Etavopivat es el primero de una nueva clase de fármacos que cumple ambos criterios de valoración coprimarios en el ensayo de fase 3 HIBISCUS, lo que reduce sustancialmente los eventos de crisis vasooclusivas y mejora la respuesta de la hemoglobina en la a

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Bagsværd, Dinamarca, 20 de abril de 2026 – Novo Nordisk anunció hoy los principales resultados de HIBISCUS, un ensayo fundamental de fase 3 de etavopivat oral una vez al día en adultos y adolescentes con anemia de células falciformes (SCD). Los resultados mostraron que etavopivat cumplió con éxito ambos criterios de valoración coprimarios, demostrando una reducción superior en las crisis vasooclusivas (COV) y una mejora superior en la respuesta de la hemoglobina (Hb) en comparación con el placebo.

  • Etavopivat mostró una reducción del 27 % en los eventos de crisis vasooclusivas y un retraso de ~4 meses hasta el primer evento de crisis vasooclusiva además del tratamiento estándar1
  • La respuesta de la hemoglobina fue superior con etavopivat: el 48,7 % de las personas en tratamiento lograron un aumento de >1 g/dl después de 24 semanas frente al 7,2 % con placebo1
  • Novo Nordisk planea presentar la primera aprobación regulatoria de etavopivat en la segunda mitad de 2026

    • Etavopivat es una piruvato quinasa-R (PKR) oral, que se administra una vez al día activador que se está desarrollando para tratar la ECF, una enfermedad gravemente debilitante, potencialmente mortal y que acorta la vida y que afecta a alrededor de 8 millones de personas en todo el mundo.

    El ensayo HIBISCUS fue un ensayo aleatorizado, doble ciego, de eficacia y seguridad de 52 semanas que investigó etavopivat 400 mg versus placebo en 385 personas de 12 años o más con ECF. A los participantes se les permitió recibir el tratamiento estándar durante todo el ensayo.

    En el ensayo1, las personas tratadas con etavopivat demostraron una reducción superior en la tasa anualizada de COV del 27 % en comparación con el placebo. El tiempo hasta la primera COV se prolongó significativamente con etavopivat, con una mediana de tiempo hasta la primera COV de 38,4 semanas frente a 20,9 semanas con placebo.

    Además, etavopivat demostró un aumento superior en la proporción de personas que lograron una respuesta de Hb superior a 1 g/dl en la semana 24 del 48,7 % en comparación con el 7,2 % con placebo, lo que corresponde a una diferencia de tasa ajustada del 41,2 %1. Además, como análisis exploratorio, etavopivat redujo significativamente el riesgo de transfusión de sangre.

    En el ensayo, etavopivat pareció ser bien tolerado, con un perfil de seguridad superior en línea con ensayos anteriores de etavopivat.

    "La anemia de células falciformes afecta gravemente las vidas de millones de personas. Estamos muy entusiasmados de que etavopivat tenga el potencial de ser la primera y mejor terapia de su clase y transformar las vidas de las personas con anemia de células falciformes, que actualmente tienen opciones terapéuticas limitadas", afirmó Martin Holst Lange, vicepresidente ejecutivo, director científico y director de Investigación y Desarrollo de Novo Nordisk. "Novo Nordisk sigue comprometido a colaborar con las comunidades de anemia falciforme de todo el mundo para impulsar la innovación, promover la equidad sanitaria y mejorar el acceso al tratamiento y la atención".

    Novo Nordisk planea presentar la primera aprobación regulatoria de etavopivat en la segunda mitad de 2026. Los resultados detallados del ensayo de fase 3 HIBISCUS se presentarán en una conferencia científica en 2026.

    Acerca de la anemia de células falciformesLa anemia de células falciformes (SCD) es un grupo de enfermedades provocadas por la polimerización de la hemoglobina falciforme (HbS) mutada en los glóbulos rojos. Las dos características principales de la ECF son la anemia hemolítica y las crisis vasooclusivas (COV). Alrededor de 8 millones de personas en todo el mundo viven con ECF, la mayoría en países de ingresos bajos y medianos. Aproximadamente 100.000 personas que viven con ECF se encuentran en los Estados Unidos, así como aproximadamente 110.000 en Europa. La enfermedad se caracteriza por varios síntomas y complicaciones agudos y crónicos asociados, como síndrome torácico agudo, accidente cerebrovascular, alteración del flujo sanguíneo cerebral, daño multiorgánico y deterioro cognitivo. A pesar de los avances recientes en el tratamiento, muchas personas con ECF experimentan niveles significativos de dolor y una esperanza de vida reducida de aproximadamente 30 años en comparación con la población general.

    Acerca de etavopivatEtavopivat es una pequeña molécula activadora alostérica de la isoenzima piruvato quinasa (PKR) de los glóbulos rojos (RBC), una enzima clave en la glucólisis, disponible por vía oral una vez al día. En la ECF, la activación de PKR reduce los niveles de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG) y aumenta la producción de trifosfato de adenosina (ATP). La reducción de 2,3-DPG mejora la afinidad de la hemoglobina (Hb)-oxígeno, evitando la polimerización de la hemoglobina falciforme y su posterior formación de falciformes. El aumento en la producción de ATP ayuda a preservar la integridad y la deformabilidad de la membrana de los glóbulos rojos, mejorando la supervivencia de los glóbulos rojos. Estos efectos modificadores de la enfermedad tienen el potencial de reducir los eventos de COV y mejorar los niveles de Hb.

    La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado a etavopivat las designaciones Fast Track, Enfermedad pediátrica rara y Medicamento huérfano. Además, la Comisión Europea concedió a etavopivat la designación de medicamento huérfano basándose en una opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de pacientes con ECF.

    Etavopivat se adquirió como parte de la adquisición de Forma Therapeutics en 2022.

    Acerca del programa HIBISCUSEl programa de desarrollo clínico HIBISCUS investiga etavopivat como tratamiento modificador de la enfermedad para personas con ECF, con tratamiento estándar/placebo. El programa fundamental incluye:

    HIBISCUS: un ensayo de fase 2/3 de diseño adaptativo y eficacia y seguridad de 52 semanas de duración, que compara etavopivat una vez al día versus tratamiento estándar/placebo, en el que participaron 440 personas de 12 años o más con ECF. Después de completar la lectura provisional de la fase 2 de 12 semanas, se seleccionó la dosis de la fase 3 y los participantes fueron asignados al azar a la fase principal del ensayo de la fase 3, que continuó durante 52 semanas.

    HIBISCUS2: ensayo de fase 3b de eficacia y seguridad de 52 semanas de duración, que compara etavopivat una vez al día versus tratamiento estándar/placebo, en el que participaron 408 personas de 12 años o más con ECF.

    FLORAL: una extensión abierta después de la participación en ensayos de etavopivat. El estudio permite la recopilación de datos de seguridad a largo plazo.

    Acerca de Novo NordiskNovo Nordisk es una empresa líder mundial en atención sanitaria fundada en 1923 y con sede en Dinamarca. Nuestro propósito es impulsar el cambio para derrotar enfermedades crónicas graves basadas en nuestra herencia en diabetes. Lo hacemos siendo pioneros en avances científicos, ampliando el acceso a nuestros medicamentos y trabajando para prevenir y, en última instancia, curar enfermedades. Novo Nordisk emplea a unas 68.800 personas en 80 países y comercializa sus productos en unos 170 países. Las acciones B de Novo Nordisk cotizan en Nasdaq Copenhague (Novo-B). Sus ADR cotizan en la Bolsa de Valores de Nueva York (NVO). Para obtener más información, visite novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn y YouTube.

    1 Análisis primario de VOC basado en un modelo de regresión binomial negativa con el tiempo de exposición como variable de compensación. Análisis primario de la respuesta de Hb basado en la prueba exacta de Cochran-Mantel-Haenszel con datos faltantes atribuidos a no respondedores. Tiempo hasta VOC basado en estimaciones de Kaplan-Meier y una prueba de rango logarítmico estratificado.

    Fuente: Novo Nordisk

    Fuente: HealthDay

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