören REGEN-COV® (Casirivimab und Imdevimab), Dupixent® (Dupilumab), Libtayo® (Cemiplimab-rwlc), Praluent® (Alirocumab), Kevzara® (Sarilumab), Evkeeza® (Evinacumab-Dgnb), Inmazeb® (Atoltivimab, Maftivimab und Odesivimab-ebgn) und Veopoz® (Pozelimab).

    Über Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das lebensverändernde Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten erfindet, entwickelt und vermarktet. Unsere einzigartige Fähigkeit, Wissenschaft wiederholt und konsequent in die Medizin umzusetzen, wurde von Ärzten und Wissenschaftlern gegründet und geleitet und hat zu zahlreichen zugelassenen Behandlungen und Produktkandidaten in der Entwicklung geführt, von denen die meisten in unseren Labors selbst entwickelt wurden. Unsere Medikamente und unsere Pipeline sind darauf ausgelegt, Patienten mit Augenkrankheiten, allergischen und entzündlichen Erkrankungen, Krebs, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, neurologischen Erkrankungen, hämatologischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten und seltenen Krankheiten zu helfen.

    Regeneron verschiebt die Grenzen der wissenschaftlichen Entdeckung und beschleunigt die Arzneimittelentwicklung mithilfe unserer proprietären Technologien wie VelociSuite®, das optimierte vollständig menschliche Antikörper und neue Klassen bispezifischer Antikörper produziert. Wir gestalten die nächste Grenze der Medizin mit datengestützten Erkenntnissen aus dem Regeneron Genetics Center® und bahnbrechenden Genmedizin-Plattformen, die es uns ermöglichen, innovative Ziele und komplementäre Ansätze zur potenziellen Behandlung oder Heilung von Krankheiten zu identifizieren.

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    *Dies ist keine Empfehlung der University of South Florida

    Quelle: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-04-22 09:08

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