Denecimig (Mim8) verminderde het aantal bloedingen op jaarbasis aanzienlijk bij mensen met hemofilie A, ongeacht de status van de remmer, in fase 3-gegevens gepubliceerd in NEJM
Plainsboro, NJ en Bagsværd, Denemarken, 29 april 2026 – Vandaag heeft de New England Journal of Medicine (NEJM) de 26 weken durende resultaten gepubliceerd van de fase 3 FRONTIER2-studie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal per maand en eenmaal per week denecimig (Mim8) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met hemofilie A worden geëvalueerd (congenitale factor VIII (FVIII)-deficiëntie), met of zonder FVIII-remmers. Investigational denecimig is een bispecifieke antistoffactor VIIIa (FVIIIa)-mimetica, ontworpen voor routinematige profylaxe om het lichaam te helpen bloedstolsels te vormen. Het wordt onderzocht als onderdeel van het FRONTIER-programma bij verschillende doseringsfrequenties, leeftijdsgroepen en ernstgraden voor mensen met hemofilie A, met of zonder remmers.1-7
“Het voorkomen en verminderen van bloedingen is het ultieme doel voor mensen met hemofilie A. Deze resultaten zijn afkomstig uit het FRONTIER2-onderzoek bieden belangrijke gegevens over het potentieel van denecimig als preventieve behandelingsoptie, ongeacht de ernst van hemofilie A of de status van remmer”, zegt dr. Maria Elisa Mancuso, senior consultant in hematologie bij het Centrum voor Trombose en Hemorragische Ziekten, IRCCS Humanitas Research Hospital in Milaan, Italië en hoofdonderzoeker van het onderzoek. “De publicatie van de FRONTIER2-studie in NEJM toont zowel het belang van deze bevindingen aan als hoe denecimig mensen met hemofilie A kan helpen.”
FRONTIER2 is een klinische fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid van denecimig evalueert voor mensen met hemofilie A, met of zonder remmers. In het onderzoek werden 254 volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder, die eens per maand of eenmaal per week denecimig-injecties kregen, vergeleken met degenen die eerder een behandeling met stollingsfactorprofylaxe hadden gekregen tijdens de inloopfase of een behandeling op aanvraag.1
In het FRONTIER2-onderzoek werd gemeten hoeveel bloedingsepisodes de deelnemers elk jaar ervaarden waarvoor behandeling nodig was. Mensen die maandelijks denecimig kregen, hadden aanzienlijk minder bloedingsepisodes vergeleken met hun eerdere behandelingen. Concreet ondervonden ze bijna 99% minder bloedingen vergeleken met behandeling op aanvraag, en ongeveer 43% minder bloedingen dan bij gebruik van hun reguliere preventieve stollingsfactortherapie.1
Op dezelfde manier hadden mensen die eenmaal per week denecimig kregen ook aanzienlijk minder bloedingsepisodes. Ze ondervonden ongeveer 96% minder bloedingen vergeleken met behandeling op aanvraag, en ongeveer 54% minder bloedingen dan bij hun eerdere preventieve therapie.1
In de vier armen van het onderzoek werden nul behandelde bloedingen gemeld bij 64-95% van de deelnemers die denecimig kregen, afhankelijk van de arm van het onderzoek. In de vergelijkende armen werden nul behandelde bloedingen gemeld bij 0-37% van de deelnemers, afhankelijk van de arm (0% voor de 'on-demand'-arm, 33% voor de pre-onderzoeksgroep met stollingsfactorprofylaxe die nu eenmaal per week een behandeling met denecimig krijgt, en 37% voor de groep die vóór het onderzoek met stollingsfactorprofylaxe wordt behandeld, nu een eenmaal maandelijkse behandeling met denecimig krijgt).1
“Nu denecimig onlangs is ingediend bij de FDA via een Biologics License Application, onderstrepen deze NEJM-gegevens verder het potentieel ervan als een preventieve behandelingsoptie die kan helpen tegemoet te komen aan de aanhoudende onvervulde behoeften van mensen met hemofilie A, met of zonder remmers”, aldus Anna Windle, PhD, hoofd van Clinical Development, Medical & Regulatory Affairs bij Novo Nordisk US Operations. “De significante afname van het aantal bloedingen die met denecimig is waargenomen, demonstreert onze toewijding aan het ontwikkelen van innovatieve geneesmiddelen met sterke werkzaamheidsprofielen en die de behandellast helpen verlagen.”
In het onderzoek werd denecimig over het algemeen goed verdragen en werden er geen trombo-embolische voorvallen of klinisch bewijs van neutraliserende anti-denecimig-antilichamen gerapporteerd. Reacties op de injectieplaats (ISR's) werden gemeld door 10% van de deelnemers, waarbij ISR's werden waargenomen bij 2,6% van de injecties.1
Over DenecimigDenecimig is een FVIIIa-mimetisch bispecifiek antilichaam in onderzoek, ontworpen met als doel een eenmaal per maand, eenmaal per twee weken of eenmaal per week gedoseerde profylaxe te geven aan mensen met hemofilie A, met of zonder remmers.2-7 Denecimig, dat subcutaan (onder de huid) wordt toegediend, ‘bootst’ de rol van factor VIIIa na door factor VIIIa te overbruggen IXa en Factor X.8 Deze werking vervangt de FVIIIa-functie, die helpt bij het herstellen van de trombineproductiecapaciteit van het lichaam, waardoor het bloed stolt.9 Het gebruik van denecimig bij mensen met hemofilie A, met of zonder remmers, wordt onderzocht en is door geen enkele regelgevende instantie wereldwijd goedgekeurd.
In september 2025 heeft Novo Nordisk denecimig ter beoordeling ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) via een Biologics License Application. (BLA), een formeel verzoek om een biologisch geneesmiddel te beoordelen.
Over hemofilie Ahemofilie is een zeldzame erfelijke bloedingsstoornis die het vermogen van het lichaam om bloedstolsels te maken aantast, een proces dat nodig is om bloedingen te stoppen.10 Volgens de Wereldfederatie van hemofilie wordt geschat dat deze aandoening wereldwijd ongeveer 836.000 mensen treft, en hemofilie A is naar schatting verantwoordelijk voor 80-85% van alle gevallen van hemofilie.11 Er zijn verschillende soorten hemofilie, die worden gekenmerkt door het type stollingsfactoreiwit dat defect is of ontbreekt.5 hemofilie A wordt veroorzaakt door een ontbrekende of defecte stollingsfactor VIII (FVIII).8 Sommige mensen met hemofilie A kunnen remmers ontwikkelen, een reactie van het immuunsysteem op de stollingsfactoren die worden gebruikt bij vervangingstherapie, waardoor de behandeling ineffectief kan worden.12 Er wordt geschat dat ongeveer 30% van de mensen met hemofilie A remmers heeft.12
Over de FRONTIER2 proefFRONTIER2 is een klinische fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid van denecimig evalueert voor mensen met hemofilie A, met of zonder remmers. In het onderzoek werden 254 volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder, die maandelijks of wekelijks denecimig-injecties kregen, vergeleken met degenen die eerder een behandeling met stollingsfactorprofylaxe kregen tijdens de inloopfase of behandeling op aanvraag, waarbij het primaire eindpunt de gemiddelde ABR van behandelde bloedingen was.1
Van de 254 patiënten voltooiden 246 patiënten de hoofdfase van 26 weken. Vier (2%) waren vrouwen, 66 (26%) waren adolescenten (12-17 jaar), 212 (84%) hadden ernstige HA en 31 (12%) hadden FVIII-remmers.1
Het FRONTIER-programma omvat FRONTIER1-5 en onderzoekt denecimig als een preventieve behandeling van bloedingen bij pediatrische en volwassen populaties met hemofilie A, met of zonder remmers.1-7
Over Novo Nordisk
Novo Nordisk is een toonaangevend wereldwijd gezondheidszorgbedrijf met meer dan 100 jaar ervaring in de diabeteszorg. Voortbouwend op deze basis is het ons doel om veranderingen teweeg te brengen om ernstige chronische ziekten te verslaan – van diabetes en zwaarlijvigheid tot zeldzame bloed- en endocriene aandoeningen – door baanbrekende wetenschappelijke doorbraken te bewerkstelligen, de toegang tot medicijnen uit te breiden en te werken aan het voorkomen en uiteindelijk genezen van ziekten. Wij zetten ons in voor duurzame, verantwoorde bedrijfspraktijken die financiële, sociale en ecologische waarde opleveren. Novo Nordisk, met hoofdkantoor in Denemarken en actief in ongeveer 80 landen, heeft ongeveer 68.800 mensen in dienst en brengt producten op de markt in ongeveer 170 landen. In de Verenigde Staten is Novo Nordisk al 40 jaar aanwezig, het hoofdkantoor is gevestigd in New Jersey en er werken ongeveer 10.000 mensen in meer dan 10 productie-, R&D- en bedrijfslocaties in zeven staten plus Washington D.C. Ga voor meer informatie naar novonordisk.com en novonordisk-us.com, en volg ons op Facebook, Instagram, X, LinkedIn en YouTube.
Referenties
Bron: Novo Nordisk
Bron: HealthDay
Gerelateerde artikelen
Mim8 (denecimig) FDA-goedkeuringsgeschiedenis
Meer nieuwsbronnen
Abonneer je op onze nieuwsbrief
Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.
Geplaatst : 2026-04-30 09:35
Lees verder
- Risico op hart- en vaatziekten neemt toe bij volwassenen met lange COVID-19
- Hulphonden voeren taken uit die lijken op menselijke verzorgers, zeggen onderzoekers
- Eylea HD (aflibercept) goedgekeurd door de FDA als eerste en enige injecteerbare anti-VEGF met doseringsintervallen tot 5 maanden voor natte leeftijdsgerelateerde maculaire degeneratie (wAMD) en diabetisch macula-oedeem (DME)
- Langere dialysetijden geassocieerd met betere overleving
- PAS: gebalanceerde kristalloïde vloeistof, 0,9 procent zoutoplossing, vergelijkbaar bij septische shock bij kinderen
- Fase III-onderzoeksresultaten met Bayer’s FXIa-remmer Asundexian tonen substantiële vermindering van ischemische beroerte aan zonder toename van ernstige ISTH-bloedingen versus placebo gepubliceerd in New England Journal of Medicine
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions