La FDA concede l'approvazione accelerata alla terapia genica Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) per la perdita dell'udito genetica

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La FDA concede l'approvazione accelerata per la terapia genica con Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) per la perdita dell'udito genetica

TARRYTOWN, N.Y., 23 aprile 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso approvazione accelerata per Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la prima terapia genica e la seconda nuova entità molecolare approvate nell’ambito del programma National Priority Voucher del Commissario della FDA. Otarmeni è una terapia genica basata su vettori virali adeno-associati indicata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con perdita dell'udito neurosensoriale da grave a profonda (qualsiasi frequenza >90 decibel di livello uditivo [dB HL]) associata a varianti bialleliche confermate a livello molecolare nel gene OTOF, funzione preservata delle cellule ciliate esterne e nessun precedente impianto cocleare nello stesso orecchio. Otarmeni, precedentemente nota come DB-OTO, è la prima e unica terapia genica in vivo per la perdita dell'udito correlata a OTOF e sarà resa disponibile gratuitamente da Regeneron negli Stati Uniti.

  • L'approvazione per la perdita dell'udito correlata a OTOF da grave a profonda e profonda si basa sui risultati cardine dello studio CHORD che dimostrano che l'80% dei partecipanti ha raggiunto o superato un livello uditivo che soddisfa l'endpoint primario e, con un follow-up più lungo, il 42% ha raggiunto un udito normale che includeva sussurri
  • Primo esempio approvato dalla FDA di terapia genica per ripristinare una funzione neurosensoriale a livelli normali
  • Otarmeni è il primo farmaco genetico approvato da Regeneron, che dimostra la sua capacità di promuovere nuovi approcci terapeutici per affrontare condizioni con grandi esigenze mediche insoddisfatte

    • Otarmeni ha ottenuto l'approvazione accelerata sulla base del miglioramento della sensibilità uditiva mediante audiometria a toni puri (PTA) media alla settimana 24. Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico nella parte di conferma dello studio clinico CHORD. Otarmeni non è raccomandato nei pazienti in cui l'imaging preoperatorio dimostra che l'accesso all'orecchio interno non è fattibile, compresi quelli con pneumatizzazione mastoidea anomala o variazioni anatomiche clinicamente significative dell'orecchio medio e dell'orecchio interno. "L'approvazione di Otarmeni da parte della FDA segna una nuova era nel trattamento delle forme genetiche di perdita dell'udito, in cui è ora possibile ripristinare l'udito naturale 24 ore su 24, 7 giorni su 7", ha affermato A. Eliot Shearer, M.D., Ph.D., otorinolaringoiatra. del dipartimento di otorinolaringoiatria e miglioramento della comunicazione presso il Boston Children's Hospital, professore associato di otorinolaringoiatria-chirurgia della testa e del collo presso la Harvard Medical School e sperimentatore dello studio CHORD. "Nello studio chiave, la terapia genica una tantum ha dimostrato risposte uditive rapide, significative e coerenti, con la maggior parte dei bambini che hanno ottenuto notevoli miglioramenti dell'udito. Ho visto in prima persona i miei partecipanti allo studio rispondere alla voce della madre, ballare alla musica e interagire con il mondo, e questi momenti sono ora possibili per più bambini nati con questa specifica forma di perdita dell'udito."

    "Otarmeni rappresenta un enorme passo avanti scientifico ed è rappresentativo degli approcci di Regeneron per ampliare continuamente i confini della scienza a beneficio dell'umanità", ha affermato George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., copresidente del consiglio di amministrazione, presidente e direttore scientifico di Regeneron. "Questa svolta senza precedenti nella terapia genica ha già dimostrato di cambiare la vita di molti dei bambini coinvolti nella nostra sperimentazione clinica e delle loro famiglie. Siamo onorati di essere nella posizione di essere la prima azienda a offrire gratuitamente un simile progresso nella terapia genica a coloro che vivono negli Stati Uniti e serve a evidenziare la nostra convinzione che l'industria biofarmaceutica può essere un'autentica forza positiva nel mondo."

    La perdita dell'udito correlata all'OTOF è una condizione estremamente rara, che colpisce circa 50 neonati all'anno negli Stati Uniti. Sebbene tutte le strutture all'interno dell'orecchio siano intatte, le varianti del gene OTOF causano la mancanza di una proteina funzionale otoferlina, che è fondamentale per la comunicazione tra le cellule sensoriali dell'orecchio interno e il nervo uditivo. Storicamente, la perdita dell’udito genetica correlata all’OTOF era considerata permanente e gestita con l’uso di dispositivi per tutta la vita. Sebbene questi dispositivi possano amplificare il suono per migliorare l'udito di persone con diversi tipi di ipoacusia, attualmente non ripristinano l'intero spettro del suono.

    "La connessione e la comunicazione sono al centro del modo in cui viviamo il mondo, sia che ciò avvenga attraverso l'ascolto e il linguaggio parlato, il linguaggio dei segni, l'uso della tecnologia o una combinazione di approcci", ha affermato Janet DesGeorges, direttore esecutivo di Hands & Voices. "Le famiglie meritano l'accesso a informazioni equilibrate e a una gamma di opzioni quando affrontano la perdita dell'udito genetica. Man mano che emergono nuovi trattamenti e innovazioni, le famiglie possono valutare le opzioni disponibili e scegliere l'approccio più adatto alle loro circostanze specifiche."

    L'approvazione della FDA si basa sui risultati dello studio registrativo CHORD, in cui 20 partecipanti (di età compresa tra 10 mesi e 16 anni) hanno ricevuto una singola dose di Otarmeni tramite infusione intracocleare, unilateralmente (in un orecchio; n=10) o bilateralmente (in entrambe le orecchie; n=10). Tra i partecipanti allo studio, i risultati di efficacia hanno rilevato:

  • L'80% (16 su 20) ha riscontrato miglioramenti dell'udito in base alle valutazioni dell'audiometria tonale pura a una soglia di ≤70 dB HL a 24 settimane, raggiungendo l'endpoint primario dello studio; un ulteriore partecipante ha raggiunto questa soglia entro la settimana 48. Questa soglia corrisponde a uno standard clinico che consente l'udito naturale e in genere non richiede l'impianto cocleare.
  • Il 70% (14 su 20) ha dimostrato una risposta uditiva del tronco cerebrale (ABR) a ≤90 decibel a 24 settimane, raggiungendo l'endpoint secondario chiave dello studio. L'ABR è una conferma oggettiva della funzione uditiva, misurata registrando i segnali elettrici del tronco encefalico in risposta al suono.
  • Per quelli seguiti per 48 settimane, tutti i precedenti pazienti che hanno risposto hanno mantenuto una risposta alla terapia e il 42% di tutti i partecipanti (5 su 12) ha raggiunto un udito normale che includeva sussurri (≤25 dB HL).

    • Le reazioni avverse più comuni (≥5%) nella popolazione di sicurezza di CHORD (n=24) sono state associate con Otarmeni comprendono otite media, vomito, nausea, vertigini, dolore procedurale, disturbi dell'andatura e nistagmo. La procedura chirurgica per somministrare Otarmeni utilizza un approccio simile all'impianto cocleare e ne consente l'uso nei neonati. Otarmeni deve essere somministrato da un chirurgo esperto in chirurgia intracocleare e addestrato nel processo di somministrazione di Otarmeni e deve essere somministrato solo utilizzando il kit di somministrazione fornito per l'uso con Otarmeni.

    Regeneron fornirà Otarmeni senza alcun costo ai soggetti clinicamente idonei negli Stati Uniti. Ciò potrebbe non riflettere necessariamente i costi vivi per la somministrazione di questa terapia gratuita, che sarebbe fuori dal controllo di Regeneron; gli individui dovrebbero consultare il proprio fornitore di assistenza sanitaria e/o assicuratore. Per ulteriori informazioni sull'accesso, contattare il programma di supporto paziente OnPath con Otarmeni™ di Regeneron al numero 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Otarmeni ha ricevuto dalla FDA le designazioni di Farmaco Orfano, Malattia Pediatrica Rara, Fast Track e Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa. Anche l’Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione di farmaco orfano. Sono previste proposte normative in ulteriori mercati.

    Informazioni su Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni è una terapia genica basata su vettori virali adeno-associati indicata per il trattamento di alcuni pazienti pediatrici e adulti con perdita dell'udito neurosensoriale da grave a profonda causata da varianti del gene OTOF che producono la proteina otoferlina non funzionante. Il trattamento è progettato per ripristinare l'udito fisiologico e duraturo degli individui fornendo una copia funzionante del gene OTOF attraverso un virus modificato e non patogeno che viene somministrato tramite un'infusione nella coclea in anestesia generale (simile alla procedura utilizzata per l'impianto cocleare). In questa terapia genica, il gene OTOF recentemente introdotto è sotto il controllo di un promotore brevettato Myo15 specifico per le cellule, che ha lo scopo di limitare l'espressione solo alle cellule ciliate che normalmente esprimono la proteina otoferlina.

    Informazioni sullo studio CHORDLo studio CHORD è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in aperto, registrazionale e in corso per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Otarmeni in neonati, bambini e adolescenti con Perdita dell'udito correlata all'OTOF. La sperimentazione sta attualmente arruolando bambini (<18 anni di età) in siti negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Spagna, Germania e Giappone.

    CHORD è condotto in due parti. Nella coorte iniziale con aumento della dose (Parte A), i partecipanti ricevono una singola infusione intracocleare di Otarmeni in un orecchio. Nella coorte di espansione (Parte B), i partecipanti ricevono Otarmeni in entrambe le orecchie alla dose selezionata dalla Parte A.

    I miglioramenti dell'udito sono stati valutati mediante PTA e ABR. La PTA è la misurazione gold standard della sensibilità uditiva e viene misurata attraverso le risposte comportamentali al suono (ad esempio, girare la testa verso il suono) emesso a diversi livelli di intensità e misurato in dB. L'ABR corrobora queste risposte comportamentali, fungendo da conferma oggettiva della funzione uditiva, e viene misurato registrando le risposte elettriche del tronco encefalico al suono emesso a diversi livelli di intensità misurati in dB. Al basale, tutti i partecipanti presentavano una profonda perdita dell'udito (PTA comportamentale) e nessuna risposta elettrofisiologica (ABR) ai livelli sonori massimi.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Quali sono le informazioni più importanti da sapere su Otarmeni?

    Prima di ricevere Otarmeni:

  • si consiglia di ricevere vaccinazioni adeguate all'età, almeno 1 mese prima della prima dose di corticosteroidi e almeno 1 mese dopo l'ultima dose di corticosteroidi.
  • consultare il proprio medico e il chirurgo in merito allo stato di vaccinazione contro la meningite, poiché la meningite è un rischio noto di intervento chirurgico all'orecchio interno.
  • è necessario verificare lo stato di gravidanza (se sei sessualmente attivo e puoi rimanere incinta).

    • I seguenti effetti collaterali gravi possono verificarsi con l'intervento chirurgico necessario per somministrare Otarmeni:

  • Vertigini, ronzio nell'orecchio(i), perdita di liquido cerebrospinale, paralisi facciale parziale o debolezza, alterazione del gusto, meningite, infezione della ferita, grave infezione dell'osso dietro l'orecchio (mastoidite), intorpidimento intorno all'orecchio, raccolta di sangue o liquidi all'orecchio sito chirurgico e infiammazione dell'orecchio interno.

    • Gli effetti collaterali più comuni che possono verificarsi con Otarmeni includono infezione dell'orecchio medio, vomito, nausea, vertigini, dolore procedurale, disturbi della deambulazione e movimenti oculari rapidi e involontari.

    Altri effetti collaterali clinicamente significativi, ciascuno verificatosi in 1 persona nello studio clinico, includevano disturbi temporanei dell'equilibrio, emissioni otoacustiche anomale e separazione della ferita.

    Poiché piccole quantità di Otarmeni possono essere presenti nei fluidi/rifiuti corporei, eventuali materiali che potrebbero essere contaminati devono essere collocati in un sacchetto sigillabile e smaltiti nei normali rifiuti per le prime due settimane successive alla somministrazione di Otarmeni. Praticare una corretta igiene delle mani, come il lavaggio delle mani, quando si entra in contatto diretto con fluidi/rifiuti corporei.

    Parla con il tuo medico per un consiglio medico o per qualsiasi domanda sugli effetti collaterali. Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088. Puoi anche segnalare gli effetti collaterali a Regeneron Pharmaceuticals al numero 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363).

    Informazioni su RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) è un'azienda leader nel campo delle biotecnologie che inventa, sviluppa e commercializza farmaci che trasformano la vita di persone affette da malattie gravi. Fondata e guidata da medici-scienziati, la nostra capacità unica di tradurre ripetutamente e coerentemente la scienza in medicina ha portato a numerosi trattamenti approvati e prodotti candidati in fase di sviluppo, la maggior parte dei quali sono stati sviluppati internamente nei nostri laboratori. I nostri farmaci e la nostra pipeline sono progettati per aiutare i pazienti con malattie degli occhi, malattie allergiche e infiammatorie, cancro, malattie cardiovascolari e metaboliche, malattie neurologiche, condizioni ematologiche, malattie infettive e malattie rare.

    Regeneron amplia i confini della scoperta scientifica e accelera lo sviluppo di farmaci utilizzando le nostre tecnologie proprietarie, come VelociSuite®, che produce anticorpi completamente umani ottimizzati e nuove classi di anticorpi bispecifici. Stiamo dando forma alla prossima frontiera della medicina con approfondimenti basati sui dati del Regeneron Genetics Center® e piattaforme pionieristiche di medicina genetica, che ci consentono di identificare obiettivi innovativi e approcci complementari per trattare o curare potenzialmente le malattie.

    Per ulteriori informazioni, visitare www.Regeneron.com o seguire Regeneron su LinkedIn, Instagram, Facebook o X.

    Dichiarazioni previsionali e utilizzo dei media digitaliIl presente comunicato stampa include dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze relativi a eventi futuri e alle prestazioni future di Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" o la "Società"), e gli eventi o i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da tali dichiarazioni previsionali. Parole come "anticipare", "aspettarsi", "intendere", "pianificare", "credere", "cercare", "stimare", variazioni di tali parole ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare tali dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole identificative. 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Una descrizione più completa di questi e altri rischi materiali è reperibile nei documenti depositati da Regeneron presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti, compreso il modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025. Eventuali dichiarazioni previsionali vengono rilasciate sulla base delle attuali convinzioni e giudizi del management e si avvisa il lettore di non fare affidamento su eventuali dichiarazioni previsionali rilasciate da Regeneron. Regeneron non si assume alcun obbligo di aggiornare (pubblicamente o in altro modo) qualsiasi dichiarazione previsionale, incluse, a titolo esemplificativo, qualsiasi proiezione o guida finanziaria, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

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    Fonte: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Fonte: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Cronologia delle approvazioni della FDA

    Altre risorse per le notizie

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    Pubblicato : 2026-04-24 09:12

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