FDA đã chặn thuốc trị u ác tính do sự nhầm lẫn ngự trị dưới thời Makary

Theo dõi Drugslib trên

Bởi Arthur Allen và các phóng viên của KFF Health News HealthDay

Đã được Drugs.com xem xét về mặt y tế

qua HealthDay

Thứ Bảy, ngày 16 tháng 5 năm 2026 — quyết định gần đây của Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về việc từ chối phê duyệt một phương pháp điều trị ung thư da mới đã giáng một đòn nặng nề vào các bác sĩ điều trị khối u ác tính và những bệnh nhân nhận thấy loại thuốc này đã kéo dài sự sống của 1/3 số người tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Dr. Trisha Wise-Draper, bác sĩ da liễu tại Đại học Cincinnati, người đã có bệnh nhân đăng ký tham gia thử nghiệm.

“Đây là vấn đề sống còn của khoảng 2.000 bệnh nhân,” Bác sĩ nói thêm. Eric Whitman, giám đốc y tế của dịch vụ ung thư thuộc Hệ thống Y tế Đại Tây Dương.

A Wall Street Journal bài xã luận đã chỉ trích phán quyết này và lưu ý rằng rằng nó “sẽ có tác động tiêu cực đến việc phát triển thuốc.”

Mặc dù mang lại lợi ích cho một số bệnh nhân, các bác sĩ ung thư và nhà phân tích ngành dược phẩm cho biết có những lo ngại chính đáng về phương pháp điều trị, được gọi là RP1, có thể khiến FDA từ chối nó trong mọi trường hợp. Họ lưu ý rằng công ty đã phớt lờ những đề xuất lặp đi lặp lại của FDA rằng họ sẽ thay đổi thiết kế của thử nghiệm được sử dụng để xin phê duyệt thuốc.

Quyết định của FDA sẽ khiến nhiều người phải nhướng mày trước khi chính quyền hiện tại lên nắm quyền. Nhưng Dr. Steven Grossman, nhà tư vấn quản lý và cựu quan chức Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh, cho biết Marty Makary, người đảm nhiệm chức vụ ủy viên cách đây 13 tháng, đã thay đổi văn hóa của cơ quan và làm tổn hại đến niềm tin mà cơ quan này đã xây dựng trong nhiều thập kỷ khi điều tiết 20% chi tiêu của người tiêu dùng Hoa Kỳ.

“Mọi người phải suy đoán về các tiêu chuẩn và quy trình mà cơ quan đưa ra quyết định,” ông nói. “Và sự không chắc chắn đó có hại cho tất cả mọi người — bệnh nhân, nhà tài trợ và nhà đầu tư.”

Dưới thời Makary — người đã từ chức ngày 12 tháng 5 — các quan chức cấp cao hoặc bị đàn áp hoặc được đẩy về phía trước một số phê duyệt thuốc và các chính sách theo lệnh của Tổng thống Donald Trump hoặc HHS Thư ký Robert F. Kennedy Jr., phớt lờ lời khuyên của các chuyên gia đại lý. Để bảo vệ hành động của mình, Makary thường tránh ngôn ngữ đo lường truyền thống của cơ quan về các quyết định của mình.

Ví dụ, để đáp lại những lời chỉ trích vì từ chối điều trị khối u ác tính, Makary đã cáo buộc nhà sản xuất Replimune là "tham nhũng", nói rằng họ đang "tham gia vào vòng xoáy doanh nghiệp" để khiến FDA bị coi là tồi tệ.

"Tôi không làm việc cho Replimune. Tôi làm việc cho người dân Mỹ", Makary nói trong một cuộc phỏng vấn ngày 5 tháng 5 trên CNBC. Kennedy đã ủng hộ ông trong một phiên điều trần về ngân sách quốc hội, trong đó Kennedy đã tuyên bố sai lầm rằng các bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng của Replimune cũng đã được hóa trị.

Makary đã không trả lời yêu cầu bình luận.

“Tất cả các quy tắc đã bị vứt bỏ, vì vậy chúng tôi không biết điều gì làm cơ sở cho một quyết định của cơ quan,” Paul cho biết Kim, cựu nhân viên FDA và trợ lý của cố Thượng nghị sĩ Hoa Kỳ. Edward Kennedy, hiện là nhà tư vấn ngành dược phẩm ở Boston. “Ngay cả khi có những lý do chính đáng về mặt khoa học và quy định tại sao một loại thuốc sẽ không được phê duyệt, chúng tôi vẫn phải đoán xem đó là cơ sở hợp pháp hay chỉ là một trò chơi chính trị.”

Một loại thuốc trị ung thư diệt vong

Khối u ác tính là loại ung thư được chẩn đoán phổ biến thứ năm ở Hoa Kỳ, với khoảng 112.000 ca mắc mới mỗi năm. Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ dự đoán khoảng 8.500 người sẽ chết vì khối u ác tính trong năm nay ở Hoa Kỳ. Nếu phương pháp điều trị của Replimune, RP1, có hiệu quả tốt như trong thử nghiệm lâm sàng, Whitman cho biết, nhiều đến mức như vậy 2.500 bệnh nhân trong số đó có thể được cứu.

RP1 là một loại virus biến đổi gen được thiết kế để tiêu diệt các tế bào khối u và cảnh báo hệ thống miễn dịch có hành động chống lại chúng. Replimune tìm kiếm sự chấp thuận nhanh chóng - một loại lối tắt cho phép sản phẩm thâm nhập thị trường trong khi một thử nghiệm xác nhận lớn hơn diễn ra - bằng cách trình bày dữ liệu cho thấy 1/3 trong số 140 người tham gia thử nghiệm đã có khối u co lại hoặc biến mất.

Nhưng cơ quan này đã cảnh báo Replimune vào tháng 7 rằng họ có nguy cơ bị từ chối trừ khi thay đổi kế hoạch phát triển. Đặc biệt, FDA lưu ý rằng thử nghiệm không có nhóm đối chứng để so sánh RP1 với phương pháp điều trị khối u ác tính đã được phê duyệt. Thay vào đó, tất cả bệnh nhân đều được dùng RP1 cùng với Opdivo, một loại liệu pháp miễn dịch.

Các nhà khoa học của Replimune không hoàn toàn hiểu cách thức hoạt động của thuốc, nhưng nghiên cứu chỉ ra rằng, ngoài việc tiêu diệt tế bào ung thư, nó còn giải phóng các hóa chất giúp phục hồi khả năng kích thích hệ thống miễn dịch của Opdivo. Công ty lập luận rằng sẽ là phi đạo đức nếu chỉ sử dụng Opdivo làm cánh tay đối chứng vì tất cả các bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều đã không khỏi bệnh khi chỉ dùng Opdivo hoặc các loại thuốc khác cùng loại.

“Có một cánh tay đối chứng sẽ là phi đạo đức,” Wise-Draper nói. Cô cho biết một số bệnh nhân của cô phản ứng rất tốt với RP1 và không còn dấu hiệu của khối u ác tính nữa.

Replimune hiện có một thử nghiệm lớn hơn bao gồm một nhánh kiểm soát, nhưng “câu hỏi lớn hơn là liệu công ty có tồn tại được hay không,” Whitman nói. Ông cho biết, việc FDA tăng tốc phê duyệt sẽ thuyết phục các nhà đầu tư cung cấp đủ tiền mặt để hoàn thành thử nghiệm lớn hơn.

Replimune đã không phản hồi các yêu cầu bình luận nhiều lần. Nhưng công ty nói với các phóng viên rằng họ đang sa thải hơn một nửa nhân viên và đóng cửa một số hoạt động sau phán quyết của FDA.

RP1 sẽ không phải là loại thuốc điều trị u ác tính đầu tiên được phê duyệt dựa trên thử nghiệm một cánh tay. Keytruda, loại thuốc trị ung thư bán chạy nhất của Merck, đã được phê duyệt để điều trị khối u ác tính khoảng 12 năm trước dựa trên thiết kế thử nghiệm như vậy. Nhưng trong tuyên bố phủ nhận của mình, FDA cho biết họ không tin rằng những tác động tích cực của chế độ phối hợp đều là do RP1 chứ không phải một phần do Opdivo.

Replimune được cho là có thể đã tìm ra một cách hợp đạo đức để thiết lập một nhánh kiểm soát việc điều trị của nó, Kim nói. Mặt khác, FDA có thể đã “tạm thời đồng ý” với sự chấp thuận nhanh chóng, ông nói.

Mục đích chung của chương trình phê duyệt tăng tốc kéo dài ba thập kỷ này là để “đánh cược”, ông Kim nói. Ông nói, tuyên bố của cơ quan này, nhấn mạnh phương pháp luận của công ty về kết quả, “là sự đánh giá lại mức độ tin cậy của các nhà tài trợ đối với các nghiên cứu tương tự”.

Những ngày cuối cùng của Vinay Prasad tại FDA

Phần lớn những lời chỉ trích đối với FDA dưới thời Trump đều tập trung vào Dr. Vinay Prasad, người đã bị sa thải sau đó được tuyển dụng lại vào mùa hè năm ngoái và giữ nhiều vai trò lãnh đạo khác nhau tại cơ quan. Prasad, một bác sĩ ung thư nổi tiếng với việc phê phán các cơ sở thống kê của các nghiên cứu, đã nhiều lần can thiệp vào các quy trình phê duyệt thuốc và vắc xin thường do các chuyên gia cấp thấp hơn của FDA quyết định.

Prasad, người không phản hồi yêu cầu bình luận, đã từ chức vào ngày 1 tháng 5, ba tuần sau quyết định Replimune. Kim nói: “Vẫn còn một câu hỏi dai dẳng là liệu đây có phải là lập trường cuối cùng của Vinay hay là một quyết định khách quan được đưa ra bởi các nhà khoa học cẩn thận”.

Makary đã gây khó chịu cho các quan chức chính quyền Trump về nhiều quyết định khác nhau, quyết định cuối cùng là việc ông miễn cưỡng phê duyệt vape có hương vị để cai thuốc lá. Những người ủng hộ chống phá thai của Trump muốn ông bị lật đổ vì cho phép một dạng mifepristone chung trên thị trường và vì không đẩy nhanh các nghiên cứu mà họ hy vọng sẽ dẫn đến việc loại thuốc phá thai này bị rút khỏi thị trường.

Nhưng trong các ngành do FDA quản lý, từ liệu pháp gen đến vắc-xin và ung thư, các quan chức tỏ ra thất vọng trước hướng đi không chắc chắn của cơ quan này. Trong các chính quyền trước đây, cơ quan này thường xoay quanh một vòng hẹp giữa các yêu cầu nới lỏng và thắt chặt đối với việc phê duyệt thuốc. Dưới thời Makary, “nó đã chuyển động theo mọi hướng có thể tưởng tượng được,” Grossman nói.

“Nó rất mâu thuẫn; nó ở khắp mọi nơi,” Whitman nói. “Sự thiếu nhất quán là một phần của mối lo ngại.”

Trong nhiệm kỳ của mình, Makary đã đưa ra một loạt tuyên bố mang tính phân loại nhằm khẳng định sự ghi nhận về những tiến bộ đã đạt được trong các chính quyền trước đó hoặc phóng đại khả năng của cơ quan trong việc đạt được các mục tiêu.

Ví dụ: anh ấy đặt mục tiêu kết thúc thử nghiệm trên động vật, mục tiêu này hiện được coi là không thực tế, Kim đã nói và chuyển sang tích cực triển khai trí tuệ nhân tạo tại FDA — theo quan điểm của các nhà phê bình — quá sớm. Makary và Prasad cũng hứa sẽ giảm số lượng thử nghiệm lâm sàng bắt buộc tiêu chuẩn từ hai xuống còn một. Các đạo luật của FDA yêu cầu hai thử nghiệm lâm sàng được kiểm soát chặt chẽ để phê duyệt thuốc, nhưng các trường hợp ngoại lệ đối với quy tắc đó đã xảy ra thường xuyên.

“FDA đang gửi tín hiệu rằng họ muốn giảm hơn nữa bằng chứng cần thiết để hỗ trợ việc phê duyệt thuốc,” Dr. Aaron Kesselheim, giáo sư Trường Y Harvard và là chuyên gia về ngành dược phẩm. "Tất nhiên, nếu chúng ta đang nói về vắc xin thì hoàn toàn ngược lại. FDA đã và đang thực hiện các bước thực sự để gây khó khăn hơn cho việc phê duyệt vắc xin."

FDA đã sa thải khoảng 4.000 nhân viên khi bắt đầu chính quyền Trump. Makary hứa sẽ thuê lại hàng nghìn người, nhưng xét đến những biến động tại HHS và FDA, những vị trí này có thể khó tuyển được. “Trò ảo thuật nào sẽ làm được điều đó?” Evan Seigerman, người đứng đầu bộ phận nghiên cứu chăm sóc sức khỏe tại BMO Capital, cho biết: “Điều đáng tiếc là đã có quá nhiều hỗn loạn tại FDA đến mức quyết định Replimune này, đáng lẽ phải xảy ra, đã sa lầy vào cuộc tranh cãi”. Thị trường.

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2026-05-17 01:59

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến