Denecimig (Mim8) Giảm đáng kể tỷ lệ chảy máu hàng năm ở những người mắc bệnh Hemophilia A, bất kể trạng thái chất ức chế, trong dữ liệu giai đoạn 3 được công bố trên NEJM

Plainsboro, NJ và Bagsværd, Đan Mạch, ngày 29, ngày 29 tháng 4 năm 2026 – Hôm nay, Tạp chí Y học New England (NEJM) đã công bố kết quả kéo dài 26 tuần từ thử nghiệm FRONTIER2 giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc denecimig mỗi tháng một lần và mỗi tuần một lần (Mim8) ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A (Yếu tố bẩm sinh) Thiếu hụt VIII (FVIII)), có hoặc không có chất ức chế FVIII. Denecimig nghiên cứu là một kháng thể đặc hiệu kép bắt chước Yếu tố VIIIa (FVIIIa), được thiết kế để điều trị dự phòng thông thường nhằm giúp cơ thể hình thành cục máu đông. Nó đang được nghiên cứu như một phần của chương trình FRONTIER với tần suất dùng thuốc, nhóm tuổi và mức độ nghiêm trọng khác nhau đối với những người mắc bệnh máu khó đông A, có hoặc không có chất ức chế.1-7

Nghiên cứu quan trọng được công bố của FRONTIER2 cho thấy denecimig làm giảm đáng kể tỷ lệ chảy máu hàng năm so với điều trị dự phòng bằng yếu tố đông máu trước đó và điều trị theo yêu cầu ở những người mắc bệnh máu khó đông A, có hoặc không có chất ức chế1

Nghiên cứu này đã đánh giá hiệu quả và sự an toàn của việc dùng thuốc denecimig ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mỗi tháng một lần hoặc một lần mỗi tuần1

Novo Nordisk tiếp tục phát huy vai trò dẫn đầu của mình trong nghiên cứu bệnh máu khó đông để giúp giải quyết những nhu cầu chưa được đáp ứng cho những người mắc căn bệnh hiếm gặp và có khả năng đe dọa tính mạng này

“Việc ngăn ngừa và giảm các đợt chảy máu là mục tiêu cuối cùng đối với những người mắc bệnh máu khó đông A. Những kết quả từ nghiên cứu FRONTIER2 này cung cấp dữ liệu quan trọng về Tiến sĩ Maria Elisa Mancuso, Chuyên gia tư vấn cấp cao về Huyết học tại Trung tâm Bệnh huyết khối và Bệnh xuất huyết, Bệnh viện Nghiên cứu IRCCS Humanitas ở Milan, Ý và là nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm, cho biết tiềm năng của denecimig như một lựa chọn điều trị phòng ngừa bất kể mức độ nghiêm trọng của bệnh hemophilia A hay tình trạng ức chế. “Việc công bố nghiên cứu FRONTIER2 ở NEJM chứng minh cả tầm quan trọng của những phát hiện này và cách denecimig có thể giúp những người mắc bệnh máu khó đông A.”

FRONTIER2 là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và độ an toàn của denecimig đối với những người mắc bệnh hemophilia A, có hoặc không có chất ức chế. Nghiên cứu đã so sánh 254 người lớn và thanh thiếu niên, từ 12 tuổi trở lên, được tiêm denecimig mỗi tháng một lần hoặc mỗi tuần một lần với những người đã được điều trị dự phòng yếu tố đông máu trước đó trong giai đoạn chạy thử hoặc điều trị theo yêu cầu.1

Nghiên cứu FRONTIER2 đã đo lường số đợt chảy máu mà những người tham gia trải qua mỗi năm cần điều trị. Những người dùng denecimig mỗi tháng một lần có số lần chảy máu ít hơn đáng kể so với các phương pháp điều trị trước đó. Cụ thể, họ bị chảy máu ít hơn gần 99% so với điều trị theo yêu cầu và chảy máu ít hơn khoảng 43% so với khi sử dụng liệu pháp điều trị bằng yếu tố đông máu phòng ngừa thông thường.1

Tương tự như vậy, những người dùng denecimig mỗi tuần một lần cũng có số lần xuất huyết ít hơn đáng kể. Họ bị chảy máu ít hơn khoảng 96% so với điều trị theo yêu cầu và chảy máu ít hơn khoảng 54% so với liệu pháp phòng ngừa trước đó.1

Trong bốn nhánh của nghiên cứu, không có hiện tượng chảy máu được điều trị được báo cáo ở 64-95% số người tham gia dùng denecimig, tùy thuộc vào nhánh của thử nghiệm. Ở nhóm so sánh, không bị chảy máu được điều trị ở 0-37% số người tham gia tùy thuộc vào nhóm (0% đối với nhóm theo yêu cầu, 33% đối với nhóm điều trị dự phòng yếu tố đông máu trước nghiên cứu hiện đang điều trị bằng denecimig mỗi tuần một lần và 37% đối với nhóm điều trị dự phòng yếu tố đông máu trước nghiên cứu hiện đang điều trị bằng denecimig mỗi tháng một lần).1

“Với denecimig gần đây đã được đệ trình lên FDA thông qua Đơn xin cấp phép sinh học, những dữ liệu NEJM này càng nhấn mạnh tiềm năng của nó như một lựa chọn điều trị phòng ngừa có thể giúp giải quyết các nhu cầu dai dẳng chưa được đáp ứng của những người mắc bệnh hemophilia A, dù có hoặc không có chất ức chế,” Anna Windle, Tiến sĩ, Trưởng bộ phận Phát triển Lâm sàng, Y tế & Quy định tại Novo Nordisk US Operations cho biết. “Việc giảm đáng kể tỷ lệ chảy máu khi dùng denecimig chứng tỏ cam kết của chúng tôi trong việc phát triển các loại thuốc tiên tiến có hiệu quả mạnh mẽ và giúp giảm bớt gánh nặng điều trị.”

Trong nghiên cứu, denecimig nhìn chung được dung nạp tốt và không có biến cố tắc mạch huyết khối hay bằng chứng lâm sàng nào về việc trung hòa các kháng thể kháng denecimig được báo cáo. Phản ứng tại chỗ tiêm (ISR) được báo cáo bởi 10% số người tham gia, với ISR được quan sát thấy ở 2,6% số lần tiêm.1

Giới thiệu về DenecimigDenecimig là một kháng thể đặc hiệu kép bắt chước FVIIIa đang nghiên cứu được thiết kế nhằm mục đích cung cấp thuốc điều trị dự phòng theo liều một lần mỗi tháng, hai tuần một lần hoặc liều một lần mỗi tuần cho những người mắc bệnh Hemophilia A, có hoặc không có chất ức chế.2-7 Denecimig, được tiêm dưới da (dưới da), “bắt chước” vai trò của Yếu tố VIIIa bằng cách bắc cầu Yếu tố IXa và Yếu tố X.8 Hành động này thay thế chức năng FVIIIa, giúp khôi phục khả năng tạo rombin của cơ thể, giúp máu đông lại.9 Việc sử dụng denecimig ở những người mắc bệnh hemophilia A, có hoặc không có chất ức chế, đang được nghiên cứu và không được bất kỳ cơ quan quản lý nào trên toàn thế giới phê duyệt.

Vào tháng 9 năm 2025, Novo Nordisk đã gửi denecimig để Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét thông qua Đơn xin cấp phép Sinh học (BLA), một yêu cầu chính thức để đánh giá một thuốc sinh học.

Giới thiệu về bệnh Hemophilia Ahemophilia là một chứng rối loạn chảy máu di truyền hiếm gặp làm suy yếu khả năng tạo cục máu đông của cơ thể, một quá trình cần thiết để cầm máu.10 Theo Liên đoàn Hemophilia Thế giới, bệnh này ước tính ảnh hưởng đến khoảng 836.000 người trên toàn thế giới và bệnh Hemophilia A ước tính chiếm 80-85% tổng số trường hợp mắc bệnh Hemophilia.11 Có nhiều loại bệnh Hemophilia khác nhau, được đặc trưng bởi loại protein của yếu tố đông máu bị khiếm khuyết hoặc bị thiếu.5 bệnh hemophilia A là do yếu tố đông máu VIII (FVIII) bị thiếu hoặc khiếm khuyết.8 Một số người mắc bệnh hemophilia A có thể phát triển các chất ức chế, phản ứng của hệ thống miễn dịch đối với các yếu tố đông máu được sử dụng trong liệu pháp thay thế, có thể khiến việc điều trị trở nên không hiệu quả.12 Người ta ước tính rằng khoảng 30% số người mắc bệnh máu khó đông A có chất ức chế.12

Giới thiệu về FRONTIER2 thử nghiệmFRONTIER2 là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và độ an toàn của denecimig đối với những người mắc bệnh hemophilia A, có hoặc không có chất ức chế. Nghiên cứu đã so sánh 254 người lớn và thanh thiếu niên, từ 12 tuổi trở lên, được tiêm denecimig mỗi tháng một lần hoặc mỗi tuần một lần với những người đã được điều trị dự phòng yếu tố đông máu trước đó trong giai đoạn chạy thử hoặc điều trị theo yêu cầu, với mục tiêu chính là ABR trung bình của chảy máu được điều trị.1

Trong số 254 bệnh nhân, có 246 bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn chính kéo dài 26 tuần. Bốn (2%) là nữ, 66 (26%) là thanh thiếu niên (12-17 tuổi), 212 (84%) bị HA nặng và 31 (12%) có chất ức chế FVIII.1

Chương trình FRONTIER bao gồm FRONTIER1-5 và điều tra denecimig như một phương pháp điều trị phòng ngừa chảy máu ở trẻ em và người lớn mắc bệnh máu khó đông A, có hoặc không có chất ức chế.1-7

Giới thiệu về Novo Nordisk

Novo Nordisk là công ty chăm sóc sức khỏe hàng đầu thế giới với bề dày lịch sử hơn 100 năm trong lĩnh vực chăm sóc bệnh tiểu đường. Dựa trên nền tảng này, mục đích của chúng tôi là thúc đẩy sự thay đổi để đánh bại các bệnh mãn tính nghiêm trọng - từ bệnh tiểu đường và béo phì đến rối loạn máu và nội tiết hiếm gặp - bằng cách đi tiên phong trong những đột phá khoa học, mở rộng khả năng tiếp cận thuốc và nỗ lực ngăn ngừa và cuối cùng là chữa khỏi bệnh. Chúng tôi cam kết thực hiện các hoạt động kinh doanh lâu dài, có trách nhiệm nhằm mang lại giá trị tài chính, xã hội và môi trường. Có trụ sở chính tại Đan Mạch và hoạt động tại khoảng 80 quốc gia, Novo Nordisk tuyển dụng khoảng 68.800 người và tiếp thị sản phẩm tại khoảng 170 quốc gia. Tại Hoa Kỳ, Novo Nordisk đã hiện diện 40 năm, có trụ sở chính tại New Jersey và tuyển dụng khoảng 10.000 người tại hơn 10 địa điểm sản xuất, R&D và công ty ở bảy tiểu bang cộng với Washington, D.C. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập novonordisk.com và novonordisk-us.com, đồng thời theo dõi chúng tôi trên Facebook, Instagram, X, LinkedIn và YouTube.

Tài liệu tham khảo

Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, et al. N Engl J Med. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384

ClinicalTrials.gov. Một nghiên cứu điều tra Mim8 ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh máu khó đông A có hoặc không có chất ức chế. Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có tại https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139.

ClinicalTrials.gov. Một nghiên cứu xem xét Mim8 ở trẻ em mắc bệnh máu khó đông A có hoặc không có chất ức chế. Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có tại https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418.

ClinicalTrials.gov. Một nghiên cứu xem xét việc điều trị lâu dài bằng Mim8 ở những người mắc bệnh máu khó đông A (FRONTIER 4). Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có tại https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238.

Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Một kháng thể đặc hiệu kép bắt chước yếu tố VIIIa, Mim8, giúp cải thiện tình trạng chảy máu do thử thách mạch máu nghiêm trọng ở chuột mắc bệnh máu khó đông A. Máu. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331

ClinicalTrials.gov. Một nghiên cứu điều tra Mim8 ở những người mắc bệnh máu khó đông A (FRONTIER1). Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có tại https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408.

ClinicalTrials.gov. Một nghiên cứu xem xét mức độ an toàn khi chuyển từ Emicizumab sang Mim8 ở những người mắc bệnh máu khó đông A (FRONTIER 5). Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có tại https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938.

Lentz S, Chowedary P, Gil L, và cộng sự. FRONTIER1: nghiên cứu giai đoạn 2 ngẫu nhiên một phần đánh giá tính an toàn, dược động học và dược lực học của Mim8, một yếu tố mô phỏng yếu tố VIIIa. J Huyết khối cầm máu. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016

US Thư viện Y khoa Quốc gia. gen F8. Di truyền MedlinePlus. Truy cập lần cuối vào tháng 8 năm 2025. Có tại https://medlineplus.gov/genics/gene/f8/.

MedlinePlus. Bệnh máu khó đông. Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có tại https://medlineplus.gov/genics/condition/hemophilia.

Liên đoàn Hemophilia thế giới. Báo cáo của Liên đoàn Hemophilia Thế giới về Khảo sát Toàn cầu Thường niên năm 2023. Truy cập lần cuối vào tháng 9 năm 2025. Có sẵn tại https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/.

Kim JY, Bạn CW. Tỷ lệ lưu hành và các yếu tố nguy cơ của sự phát triển chất ức chế FVIII ở những bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A. Blood Res đã được điều trị trước đó. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204

Nguồn: Novo Nordisk

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Novo Nordisk nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA cho Mim8; một phương pháp điều trị dự phòng, mang tính điều tra cho những người mắc bệnh Hemophilia A có hoặc không có chất ức chế - ngày 29 tháng 9 năm 2025

Mim8 (denecimig) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Cảnh báo thuốc mới của FDA

Ứng dụng thuốc mới

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-04-30 09:35

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.