FDA, 유전적 청력 상실을 위한 Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha) 유전자 치료에 대한 가속 승인 승인

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FDA, 유전적 청력 상실을 위한 Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha) 유전자 치료에 대한 신속한 승인 획득

뉴욕주 태리타운, 2026년 4월 23일(GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: REGN)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 승인했다고 발표했습니다. FDA 국장의 국가 우선 바우처(National Priority Voucher) 프로그램에 따라 승인된 최초의 유전자 치료법이자 두 번째 새로운 분자 물질인 Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha)에 대한 승인 가속화. Otarmeni는 OTOF 유전자의 분자학적으로 확인된 이중 대립유전자 변이와 관련된 심도 및 심오도 감각신경성 난청(주파수 > 90데시벨 청력 수준[dB HL])이 있고 외유모 세포 기능이 보존되었으며 이전에 같은 귀에 인공와우 이식이 없는 소아 및 성인 환자의 치료에 사용되는 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료법입니다. 이전에 DB-OTO로 알려졌던 Otarmeni는 OTOF 관련 청력 손실을 위한 최초이자 유일한 생체내 유전자 치료법이며 Regeneron이 미국에서 무료로 제공할 예정입니다.

  • 심도-심도 및 심도 OTOF 관련 청력 손실에 대한 승인은 참가자의 80%가 1차 평가변수를 충족하는 청력 수준에 도달했거나 그 이상임을 입증하는 CHORD 시험의 중추적 결과를 기반으로 하며 더 긴 추적 관찰을 통해 이루어졌습니다. 42%가 속삭임을 포함하는 정상적인 청력을 달성했습니다.
  • 신경 감각 기능을 정상 수준으로 복원하기 위한 유전자 치료의 첫 번째 FDA 승인 사례
  • Otarmeni는 Regeneron의 첫 승인 유전 의약품으로, 충족되지 않은 의학적 요구가 큰 상태를 해결하기 위해 새로운 치료법을 발전시킬 수 있는 능력을 보여줍니다.

    • Otarmeni는 24주차에 평균 순음청력검사(PTA)에 의한 청력 감도 개선을 기반으로 신속 승인을 받았습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 CHORD 임상 시험의 확증 부분에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다. Otarmeni는 비정상적인 유양 돌기화 또는 중이와 내이의 임상적으로 유의미한 해부학적 변이가 있는 환자를 포함하여 수술 전 영상 검사에서 내이에 대한 접근이 불가능하다고 입증된 환자에게는 권장되지 않습니다. "Otarmeni의 FDA 승인은 이제 연중무휴 자연 청력 복원이 가능한 유전적 형태의 청력 상실 치료에 새로운 시대를 알리는 신호입니다."라고 이비인후과 전문의 A. Eliot Shearer, M.D., Ph.D.가 말했습니다. Boston Children's Hospital의 이비인후과 및 의사소통 강화 부서에서 근무하고 있으며 Harvard Medical School의 이비인후과-두경부 외과 부교수이자 CHORD 시험 조사관입니다. "중추적인 실험에서 일회성 유전자 치료는 빠르고 의미 있고 일관된 청력 반응을 보여주었고 대부분의 어린이는 놀라운 청력 향상을 달성했습니다. 저는 실험 참가자가 어머니의 목소리에 반응하고 음악에 맞춰 춤을 추며 세상과 상호 작용하는 것을 직접 목격했습니다. 이러한 순간은 이제 이 특정한 형태의 청력 상실을 안고 태어난 더 많은 어린이에게 가능합니다."

    "Otarmeni는 거대한 과학적 도약이며 인류에게 이익이 되도록 과학의 경계를 지속적으로 넓히려는 Regeneron의 접근 방식을 대표합니다." George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., Regeneron 이사회 공동 의장, 사장 겸 최고 과학 책임자. "유전자 치료법의 이 전례 없는 혁신은 이미 임상 시험에 참여한 많은 어린이와 그 가족의 삶을 변화시키는 것으로 입증되었습니다. 우리는 이러한 유전자 치료법 발전을 미국 사람들에게 무료로 제공하는 최초의 회사가 된 것을 영광으로 생각하며 바이오제약 산업이 세상에 선을 위한 진정한 힘이 될 수 있다는 우리의 믿음을 강조하는 데 기여하고 있습니다."

    OTOF 관련 청력 상실은 미국에서 연간 약 50명의 신생아에게 영향을 미치는 매우 드문 질환입니다. 귀 내부의 모든 구조는 온전하지만 OTOF 유전자의 변이로 인해 내이의 감각 세포와 청각 신경 사이의 통신에 중요한 기능성 오토페린 단백질이 부족해집니다. 역사적으로 유전적 OTOF 관련 청력 손실은 영구적인 것으로 간주되었으며 평생 동안 장치를 사용하여 관리되었습니다. 이러한 장치는 소리를 증폭하여 다양한 청력 손실이 있는 개인의 청력을 향상시킬 수 있지만 현재는 소리의 전체 스펙트럼을 복원할 수는 없습니다.

    Hands & Voices의 전무이사인 Janet DesGeorges는 "연결과 의사소통은 듣기와 말하기, 수화, 기술 사용 또는 접근 방식의 조합을 통해 발생하는 세상을 경험하는 방식의 핵심입니다."라고 말했습니다. "가족은 유전적 청력 상실을 헤쳐나갈 때 균형 잡힌 정보와 다양한 옵션에 접근할 자격이 있습니다. 새로운 치료법과 혁신이 등장함에 따라 가족은 사용 가능한 옵션을 평가하고 자신의 고유한 상황에 가장 적합한 접근 방식을 선택할 수 있습니다."

    FDA 승인은 20명의 참가자(10개월~16세)가 일측(한쪽 귀, n=10) 또는 양측(양쪽 귀, n=10)으로 달팽이관 내 주입을 통해 Otarmeni를 1회 투여받은 중추적인 CHORD 시험의 결과를 기반으로 합니다. 실험 참가자 중 효능 결과는 다음과 같습니다.

  • 80%(20명 중 16명)는 24주차에 70dB HL 임계값에서 순음 청력 측정 평가당 청력 개선을 경험하여 실험의 1차 종료점을 달성했습니다. 추가 참가자 한 명이 48주차에 이 기준점을 달성했습니다. 이 기준점은 자연 청력을 가능하게 하고 일반적으로 인공와우 이식이 필요하지 않은 임상 표준에 해당합니다.
  • 70%(20명 중 14명)가 24주차에 90데시벨 이하의 청각 뇌간 반응(ABR)을 보여 시험의 주요 2차 평가변수를 달성했습니다. ABR은 소리에 반응하여 뇌간 전기 신호를 기록하여 측정한 청력 기능의 객관적인 확인입니다.
  • 48주까지 추적한 동안 모든 이전 응답자는 치료에 대한 반응을 유지했으며 모든 참가자 중 42%(12명 중 5명)는 속삭임을 포함하는 정상적인 청력을 달성했습니다(25dB HL 이하).

    • CHORD 안전 모집단에서 가장 흔한 이상 반응(≥5%) (n=24) Otarmeni와 관련된 증상으로는 중이염, 구토, 메스꺼움, 현기증, 시술 통증, 보행 장애 및 안구진탕이 있습니다. Otarmeni를 투여하는 수술 절차는 달팽이관 이식과 유사한 접근법을 사용하며 어린 영아에게도 사용할 수 있습니다. Otarmeni는 달팽이관 내 수술 경험이 있고 Otarmeni 투여 과정에 대한 교육을 받은 외과의사가 투여해야 하며, Otarmeni와 함께 사용하도록 제공된 투여 키트를 통해서만 투여해야 합니다.

    Regeneron은 미국 내 임상 적격 개인에게 Otarmeni를 무료로 제공할 것입니다. 이는 Regeneron의 통제 범위를 벗어나는 이 무료 치료법 투여에 대한 본인 부담 비용을 반드시 반영하는 것은 아닙니다. 개인은 의료 서비스 제공자 및/또는 보험 제공자와 상담해야 합니다. 액세스에 대한 자세한 내용은 1-866-500-GENE(1-866-500-4363)으로 Regeneron의 OnPath with Otarmeni™ 환자 지원 프로그램에 문의하세요.

    Otarmeni는 FDA로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환, 패스트 트랙 및 재생의학 고급 치료법 지정을 받았습니다. 유럽의약품청(European Medicines Agency)도 희귀의약품 지정을 승인했습니다. 추가 시장에서도 규제 제출이 계획되어 있습니다.

    Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha) 소개Otarmeni는 기능하지 않는 오토펠린 단백질을 생성하는 OTOF 유전자 변이로 인해 발생하는 중증도 및 심도 감각신경성 난청이 있는 특정 소아 및 성인 환자의 치료를 위해 사용되는 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료법입니다. 이 치료법은 전신 마취 하에 달팽이관에 주입하여 전달되는 변형된 비병원성 바이러스를 통해 OTOF 유전자의 작업 복사본을 전달함으로써 개인에게 내구성 있고 생리학적 청력을 회복하도록 설계되었습니다(달팽이관 이식에 사용되는 절차와 유사). 이 유전자 치료에서 새로 도입된 OTOF 유전자는 독점적인 세포 특이적 Myo15 프로모터의 제어를 받으며, 이는 일반적으로 오토페린 단백질을 발현하는 유모 세포에만 발현을 제한하도록 의도되었습니다.

    CHORD 시험 정보CHORD 시험은 다음과 같은 증상이 있는 유아, 어린이 및 청소년을 대상으로 Otarmeni의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 진행 중인 등록 1/2상 다기관 공개 라벨 시험입니다. OTOF 관련 청력 상실. 임상시험은 현재 미국, 영국, 스페인, 독일 및 일본 사이트에서 어린이(18세 미만)를 등록하고 있습니다.

    CHORD는 2부로 진행됩니다. 초기 용량 증량 코호트(파트 A)에서 참가자는 한쪽 귀에 Otarmeni를 1회 달팽이관 내 주입합니다. 확장 코호트(파트 B)에서 참가자는 파트 A에서 선택한 용량으로 양쪽 귀에 Otarmeni를 투여받습니다.

    청력 개선은 PTA 및 ABR에 의해 평가되었습니다. PTA는 청력 민감도의 최적 표준 측정이며 다양한 강도 수준으로 방출되고 dB로 측정되는 소리에 대한 행동 반응(예: 소리를 향해 머리를 돌리는 것)을 통해 측정됩니다. ABR은 이러한 행동 반응을 확증하여 청력 기능을 객관적으로 확인하며 dB 단위로 측정된 다양한 강도 수준에서 방출되는 소리에 대한 전기적 뇌간 반응을 기록하여 측정됩니다. 기준선에서 모든 참가자는 극심한 청력 상실(행동 PTA)을 보였고 최대 소리 수준에서는 전기생리학적(ABR) 반응이 없었습니다.

    중요 안전 정보

    Otarmeni에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까?

    Otarmeni를 투여받기 전:

  • 첫 번째 코르티코스테로이드 투여 최소 1개월 전, 마지막 코르티코스테로이드 투여 후 최소 1개월에 연령에 맞는 예방접종을 받는 것이 좋습니다.
  • 수막염은 내이 수술의 알려진 위험이므로 뇌수막염 예방접종 상태에 관해 담당 의사 및 외과 의사와 상담하십시오.
  • 임신 상태는 반드시 (성적으로 활동적이고 임신할 수 있는 경우).

    • Otarmeni 투여에 필요한 수술로 인해 다음과 같은 심각한 부작용이 발생할 수 있습니다:

  • 현기증, 귀 울림, 뇌척수액 누출, 부분 안면 마비 또는 쇠약, 미각 변화, 수막염, 상처 감염, 귀 뒤 뼈의 심각한 감염(유양돌기염), 귀 주변의 무감각, 수술 부위의 혈액 또는 체액 고임, 내이의 염증.

    • Otarmeni에서 발생할 수 있는 가장 흔한 부작용으로는 중이 감염, 구토, 메스꺼움, 현기증, 시술 통증, 보행 장애, 급속한 불수의 안구 운동 등이 있습니다.

    임상 연구에서 각각 1명에게 발생한 기타 임상적으로 유의미한 부작용으로는 일시적인 균형 장애, 비정상적인 이음향 방출, 상처 분리 등이 있습니다.

    소량의 Otarmeni가 체액/폐기물에 존재할 수 있으므로 오염될 수 있는 모든 물질은 Otarmeni 투여 후 처음 2주 동안 밀봉 가능한 백에 넣어 일반 쓰레기통에 폐기해야 합니다. 체액/폐기물과 직접 접촉한 경우 손 씻기 등 적절한 손 위생을 실천하세요.

    의학적 조언이나 부작용에 대한 질문이 있는 경우 담당 의료 서비스 제공자에게 문의하세요. 처방약의 부정적인 부작용을 FDA에 보고하는 것이 좋습니다. www.fda.gov/medwatch를 방문하거나 1-800-FDA-1088로 전화하십시오. 또한 1-866-500-GENE(1-866-500-4363)번으로 Regeneron Pharmaceuticals에 부작용을 신고하실 수도 있습니다.

    Regeneron 소개Regeneron(NASDAQ: REGN)은 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위해 삶을 변화시키는 의약품을 발명, 개발 및 상업화하는 선도적인 생명공학 회사입니다. 의사-과학자들이 설립하고 이끄는 당사의 독특한 능력은 과학을 의학으로 반복적이고 일관되게 번역함으로써 수많은 승인된 치료법과 제품 후보를 개발하고 있으며 그 중 대부분은 당사 실험실에서 자체 개발되었습니다. 우리의 의약품과 파이프라인은 안과 질환, 알레르기 및 염증성 질환, 암, 심혈관 및 대사 질환, 신경 질환, 혈액학적 질환, 전염병 및 희귀 질환을 앓고 있는 환자를 돕기 위해 설계되었습니다.

    Regeneron은 최적화된 완전 인간 항체와 새로운 종류의 이중특이적 항체를 생산하는 VelociSuite®와 같은 독점 기술을 사용하여 과학적 발견의 지평을 넓히고 약물 개발을 가속화합니다. 우리는 Regeneron Genetics Center®의 데이터 기반 통찰력과 선구적인 유전 의학 플랫폼을 통해 의학의 차세대 개척지를 형성하고 있으며 이를 통해 잠재적으로 질병을 치료하거나 완치할 수 있는 혁신적인 목표와 보완적인 접근법을 식별할 수 있습니다.

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    출처: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    출처: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) FDA 승인 내역

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    게시됨 : 2026-04-24 09:12

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