La FDA bloqueó el medicamento contra el melanoma mientras reinaba la confusión bajo Makary

Siga a Drugslib en

Por Arthur Allen y KFF Health News HealthDay Reporters

Revisado médicamente por Drugs.com

vía HealthDay

SÁBADO, 16 de mayo de 2026: La decisión reciente de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. de negar la aprobación de un nuevo tratamiento contra el cáncer de piel cayó como un martillo sobre los médicos que tratan el melanoma y pacientes que vieron que el fármaco había prolongado la vida de un tercio de los participantes en un ensayo clínico.

“Fue una noticia devastadora”, dijo Dr. Trisha Wise-Draper, dermatóloga de la Universidad de Cincinnati que inscribió pacientes en el ensayo.

“Esto es vida o muerte para unos 2000 pacientes”, añadió Dr. Eric Whitman, director médico del servicio de oncología del Atlantic Health System.

A Wall Street Journal editorial atacó el fallo, señalando que “tendrá un efecto paralizador en el desarrollo de fármacos”.

A pesar del beneficio para algunos pacientes, los oncólogos y analistas de la industria farmacéutica dicen que había preocupaciones legítimas sobre el tratamiento, llamado RP1, que pueden haber llevado a la FDA a rechazarlo en cualquier caso. Señalaron que la compañía había ignorado las repetidas sugerencias de la FDA de que cambiara el diseño del ensayo utilizado para buscar la aprobación del medicamento.

La decisión de la FDA habría despertado pocas sorpresas antes de que la administración actual asumiera el poder. Pero Dr. Marty Makary, quien asumió el cargo de comisionado hace 13 meses, alteró la cultura de la agencia y dañó la confianza que había construido durante décadas mientras regulaba el 20% del gasto de los consumidores estadounidenses, dijo Steven Grossman, consultor regulatorio y ex-Servicios Humanos y de Salud. oficial.

“La gente tiene que especular sobre los estándares y procesos mediante los cuales la agencia toma decisiones”, dijo. “Y esa incertidumbre es mala para todos: pacientes, patrocinadores e inversionistas”.

Durante el gobierno de Makary, quien renunció el 12 de mayo, los altos funcionarios han ya sea suprimido o impulsó algunas aprobaciones de medicamentos y políticas a instancias del presidente Donald Trump o el secretario del HHS Robert F. Kennedy Jr., ignorando los consejos de los profesionales de la agencia. Al defender sus acciones, Makary a menudo evitó el lenguaje tradicionalmente mesurado de la agencia sobre sus decisiones.

En respuesta a las críticas por rechazar el tratamiento para el melanoma, por ejemplo, Makary acusó a su fabricante, Replimune, de “corrupción”, diciendo que estaba “participando en un giro corporativo” para hacer quedar mal a la FDA.

“No trabajo para Replimune. Trabajo para el pueblo estadounidense”, dijo Makary en una entrevista del 5 de mayo en CNBC. Kennedy lo respaldó durante una audiencia presupuestaria en el Congreso en la que Kennedy afirmó erróneamente que los pacientes del ensayo clínico de Replimune también habían recibido quimioterapia.

Makary no respondió a las solicitudes de comentarios.

“Todas las normas han sido descartadas, por lo que no sabemos qué subraya la decisión de una agencia”, dijo Paul Kim, ex miembro del personal de la FDA y asistente del fallecido senador estadounidense Edward Kennedy, que ahora es consultor de la industria farmacéutica en Boston. "Incluso cuando existen razones científicas y regulatorias legítimas por las que un medicamento no será aprobado, nos queda la duda de si se trata de motivos legítimos o simplemente de una jugada política".

Un medicamento contra el cáncer condenado al fracaso

El melanoma es el quinto cáncer más comúnmente diagnosticado en los Estados Unidos, con aproximadamente 112 000 casos nuevos cada año. La Sociedad Estadounidense del Cáncer proyecta que unas 8.500 personas morirán de melanoma este año en los EE. UU. Si el tratamiento de Replimune, RP1, funcionara tan bien como lo hizo en el ensayo clínico, Whitman dijo que hasta 2.500 de esos pacientes podrían salvarse.

RP1 es un virus diseñado genéticamente para destruir las células tumorales y alertar al sistema inmunológico para que actúe contra ellas. Replimune buscó una aprobación acelerada (una especie de atajo que permite que un producto ingrese al mercado mientras se lleva a cabo un ensayo confirmatorio más amplio) presentando datos que mostraban que a un tercio de las 140 personas en el ensayo se les redujeron los tumores o desaparecieron.

Pero la agencia había advertido a Replimune en julio que corría el riesgo de ser negado a menos que cambiara sus planes de desarrollo. En particular, la FDA señaló que el ensayo no tenía un brazo de control para comparar RP1 con un tratamiento aprobado para el melanoma. En cambio, a todos los pacientes se les administró RP1 junto con Opdivo, un tipo de inmunoterapia.

Los científicos de Replimune no entienden del todo cómo funciona el fármaco, pero las investigaciones indican que, además de destruir las células cancerosas, libera sustancias químicas que reavivan la capacidad de Opdivo para estimular el sistema inmunológico. La compañía argumentó que no sería ético administrar Opdivo solo como brazo de control, porque todos los pacientes incluidos en el ensayo ya habían dejado de mejorar mientras tomaban solo Opdivo u otros medicamentos de su clase.

“Tener un brazo de control no habría sido ético”, dijo Wise-Draper. Algunos de sus pacientes respondieron extremadamente bien a RP1 y ya no tienen evidencia de melanoma, dijo.

Replimune actualmente tiene un ensayo más amplio que incluye un brazo de control, pero "la pregunta más importante es si la empresa sobrevivirá", dijo Whitman. La aprobación acelerada por la FDA habría persuadido a los inversores a proporcionar suficiente efectivo para finalizar el ensayo más amplio, afirmó.

Replimune no respondió a repetidas solicitudes de comentarios. Pero la compañía dijo a los periodistas que está despidiendo a más de la mitad de su personal y cerrando algunas operaciones a raíz del fallo de la FDA.

RP1 no habría sido el primer fármaco contra el melanoma aprobado en base a un ensayo de un solo grupo. Keytruda, el fármaco contra el cáncer de Merck más vendido, fue aprobado para tratar el melanoma hace unos 12 años basándose en un diseño de ensayo de este tipo. Pero en su declaración de desmentido, la FDA dijo que no estaba convencida de que los efectos positivos del régimen combinado se debieran todos a RP1 y no en parte a Opdivo.

Podría decirse que Replimune podría haber encontrado una manera ética de establecer un brazo de control para su tratamiento, dijo Kim. Por otro lado, la FDA podría haberles “dado un sí provisional” con una aprobación acelerada, afirmó.

El objetivo del programa de aprobación acelerada de tres décadas de antigüedad es “arriesgarse”, dijo Kim. La declaración de la agencia, que enfatiza la metodología de la compañía sobre el resultado, "es una recalibración de la confianza que pueden tener los patrocinadores con estudios similares", dijo.

Últimos días de Vinay Prasad en la FDA

Gran parte de las críticas a la FDA durante el gobierno de Trump se han centrado en Dr. Vinay Prasad, quien fue despedido y luego recontratado el verano pasado y ocupó varios puestos de liderazgo en la agencia. Prasad, un oncólogo conocido por criticar las bases estadísticas de los estudios, intervino repetidamente en los procesos de aprobación de medicamentos y vacunas que normalmente deciden profesionales de menor rango de la FDA.

Prasad, que no respondió a las solicitudes de comentarios, renunció definitivamente el 1 de mayo, tres semanas después de la decisión de Replimune. "Existe la pregunta persistente de si esta fue la última resistencia de Vinay o una decisión objetiva tomada por científicos cuidadosos", dijo Kim.

Makary entró en conflicto con funcionarios de la administración Trump por varias decisiones, la última fue su renuencia a aprobar vaporizadores aromatizados para dejar de fumar. Los partidarios de Trump contra el aborto querían que lo destituyeran por permitir la comercialización de una forma genérica de mifepristona y por no acelerar los estudios que esperaban condujeran a la retirada del medicamento abortivo del mercado.

Pero en las industrias reguladas por la FDA, que van desde la terapia génica hasta las vacunas y el cáncer, los funcionarios están frustrados por la dirección incierta de la agencia. En administraciones anteriores, la agencia generalmente osciló en un arco estrecho entre flexibilizar y endurecer los requisitos para la aprobación de medicamentos. Bajo el gobierno de Makary, "ha estado oscilando en todas las direcciones imaginables", dijo Grossman.

“Es muy inconsistente; está por todos lados”, dijo Whitman. “La inconsistencia es parte de la preocupación”.

Durante su mandato, Makary hizo una serie de declaraciones categóricas que se atribuyen el crédito por el progreso logrado durante administraciones anteriores o exageran la capacidad de la agencia para avanzar hacia los objetivos.

Por ejemplo, estableció el objetivo de poner fin a las pruebas con animales, lo que se considera poco práctico en el momento. momento, dijo Kim, y pasó a implementar agresivamente inteligencia artificial en la FDA: prematuramente, en opinión de los críticos. Makary y Prasad también prometieron reducir el número estándar de ensayos clínicos requeridos de dos a uno. Los estatutos de la FDA requieren dos ensayos clínicos bien controlados para la aprobación de medicamentos, pero las excepciones a esa regla ya son frecuentes.

“La FDA está enviando señales de que quiere reducir aún más la evidencia necesaria para respaldar la aprobación de medicamentos”, dijo Dra. Aaron Kesselheim, profesor de la Facultad de Medicina de Harvard y experto en la industria farmacéutica. "Por supuesto, si hablamos de vacunas, ocurre todo lo contrario. La FDA ha estado tomando medidas reales para dificultar la aprobación de las vacunas".

La FDA despidió a unos 4.000 empleados al comienzo de la administración Trump. Makary prometió volver a contratar a miles de personas, pero considerando los trastornos en el HHS y la FDA, estos puestos pueden ser difíciles de cubrir. “¿Qué truco de magia logrará hacer eso?” preguntó Grossman.

“Lo desafortunado es que ha habido tanto caos en la FDA que esta decisión Replimune, que tal vez debía ocurrir, se ha visto envuelta en la controversia”, dijo Evan Seigerman, líder de atención médica. investigación en BMO Capital Markets.

Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones individuales de atención médica.

Fuente: HealthDay

Al corriente : 2026-05-17 01:59

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares