FDA는 Makary의 혼란으로 인해 흑색종 약물을 차단했습니다.

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Arthur Allen 및 KFF Health News HealthDay 기자 작성

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2026년 5월 16일 토요일 — 미국 식품의약국(FDA)의 새로운 피부암 치료법에 대한 승인을 보류하기로 한 최근 결정은 치료를 하는 의사들에게 망치처럼 떨어졌습니다. 흑색종과 이 약물이 임상 실험 참가자 중 3분의 1의 수명을 연장한 것을 목격한 환자들이 있었습니다.

“이것은 충격적인 소식이었습니다.”라고 Dr. 트리샤 와이즈-드레이퍼(Trisha Wise-Draper), 신시내티 대학교 피부과 전문의, 임상시험에 환자를 등록했습니다.

“이것은 아마도 2,000명의 환자에게 생사가 걸린 문제입니다.”라고 Dr. Atlantic Health System의 종양학 서비스 의료 책임자인 Eric Whitman.

Wall Street Journal 사설이 공격을 받았습니다. 판결문에는 “의약품 개발에 위축 효과가 있을 것”이라고 언급됐다.

일부 환자에게 이점이 있음에도 불구하고 종양학자 및 제약 업계 분석가들은 RP1이라고 불리는 치료법에 대한 정당한 우려가 있어 FDA가 어떤 경우에도 이를 거부하게 되었을 수 있다고 말합니다. 그들은 회사가 약물 승인을 받기 위해 사용되는 실험의 설계를 변경하라는 반복적인 FDA 제안을 무시했다고 지적했습니다.

현 행정부가 집권하기 전에 FDA의 결정은 눈살을 찌푸리게 하지 않았을 것입니다. 하지만 Dr. 13개월 전 위원으로 취임한 Marty Makary는 미국 소비자 지출의 20%를 규제하면서 기관의 문화를 바꾸고 수십 년 동안 쌓아온 신뢰를 손상시켰다고 규제 컨설턴트이자 전 보건복지부 소속인 Steven Grossman은 말했습니다. 공식입니다.

“사람들은 기관이 결정을 내리는 기준과 프로세스에 대해 추측해야 합니다.”라고 그는 말했습니다. "그리고 이러한 불확실성은 환자, 후원자, 투자자 등 모두에게 해롭습니다."

5월 12일 사임한 Makary의 지휘 아래 고위 관리들은 억제되거나 전진 일부 약물 승인 Donald 대통령의 요청에 따라 href="https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2026/04/accelerating-medical-treatments-for-serious-mental-illness/" target="_blank">및 정책 Trump 또는 HHS 장관 Robert F. Kennedy Jr.는 기관 전문가의 조언을 무시합니다. 자신의 행동을 변호하면서 Makary는 기관의 결정에 대해 전통적으로 신중한 표현을 피하는 경우가 많았습니다.

예를 들어 흑색종 치료제를 거부했다는 비판에 대해 Makary는 FDA를 나쁘게 보이게 하기 위해 "기업 스핀에 관여"하고 있다며 제조업체인 Replimune을 "부패"했다고 비난했습니다.

Makary는 5월 5일 CNBC와의 인터뷰에서 "나는 Replimune에서 일하지 않습니다. 나는 미국 국민을 위해 일합니다"라고 말했습니다. 케네디는 의회 예산 청문회에서 그를 지지했는데, 케네디는 Replimune의 임상 실험에 참여한 환자들도 화학요법을 받았다고 잘못 주장했습니다.

Makary는 논평 요청에 응답하지 않았습니다.

“모든 규범이 사라졌기 때문에 우리는 기관의 결정에 밑줄을 긋는 것이 무엇인지 알 수 없습니다.”라고 폴 김, 전직 FDA 직원이자 현재 보스턴에서 제약 산업 컨설턴트로 일하고 있는 고 미국 상원의원 Edward Kennedy의 보좌관입니다. "약물이 승인되지 않는 타당한 과학적, 규제적 이유가 있더라도 그것이 타당한 근거인지 아니면 단지 정치적인 행위인지 추측할 수밖에 없습니다."

불운한 항암제

흑색종은 미국에서 다섯 번째로 흔히 진단되는 암으로, 매년 약 112,000건의 새로운 사례가 발생합니다. 미국 암학회는 올해 미국에서 흑색종으로 약 8,500명이 사망할 것으로 예상하고 있습니다. 레플리뮨의 치료제인 RP1이 임상시험만큼 효과가 있었다면 휘트먼은 말했습니다. 그 중 최대 2,500명의 환자를 구할 수 있다고 합니다.

RP1은 종양 세포를 파괴하고 면역체계가 종양 세포에 대항하도록 경고하도록 설계된 유전자 조작 바이러스입니다. Replimune은 임상시험에 참여한 140명 중 3분의 1이 종양이 줄어들거나 사라졌다는 데이터를 제시함으로써 더 큰 규모의 확증 임상시험이 진행되는 동안 제품이 시장에 출시될 수 있도록 하는 일종의 지름길인 가속 승인을 모색했습니다.

그러나 소속사는 지난 7월 개발 계획을 변경하지 않으면 거부될 위험이 있다고 레플리뮨에 경고한 바 있다. 특히 FDA는 이 임상시험에 RP1을 승인된 흑색종 치료제와 비교할 수 있는 대조군이 없다는 점을 지적했습니다. 대신 모든 환자에게 면역요법의 일종인 옵디보와 함께 RP1을 투여했습니다.

Replimune의 과학자들은 이 약이 어떻게 작용하는지 완전히 이해하지 못하지만, 연구에 따르면 이 약은 암세포를 파괴하는 것 외에도 Opdivo의 면역 체계를 자극하는 능력을 되살리는 화학 물질을 방출하는 것으로 나타났습니다. 회사는 임상시험에 참여한 모든 환자가 이미 옵디보나 동급의 다른 약물만 복용하면서 호전을 멈췄기 때문에 옵디보만을 대조군으로 투여하는 것은 비윤리적이라고 주장했습니다.

"대조군을 갖는 것은 비윤리적이었을 것입니다"라고 Wise-Draper는 말했습니다. 그녀의 환자 중 일부는 RP1에 매우 좋은 반응을 보였으며 더 이상 흑색종의 증거가 없다고 그녀는 말했습니다.

Replimune은 현재 컨트롤 암을 포함하는 더 큰 규모의 시험을 진행하고 있지만 "더 큰 문제는 회사가 살아남을지 여부입니다"라고 Whitman은 말했습니다. 그는 FDA가 가속화한 승인으로 인해 투자자들이 대규모 임상시험을 완료하는 데 충분한 현금을 제공하도록 설득했을 것이라고 말했습니다.

Replimune은 반복적인 논평 요청에 응답하지 않았습니다. 그러나 회사는 기자들에게 FDA 판결에 따라 직원 절반 이상을 해고하고 일부 사업장을 폐쇄할 것이라고 말했습니다.

RP1은 단일군 임상시험을 기반으로 승인된 최초의 흑색종 약물은 아니었을 것입니다. 머크의 베스트셀러 항암제인 키트루다는 이러한 임상시험 설계를 바탕으로 약 12년 전 흑색종 치료용으로 승인되었습니다. 그러나 FDA는 거부 성명에서 병용요법의 긍정적인 효과가 모두 RP1에 의한 것이지 옵디보에 의한 것이 아니라고 확신하지 못한다고 밝혔습니다.

레플리뮨은 아마도 치료를 위한 대조군을 설정하는 윤리적인 방법을 찾을 수 있었을 것이라고 김씨는 말했습니다. 반면에 FDA는 신속 승인을 통해 "임시 승인"을 줄 수도 있었다고 그는 말했습니다.

30년 동안 지속된 신속 승인 프로그램의 핵심은 '도박'이라고 김씨는 말했습니다. 결과에 대한 회사의 방법론을 강조하는 FDA의 성명은 "스폰서가 유사한 연구에 대해 얼마나 확신을 가질 수 있는지에 대한 재조정"이라고 그는 말했습니다.

FDA에서 Vinay Prasad의 마지막 날

트럼프 정권 하에서 FDA에 대한 비판의 대부분은 Dr. 비네이 프라사드(Vinay Prasad)는 해고되었다가 지난 여름에 다시 채용되어 기관에서 다양한 리더십 역할을 맡았습니다. 연구의 통계적 근거를 비판하는 것으로 알려진 종양학자인 Prasad는 일반적으로 FDA 하급 전문가가 결정하는 약물 및 백신 승인 절차에 반복적으로 개입했습니다.

논평 요청에 응답하지 않은 Prasad는 Replimune 결정이 나온 지 3주 후인 5월 1일에 영구 사임했습니다. 김씨는 “이것이 비나이의 최후의 저항인지, 아니면 신중한 과학자들의 객관적인 결정인지에 대한 의문이 남아있다”고 말했다.

매커리는 다양한 결정에 대해 트럼프 행정부 관리들과 충돌했으며, 마지막은 금연을 위해 향이 첨가된 베이프를 승인하는 것을 꺼렸다는 것입니다. 트럼프의 낙태 반대 지지자들은 미페프리스톤의 일반적인 형태를 시장에 허용하고 연구 속도를 높이지 않아 낙태 약물이 시장에서 철수될 것이라고 기대하면서 그를 축출하기를 원했습니다.

그러나 유전자 치료에서 백신, 암에 이르기까지 FDA가 규제하는 산업 분야에서는 관리들이 FDA의 불확실한 방향에 좌절하고 있습니다. 과거 행정부에서 FDA는 일반적으로 약물 승인 요건을 완화하는 것과 강화하는 것 사이에서 좁은 원호를 그리며 움직였습니다. Makary 밑에서 "상상할 수 있는 모든 방향으로 흔들리고 있습니다"라고 Grossman은 말했습니다.

휘트먼은 “매우 일관성이 없습니다. 곳곳에 퍼져 있습니다.”라고 말했습니다. "일관되지 않음이 우려되는 부분입니다."

재임 기간 동안 Makary는 이전 행정부에서 이룩한 진전에 대한 공로를 주장하거나 목표를 향해 나아갈 수 있는 기관의 능력을 과장하는 일련의 단정적인 진술을 했습니다.

예를 들어, 그는 동물 실험 종료라는 목표를 세웠는데 이는 현재로서는 실현 불가능하다고 간주됩니다. 라고 말한 뒤 FDA에서 인공 지능을 공격적으로 구현하기로 결정했습니다. 비평가들의 견해로는 시기상조입니다. Makary와 Prasad는 또한 필요한 임상 시험의 표준 수를 2개에서 1개로 줄이겠다고 약속했습니다. FDA 법령은 약물 승인을 위해 잘 통제된 2회의 임상 시험을 요구하지만, 그 규칙에 대한 예외는 이미 빈번하게 발생하고 있습니다.

"FDA는 약물 승인을 뒷받침하는 데 필요한 증거를 더욱 줄이고 싶다는 신호를 보내고 있습니다."라고 박사님 Aaron Kesselheim, 하버드 의과대학 교수이자 제약산업 전문가. "물론, 백신에 관해 이야기한다면 정반대입니다. FDA는 백신 승인을 더 어렵게 만들기 위해 실질적인 조치를 취해왔습니다."

FDA는 트럼프 행정부 출범 당시 약 4,000명의 직원을 해고했습니다. Makary는 수천 명을 다시 채용하겠다고 약속했지만 HHS와 FDA의 격변을 고려하면 이러한 자리를 채우기 어려울 수 있습니다. “어떤 마술이 그걸 해낼까요?” Grossman은 물었다.

불행한 점은 FDA에 너무 많은 혼란이 있어서 일어날 필요가 있었던 Replimune 결정이 논란의 수렁에 빠졌다는 것입니다."라고 Evan은 말했습니다. Seigerman, BMO Capital Markets의 의료 연구 리더

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출처: HealthDay

게시됨 : 2026-05-17 01:59

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