Etavopivat is de eerste in een nieuwe klasse geneesmiddelen die voldoet aan beide co-primaire eindpunten in de fase 3-HIBISCUS-studie, waardoor vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen substantieel worden verminderd en de hemoglobinerespons bij sikkelcelziekt

Volg Drugslib op

Bagsværd, Denemarken, 20 april 2026 – Novo Nordisk heeft vandaag de toplineresultaten bekendgemaakt van HIBISCUS, een cruciale fase 3-studie van eenmaal daags oraal etavopivat bij volwassenen en adolescenten met sikkelcelziekte (SCD). De resultaten toonden aan dat etavopivat met succes voldeed aan beide co-primaire eindpunten, wat een superieure vermindering van vaso-occlusieve crises (VOC's) en een superieure verbetering van de hemoglobine (Hb)-respons aantoonde in vergelijking met placebo.

  • Etavopivat vertoonde een vermindering van 27% in vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen en ~4 maanden vertraging tot de eerste vaso-occlusieve crisisgebeurtenis bovenop de standaardzorg1
  • De hemoglobinerespons was superieur bij etavopivat: 48,7% van de mensen die behandeld werden, bereikten een stijging van >1 g/dl na 24 weken versus 7,2% bij placebo1
  • Novo Nordisk is van plan om in de tweede helft van 2026 de eerste goedkeuring van etavopivat aan te vragen bij de regelgevende instanties

    • Etavopivat is een oraal, eenmaal daags pyruvaat kinase-R (PKR)-activator wordt ontwikkeld voor de behandeling van SCZ, een ernstig invaliderende, levensbedreigende en levensverkortende ziekte die wereldwijd ongeveer 8 miljoen mensen treft.

    De HIBISCUS-studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, 52 weken durende werkzaamheids- en veiligheidsstudie waarin etavopivat 400 mg versus placebo werd onderzocht bij 385 mensen van 12 jaar of ouder met SCD. Deelnemers mochten gedurende het gehele onderzoek een standaardbehandeling krijgen.

    In het onderzoek1 vertoonden mensen die met etavopivat werden behandeld een superieure vermindering van 27% in het jaarlijkse percentage VOC's vergeleken met placebo. De tijd tot de eerste VOC was significant verlengd met etavopivat, met een mediane tijd tot de eerste VOC van 38,4 weken versus 20,9 weken voor placebo.

    Bovendien liet etavopivat een superieure toename zien van 48,7% in het percentage mensen dat een Hb-respons van meer dan 1 g/dl bereikte in week 24, vergeleken met 7,2% met placebo, wat overeenkomt met een aangepast percentageverschil van 41,2%1. Verder verminderde etavopivat, als verkennende analyse, het risico op bloedtransfusie aanzienlijk.

    Tijdens het onderzoek bleek etavopivat goed te worden verdragen, met een uitstekend veiligheidsprofiel in lijn met eerdere onderzoeken met etavopivat.

    "Sikkelcelziekte heeft ernstige gevolgen voor de levens van miljoenen mensen. We zijn erg enthousiast dat etavopivat het potentieel heeft om een ​​eerste en beste therapie te zijn en de levens van mensen met sikkelcelziekte, die momenteel beperkte therapeutische opties hebben, te transformeren", aldus Martin Holst Lange, executive vice president, chief Scientific Officer en hoofd Research and Development bij Novo Nordisk. “Novo Nordisk blijft zich inzetten voor samenwerking met sikkelcelziektegemeenschappen over de hele wereld om innovatie te stimuleren, de gelijkheid in de gezondheidszorg te bevorderen en de toegang tot behandeling en zorg te verbeteren.”

    Novo Nordisk is van plan om in de tweede helft van 2026 de eerste goedkeuring van etavopivat in te dienen. De gedetailleerde resultaten van de HIBISCUS fase 3-studie zullen worden gepresenteerd op een wetenschappelijke conferentie in 2026.

    Over sikkelcelziekteSikkelcelziekte (SCD) is een groep ziekten die wordt veroorzaakt door de polymerisatie van gemuteerd sikkelhemoglobine (HbS) in rode bloedcellen. De twee belangrijkste kenmerken van SCD zijn hemolytische anemie en vaso-occlusieve crises (VOC's). Wereldwijd leven ongeveer 8 miljoen mensen met SCD, waarvan de meerderheid in lage- en middeninkomenslanden. Ongeveer 100.000 mensen met SCD bevinden zich in de Verenigde Staten, evenals ongeveer 110.000 in Europa. De ziekte wordt gekenmerkt door verschillende daarmee samenhangende acute en chronische symptomen en complicaties, zoals acuut borstsyndroom, beroerte, veranderde cerebrale bloedstroom, schade aan meerdere organen en cognitieve stoornissen. Ondanks recente vooruitgang in de behandeling ervaren veel mensen met SCZ aanzienlijke pijnniveaus en een verminderde levensduur met ongeveer 30 jaar vergeleken met de algemene bevolking.

    Over etavopivatEtavopivat is een eenmaal daags oraal verkrijgbare allosterische activator van rode bloedcellen (RBC) pyruvaatkinase-isozym (PKR), een sleutelenzym bij de glycolyse. Bij SCD verlaagt PKR-activering de niveaus van 2,3-difosfoglyceraat (2,3-DPG) en verhoogt de productie van adenosinetrifosfaat (ATP). Reductie van 2,3-DPG verbetert de hemoglobine (Hb)-zuurstofaffiniteit, waardoor sikkelhemoglobinepolymerisatie en daaropvolgende sikkelvorming wordt voorkomen. De toename van de ATP-productie helpt de integriteit en vervormbaarheid van het RBC-membraan te behouden, waardoor de overleving van de RBC wordt verbeterd. Deze ziektemodificerende effecten hebben het potentieel om VOC-gebeurtenissen te verminderen en de Hb-waarden te verbeteren.

    De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanduidingen etavopivat Fast Track, Rare Pediatric Disease en Weesgeneesmiddel toegekend. Bovendien kreeg etavopivat de status van weesgeneesmiddel van de Europese Commissie op basis van een positief advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau voor de behandeling van patiënten met SCZ.

    Etavopivat werd overgenomen als onderdeel van de overname in 2022 van Forma Therapeutics.

    Over het HIBISCUS-programmaHet klinische ontwikkelingsprogramma van HIBISCUS onderzoekt etavopivat als een ziektemodificerende behandeling voor mensen met SCZ, met standaardzorg/placebo. Het centrale programma omvat:

    HIBISCUS - een 52 weken durende, naadloze, adaptieve fase 2/3-studie op het gebied van werkzaamheid en veiligheid, waarin eenmaal daags etavopivat wordt vergeleken met de standaardzorg/placebo, waarbij 440 mensen van 12 jaar en ouder met SCD zijn ingeschreven. Na voltooiing van de 12 weken durende fase 2 tussentijdse uitlezing, werd de fase 3-dosis geselecteerd en werden de deelnemers gerandomiseerd naar de fase 3-hoofdfase van het onderzoek, die 52 weken duurde.

    HIBISCUS2 - een 52 weken durend fase 3b-onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid, waarin eenmaal daags etavopivat wordt vergeleken met de standaardzorg/placebo, waarbij 408 mensen van 12 jaar en ouder met SCD zijn geïncludeerd.

    FLORAL – een open-label uitbreiding na deelname aan etavopivat-onderzoeken. Het onderzoek maakt het verzamelen van veiligheidsgegevens op de lange termijn mogelijk.

    Over Novo NordiskNovo Nordisk is een toonaangevend wereldwijd gezondheidszorgbedrijf, opgericht in 1923 en met hoofdkantoor in Denemarken. Ons doel is om verandering teweeg te brengen om ernstige chronische ziekten te verslaan die voortbouwen op onze erfenis op het gebied van diabetes. We doen dit door baanbrekende wetenschappelijke doorbraken te bewerkstelligen, de toegang tot onze medicijnen uit te breiden en te werken aan het voorkomen en uiteindelijk genezen van ziekten. Novo Nordisk heeft ongeveer 68.800 mensen in dienst in 80 landen en brengt zijn producten op de markt in ongeveer 170 landen. De B-aandelen van Novo Nordisk zijn genoteerd aan Nasdaq Kopenhagen (Novo-B). De ADR's zijn genoteerd aan de New York Stock Exchange (NVO). Ga voor meer informatie naar novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn en YouTube.

    1 Primaire analyse van VOC gebaseerd op een negatief binomiaal regressiemodel met blootstellingstijd als offsetvariabele. Primaire analyse van de Hb-respons op basis van de exacte Cochran-Mantel-Haenszel-test, waarbij ontbrekende gegevens worden toegeschreven als non-responders. Tijd tot VOC op basis van Kaplan-Meier-schattingen en een gestratificeerde log-rank-test.

    Bron: Novo Nordisk

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijntoepassingen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-04-21 09:10

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden