Denecimig (Mim8) a redus semnificativ rata anuală de sângerare la persoanele cu hemofilie A, indiferent de statutul inhibitorului, în faza 3, date publicate în NEJM

FRONTIER2 este un studiu clinic de fază 3 care evaluează eficacitatea și siguranța denecimigului pentru persoanele cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori. Studiul a comparat 254 de adulți și adolescenți, cu vârsta de 12 ani și peste, care au primit injecții de denecimig o dată pe lună sau o dată pe săptămână cu cei care au primit anterior tratament de profilaxie cu factor de coagulare în timpul fazei de rulare sau a tratamentului la cerere. Persoanele care au primit denecimig o dată pe lună au avut semnificativ mai puține episoade de sângerare în comparație cu tratamentele lor anterioare. Mai exact, au avut cu aproape 99% mai puține sângerări în comparație cu tratamentul la cerere și cu aproximativ 43% mai puține sângerări decât atunci când au folosit terapia obișnuită cu factor de coagulare preventiv.1

În mod similar, persoanele care au primit denecimig o dată pe săptămână au avut, de asemenea, semnificativ mai puține episoade de sângerare. Ei au prezentat sângerări cu aproximativ 96% mai puține comparativ cu tratamentul la cerere și cu aproximativ 54% mai puține sângerări decât cu terapia lor preventivă anterioară.1

În cele patru brațe ale studiului, sângerările tratate nu au fost raportate la 64-95% dintre participanții care au primit denecimig, în funcție de brațul studiului. În brațele de comparație, sângerări tratate zero au fost raportate la 0-37% dintre participanți, în funcție de braț (0% pentru brațul la cerere, 33% pentru brațul de profilaxie a factorului de coagulare înainte de studiu, acum cu tratament cu denecimig o dată pe săptămână și 37% pentru brațul de profilaxie cu factor de coagulare înainte de studiu, acum o dată).

„Cu denecimig trimis recent la FDA printr-o cerere de licență pentru produse biologice, aceste date NEJM subliniază și mai mult potențialul său ca opțiune de tratament preventiv, care poate ajuta la abordarea nevoilor persistente nesatisfăcute ale persoanelor care trăiesc cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori”, a declarat Anna Windle, PhD, șeful departamentului de dezvoltare clinică, afaceri medicale și de reglementare din SUA la Novo Nordis. „Reducerile semnificative ale ratelor de sângerare observate cu denecimig demonstrează angajamentul nostru de a dezvolta medicamente inovatoare cu profiluri puternice de eficacitate și ajută la reducerea sarcinii de tratament.”

În studiu, denecimig a fost în general bine tolerat și nu au fost raportate evenimente tromboembolice sau dovezi clinice de neutralizare a anticorpilor anti-denecimig. Reacțiile la locul injectării (ISR) au fost raportate de 10% dintre participanți, cu ISR observate pentru 2,6% din injecții.1

Despre DenecimigDenecimig este un anticorp bispecific mimetic FVIIIa de cercetare, conceput cu scopul de a oferi profilaxie o dată pe lună, o dată la două săptămâni sau o dată pe săptămână pentru persoanele care trăiesc cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori. Factorul VIIIa prin legături între factorul IXa și factorul X.8 Această acțiune înlocuiește funcția FVIIIa, care ajută la restabilirea capacității de generare a trombinei a organismului, ajutând sângele să se coaguleze.9 Utilizarea denecimigului la persoanele care trăiesc cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori, este investigațională și nu este aprobată de nicio autoritate de reglementare din întreaga lume, prezentată în septembrie. pentru examinare către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) printr-o cerere de licență pentru produse biologice (BLA), o solicitare oficială de evaluare a unui medicament biologic.

Despre hemofilie Ahemofilia este o tulburare de sângerare moștenită rară, care afectează capacitatea organismului de a forma cheaguri de sânge, un proces necesar pentru a opri sângerarea.10 Conform Federației Mondiale a Hemofiliei, se estimează că afectează aproximativ 836.000 de oameni din întreaga lume și se estimează că reprezintă 80-85% din totalul hemofiliei. cazuri de hemofilie.11 Există diferite tipuri de hemofilie, care se caracterizează prin tipul de proteină a factorului de coagulare care este defectă sau lipsă.5 hemofilia A este cauzată de un factor VIII de coagulare lipsă sau defectuos (FVIII).8 Unele persoane cu hemofilie A pot dezvolta inhibitori, un răspuns al sistemului imunitar la factorii de coagulare, care pot fi estimați în terapie de înlocuire1. că aproximativ 30% dintre persoanele care trăiesc cu hemofilie A au inhibitori.12

Despre studiul FRONTIER2FRONTIER2 este un studiu clinic de fază 3 care evaluează eficacitatea și siguranța denecimigului pentru persoanele cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori. Studiul a comparat 254 de adulți și adolescenți, cu vârsta de 12 ani și peste, care au primit injecții de denecimig o dată pe lună sau o dată pe săptămână cu cei care au primit anterior tratament de profilaxie cu factor de coagulare în timpul fazei de predare sau a tratamentului la cerere, obiectivul principal fiind ABR mediu al sângerărilor tratate.1

Din cei 254 de pacienți, 246 de pacienți au finalizat faza principală de 26 de săptămâni. Patru (2%) au fost femei, 66 (26%) au fost adolescenți (12-17 ani), 212 (84%) au avut HA severă și 31 (12%) au avut inhibitori FVIII.1

Programul FRONTIER include FRONTIER1-5 și investighează denecimig ca tratament preventiv al sângerării la populația pediatrică sau adultă, cu hemopatie sau adulți A17.

Despre Novo Nordisk

Novo Nordisk este o companie lider globală în domeniul sănătății, cu o moștenire de peste 100 de ani în îngrijirea diabetului. Bazându-ne pe această bază, scopul nostru este să impulsionăm schimbarea pentru a învinge bolile cronice grave - de la diabet și obezitate la tulburări rare de sânge și endocrine - prin descoperiri științifice de pionierat, extinzând accesul la medicamente și lucrând pentru prevenirea și, în cele din urmă, vindecarea bolilor. Ne angajăm să adoptăm practici de afaceri responsabile pe termen lung, care oferă valoare financiară, socială și de mediu. Cu sediul central în Danemarca și operează în aproximativ 80 de țări, Novo Nordisk are aproximativ 68.800 de angajați și comercializează produse în aproximativ 170 de țări. În Statele Unite, Novo Nordisk are o prezență de 40 de ani, are sediul în New Jersey și are aproximativ 10.000 de angajați în peste 10 locații de producție, cercetare și dezvoltare și corporații în șapte state plus Washington, D.C. Pentru mai multe informații, vizitați novonordisk.com și novonordisk-us.com și urmăriți-ne pe Facebook, Instagram și YouTube.

Referințe