Eneboparatid, CALYPSO Faz III Çalışmasında 24. Haftada Serum Kalsiyumunu Normalleştirdi ve Hipoparatiroidizmli Yetişkinlerin %31,1'inde Aktif D Vitamini ve Oral Kalsiyum Takviyelerinden Bağımsızlık Kazandı

Drugslib'i takip edin

12 Mayıs 2026 -- CALYPSO Faz III çalışmasının pozitif sonuçları, araştırma amaçlı bir paratiroid hormonu (PTH) 1 reseptör agonisti olan eneboparatidin (AZP-3601) bileşik birincil sonlanım noktasını karşıladığını gösterdi; bu da, kronik hipoparatiroidizmli (HypoPT) yetişkinlerde albümine göre ayarlanmış serum kalsiyum (sCa) düzeylerinin istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı normale döndüğünü ve aktif D vitamini ve oral kalsiyum takviyelerinden bağımsızlığını ortaya koydu. 24. Bu en son sonuçlar bugün Prag, Çek Cumhuriyeti'ndeki Avrupa Endokrinoloji Kongresi'nde (ECE) sunuldu.1

  • Başlangıçta hiperkalsiürik olan hastaların %56,6'sında idrarla kalsiyum atılımı normale döndü
  • 52. haftaya kadar elde edilen ek sonuçlar, semptom ve yaşam kalitesi iyileşmeleri, böbrek fonksiyonuna fayda ve böbrek fonksiyonuna fayda dahil olmak üzere paratiroid hormon aktivitesinin fonksiyonel restorasyonunu sağlama konusunda eneboparatidin potansiyelini daha da desteklemektedir. kemik sağlığının korunması

    • Denemede, eneboparatid ile tedavi edilen hastaların %31,1'i bileşik birincil sonlanım noktasını karşılamış, 24. haftada normal aralıkta (8,3-10,6 mg/dL) sCa'ya ulaşmış ve oral takviyelerden bağımsızlığa ulaşmışken, plasebo grubundaki hastaların %5,9'u (eneboparatid: n=41/132; plasebo: n=4/68; p=0,0001). Hastaların çoğunda immünojenisite gözlendi ve bazı hastalarda tedavi etkilerinin azalmasına neden oldu. sCa, takviyelerin yardımıyla ve eneboparatidin yükseltilmesiyle kontrol edildi.1

    CALYPSO ayrıca başlangıçta hiperkalsiürisi olan hastalarda idrar kalsiyum (uCa) atılımının normalleşmesi de dahil olmak üzere 24. haftada tüm önemli ikincil sonlanım noktalarını da karşıladı. Bu, eneboparatid grubundaki hastaların %56,6'sında elde edilirken, plasebo grubundaki %20'ye ulaşıldı (eneboparatid: n=43/76; plasebo: n=9/45; p=0,0001). Eneboparatid ayrıca, hastalığa özgü temel fiziksel semptomlar ve fiziksel işleyişin yanı sıra SF-36 Fiziksel Fonksiyon Alt Skorunu (SF-36-PFS) yansıtan hasta tarafından bildirilen sonuçlarda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler göstermiştir.1

    24. haftadan sonra hastalar eneboparatide devam etti (ENB/ENB grubu) veya ek bir 28 haftalık açık etiket için plasebodan eneboparatide (PBO/ENB grubu) geçtiler. uzatma (OLE) süresi. ENB/ENB grubunda, OLE etkililik son noktalarına göre değerlendirildiği üzere, bir miktar oral takviye kullanımıyla klinik faydalar 52. hafta boyunca sürdürüldü.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, IRCCS Avrupa Onkoloji Enstitüsü, Milan, İtalya ve araştırmadaki araştırmacı şunları söyledi: "HypoPT'nin altında yatan neden olarak, yetersiz PTH aktivitesi serum kalsiyum seviyelerinden daha fazlasını etkiler, çoklu vücut sistemlerini bozar ve yaşam kalitesini önemli ölçüde azaltır. CALYPSO Faz III çalışmasının sonuçları, eneboparatidin böbrek ve kemik sağlığını korurken serum kalsiyumunu stabilize etme potansiyelini, yani hastanın daha iyi işleyişi ve başarılı olması için kritik olan sonuçları göstermektedir. AstraZeneca Nadir Hastalıkları, Geliştirme, Düzenleme ve Güvenlikten Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Gianluca Pirozzi şunları söyledi: "HypoPT'li yetişkinlerde yürütülen en büyük küresel araştırma olan CALYPSO'dan elde edilen verilerin kapsamı, eneboparatidin, PTH eyleminin fonksiyonel restorasyonu yoluyla kalsiyum regülasyonu, semptom yükü, fiziksel fonksiyon ve kemik sağlığında anlamlı ve sürekli faydalar sağlama potansiyelini göstermektedir. Bu etkiler, destekleyici olarak 52 hafta boyunca korunmuştur. mevcut sınırlı tedavi seçenekleri göz önüne alındığında, eneboparatid'in bu karmaşık nadir hastalığın geniş yükünü hafifletme ve bakımdaki kalıcı boşlukların kapatılmasına yardımcı olma potansiyeli var."

    241. haftada birincil etkililik son noktası (bileşik)

    Eneboparatid (ENB)

    Plasebo (PBO)

    Bileşik birincil etkinlik sonlanım noktasını karşılayan hastaların yüzdesi:• Aktif D vitamininden bağımsızlık; ve • Oral kalsiyum ≤600 mg/gün; ve• Albümine göre ayarlanmış sCa normal aralıkta (8,3-10,6 mg/dL)

    %31,1

    (n=41/132)

    %5,9

    (n=4/68)

    p = 0,0001

    ADsCa'nın zaman içinde istikrarlı kontrolü1

    ADsCa, albümine göre ayarlanmış serum kalsiyumu; ENB, eneboparatid; ET, erken fesih; OLE, açık etiketli uzantı; PBO, plasebo; SEM, ortalamanın standart hatası

    Anahtar İkincil Son Nokta: Hiperkalsiürik hastalarda başlangıçta 241. haftada uCa'nın normalleşmesi

    Kemik sağlığının 52 hafta boyunca korunduğu, prokollajen tip 1 N-terminal propeptid (P1NP) ve C-terminal telopeptid (CTX) biyobelirteçlerindeki artışların dengeli kemik döngüsüyle tutarlı olarak normal aralıkta kalması ve BMD T ve Z skorları ile ölçülen kemik mineral yoğunluğunda (BMD) klinik olarak anlamlı bir azalma olmamasıyla kanıtlanmıştır.1

    Eneboparatid 52 hafta boyunca iyi tolere edildi tedavi. Tedaviyle ortaya çıkan advers olayların (TEAE'ler) çoğunluğu, eneboparatid grubu ile plasebo grubu arasında 24. haftaya kadar dengelendi ve genel güvenlik profili 52.1 haftaya kadar tutarlı kaldı.

    HipoparatiroidizmHipoparatiroidizm (HypoPT), paratiroid hormonu (PTH) eksikliğinden kaynaklanan ve çeşitli nöromüsküler, böbrek ve iskelet belirtilerine yol açabilen kalsiyum ve fosfat regülasyonunun bozulmasıyla karakterize nadir bir endokrin hastalığıdır.2,3 HypoPT'li kişilerin yaklaşık %75'indeki birincil neden, boyun ameliyatı sırasında paratiroid bezlerinin yaralanması veya çıkarılmasıdır.3,4 ABD, EU5 ve Japonya'da HypoPT ile yaşayan 250.000 kişi.5,6 HypoPT ile yaşayan kişilerin yaklaşık %80'i kadındır; bunların yarısından fazlası menopoz öncesi veya sonrası dönemdedir ve düşük kemik mineral yoğunluğu veya osteoporoz riski yüksek olabilir.6-9 Mevcut tedavilere rağmen, HypoPT ile yaşayan kişiler karşılanmamış önemli bir ihtiyaç yaşamaya devam etmektedir.2,10

    CALYPSOCALYPSO küresel bir aşamadır III, kronik hipoparatiroidizmli erişkinlerde eneboparatidin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış randomize, çift-kör, plasebo kontrollü, çok merkezli çalışma. Denemeye 12 ülkeden standart bakım (aktif D vitamini ve oral kalsiyum takviyesi) ile tedavi edilen 202 hasta dahil edildi.11

    Hastalar, 24 hafta boyunca günde bir kez deri altı eneboparatid veya plasebo enjeksiyonları almak üzere 2:1 oranında randomize edildi. Hastalara günlük başlangıç ​​dozu olarak 20 µg eneboparatid veya plasebo verilmiştir. Eneboparatidin yukarı titrasyonu, maksimum 100 µg dozla, 20 haftalık titrasyon periyodu sırasında en az 7 gün arayla 10 µg'lik artışlarla gerçekleşebilir. Oral takviyeler, serum kalsiyumu (sCa) rehberliğinde, aktif D vitamini elimine edilene ve mümkün olduğunda oral kalsiyum ≤600 mg/gün olana kadar kademeli olarak azaltıldı.11

    Birincil bileşik etkililik son noktası, 20 haftalık tedaviden sonra albümine göre ayarlanmış sCa'ya normal aralıkta ulaşan ve standart bakımdan bağımsız olan ve bunu sabit bir eneboparatid dozu ile dört hafta boyunca koruyan hastaların oranını değerlendirdi. Temel ikincil etkililik son noktaları arasında, başlangıçta hiperkalsiürisi olan hastalarda 24 saatlik idrar kalsiyumunun normalleşmesinin yanı sıra, fiziksel semptomları ve yaşam kalitesini değerlendiren hasta tarafından bildirilen sonuçlar yer alıyordu.11

    24 haftalık randomize ana tedavi periyodundan sonra, plasebo alan hastalar eneboparatide geçirildi ve eneboparatid kullanan hastalar ilave 28 hafta daha tedavide kaldı (açık etiketli uzatma). Her iki tedavi dönemini de tamamlayan hastalar, iki yıllık uzun süreli uzatma dönemine katılma ve eneboparatid almaya devam etme seçeneğine sahipti. Uzun vadeli uzatma dönemi devam etmektedir.11

    Eneboparatid (AZP-3601)Eneboparatid (AZP-3601), kronik hipoparatiroidizmin (HypoPT) tedavisi için günde bir kez subkutan enjeksiyon olarak geliştirilen, araştırma aşamasında olan bir paratiroid hormonu (PTH) 1 reseptör agonistidir. Böbrek fonksiyonunu ve kemik sağlığını korurken HypoPT semptomlarını yönetmek için PTH fonksiyonunu geri kazandırmak amacıyla PTH reseptörü 1'in spesifik bir yapısına yüksek afiniteyle bağlanmak üzere tasarlanmıştır. Eneboparatid, HypoPT tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından hızlı yol tanımı ve yetim ilaç tanımının yanı sıra Avrupa İlaç Ajansı ve Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı tarafından da yetim tanımı almıştır.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Nadir Hastalığı, yaşamı değiştiren ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve sunulması yoluyla nadir hastalıklardan ve yıkıcı koşullardan etkilenen hastalara ve ailelere hizmet etmeye odaklanmıştır. Otuz yılı aşkın bir süredir nadir hastalıklarda öncü bir lider olan Alexion, kompleman sisteminin karmaşık biyolojisini dönüştürücü ilaçlara dönüştüren ilk kişi oldu ve bugün bir dizi yenilikçi yöntem kullanarak önemli ölçüde karşılanmamış ihtiyacı olan hastalık alanları arasında çeşitlendirilmiş bir boru hattı oluşturmaya devam ediyor. AstraZeneca'nın bir parçası olarak Alexion, dünya çapında daha nadir hastalık hastalarına hizmet vermek için küresel coğrafi ayak izini sürekli olarak genişletiyor. Merkezi Boston, ABD'dedir.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN), Onkoloji, Nadir Hastalıklar ve Kardiyovasküler, Böbrek ve Metabolizma ile Solunum ve İmmünoloji dahil olmak üzere Biyofarmasötiklerdeki reçeteli ilaçların keşfine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan küresel, bilim odaklı bir biyofarmasötik şirketidir. Merkezi İngiltere'nin Cambridge kentinde bulunan AstraZeneca'nın yenilikçi ilaçları 125'ten fazla ülkede satılıyor ve dünya çapında milyonlarca hasta tarafından kullanılıyor. Lütfen astrazeneca.com adresini ziyaret edin ve Şirketi Sosyal Medya @AstraZeneca'da takip edin.

    Referanslar

    1. Brandi ML ve ark. Kronik hipoparatiroidizmli yetişkinlerde bir paratiroid hormonu 1 reseptör agonisti olan eneboparatidin güvenliği ve etkinliği: faz 3, randomize, plasebo kontrollü bir çalışma (CALYPSO). Avrupa Endokrinoloji Kongresi'nde sunulan; 12 Mayıs 2026; Prag, Çek Cumhuriyeti.

    2. Bilezikian JP. Hipoparatiroidizm. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hipoparatiroidizm. N Engl J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. Shoback DM ve ark. Hipoparatiroidizmin sunumu: etiyolojiler ve klinik özellikler. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, ve ark. Japonya'da postoperatif ve nonoperatif kronik hipoparatiroidizmin yaygınlığı ve özellikleri: ülke çapında retrospektif bir analiz. JBMR Artı. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, ve ark. Kronik hipoparatiroidizmin epidemiyolojisine ilişkin toplum temelli bir çalışma. J Kemik Madencisi Arş. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, ve diğerleri. Multinodüler guatr için total tiroidektomi sonrası paratiroid yetmezliği prevalansında cinsiyet ve kadın yaşının etkisi. Bez Cerrahisi. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, vd. Amerika Birleşik Devletleri'nde ameliyat sonrası kronik ve geçici hipoparatiroidizmli hastaların ekonomik yükü, sigorta tazminat talepleri verileri kullanılarak incelendi. Orphanet J Nadir Dis. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, et al. Kronik hipoparatiroidizmli hastalarda iskelet sağlığı durumu: Kanada Ulusal Hipoparatiroidizm Kayıtlarından (CNHR) elde edilen sonuçlar. Osteoporoz Uluslararası 2025;36:673-684.

    10. Abate EG, vd. Hipoparatiroidizmin gözden geçirilmesi. Ön Endokrinol (Lozan). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Kronik hipoparatiroidizmli (CALYPSO) hastalarda eneboparatidin (AZP-3601) güvenliği ve etkinliğinin değerlendirilmesi. NCT Tanımlayıcı: NCT05778071. Burada bulunabilir. Mayıs 2026'da erişildi.

    Kaynak: AstraZeneca

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Uzmanları için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Deney Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-05-13 09:44

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler