Eneboparatid normalisierte das Serumkalzium und erreichte Unabhängigkeit von aktivem Vitamin D und oralen Kalziumpräparaten bei 31,1 % der Erwachsenen mit Hypoparathyreoidismus in Woche 24 in der CALYPSO-Phase-III-Studie

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12. Mai 2026 – Positive Ergebnisse der CALYPSO-Phase-III-Studie zeigten, dass Eneboparatid (AZP-3601), ein in der Entwicklung befindlicher Parathormon (PTH)-1-Rezeptoragonist, seinen zusammengesetzten primären Endpunkt erreichte und eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Normalisierung der albuminbereinigten Serumkalziumspiegel (sCa) sowie Unabhängigkeit von aktivem Vitamin D und oralen Kalziumpräparaten bei Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus zeigte (HypoPT) in Woche 24. Diese bahnbrechenden Ergebnisse wurden heute auf dem Europäischen Kongress für Endokrinologie (ECE) in Prag, Tschechische Republik, vorgestellt.1

  • Die Kalziumausscheidung im Urin normalisierte sich bei 56,6 % der Patienten, die zu Studienbeginn hyperkalzurisch waren
  • Zusätzliche Ergebnisse bis Woche 52 unterstützen das Potenzial von Eneboparatid, eine funktionelle Wiederherstellung der Parathormonaktivität, einschließlich der Symptome, zu ermöglichen Verbesserungen der Lebensqualität und der Lebensqualität, Vorteile für die Nierenfunktion und Erhaltung der Knochengesundheit

    • In der Studie erreichten 31,1 % der mit Eneboparatid behandelten Patienten den zusammengesetzten primären Endpunkt und erreichten in Woche 24 einen sCa im normalen Bereich (8,3–10,6 mg/dl) und Unabhängigkeit von oralen Nahrungsergänzungsmitteln, verglichen mit 5,9 % der Patienten in der Placebogruppe (Eneboparatid: n=41/132; Placebo: n=4/68; p=0,0001). Bei der Mehrzahl der Patienten wurde Immunogenität beobachtet, was bei einigen Patienten zu verringerten Behandlungseffekten führte. SCA wurde mit Hilfe von Nahrungsergänzungsmitteln und einer Erhöhung der Eneboparatid-Titration kontrolliert.1

    CALYPSO erreichte in Woche 24 auch alle wichtigen sekundären Endpunkte, einschließlich der Normalisierung der Kalziumausscheidung (uCa) im Urin bei Patienten mit Hyperkalziurie zu Studienbeginn. Dies wurde bei 56,6 % dieser Patienten in der Eneboparatid-Gruppe erreicht, verglichen mit 20 % in der Placebo-Gruppe (Eneboparatid: n=43/76; Placebo: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatid zeigte auch statistisch signifikante Verbesserungen bei den von Patienten berichteten Ergebnissen, die krankheitsspezifische Kernsymptome und körperliche Funktionsfähigkeit sowie den SF-36 Physical Function Subscore (SF-36-PFS) widerspiegeln.1

    Nach Woche 24 setzten die Patienten Eneboparatid fort (ENB/ENB-Gruppe) oder wurden für weitere 28 Wochen offen von Placebo auf Eneboparatid umgestellt (PBO/ENB-Gruppe). Verlängerungszeitraum (OLE). In der ENB/ENB-Gruppe blieben die klinischen Vorteile bis zur 52. Woche bestehen, wenn teilweise orale Nahrungsergänzungsmittel eingesetzt wurden, wie anhand der OLE-Wirksamkeitsendpunkte beurteilt wurde.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, IRCCS Europäisches Institut für Onkologie, Mailand, Italien, und Forscherin in der Studie, sagte: „Als zugrunde liegende Ursache von HypoPT wirkt sich eine unzureichende PTH-Aktivität mehr als nur auf den Serumkalziumspiegel aus, stört mehrere Körpersysteme und beeinträchtigt die Lebensqualität erheblich. Die Ergebnisse der CALYPSO-Phase-III-Studie zeigen das Potenzial von Eneboparatid, das Serumkalzium zu stabilisieren und gleichzeitig die Gesundheit von Nieren und Knochen zu erhalten, was Ergebnisse sind.“ entscheidend für eine verbesserte Patientenfunktion und eine erfolgreiche Langzeitbehandlung.“

    Gianluca Pirozzi, Senior Vice President, Leiter Entwicklung, Regulierung und Sicherheit, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, sagte: „Die Breite der Daten aus CALYPSO, der größten weltweiten Studie, die bei Erwachsenen mit HypoPT durchgeführt wurde, zeigt das Potenzial von Eneboparatid, durch funktionelle Wiederherstellung der PTH-Wirkung bedeutende und nachhaltige Vorteile bei der Kalziumregulierung, Symptombelastung, körperlichen Funktion und Knochengesundheit zu erzielen.“ über 52 Wochen aufrechterhalten, was das Potenzial von Eneboparatid unterstreicht, die breite Belastung dieser komplexen seltenen Krankheit zu bewältigen und angesichts der begrenzten verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten dazu beizutragen, anhaltende Versorgungslücken zu schließen.“

    Primärer Wirksamkeitsendpunkt (zusammengesetzt) in Woche 241

    Eneboparatid (ENB)

    Placebo (PBO)

    Prozentsatz der Patienten, die den zusammengesetzten primären Wirksamkeitsendpunkt erreichten: • Unabhängigkeit von aktivem Vitamin D; und• Orales Kalzium ≤600 mg/Tag; und• Albumin-bereinigter sCa innerhalb des normalen Bereichs (8,3–10,6 mg/dl)

    31,1 %

    (n=41/132)

    5,9 %

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Stabile Kontrolle von ADsCa über die Zeit1

    ADsCa, Albumin-bereinigtes Serumkalzium; ENB, Eneboparatid; ET, vorzeitige Beendigung; OLE, Open-Label-Erweiterung; PBO, Placebo; SEM, Standardfehler des Mittelwerts

    Wichtiger sekundärer Endpunkt: Normalisierung von uCa bei hyperkalzurischen Patienten zu Studienbeginn in Woche 241

    Die Knochengesundheit blieb über 52 Wochen erhalten, was durch Anstiege der Biomarker Prokollagen Typ 1 N-terminales Propeptid (P1NP) und C-terminales Telopeptid (CTX) belegt wurde, die im normalen Bereich blieben, was mit einem ausgeglichenen Knochenumsatz vereinbar ist, und keine klinisch signifikante Verringerung der Knochenmineraldichte (BMD), gemessen anhand der BMD-T- und Z-Scores.1

    Eneboparatid wurde über 52 Wochen gut vertragen Behandlung. Die Mehrzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) war bis Woche 24 zwischen der Eneboparatid-Gruppe und der Placebo-Gruppe ausgeglichen, und das allgemeine Sicherheitsprofil blieb bis Woche 52,1 konsistent.

    HypoparathyreoidismusHypoparathyreoidismus (HypoPT) ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch einen Mangel an Parathormon (PTH) verursacht wird und durch eine gestörte Regulierung von Kalzium und Phosphat gekennzeichnet ist, die zu verschiedenen neuromuskulären, renalen und skelettalen Manifestationen führen kann.2,3 Die Hauptursache bei etwa 75 % der Menschen mit HypoPT ist eine Verletzung oder Entfernung der Nebenschilddrüsen während einer Halsoperation.3,4 Dort Mehr als 250.000 Menschen in den USA, der EU5 und Japan leben mit HypoPT.5,6 Ungefähr 80 % der Menschen mit HypoPT sind Frauen, mehr als die Hälfte von ihnen sind peri- oder postmenopausal und haben möglicherweise ein erhöhtes Risiko für eine niedrige Knochenmineraldichte oder Osteoporose.6-9 Trotz verfügbarer Behandlungen besteht bei Menschen mit HypoPT weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf.2,10

    CALYPSOCALYPSO ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eneboparatid bei Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus. An der Studie nahmen 202 Patienten aus 12 Ländern teil, die mit der Standardversorgung (aktives Vitamin D und orale Kalziumergänzung) behandelt wurden.11

    Die Patienten wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten 24 Wochen lang einmal täglich subkutane Injektionen von Eneboparatid oder Placebo. Die Patienten erhielten eine tägliche Anfangsdosis von 20 µg Eneboparatid oder Placebo. Die Erhöhung der Eneboparatid-Titration kann in Schritten von 10 µg im Abstand von mindestens 7 Tagen während des 20-wöchigen Titrationszeitraums erfolgen, mit einer Höchstdosis von 100 µg. Die orale Nahrungsergänzung wurde, gesteuert durch Serumkalzium (sCa), nach und nach reduziert, bis das aktive Vitamin D eliminiert war und das orale Kalzium nach Möglichkeit ≤ 600 mg/Tag betrug.11

    Der primäre zusammengesetzte Wirksamkeitsendpunkt bewertete den Anteil der Patienten, die nach 20-wöchiger Behandlung einen albuminbereinigten sCa im Normbereich und Unabhängigkeit vom Behandlungsstandard erreichten und diesen vier Wochen lang mit einer festen Dosis Eneboparatid aufrechterhielten. Zu den wichtigsten sekundären Wirksamkeitsendpunkten gehörten die Normalisierung des 24-Stunden-Kalziumspiegels im Urin bei Patienten mit Hyperkalziurie zu Studienbeginn sowie von Patienten berichtete Ergebnisse zur Bewertung körperlicher Symptome und Lebensqualität.11

    Nach der 24-wöchigen randomisierten Hauptbehandlungsperiode wurden Patienten unter Placebo auf Eneboparatid umgestellt und Patienten unter Eneboparatid blieben weitere 28 Wochen in der Behandlung (offene Verlängerung). Patienten, die beide Behandlungsperioden abgeschlossen hatten, hatten die Möglichkeit, an einer zweijährigen Langzeitverlängerungsphase teilzunehmen und weiterhin Eneboparatid zu erhalten. Die langfristige Verlängerungsphase läuft.11

    Eneboparatid (AZP-3601)Eneboparatid (AZP-3601) ist ein in der Entwicklung befindlicher Parathormon (PTH)-1-Rezeptoragonist, der als einmal tägliche subkutane Injektion zur Behandlung von chronischem Hypoparathyreoidismus (HypoPT) entwickelt wird. Es soll mit hoher Affinität an eine spezifische Konformation des PTH-Rezeptors 1 binden, mit dem Ziel, die PTH-Funktion wiederherzustellen, um die Symptome von HypoPT zu lindern und gleichzeitig die Nierenfunktion und die Knochengesundheit zu erhalten. Eneboparatid hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowie von der Europäischen Arzneimittel-Agentur und dem japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von HypoPT erhalten.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, konzentriert sich auf die Betreuung von Patienten und Familien, die von seltenen Krankheiten und verheerenden Erkrankungen betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung lebensverändernder Medikamente. Alexion war mehr als drei Jahrzehnte lang ein Vorreiter im Bereich seltener Krankheiten und war das erste Unternehmen, das die komplexe Biologie des Komplementsystems in transformative Arzneimittel umsetzte. Heute baut das Unternehmen weiterhin eine diversifizierte Pipeline über Krankheitsbereiche mit erheblichem ungedecktem Bedarf auf und nutzt dabei eine Reihe innovativer Modalitäten. Als Teil von AstraZeneca erweitert Alexion kontinuierlich seine globale geografische Präsenz, um mehr Patienten mit seltenen Krankheiten auf der ganzen Welt zu versorgen. Der Hauptsitz befindet sich in Boston, USA.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) ist ein globales, wissenschaftsgeführtes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung verschreibungspflichtiger Medikamente in den Bereichen Onkologie, seltene Krankheiten und Biopharmazeutika, einschließlich Herz-Kreislauf, Nieren und Stoffwechsel sowie Atemwege und Immunologie, konzentriert. Mit Sitz in Cambridge, Großbritannien, werden die innovativen Medikamente von AstraZeneca in mehr als 125 Ländern verkauft und von Millionen von Patienten weltweit verwendet. Bitte besuchen Sie astrazeneca.com und folgen Sie dem Unternehmen in den sozialen Medien @AstraZeneca.

    Referenzen

    1. Brandi ML, et al. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Eneboparatid, einem Parathormon-1-Rezeptoragonisten, bei Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus: eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie (CALYPSO). Präsentiert auf dem Europäischen Kongress für Endokrinologie; 2026 12. Mai; Prag, Tschechische Republik.

    2. Bilezikian JP. Hypoparathyreoidismus. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hypoparathyreoidismus. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM, et al. Darstellung des Hypoparathyreoidismus: Ätiologie und klinische Merkmale. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, et al. Prävalenz und Merkmale des postoperativen und nichtoperativen chronischen Hypoparathyreoidismus in Japan: eine landesweite retrospektive Analyse. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, et al. Eine bevölkerungsbasierte Studie zur Epidemiologie des chronischen Hypoparathyreoidismus. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al. Einfluss von Geschlecht und Alter der Frau auf die Prävalenz von Nebenschilddrüsenversagen nach totaler Thyreoidektomie wegen multinodulärer Struma. Drüsenchirurgie. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et al. Wirtschaftliche Belastung von Patienten mit postoperativem chronischem und vorübergehendem Hypoparathyreoidismus in den Vereinigten Staaten, untersucht anhand von Daten zu Versicherungsansprüchen. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, et al. Gesundheitszustand des Skeletts bei Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus: Ergebnisse des Canadian National Hypoparathyroidism Registry (CNHR). Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG, et al. Überprüfung des Hypoparathyreoidismus. Front Endocrinol (Lausanne). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eneboparatid (AZP-3601) bei Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus (CALYPSO). NCT-Kennung: NCT05778071. Verfügbar hier. Zugriff im Mai 2026.

    Quelle: AstraZeneca

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-05-13 09:44

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