La FDA accorde une approbation accélérée à la thérapie génique Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) pour la perte auditive génétique
La FDA accorde une approbation accélérée à la thérapie génique Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) pour la perte auditive génétique
TARRYTOWN, N.Y., 23 avril 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : REGN) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée approbation pour Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la première thérapie génique et la deuxième nouvelle entité moléculaire approuvée dans le cadre du programme de bons de priorité nationale du commissaire de la FDA. Otarmeni est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé indiquée pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de perte auditive neurosensorielle sévère à profonde et profonde (toute fréquence > 90 décibels de niveau auditif [dB HL]) associée à des variantes bialléliques confirmées moléculairement dans le gène OTOF, à une fonction préservée des cellules ciliées externes et à l'absence d'implant cochléaire antérieur dans la même oreille. Otarmeni, anciennement connu sous le nom de DB-OTO, est la première et la seule thérapie génique in vivo pour la perte auditive liée à l'OTOF et sera mise à disposition gratuitement par Regeneron aux États-Unis.
Otarmeni a obtenu une approbation accélérée basée sur l'amélioration de la sensibilité auditive par audiométrie tonale moyenne (PTA) à la semaine 24. Le maintien de l'approbation pour cette indication peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans la partie de confirmation de l'essai clinique CHORD. Otarmeni n'est pas recommandé chez les patients chez lesquels l'imagerie préopératoire démontre que l'accès à l'oreille interne n'est pas possible, y compris ceux présentant une pneumatisation mastoïdienne anormale ou des variations anatomiques cliniquement significatives de l'oreille moyenne et de l'oreille interne. d'oto-rhino-laryngologie et d'amélioration de la communication au Boston Children's Hospital, professeur agrégé d'oto-rhino-laryngologie et de chirurgie de la tête et du cou à la Harvard Medical School et chercheur de l'essai CHORD. "Dans l'essai pivot, la thérapie génique unique a démontré des réponses auditives rapides, significatives et cohérentes, la plupart des enfants obtenant des améliorations auditives remarquables. J'ai été témoin direct de mon participant à l'essai réagissant à la voix de sa mère, dansant sur de la musique et interagissant avec le monde, et ces moments sont désormais possibles pour davantage d'enfants nés avec cette forme spécifique de perte auditive. George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., coprésident du conseil d'administration, président et directeur scientifique de Regeneron. "Cette percée sans précédent dans la thérapie génique s'est déjà avérée changer la vie de nombreux enfants participant à notre essai clinique et de leurs familles. Nous sommes honorés d'être dans la position d'être la première entreprise à proposer gratuitement une telle avancée en matière de thérapie génique aux États-Unis et sert à souligner notre conviction que l'industrie biopharmaceutique peut être une véritable force du bien dans le monde. "
La perte auditive liée à l'OTOF est une maladie ultra-rare qui affecte environ 50 nouveau-nés par an aux États-Unis. Bien que toutes les structures de l'oreille soient intactes, des variantes du gène OTOF entraînent un manque de protéine otoferline fonctionnelle, essentielle à la communication entre les cellules sensorielles de l'oreille interne et le nerf auditif. Historiquement, la perte auditive génétique liée à l’OTOF était considérée comme permanente et gérée par l’utilisation d’appareils à vie. Bien que ces appareils puissent amplifier le son pour améliorer l'audition des personnes souffrant de diverses pertes auditives, ils ne rétablissent pas actuellement le spectre complet du son.
« La connexion et la communication sont au cœur de la façon dont nous vivons le monde, que ce soit par l'écoute et la langue parlée, la langue des signes, l'utilisation de la technologie ou une combinaison d'approches », a déclaré Janet DesGeorges, directrice générale de Hands & Voices. "Les familles méritent d'avoir accès à des informations équilibrées et à une gamme d'options lorsqu'elles font face à une perte auditive génétique. À mesure que de nouveaux traitements et innovations apparaissent, les familles peuvent évaluer les options disponibles et choisir l'approche la mieux adaptée à leur situation unique."
L'approbation de la FDA est basée sur les résultats de l'essai pivot CHORD, dans lequel 20 participants (âgés de 10 mois à 16 ans) ont reçu une dose unique d'Otarmeni par perfusion intracochléaire, soit unilatéralement (dans une oreille ; n = 10), soit bilatéralement (dans les deux oreilles ; n = 10). Parmi les participants à l'essai, les résultats d'efficacité ont révélé :
Les effets indésirables les plus courants (≥5 %) dans la population de sécurité de CHORD (n = 24) associés à Otarmeni comprennent l'otite moyenne, les vomissements, les nausées, les étourdissements, les douleurs liées à la procédure, les troubles de la marche et le nystagmus. La procédure chirurgicale pour administrer Otarmeni utilise une approche similaire à l'implantation cochléaire et permet une utilisation chez les jeunes nourrissons. Otarmeni doit être administré par un chirurgien expérimenté en chirurgie intracochléaire et formé au processus d'administration d'Otarmeni et ne doit être administré qu'à l'aide du kit d'administration fourni pour une utilisation avec Otarmeni.
Regeneron fournira Otarmeni gratuitement aux personnes cliniquement éligibles aux États-Unis. Cela ne reflète pas nécessairement les coûts directs liés à l'administration de ce traitement gratuit, qui échapperaient au contrôle de Regeneron ; les individus devraient consulter leur fournisseur de soins de santé et/ou leur assureur. Pour plus d’informations sur l’accès, contactez le programme de soutien aux patients OnPath with Otarmeni™ de Regeneron au 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).
Otarmeni a reçu les désignations de médicament orphelin, de maladie pédiatrique rare, de procédure accélérée et de thérapie avancée en médecine régénérative de la FDA. L'Agence européenne des médicaments a également accordé la désignation de médicament orphelin. Des soumissions réglementaires sont prévues sur d'autres marchés.
À propos d'Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé indiquée pour le traitement de certains patients pédiatriques et adultes atteints d'une perte auditive neurosensorielle sévère à profonde et profonde causée par des variantes du gène OTOF qui produisent une protéine otoferline non fonctionnelle. Le traitement est conçu pour restaurer une audition physiologique durable chez les individus en délivrant une copie de travail du gène OTOF via un virus modifié et non pathogène qui est administré via une perfusion dans la cochlée sous anesthésie générale (similaire à la procédure utilisée pour l'implantation cochléaire). Dans cette thérapie génique, le gène OTOF nouvellement introduit est sous le contrôle d'un promoteur Myo15 spécifique à une cellule, qui est destiné à restreindre l'expression uniquement aux cellules ciliées qui expriment normalement la protéine otoferline.
À propos de l'essai CHORDL'essai CHORD est un essai ouvert, multicentrique et d'enregistrement de phase 1/2 en cours visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'Otarmeni chez les nourrissons, les enfants et les adolescents atteints de perte auditive. L'essai recrute actuellement des enfants (< 18 ans) sur des sites aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Espagne, en Allemagne et au Japon.
CHORD se déroule en deux parties. Dans la cohorte initiale à dose croissante (partie A), les participants reçoivent une seule perfusion intracochléaire d'Otarmeni dans une oreille. Dans la cohorte d'expansion (partie B), les participants reçoivent Otarmeni dans les deux oreilles à la dose sélectionnée dans la partie A.
Les améliorations auditives ont été évaluées par PTA et ABR. La PTA est la mesure de référence de la sensibilité auditive et est mesurée par les réponses comportementales au son (par exemple, tourner la tête vers le son) émis à différents niveaux d'intensité et mesurées en dB. L'ABR corrobore ces réponses comportementales, servant de confirmation objective de la fonction auditive, et est mesuré en enregistrant les réponses électriques du tronc cérébral au son émis à différents niveaux d'intensité mesurés en dB. Au départ, tous les participants présentaient une perte auditive profonde (PTA comportementale) et aucune réponse électrophysiologique (PEA) aux niveaux sonores maximaux.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Quelles sont les informations les plus importantes à connaître sur Otarmeni ?
Avant de recevoir Otarmeni :
Les effets secondaires graves suivants peuvent survenir lors de l'intervention chirurgicale requise pour administrer Otarmeni :
Les effets secondaires les plus courants pouvant survenir avec Otarmeni comprennent une infection de l'oreille moyenne, des vomissements, des nausées, des étourdissements, des douleurs liées à la procédure, des troubles de la marche et des mouvements oculaires involontaires rapides.
D'autres effets secondaires cliniquement significatifs, survenant chacun chez 1 personne dans l'étude clinique, comprenaient des troubles temporaires de l'équilibre, des émissions otoacoustiques anormales et une séparation de la plaie.
Étant donné que de petites quantités d'Otarmeni peuvent être présentes dans les fluides/déchets corporels, tout matériel susceptible d'être contaminé doit être placé dans un sac refermable et jeté avec les poubelles ordinaires pendant les deux premières semaines suivant l'administration d'Otarmeni. Pratiquez une bonne hygiène des mains, comme le lavage des mains, lorsque vous entrez en contact direct avec des fluides/déchets corporels.
Parlez à votre professionnel de la santé pour obtenir un avis médical ou pour toute question sur les effets secondaires. Vous êtes encouragé à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1-800-FDA-1088. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Regeneron Pharmaceuticals au 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363).
À propos de RegeneronRegeneron (NASDAQ : REGN) est une société de biotechnologie leader qui invente, développe et commercialise des médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée par des médecins scientifiques, notre capacité unique à traduire de manière répétée et cohérente la science en médecine a conduit à de nombreux traitements et produits candidats approuvés en développement, dont la plupart ont été développés en interne dans nos laboratoires. Nos médicaments et notre pipeline sont conçus pour aider les patients atteints de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancers, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies neurologiques, de troubles hématologiques, de maladies infectieuses et de maladies rares.
Regeneron repousse les limites de la découverte scientifique et accélère le développement de médicaments grâce à nos technologies exclusives, telles que VelociSuite®, qui produit des anticorps entièrement humains optimisés et de nouvelles classes d'anticorps bispécifiques. Nous façonnons la prochaine frontière de la médecine grâce aux informations basées sur les données du Regeneron Genetics Center® et aux plateformes pionnières de médecine génétique, nous permettant d'identifier des cibles innovantes et des approches complémentaires pour potentiellement traiter ou guérir des maladies.
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Déclarations prospectives et utilisation des médias numériquesCe communiqué de presse comprend des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes liés aux événements futurs et aux performances futures de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (« Regeneron » ou la « Société »), et les événements ou résultats réels peuvent différer sensiblement de ces déclarations prospectives. Des mots tels que « anticiper », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « planifier », « croire », « chercher », « estimer », des variations de ces mots et des expressions similaires sont destinés à identifier ces déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d'identification. Ces déclarations concernent, et ces risques et incertitudes incluent, entre autres, la nature, le calendrier, le succès possible et les applications thérapeutiques des produits commercialisés ou autrement commercialisés par Regeneron et/ou ses collaborateurs ou licenciés (collectivement, les « produits de Regeneron ») et les produits candidats développés par Regeneron et/ou ses collaborateurs ou licenciés (collectivement, les « produits candidats de Regeneron ») et les programmes de recherche et cliniques actuellement en cours ou prévus, y compris, sans s'y limiter, Otarmeni™. (lunsotogene parvec-cwha), une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de surdité neurosensorielle sévère à profonde ; si et dans quelle mesure le bénéfice clinique d'Otarmeni sera vérifié dans l'essai clinique de confirmation référencé dans ce communiqué de presse et tout impact de ce qui précède sur l'approbation réglementaire d'Otarmeni discuté dans ce communiqué de presse ou toute autre approbation réglementaire potentielle ; l'incertitude de l'utilisation, de l'acceptation sur le marché et/ou du succès commercial des produits de Regeneron (tels qu'Otarmeni) et des produits candidats de Regeneron et l'impact des études (qu'elles soient menées par Regeneron ou d'autres et qu'elles soient mandatées ou volontaires), y compris les études discutées ou référencées dans ce communiqué de presse, sur ce qui précède ; la probabilité, le calendrier et la portée d'une éventuelle approbation réglementaire et du lancement commercial des produits candidats de Regeneron et des nouvelles indications pour les produits de Regeneron ; 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Source : Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Source : HealthDay
Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Historique des approbations de la FDA
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Publié : 2026-04-24 09:12
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