Eneboparatide normalizovaný sérový vápník a dosažená nezávislost na aktivním vitaminu D a perorálních doplňcích vápníku u 31,1 % dospělých s hypoparatyreózou v týdnu 24 ve studii CALYPSO fáze III

Sledujte Drugslib

12. května 2026 – Pozitivní výsledky studie CALYPSO fáze III ukázaly, že eneboparatid (AZP-3601), zkoumaný agonista receptoru parathormonu (PTH) 1, splnil svůj složený primární cíl, prokázal statisticky významnou a klinicky významnou normalizaci albuminem upravené sérové nezávislosti a hladiny vápníku v séru a chronických doplňcích vápníku a vápníku u dospělých s chronickým doplňkem vápníku (sCa) hypoparatyreóza (HypoPT) ve 24. týdnu. Tyto nejnovější výsledky byly dnes prezentovány na Evropském endokrinologickém kongresu (ECE) v Praze, Česká republika.1

  • Vylučování vápníku močí bylo normalizováno u 56,6 % pacientů, kteří byli na počátku hyperkalciuričtí
  • Dodatečné výsledky umožnily další podporu funkčního hormonu paraneboparatyreoidea2 aktivitu, včetně zlepšení symptomů a kvality života, přínos pro funkci ledvin a zachování zdraví kostí

    • Ve studii 31,1 % pacientů léčených eneboparatidem splnilo složený primární cílový bod, dosáhli sCa v normálním rozmezí (8,3–10,6 mg/dl) a nezávislosti na perorálních doplňcích ve 24. týdnu (ve srovnání se skupinou s placebem: 5 nebo paratidem n = 41/132; n = 4/68; Imunogenicita byla pozorována u většiny pacientů, což mělo za následek snížení účinků léčby u některých pacientů. sCa byl kontrolován pomocí doplňků a titrace eneboparatidu nahoru.1

    CALYPSO také splnilo všechny klíčové sekundární cílové parametry ve 24. týdnu, včetně normalizace vylučování vápníku močí (uCa) u pacientů s hyperkalciurií na začátku studie. Toho bylo dosaženo u 56,6 % těchto pacientů ve skupině s eneboparatidem ve srovnání s 20 % ve skupině s placebem (eneboparatid: n=43/76; placebo: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatide také prokázal statisticky významná zlepšení ve výsledcích hlášených pacienty odrážejícími základní fyzické symptomy a fyzické funkce specifické pro onemocnění a také podskóre fyzické funkce SF-36 (SF-36-PFS).1

    Po týdnu 24 pacienti pokračovali v léčbě eneboparatidem (skupina ENB/ENB) nebo byli převedeni na eneboparatid (skupina ENB/ENB) nebo byli převedeni na další skupinu eneboparatidu (28BOparatide)/ENB z placeba období otevřeného prodloužení (OLE). Ve skupině ENB/ENB byly klinické přínosy zachovány až do 52. týdne s určitým užíváním perorálních doplňků, jak bylo hodnoceno pomocí koncových bodů účinnosti OLE.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, IRCCS European Institute of Oncology, Milán, Itálie, a zkoušející ve studii, řekla: "Jako základní příčina HypoPT ovlivňuje nedostatečná aktivita PTH více než hladiny vápníku v séru, narušuje více tělesných systémů a významně snižuje kvalitu života. Výsledky studie CALYPSO fáze III prokazují potenciál pro stabilizaci stavu ledvin a zachování zdraví kostí, zachování zdraví ledvin které jsou zásadní pro lepší fungování pacienta a úspěšnou dlouhodobou léčbu.“

    Gianluca Pirozzi, senior viceprezident, vedoucí vývoje, regulace a bezpečnosti, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, řekl: „Šířka dat z CALYPSO, největší globální studie provedené u dospělých s HypoPT, prokazuje potenciál eneboparatidu, udržení funkčních příznaků a zdravotních přínosů pro udržení funkčních příznaků a přínosů pro zdraví kostí ve smyslu významné fyzické regulace Tyto účinky byly zachovány po dobu 52 týdnů, což podpořilo potenciál eneboparatidu řešit širokou zátěž tohoto komplexního vzácného onemocnění a pomoci odstranit přetrvávající mezery v péči vzhledem k omezeným dostupným možnostem léčby.“

    Primární koncový bod účinnosti (složený) ve 241. týdnu

    t E/E scope="col">

    Placebo (PBO)

    Procento pacientů, kteří splnili složený primární cíl účinnosti:• Nezávislost na aktivním vitaminu D; a• orální vápník ≤ 600 mg/den; a• sCa upravený na albumin v normálním rozmezí (8,3–10,6 mg/dl)

    31,1 %

    (n=41/132)

    5,9 %

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Stabilní kontrola ADsCa v průběhu času1

    ADsCa, albuminem upravený sérový vápník; ENB, eneboparatid; ET, předčasné ukončení; OLE, otevřené rozšíření; PBO, placebo; SEM, standardní chyba průměru

    Klíčový sekundární cíl: Normalizace uCa u hyperkalciurických pacientů na začátku ve 241. týdnu

    0202

    Zdraví kostí bylo zachováno po dobu 52 týdnů, o čemž svědčí zvýšení biomarkerů prokolagenu typu 1 N-terminálního propeptidu (P1NP) a C-terminálního telopeptidu (CTX), které zůstaly v normálním rozmezí, což je v souladu s vyváženým kostním obratem, a bez klinicky významného snížení hustoty kostních minerálů (BMD), jak bylo měřeno pomocí BMD T- a Z-skóre, bylo dobře tolerováno . týdnů léčby. Většina nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) byla vyvážena mezi skupinou s eneboparatidem a skupinou s placebem až do týdne 24 a celkový bezpečnostní profil zůstal konzistentní až do týdne 52.1

    HypoparatyreózaHypoparatyreóza (HypoPT) je vzácné endokrinní onemocnění způsobené nedostatkem parathormonu (PTH) a charakterizované narušenou regulací vápníku a fosfátu, což může vést k řadě neuromuskulárních, renálních a kosterních projevů.2,3 Primární příčinou u přibližně 75 % lidí s více tělísky nebo při operaci štítné žlázy je odstranění parathormonu. více než 250 000 lidí v USA, EU5 a Japonsku, kteří žijí s HypoPT.5,6 Přibližně 80 % lidí žijících s HypoPT jsou ženy, z nichž více než polovina je v peri- nebo postmenopauzálním období a mohou být vystaveni zvýšenému riziku nízké hustoty kostních minerálů nebo osteoporózy.6-9 Navzdory dostupné léčbě lidé žijící s HypoPT nadále pociťují významnou neuspokojenou potřebu10

    2.

    CALYPSOCALYPSO je globální fáze III, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie určená k hodnocení účinnosti a bezpečnosti eneboparatidu u dospělých s chronickou hypoparatyreózou. Do studie bylo zařazeno 202 pacientů léčených standardní péčí (aktivní vitamin D a perorální suplementace vápníkem) z 12 zemí.11

    Pacienti byli randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali jednou denně subkutánní injekce eneboparatidu nebo placeba po dobu 24 týdnů. Pacienti dostávali počáteční denní dávku 20 ug eneboparatidu nebo placeba. Zvýšení titrace eneboparatidu se může objevit v přírůstcích po 10 µg s odstupem nejméně 7 dnů během 20týdenního období titrace, s maximální dávkou 100 µg. Perorální doplňky byly progresivně snižovány, řízeny sérovým vápníkem (sCa), dokud nebyl eliminován aktivní vitamín D, a perorální vápník byl ≤ 600 mg/den, pokud to bylo možné.11

    Primární složený cílový ukazatel účinnosti hodnotil podíl pacientů, kteří dosáhli sCa upraveného na albumin v normálním rozmezí a nezávislosti na fixní standardní léčbě po 20 týdnech léčby nebo paratidem po dobu čtyř týdnů léčby. Klíčové sekundární cílové parametry účinnosti zahrnovaly normalizaci 24hodinové hladiny vápníku v moči u pacientů s hyperkalciurií na začátku studie, stejně jako výsledky hlášené pacienty hodnotící fyzické symptomy a kvalitu života.11

    Po 24týdenním randomizovaném hlavním léčebném období byli pacienti na placebu převedeni na eneboparatid a pacienti na eneboparatidu zůstali na léčbě dalších 28 týdnů (otevřené prodloužení). Pacienti, kteří dokončili obě léčebná období, měli možnost zúčastnit se dvouletého dlouhodobého prodloužení a nadále dostávat eneboparatid. Období dlouhodobého prodloužení probíhá.11

    Eneboparatide (AZP-3601)Eneboparatide (AZP-3601) je zkoumaný agonista receptoru parathormonu (PTH) 1, který je vyvíjen jako subkutánní injekce podávaná jednou denně k léčbě chronické hypoparatyreózy (HypoPT). Je navržen tak, aby se s vysokou afinitou vázal na specifickou konformaci PTH receptoru 1 s cílem obnovit funkci PTH pro zvládnutí symptomů HypoPT při zachování funkce ledvin a zdraví kostí. Eneboparatide obdržel od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv označení pro vzácná onemocnění a také označení pro vzácná onemocnění od Evropské lékové agentury a Ministerstva zdravotnictví, práce a sociálních věcí Japonska pro léčbu HypoPT.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, se zaměřuje na poskytování služeb pacientům a rodinám postiženým vzácnými chorobami a ničivými podmínkami prostřednictvím objevování, vývoje a dodávání léků, které mění život. Společnost Alexion, která je průkopníkem v oblasti vzácných onemocnění po více než tři desetiletí, byla první, kdo převedl komplexní biologii systému komplementu do transformativních léků, a dnes pokračuje v budování diverzifikovaného potrubí napříč oblastmi onemocnění s významnou neuspokojenou potřebou s využitím řady inovativních metod. Jako součást AstraZeneca společnost Alexion neustále rozšiřuje svou globální geografickou stopu, aby mohla sloužit více pacientům se vzácnými onemocněními po celém světě. Sídlo má v Bostonu, USA.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) je globální vědecky vedená biofarmaceutická společnost, která se zaměřuje na objev, vývoj a komercializaci léků na předpis v onkologii, vzácných onemocněních a biofarmaceutických, kardiovaskulárních a renálních, kardiovaskulárních a renálních, Imunologie. Inovativní léky AstraZeneca se sídlem v Cambridge ve Velké Británii se prodávají ve více než 125 zemích a používají je miliony pacientů po celém světě. Navštivte prosím astrazeneca.com a sledujte společnost na sociálních sítích @AstraZeneca.

    Odkazy

    1. Brandi ML a kol. Bezpečnost a účinnost eneboparatidu, agonisty receptoru parathormonu 1, u dospělých s chronickou hypoparatyreózou: randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 (CALYPSO). Prezentováno na Evropském endokrinologickém kongresu; 12. května 2026; Praha, Česká republika.

    2. Bilezikian JP. Hypoparatyreóza. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hypoparatyreóza. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM a kol. Prezentace hypoparatyreózy: etiologie a klinické příznaky. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, a kol. Prevalence a charakteristiky pooperační a neoperativní chronické hypoparatyreózy v Japonsku: celostátní retrospektivní analýza. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, a kol. Populační studie epidemiologie chronické hypoparatyreózy. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, a kol. Vliv pohlaví a věku žen na prevalenci selhání příštítných tělísek po totální tyreoidektomii pro multinodulární strumu. Gland Surg. 2020; 9(2): 245-251

    8. Deering KL a kol. Ekonomická zátěž pacientů s chronickou a přechodnou hypoparatyreózou po chirurgickém zákroku ve Spojených státech amerických zkoumaných pomocí údajů o pojistných událostech. Orphanet J Vzácné Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, a kol. Stav kostry u pacientů s chronickou hypoparatyreózou: výsledky z kanadského národního registru hypoparatyreoidismu (CNHR). Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG a kol. Přehled hypoparatyreózy. Přední endokrinol (Lausanne). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Hodnocení bezpečnosti a účinnosti eneboparatidu (AZP-3601) u pacientů s chronickou hypoparatyreózou (CALYPSO). Identifikátor NCT: NCT05778071. Dostupné zde. Zpřístupněno v květnu 2026.

    Zdroj: AstraZeneca

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové schválení léků>Clin>Nová zkušební aplikace
  • Výsledky
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-05-13 09:44

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova