FDA blokkeerde melanoomgeneesmiddel omdat er onder Makary verwarring heerste

Volg Drugslib op

Door Arthur Allen en KFF Health News HealthDay Reporters

Medisch beoordeeld door Drugs.com

via HealthDay

ZATERDAG 16 mei 2026 - Het recente besluit van de Amerikaanse Food and Drug Administration om de goedkeuring van een nieuwe behandeling voor huidkanker te onthouden, viel als een hamer op artsen die behandelingen behandelen melanoom en patiënten die zagen dat het medicijn de levens van een derde van de deelnemers aan een klinische proef had verlengd.

“Het was verwoestend nieuws”, zei Dr. Trisha Wise-Draper, een dermatoloog aan de Universiteit van Cincinnati die patiënten had ingeschreven voor de proef.

“Dit is leven of dood voor misschien wel 2.000 patiënten”, voegde Dr. Eric Whitman, medisch directeur van de oncologiedienst van het Atlantic Health System.

Een redactie van Wall Street Journal viel de uitspraak, waarbij wordt opgemerkt dat dit “een huiveringwekkend effect zal hebben op de ontwikkeling van geneesmiddelen.”

Ondanks het voordeel voor sommige patiënten zeggen oncologen en analisten uit de farmaceutische industrie dat er legitieme zorgen waren over de behandeling, RP1 genaamd, die er mogelijk toe heeft geleid dat de FDA deze in ieder geval heeft afgewezen. Het bedrijf, zo merkten ze op, had herhaalde suggesties van de FDA genegeerd om de opzet van de proef te veranderen die werd gebruikt om goedkeuring voor het medicijn te verkrijgen.

Het besluit van de FDA zou weinig wenkbrauwen hebben doen fronsen voordat de huidige regering aan de macht kwam. Maar Dr. Marty Makary, die dertien maanden geleden de leiding nam als commissaris, veranderde de cultuur van het agentschap en beschadigde het vertrouwen dat het de afgelopen decennia had opgebouwd terwijl het 20% van de Amerikaanse consumentenuitgaven reguleerde, zei Steven Grossman, een regelgevend adviseur en voormalig ambtenaar op het gebied van de gezondheidszorg en de menselijke diensten.

“Mensen moeten speculeren over de normen en processen waarmee het agentschap beslissingen neemt”, zei hij. “En die onzekerheid is slecht voor iedereen – patiënten, sponsors en investeerders.”

Onder Makary – die op 12 mei aftrad – hebben hoge functionarissen onderdrukt of naar voren geduwd enkele medicijngoedkeuringen en beleid in opdracht van president Donald Trump of HHS-secretaris Robert F. Kennedy Jr., waarbij hij het advies van bureauprofessionals negeert. Bij het verdedigen van zijn acties schuwde Makary vaak de traditioneel afgemeten taal van het bureau over zijn beslissingen.

In reactie op de kritiek op het afwijzen van de melanoombehandeling beschuldigde Makary bijvoorbeeld de fabrikant Replimune van “corruptie”, waarbij hij zei dat het “zich bezighield met bedrijfsspinsels” om de FDA slecht te laten lijken.

“Ik werk niet voor Replimune. Ik werk voor het Amerikaanse volk”, zei Makary in een interview op 5 mei op CNBC. Kennedy steunde hem tijdens een hoorzitting over de begroting van het Congres, waarin Kennedy ten onrechte beweerde dat patiënten in de klinische proef van Replimune ook chemotherapie hadden gekregen.

Makary reageerde niet op verzoeken om commentaar.

"Alle normen zijn overboord gegooid, dus we weten niet wat de beslissing van een agentschap onderstreept", aldus Paul Kim, een voormalige FDA-medewerker en assistent van wijlen Amerikaanse senator Edward Kennedy die nu consultant voor de farmaceutische industrie is in Boston. “Zelfs als er legitieme wetenschappelijke en regelgevende redenen zijn waarom een ​​medicijn niet zal worden goedgekeurd, blijven we gissen of het legitieme redenen zijn of gewoon een politiek toneelstukje.”

Een gedoemd medicijn tegen kanker

Melanoom is de vijfde meest gediagnosticeerde kanker in de Verenigde Staten, met ongeveer 112.000 nieuwe gevallen per jaar. De American Cancer Society voorspelt dat dit jaar in de VS ongeveer 8.500 mensen aan melanoom zullen sterven. Als de behandeling van Replimune, RP1, net zo goed zou werken als in de klinische proef, zei Whitman: maar liefst 2.500 van deze patiënten zouden gered kunnen worden.

RP1 is een genetisch gemanipuleerd virus dat is ontworpen om tumorcellen te vernietigen en het immuunsysteem te waarschuwen om tegen hen in actie te komen. Replimune zocht versnelde goedkeuring – een soort sluiproute waarmee een product op de markt kan komen terwijl er een groter bevestigend onderzoek plaatsvindt – door gegevens te presenteren waaruit bleek dat bij een derde van de 140 mensen in het onderzoek de tumoren waren gekrompen of verdwenen.

Maar het agentschap had Replimune in juli gewaarschuwd dat het ontkenning riskeerde, tenzij het zijn ontwikkelingsplannen zou wijzigen. In het bijzonder merkte de FDA op dat het onderzoek geen controlegroep had om RP1 te vergelijken met een goedgekeurde melanoombehandeling. In plaats daarvan kregen alle patiënten RP1 samen met Opdivo, een vorm van immunotherapie.

De wetenschappers van Replimune begrijpen niet helemaal hoe het medicijn werkt, maar onderzoek wijst uit dat het niet alleen kankercellen vernietigt, maar ook chemicaliën vrijgeeft die Opdivo's vermogen om het immuunsysteem te stimuleren nieuw leven inblazen. Het bedrijf voerde aan dat het onethisch zou zijn om Opdivo alleen als controlearm te geven, omdat alle patiënten die aan de studie deelnamen al niet meer beter werden terwijl ze alleen Opdivo of andere geneesmiddelen in zijn klasse gebruikten.

“Het hebben van een controlearm zou onethisch zijn geweest”, aldus Wise-Draper. Sommige van haar patiënten reageerden buitengewoon goed op RP1 en hebben geen aanwijzingen meer voor een melanoom, zei ze.

Replimune heeft momenteel een grotere proef met een controlearm, maar “de grotere vraag is of het bedrijf zal overleven”, zei Whitman. De door de FDA versnelde goedkeuring zou investeerders hebben overgehaald om voldoende geld te verstrekken om de grotere proef af te ronden, zei hij.

Replimune reageerde niet op herhaalde verzoeken om commentaar. Maar vertelde het bedrijf aan verslaggevers dat het meer dan de helft van zijn personeel ontslaat en een aantal operaties sluit in de nasleep van de uitspraak van de FDA.

RP1 zou niet het eerste melanoommedicijn zijn dat werd goedgekeurd op basis van een eenarmig onderzoek. Keytruda, het best verkochte kankermedicijn van Merck, werd zo'n twaalf jaar geleden goedgekeurd voor de behandeling van melanoom op basis van een dergelijk proefontwerp. Maar in haar ontkenningsverklaring zei de FDA dat ze er niet van overtuigd was dat de positieve effecten van het combinatieregime allemaal te danken waren aan RP1 en niet gedeeltelijk aan Opdivo.

Replimune had aantoonbaar een ethische manier kunnen vinden om een ​​controlearm voor de behandeling op te zetten, zei Kim. Aan de andere kant had de FDA hen “een voorlopig ja” kunnen geven met versnelde goedkeuring, zei hij.

Het hele punt van het drie decennia oude versnelde goedkeuringsprogramma is om “een gokje te wagen”, zei Kim. De verklaring van het bureau, waarin de methodologie van het bedrijf wordt benadrukt ten opzichte van het resultaat, “is een herkalibratie van hoe zelfverzekerd sponsors kunnen zijn met soortgelijke onderzoeken”, zei hij.

Laatdagen van Vinay Prasad bij de FDA

Veel van de kritiek op de FDA onder Trump was gericht op Dr. Vinay Prasad, die afgelopen zomer werd ontslagen en vervolgens opnieuw werd aangenomen en verschillende leidinggevende functies bekleedde bij het bureau. Prasad, een oncoloog die bekend staat om zijn kritiek op de statistische grondslagen van onderzoeken, kwam herhaaldelijk tussenbeide in goedkeuringsprocessen voor medicijnen en vaccins die normaal gesproken worden goedgekeurd door lagergeplaatste FDA-professionals.

Prasad, die niet reageerde op verzoeken om commentaar, nam voorgoed ontslag op 1 mei, drie weken na het Replimune-besluit. “Er blijft de vraag bestaan ​​of dit Vinay’s laatste standpunt was, of een objectieve beslissing genomen door zorgvuldige wetenschappers,” zei Kim.

Makary kreeg ruzie met functionarissen van de Trump-regering over verschillende beslissingen, waarvan de laatste zijn onwil was om gearomatiseerde dampen goed te keuren voor het stoppen met roken. De anti-abortusaanhangers van Trump wilden dat hij werd afgezet omdat hij een generieke vorm van mifepriston op de markt had toegelaten, en omdat hij er niet in was geslaagd de onderzoeken te bespoedigen waarvan ze hoopten dat die zouden leiden tot de terugtrekking van het abortusmedicijn uit de markt.

Maar in de door de FDA gereguleerde sectoren, variërend van gentherapie tot vaccins en kanker, zijn ambtenaren gefrustreerd door de onzekere koers van het agentschap. In eerdere regeringen bewoog het agentschap zich over het algemeen op een smalle boog tussen versoepeling en aanscherping van de eisen voor de goedkeuring van geneesmiddelen. Onder Makary “zwaaide het in alle denkbare richtingen”, zei Grossman.

"Het is erg inconsistent; het is overal", zei Whitman. “De inconsistentie maakt deel uit van de zorg.”

Tijdens zijn ambtstermijn deed Makary een reeks categorische uitspraken die ofwel de eer claimen voor de vooruitgang die tijdens eerdere regeringen is geboekt, ofwel het vermogen van het agentschap om vooruitgang te boeken op het gebied van doelstellingen overdrijven.

Hij stelde zich bijvoorbeeld als doel het beëindigen van dierproeven, wat op dit moment als onpraktisch wordt beschouwd moment, zei Kim, en ging over tot het agressief implementeren van kunstmatige intelligentie bij de FDA — volgens critici voorbarig. Makary en Prasad beloofden ook om het standaardaantal vereiste klinische onderzoeken terug te brengen van twee naar één. De statuten van de FDA vereisen twee goed gecontroleerde klinische onderzoeken voor de goedkeuring van geneesmiddelen, maar uitzonderingen op die regel komen al vaak voor.

“De FDA zendt signalen uit dat zij het bewijsmateriaal dat nodig is om de goedkeuring van geneesmiddelen te ondersteunen nog verder wil verminderen,” zei Dr. Aaron Kesselheim, professor aan de Harvard Medical School en een expert op het gebied van de geneesmiddelenindustrie. "Als we het over vaccins hebben, is het tegenovergestelde natuurlijk het geval. De FDA heeft echte stappen ondernomen om het moeilijker te maken om vaccins goedgekeurd te krijgen."

De FDA heeft aan het begin van de regering-Trump ongeveer 4.000 medewerkers ontslagen. Makary beloofde duizenden mensen terug aan te nemen, maar gezien de omwentelingen bij HHS en de FDA kunnen deze posities moeilijk te vervullen zijn. "Welke goocheltruc zal dat voor elkaar krijgen?" vroeg Grossman.

“Het ongelukkige is dat er zoveel chaos is geweest bij de FDA dat dit Replimune-besluit, dat wellicht had moeten plaatsvinden, in de controverse is verwikkeld”, zegt Evan Seigerman, leider van gezondheidszorgonderzoek bij BMO Kapitaalmarkten.

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2026-05-17 01:59

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden