Denecimig (Mim8) ha ridotto significativamente il tasso annualizzato di sanguinamento nelle persone affette da emofilia A, indipendentemente dallo stato di inibitore, nei dati di fase 3 pubblicati su NEJM
Plainsboro, NJ e Bagsværd, Danimarca, 29 aprile 2026 – Oggi, il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati a 26 settimane dello studio di fase 3 FRONTIER2 che valuta l'efficacia e la sicurezza di denecimig una volta al mese e una volta alla settimana (Mim8) in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A (congenita Deficit del fattore VIII (FVIII)), con o senza inibitori del FVIII. Il denecimig sperimentale è un anticorpo bispecifico mimetico del fattore VIIIa (FVIIIa), progettato per la profilassi di routine per aiutare l'organismo a formare coaguli di sangue. È in fase di studio nell'ambito del programma FRONTIER in diverse frequenze di dosaggio, gruppi di età e gravità per le persone affette da emofilia A, con o senza inibitori.1-7
"La prevenzione e la riduzione degli episodi di sanguinamento è l'obiettivo finale per le persone che vivono con l'emofilia A. Questi risultati dello studio FRONTIER2 Lo studio fornisce dati importanti sul potenziale di denecimig come opzione di trattamento preventivo, indipendentemente dalla gravità dell’emofilia A o dallo stato di inibitore”, ha affermato la dott.ssa Maria Elisa Mancuso, consulente senior in ematologia presso il Centro per la trombosi e le malattie emorragiche, IRCCS Humanitas Research Hospital di Milano, Italia e ricercatore principale dello studio. "La pubblicazione dello studio FRONTIER2 nel NEJM dimostra sia l'importanza di questi risultati sia il modo in cui denecimig può aiutare le persone che vivono con l'emofilia A."
FRONTIER2 è uno studio clinico di fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di denecimig per le persone affette da emofilia A, con o senza inibitori. Lo studio ha confrontato 254 adulti e adolescenti, di età pari o superiore a 12 anni, che ricevevano iniezioni di denecimig una volta al mese o una volta alla settimana con coloro che avevano ricevuto in precedenza un trattamento di profilassi del fattore di coagulazione durante la fase di run-in o un trattamento al bisogno.1
Lo studio FRONTIER2 ha misurato il numero di episodi di sanguinamento che i partecipanti hanno sperimentato ogni anno e che hanno richiesto il trattamento. Le persone che hanno ricevuto denecimig una volta al mese hanno avuto un numero significativamente inferiore di episodi di sanguinamento rispetto ai trattamenti precedenti. Nello specifico, hanno riscontrato quasi il 99% di sanguinamenti in meno rispetto al trattamento al bisogno e circa il 43% di sanguinamenti in meno rispetto a quando utilizzavano la terapia preventiva regolare con fattori di coagulazione.1
Allo stesso modo, le persone che hanno ricevuto denecimig una volta alla settimana hanno avuto anche un numero significativamente inferiore di episodi di sanguinamento. Hanno manifestato circa il 96% in meno di sanguinamenti rispetto al trattamento al bisogno e circa il 54% in meno di sanguinamenti rispetto alla precedente terapia preventiva.1
Nei quattro bracci dello studio, sono stati segnalati zero sanguinamenti trattati nel 64-95% dei partecipanti che hanno ricevuto denecimig, a seconda del braccio dello studio. Nei bracci di confronto, non sono stati segnalati sanguinamenti trattati nello 0-37% dei partecipanti a seconda del braccio (0% per il braccio al bisogno, 33% per il braccio di profilassi con fattore di coagulazione pre-studio ora in trattamento con denecimig una volta alla settimana e 37% per il braccio di profilassi con fattore di coagulazione pre-studio ora in trattamento con denecimig una volta al mese).1
"Con denecimig recentemente presentato alla FDA attraverso una domanda di licenza biologica, questi dati NEJM sottolineano ulteriormente il suo potenziale come opzione di trattamento preventivo che può aiutare ad affrontare i bisogni persistenti insoddisfatti delle persone che vivono con l'emofilia A, con o senza inibitori", ha affermato Anna Windle, PhD, responsabile dello sviluppo clinico, affari medici e normativi presso Novo Nordisk US Operations. "Le riduzioni significative dei tassi di sanguinamento osservate con denecimig dimostrano il nostro impegno nello sviluppo di farmaci innovativi con forti profili di efficacia e contribuiscono a ridurre il carico terapeutico."
Nello studio, denecimig è stato generalmente ben tollerato e non sono stati segnalati eventi tromboembolici o prove cliniche di anticorpi anti-denecimig neutralizzanti. Reazioni nel sito di iniezione (ISR) sono state segnalate dal 10% dei partecipanti, con ISR osservate per il 2,6% delle iniezioni.1
Informazioni su DenecimigDenecimig è un anticorpo bispecifico mimetico FVIIIa sperimentale progettato con l'obiettivo di somministrare una profilassi con dosaggio una volta al mese, una volta ogni due settimane o una volta alla settimana per le persone affette da emofilia A, con o senza inibitori.2-7 Denecimig, che viene somministrato per via sottocutanea (sotto la pelle), "imita" il ruolo del Fattore VIIIa collegando il Fattore IXa e il Fattore X.8 Questa azione sostituisce la funzione FVIIIa, che aiuta a ripristinare la capacità di generazione di trombina dell'organismo, aiutando il sangue a coagulare.9 L'uso di denecimig nelle persone affette da emofilia A, con o senza inibitori, è sperimentale e non approvato da alcuna autorità di regolamentazione a livello mondiale.
Nel settembre 2025, Novo Nordisk ha presentato denecimig per la revisione alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense attraverso una richiesta di licenza per prodotti biologici. (BLA), una richiesta formale per valutare un medicinale biologico.
Informazioni sull'emofilia Al'emofilia è una rara malattia emorragica ereditaria che compromette la capacità dell'organismo di produrre coaguli di sangue, un processo necessario per arrestare il sanguinamento.10 Secondo la Federazione Mondiale dell'Emofilia, si stima che colpisca circa 836.000 persone in tutto il mondo e si stima che l'emofilia A rappresenti l'80-85% di tutti i casi di emofilia.11 Esistono diversi tipi di emofilia, che sono caratterizzato dal tipo di proteina del fattore di coagulazione difettosa o mancante.5 L'emofilia A è causata da un fattore VIII (FVIII) della coagulazione mancante o difettoso.8 Alcune persone affette da emofilia A possono sviluppare inibitori, una risposta del sistema immunitario ai fattori della coagulazione utilizzati nella terapia sostitutiva, che può rendere inefficace il trattamento.12 È stato stimato che circa il 30% delle persone che vivono con emofilia A hanno inibitori.12
Informazioni su FRONTIER2 studioFRONTIER2 è uno studio clinico di fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di denecimig per le persone affette da emofilia A, con o senza inibitori. Lo studio ha confrontato 254 adulti e adolescenti, di età pari o superiore a 12 anni, che hanno ricevuto iniezioni di denecimig una volta al mese o una volta alla settimana con quelli che avevano ricevuto un precedente trattamento di profilassi con fattori di coagulazione durante la fase di run-in o il trattamento al bisogno, con l'endpoint primario rappresentato dall'ABR medio dei sanguinamenti trattati.1
Dei 254 pazienti, 246 pazienti hanno completato la fase principale di 26 settimane. Quattro (2%) erano donne, 66 (26%) erano adolescenti (12-17 anni di età), 212 (84%) avevano un'HA grave e 31 (12%) avevano inibitori del FVIII.1
Il programma FRONTIER comprende FRONTIER1-5 e studia il denecimig come trattamento preventivo delle emorragie nelle popolazioni pediatriche e adulte affette da emofilia A, con o senza inibitori.1-7
Informazioni su Novo Nordisk
Novo Nordisk è un'azienda sanitaria leader a livello mondiale con un'eredità di oltre 100 anni nella cura del diabete. Basandosi su queste basi, il nostro scopo è guidare il cambiamento per sconfiggere gravi malattie croniche – dal diabete e dall’obesità alle rare malattie del sangue ed endocrine – attraverso scoperte scientifiche pionieristiche, ampliando l’accesso ai farmaci e lavorando per prevenire e, in ultima analisi, curare le malattie. Ci impegniamo a adottare pratiche aziendali responsabili e a lungo termine che offrano valore finanziario, sociale e ambientale. Con sede in Danimarca e operante in circa 80 paesi, Novo Nordisk impiega circa 68.800 persone e commercializza prodotti in circa 170 paesi. Negli Stati Uniti, Novo Nordisk è presente da 40 anni, ha sede nel New Jersey e impiega circa 10.000 persone in più di 10 sedi aziendali, di produzione, ricerca e sviluppo in sette stati oltre a Washington, D.C. Per ulteriori informazioni, visita novonordisk.com e novonordisk-us.com e seguici su Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.
Riferimenti
Fonte: Novo Nordisk
Fonte: HealthDay
Articoli correlati
Mim8 (denecimig) Cronologia delle approvazioni della FDA
Altre risorse per le notizie
Iscriviti alla nostra newsletter
Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.
Pubblicato : 2026-04-30 09:35
Per saperne di più
- Un nuovo test rapido delle urine potrebbe rivoluzionare il trattamento delle infezioni del tratto urinario
- Piattaforma a basso costo in grado di eseguire l'imaging automatizzato del segmento anteriore per lo screening delle malattie oculari
- La FDA approva le prime compresse generiche di Farxiga (dapagliflozin).
- AAD: Zasocitinib sicuro ed efficace nella psoriasi a placche da moderata a grave negli adulti
- Astellas tratta il primo paziente dello studio di fase 3 con setidegrasib (ASP3082) per l'adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico con mutazione KRAS G12D
- La FDA approva Foundayo (orforglipron), l'unica pillola GLP-1 per dimagrire che può essere assunta in qualsiasi momento della giornata senza restrizioni di cibo o acqua
Disclaimer
È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.
L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.
Parole chiave popolari
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions