Eneboparatyd znormalizował poziom wapnia w surowicy i uzyskał niezależność od aktywnej witaminy D i doustnych suplementów wapnia u 31,1% dorosłych z niedoczynnością przytarczyc w 24. tygodniu badania fazy III CALYPSO

Śledź Drugslib na

12 maja 2026 r. — Pozytywne wyniki badania III fazy CALYPSO wykazały, że eneboparatyd (AZP-3601), badany agonista receptora hormonu przytarczyc (PTH) 1, osiągnął złożony główny punkt końcowy, wykazując statystycznie istotną i klinicznie znaczącą normalizację stężenia wapnia (sCa) w surowicy skorygowanego o albuminę oraz niezależność od aktywnej witaminy D i doustnych suplementów wapnia u dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc (HypoPT) w 24. tygodniu. Te przełomowe wyniki zaprezentowano dzisiaj na Europejskim Kongresie Endokrynologicznym (ECE) w Pradze, Czechy.1

  • Wydalanie wapnia z moczem normalizowało się u 56,6% pacjentów, u których na początku leczenia występowała hiperkalciuria.
  • Dodatkowe wyniki uzyskane w 52. tygodniu dodatkowo potwierdzają potencjał eneboparatydu w zakresie umożliwienia funkcjonalnego przywrócenia aktywności hormonu przytarczyc, w tym objawów i poprawa jakości życia, korzyści dla czynności nerek i zachowanie zdrowia kości

    • W badaniu 31,1% pacjentów leczonych enboparatydem osiągnęło złożony główny punkt końcowy, osiągając sCa w normalnym zakresie (8,3–10,6 mg/dl) i niezależność od suplementów doustnych w 24. tygodniu w porównaniu z 5,9% pacjentów w grupie placebo (eneboparatyd: n=41/132; placebo: n=4/68; p=0,0001). U większości pacjentów zaobserwowano immunogenność, co u niektórych pacjentów spowodowało zmniejszenie efektów leczenia. sCa kontrolowano za pomocą suplementów i zwiększania dawki enboparatydu.1

    CALYPSO osiągnął także wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe w 24. tygodniu, w tym normalizację wydalania wapnia z moczem (uCa) u pacjentów z wyjściową hiperkalciurią. Osiągnięto to u 56,6% tych pacjentów w grupie eneboparatydu w porównaniu do 20% w grupie placebo (eneboparatyd: n=43/76; placebo: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatyd wykazał także statystycznie istotną poprawę wyników zgłaszanych przez pacjentów, odzwierciedlającą charakterystyczne dla choroby podstawowe objawy fizyczne i funkcjonowanie fizyczne, a także wynik podskali funkcji fizycznych SF-36 (SF-36-PFS).1

    Po 24. tygodniu pacjenci kontynuowali leczenie eneboparatydem (grupa ENB/ENB) lub zostali zmienieni na eneboparatyd z placebo (grupa PBO/ENB) przez dodatkowe 28-tygodniowe badanie otwarte okres przedłużenia (OLE). W grupie ENB/ENB korzyści kliniczne utrzymywały się do 52. tygodnia przy pewnym stosowaniu suplementów doustnych, co oceniono na podstawie punktów końcowych skuteczności OLE.1

    Maria Luisa Brandi, doktor nauk medycznych w Europejskim Instytucie Onkologii IRCCS w Mediolanie, Włochy i badaczka biorąca udział w badaniu, stwierdziła: „Nieodpowiednia aktywność PTH jako podstawową przyczynę HypoPT wpływa nie tylko na poziom wapnia w surowicy, zaburzając funkcjonowanie wielu układów organizmu i znacząco pogarszając jakość życia. Wyniki badania fazy III CALYPSO wykazują potencjał enboparatydu do stabilizacji wapnia w surowicy przy jednoczesnym zachowaniu zdrowia nerek i kości, co jest kluczowe dla poprawy funkcjonowania pacjenta i skuteczne długoterminowe leczenie.”

    Gianluca Pirozzi, starszy wiceprezes, dyrektor ds. rozwoju, przepisów i bezpieczeństwa w Alexion w firmie AstraZeneca Rare Disease, powiedziała: „Ogromne dane z CALYPSO, największego światowego badania przeprowadzonego z udziałem dorosłych z hipoPT, wskazują, że eneboparatyd może zapewniać znaczące i trwałe korzyści w zakresie regulacji stężenia wapnia, nasilenia objawów, funkcjonowania fizycznego i zdrowia kości poprzez funkcjonalne przywrócenie działania PTH tygodni, co potwierdza potencjał eneboparatydu w zakresie łagodzenia szerokiego obciążenia tej złożonej rzadkiej choroby i pomagania w uzupełnianiu utrzymujących się luk w opiece, biorąc pod uwagę ograniczone dostępne opcje leczenia.”

    Główny punkt końcowy skuteczności (złożony) w 241. tygodniu

    Eneboparatyd (ENB)

    Placebo (PBO)

    Procent pacjentów, którzy osiągnęli złożony główny punkt końcowy skuteczności: • Niezależność od aktywnej witaminy D; oraz • wapń doustnie ≤600 mg/dzień; oraz • sCa skorygowany o albuminę w normalnym zakresie (8,3-10,6 mg/dl)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    Stabilna kontrola ADsCa w czasie1

    ADsCa, wapń w surowicy skorygowany o albuminę; ENB, eneboparatyd; ET, wcześniejsze zakończenie; OLE, rozszerzenie typu open-label; PBO, placebo; SEM, błąd standardowy średniej

    Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy: Normalizacja uCa u pacjentów z hiperkalciurią na początku badania w 241. tygodniu

    Zdrowie kości zostało zachowane przez 52 tygodnie, czego dowodem jest wzrost biomarkerów prokolagenu typu 1 N-końcowego propeptydu (P1NP) i C-końcowego telopeptydu (CTX), który utrzymywał się w normalnym zakresie, zgodnym ze zrównoważonym obrotem kostnym i brakiem klinicznie istotnego zmniejszenia gęstości mineralnej kości (BMD), mierzonej za pomocą wskaźników BMD T i Z.1

    Eneboparatyd był dobrze tolerowany przez 52 tygodnie leczenia. Większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) utrzymywała się w równowadze w grupie enoboparatydu i grupie placebo do 24. tygodnia, a ogólny profil bezpieczeństwa pozostał niezmienny przez cały 52.1. tydzień

    Niedoczynność przytarczycNiedoczynność przytarczyc (HypoPT) to rzadka choroba endokrynologiczna spowodowana niedoborem parathormonu (PTH) i charakteryzująca się upośledzoną regulacją gospodarki wapniowej i fosforanowej, co może prowadzić do różnych objawów nerwowo-mięśniowych, nerkowych i szkieletowych.2,3 Główną przyczyną u około 75% osób z hipoPT jest uszkodzenie lub usunięcie przytarczyc w okolicy szyi chirurgiczną.3,4 W USA, krajach UE5 i Japonii cierpi na nią ponad 250 000 osób.5,6 Około 80% osób cierpiących na HypoPT to kobiety, z czego ponad połowa jest w okresie okołomenopauzalnym lub pomenopauzalnym i może być obarczona zwiększonym ryzykiem małej gęstości mineralnej kości lub osteoporozy.6-9 Pomimo dostępnych metod leczenia osoby cierpiące na HypoPT w dalszym ciągu odczuwają znaczne niezaspokojone potrzeby.2,10

    CALYPSOCALYPSO to globalne, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy III z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa eneboparatydu u dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc. Do badania włączono 202 pacjentów leczonych standardową opieką (aktywną witaminą D i doustną suplementacją wapnia) z 12 krajów.11

    Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej raz dziennie podskórne zastrzyki eneboparatydu lub placebo przez 24 tygodnie. Pacjenci otrzymywali początkową dawkę dzienną 20 µg enboparatydu lub placebo. Zwiększanie dawki eneboparatydu może następować w odstępach co 10 µg w odstępie co najmniej 7 dni w ciągu 20-tygodniowego okresu zwiększania dawki, przy maksymalnej dawce wynoszącej 100 µg. Stopniowo zmniejszano dawki doustnych suplementów, kierując się stężeniem wapnia w surowicy (sCa) aż do wyeliminowania aktywnej witaminy D, a w miarę możliwości doustne stężenie wapnia wynosiło ≤600 mg/dobę.11

    Pierwotnym złożonym punktem końcowym oceny skuteczności był odsetek pacjentów, u których uzyskano sCa skorygowane o albuminę w normalnym zakresie i niezależnie od standardowego leczenia po 20 tygodniach leczenia i utrzymywano je przez cztery tygodnie przy stałej dawce eneboparatydu. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe skuteczności obejmowały normalizację stężenia wapnia w 24-godzinnym moczu u pacjentów z hiperkalciurią na początku badania, a także wyniki zgłaszane przez pacjentów oceniające objawy fizyczne i jakość życia.11

    Po 24-tygodniowym, randomizowanym głównym okresie leczenia, pacjentów przyjmujących placebo zmieniono na eneboparatyd, a pacjenci przyjmujący eneboparatyd kontynuowali leczenie przez dodatkowe 28 tygodni (kontynuacja badania metodą otwartej próby). Pacjenci, którzy ukończyli oba okresy leczenia, mieli możliwość wzięcia udziału w dwuletnim, długoterminowym okresie przedłużenia leczenia i kontynuowania leczenia eneboparatydem. Trwa długoterminowy okres przedłużenia.11

    Eneboparatyd (AZP-3601)Eneboparatyd (AZP-3601) to badany agonista receptora hormonu przytarczyc (PTH) 1, opracowywany w postaci zastrzyku podskórnego raz dziennie w leczeniu przewlekłej niedoczynności przytarczyc (HypoPT). Został zaprojektowany tak, aby wiązać się z dużym powinowactwem ze specyficzną konformacją receptora PTH 1 w celu przywrócenia funkcji PTH w celu opanowania objawów HypoPT, przy jednoczesnym zachowaniu funkcji nerek i zdrowia kości. Eneboparatyd otrzymał oznaczenie przyspieszonej ścieżki i lek sierocy od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, a także status leku sierocego przyznany przez Europejską Agencję Leków i Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej Japonii w leczeniu HypoPT.

    AlexionAlexion, firma AstraZeneca Rare Disease, koncentruje się na obsłudze pacjentów i rodzin dotkniętych rzadkimi chorobami i wyniszczającymi schorzeniami poprzez odkrywanie, opracowywanie i dostarczanie leków zmieniających życie. Będąc od ponad trzydziestu lat pionierem w dziedzinie chorób rzadkich, firma Alexion jako pierwsza przełożyła złożoną biologię układu dopełniacza na leki transformacyjne, a dziś w dalszym ciągu tworzy zróżnicowaną ofertę obejmującą obszary chorobowe o znaczących niezaspokojonych potrzebach, korzystając z szeregu innowacyjnych metod. Jako część AstraZeneca, Alexion stale poszerza swój globalny zasięg geograficzny, aby służyć większej liczbie pacjentów cierpiących na rzadkie choroby na całym świecie. Jej siedziba znajduje się w Bostonie w USA.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) to globalna, kierowana naukowo firma biofarmaceutyczna, która koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków na receptę w onkologii, chorobach rzadkich oraz biofarmaceutyce, w tym w chorobach układu krążenia, nerek i metabolizmu oraz układu oddechowego i immunologii. Innowacyjne leki AstraZeneca z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii są sprzedawane w ponad 125 krajach i stosowane przez miliony pacjentów na całym świecie. Odwiedź astrazeneca.com i śledź firmę w mediach społecznościowych @AstraZeneca.

    Odniesienia

    1. Brandi ML i in. Bezpieczeństwo i skuteczność eneboparatydu, agonisty receptora hormonu przytarczyc 1, u dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc: randomizowane badanie III fazy kontrolowane placebo (CALYPSO). Prezentowane na Europejskim Kongresie Endokrynologii; 2026 12 maja; Praga, Czechy.

    2. Bilezikian JP. Niedoczynność przytarczyc. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Niedoczynność przytarczyc. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM i in. Prezentacja niedoczynności przytarczyc: etiologia i objawy kliniczne. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M. i in. Częstość występowania i charakterystyka pooperacyjnej i nieoperacyjnej przewlekłej niedoczynności przytarczyc w Japonii: ogólnokrajowa analiza retrospektywna. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadivoloo T. i in. Populacyjne badanie epidemiologii przewlekłej niedoczynności przytarczyc. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I i in. Wpływ płci i wieku kobiet na częstość występowania niewydolności przytarczyc po całkowitej tyreoidektomii z powodu wola wieloguzkowego. Chirurg gruczołów. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL i in. Obciążenie ekonomiczne pacjentów z pooperacyjną przewlekłą i przejściową niedoczynnością przytarczyc w Stanach Zjednoczonych zbadane na podstawie danych dotyczących roszczeń ubezpieczeniowych. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A i in. Stan zdrowia układu kostnego wśród pacjentów z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc: wyniki z Kanadyjskiego Krajowego Rejestru Niedoczynności Przytarczyc (CNHR). Międzynarodowy Osteoporos 2025;36:673-684.

    10. Abate EG i in. Przegląd niedoczynności przytarczyc. Przedni endokrynol (Lozanna). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Ocena bezpieczeństwa i skuteczności eneboparatydu (AZP-3601) u pacjentów z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc (CALYPSO). Identyfikator NCT: NCT05778071. Dostępne tutaj. Dostęp: maj 2026 r.

    Źródło: AstraZeneca

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-05-13 09:44

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe