FDA заблокировало препарат от меланомы, поскольку при Макари царила путаница

Следите за Drugslib на

Артур Аллен и репортеры HealthDay KFF Health News

Медицинская проверка на сайте Drugs.com

через HealthDay

СУББОТА, 16 мая 2026 г. — недавнее решение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США об отказе в одобрении нового метода лечения рака кожи упало как молоток. о врачах, лечащих меланому, и пациентах, которые видели, что препарат продлил жизнь трети участников клинического исследования.

«Это были разрушительные новости», — сказал доктор. Триша Уайз-Дрейпер, дерматолог из Университета Цинциннати, у которой были пациенты, включенные в исследование.

«Это вопрос жизни и смерти примерно для 2000 пациентов», — добавил доктор. Эрик Уитмен, медицинский директор онкологической службы Atlantic Health System.

A Wall Street Journal редакторская статья раскритиковал это решение, отметив, что оно «окажет сдерживающее воздействие на разработку лекарств».

Несмотря на пользу для некоторых пациентов, онкологи и аналитики фармацевтической промышленности говорят, что существовали обоснованные опасения по поводу лечения под названием RP1, которые в любом случае могли побудить FDA отклонить его. Они отметили, что компания проигнорировала неоднократные предложения FDA изменить дизайн исследования, используемого для получения одобрения на лекарство.

Решение FDA мало кого бы удивило до того, как нынешняя администрация пришла к власти. Но Dr. Марти Макари, который занял пост комиссара 13 месяцев назад, изменил культуру агентства и подорвал доверие, которое оно создавало десятилетиями, регулируя 20 % потребительских расходов в США, сказал Стивен Гроссман, консультант по нормативным вопросам и бывший сотрудник службы здравоохранения и социального обеспечения. официальный.

«Людям приходится размышлять о стандартах и ​​процессах, согласно которым агентство принимает решения», — сказал он. «И эта неопределенность вредна для всех — пациентов, спонсоров и инвесторов».

При Макарии, который ушел в отставку 12 мая, высокопоставленные чиновники имели либо подавлен, либо продвинул некоторые одобрения лекарств и политика по указанию президента Дональд Трамп или министр здравоохранения Роберт Ф. Кеннеди-младший, игнорируя консультации специалистов агентства. Защищая свои действия, Макарий часто избегал традиционно сдержанного языка агентства в отношении своих решений.

Например, в ответ на критику за отказ от лечения меланомы компания Makary обвинила своего производителя Replimune в "коррупции", заявив, что компания "занимается корпоративной пропагандой", чтобы выставить FDA в плохом свете.

"Я не работаю в Replimune. Я работаю для американского народа", - сказал Макари в интервью 5 мая на канале CNBC. Кеннеди поддержал его во время слушаний по бюджету в Конгрессе, на которых Кеннеди ошибочно заявил, что пациенты в клиническом исследовании Replimune также получали химиотерапию.

Макарий не ответил на запросы о комментариях.

«Все нормы были выброшены в окно, поэтому мы не знаем, что лежит в основе решения агентства», — сказал Пол Ким, бывший сотрудник FDA и помощник покойного сенатора США Эдвард Кеннеди, который сейчас работает консультантом по фармацевтической промышленности в Бостоне. «Даже когда существуют законные научные и нормативные причины, по которым препарат не будет одобрен, нам остается гадать, законные ли это основания или просто политическая игра».

Обреченное лекарство от рака

Меланома — пятая по распространенности форма рака в США, насчитывающая около 112 000 случаев. новых случаев каждый год. Американское онкологическое общество прогнозирует, что около 8500 человек умрут от меланомы в этом году в США. Если лечение Replimune, RP1, сработает так же хорошо, как и в клинических исследованиях В результате этого испытания, по словам Уитмена, можно спасти до 2500 из этих пациентов.

RP1 — это генно-инженерный вирус, предназначенный для уничтожения опухолевых клеток и предупреждения иммунной системы о необходимости действовать против них. Компания Replimune стремилась к ускоренному одобрению — своего рода ярлыку, который позволяет продукту выйти на рынок во время проведения более масштабного подтверждающего исследования — путем предоставления данных, которые показали, что у трети из 140 человек, участвовавших в исследовании, опухоли уменьшились или исчезли.

Но в июле агентство предупредило Replimune, что рискует получить отказ, если не изменит свои планы развития. В частности, FDA отметило, что в исследовании не было контрольной группы для сравнения RP1 с одобренным лечением меланомы. Вместо этого всем пациентам давали RP1 вместе с Opdivo, разновидностью иммунотерапии.

Ученые Replimune не до конца понимают, как действует препарат, но исследования показывают, что он не только уничтожает раковые клетки, но и выделяет химические вещества, которые восстанавливают способность Opdivo стимулировать иммунную систему. Компания утверждала, что было бы неэтично использовать только Опдиво в качестве контрольной группы, поскольку все пациенты, участвовавшие в исследовании, уже перестали чувствовать себя лучше, принимая только Опдиво или другие препараты этого класса.

«Наличие контрольной группы было бы неэтично», — сказал Уайз-Дрейпер. По ее словам, некоторые из ее пациентов очень хорошо отреагировали на RP1 и больше не имеют признаков меланомы.

В настоящее время Replimune проводит более масштабное испытание, включающее контрольную группу, но «больший вопрос заключается в том, выживет ли компания», — сказал Уитмен. По его словам, ускоренное одобрение FDA убедило бы инвесторов выделить достаточно денег для завершения более масштабного исследования.

Replimune не ответила на неоднократные запросы о комментариях. Однако компания сообщила журналистам, что увольняет более половины своих сотрудников и закрывает некоторые операции после решения FDA.

RP1 не был бы первым препаратом против меланомы, одобренным на основе одногруппового исследования. Кейтруда, самый продаваемый противораковый препарат компании Merck, был одобрен для лечения меланомы около 12 лет назад на основе такого плана исследования. Но в своем заявлении об опровержении FDA заявило, что оно не убеждено в том, что положительные эффекты комбинированного режима полностью связаны с RP1, а не частично с Opdivo.

Replimune, возможно, могла бы найти этический способ создать контрольную группу для его лечения, сказала Ким. С другой стороны, FDA могло бы «дать им предварительное да» с ускоренным одобрением, сказал он.

Вся суть программы ускоренного утверждения, существующей уже три десятилетия, заключается в том, чтобы «пойти на риск», сказал Ким. Заявление агентства, в котором подчеркивается, что методология компании важнее результатов, «является переоценкой того, насколько уверены в себе спонсоры, проводящие подобные исследования», — сказал он.

Последние дни Виная Прасада в FDA

Большая часть критики FDA при Трампе была сосредоточена на д-ре. Винай Прасад, который был уволен, а затем вновь принят на работу прошлым летом и занимал различные руководящие должности в агентстве. Прасад, онколог, известный своей критикой статистической базы исследований, неоднократно вмешивался в процессы одобрения лекарств и вакцин, которые обычно решаются специалистами FDA более низкого ранга.

Прасад, который не ответил на запросы о комментариях, подал в отставку навсегда 1 мая, через три недели после решения Replimune. «До сих пор остается вопрос, был ли это последний бой Виная или это объективное решение, принятое осторожными учеными», — сказал Ким.

Макари вступил в конфликт с чиновниками администрации Трампа из-за различных решений, последним из которых было его нежелание одобрить ароматизированные электронные сигареты для прекращения курения. Сторонники Трампа, выступающие против абортов, хотели, чтобы он был отстранен от должности за то, что он допустил на рынок непатентованную форму мифепристона, а также за неспособность ускорить исследования, которые, как они надеялись, приведут к выводу препарата для прерывания беременности с рынка.

Но в отраслях, регулируемых FDA, от генной терапии до вакцин и рака, чиновники разочарованы неопределенным направлением деятельности агентства. При прошлых администрациях агентство обычно колебалось между ослаблением и ужесточением требований к одобрению лекарств. При Макарии «он качнулся во всех мыслимых направлениях», — сказал Гроссман.

«Это очень непоследовательно, это повсюду», — сказал Уитмен. «Непоследовательность является частью беспокойства».

За время своего пребывания в должности Макарий сделал ряд категорических заявлений, которые либо приписывают заслугу прогрессу, достигнутому при предыдущих администрациях, либо преувеличивают способность агентства продвигаться вперед в достижении целей.

Например, он поставил цель прекратить тестирование на животных, что в настоящее время считается непрактичным. «На данный момент», — сказал Ким и перешел к агрессивно внедрять искусственный интеллект в FDA — преждевременно, по мнению критиков. Макари и Прасад также пообещали сократить стандартное количество необходимых клинических исследований с двух до одного. Законодательство FDA требует проведения двух хорошо контролируемых клинических испытаний для одобрения лекарств, но исключения из этого правила уже часты.

"FDA посылает сигналы о том, что оно хочет еще больше сократить количество доказательств, необходимых для одобрения лекарств", - сказал Доктор. Аарон Кессельхейм, профессор Гарвардской медицинской школы и эксперт в области фармацевтической промышленности. "Конечно, если мы говорим о вакцинах, то дело обстоит с точностью до наоборот. FDA предпринимает реальные шаги, чтобы затруднить одобрение вакцин".

В начале правления администрации Трампа FDA уволило около 4000 сотрудников. Макарий пообещал вернуть тысячи людей, но, учитывая перевороты в HHS и FDA, эти позиции может быть трудно заполнить. «Какой волшебный трюк позволит это сделать?» — спросил Гроссман.

«К сожалению, в FDA царил такой хаос, что решение Replimune, которое, возможно, должно было быть принято, увязло в спорах», — сказал Эван Зайгерман, руководитель отдела медицинских исследований в BMO Capital Markets.

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2026-05-17 01:59

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова