FDA надає прискорене схвалення генної терапії Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) для генетичної втрати слуху

Підпишіться на Drugslib

FDA надає прискорене схвалення генної терапії Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) для генетичної втрати слуху

ТАРРИТАУН, Нью-Йорк, 23 квітня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) сьогодні оголосила про Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) надало прискорене схвалення Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), першої генної терапії та другої нової молекулярної сутності, схваленої в рамках програми національних пріоритетних ваучерів комісара FDA. Otarmeni — це векторна генна терапія на основі аденоасоційованого вірусу, призначена для лікування дітей та дорослих пацієнтів із важкою та глибокою сенсоневральною втратою слуху (будь-яка частота >90 децибел рівня слуху [дБ HL]), пов’язаною з молекулярно підтвердженими двоалельними варіантами гена OTOF, збереженою функцією зовнішніх волоскових клітин і відсутністю попереднього кохлеарного імплантату в тому самому вусі. Otarmeni, раніше відомий як DB-OTO, є першою та єдиною генною терапією in vivo для лікування втрати слуху, пов’язаної з OTOF, і буде надано безкоштовно компанією Regeneron у США.

  • Схвалення щодо втрати слуху від важкої до глибокої та глибокої втрати слуху, пов’язаної з OTOF, базується на ключових результатах дослідження CHORD, які демонструють, що 80% учасників досягли або перевищили рівень слуху. первинною кінцевою точкою, а при більш тривалому спостереженні 42% досягли нормального слуху, який включав шепіт
  • Перший схвалений FDA приклад генної терапії для відновлення нейросенсорної функції до нормального рівня
  • Otarmeni — це перший схвалений генетичний препарат Regeneron, який демонструє його здатність розвивати нові терапевтичні підходи до лікування станів із великою незадоволеною медичною потребою

    • Otarmeni отримав прискорене схвалення на основі покращення слухової чутливості за допомогою аудіометрії середнього чистого тону (PTA) на 24-му тижні. Продовження схвалення для цього показання може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальній частині клінічного дослідження CHORD. Otarmeni не рекомендовано пацієнтам, у яких передопераційна візуалізація показує, що доступ до внутрішнього вуха неможливий, включно з пацієнтами з аномальною пневматизацією соскоподібного відростка або клінічно значущими анатомічними варіаціями середнього та внутрішнього вуха. «Схвалення Otarmeni FDA свідчить про нову еру в лікуванні генетичних форм втрати слуху, коли зараз відбувається відновлення природного слуху 24/7. можливо», – сказав А. Еліот Ширер, доктор медичних наук, доктор медичних наук, отоларинголог у відділенні отоларингології та покращення зв’язку Бостонської дитячої лікарні, доцент кафедри отоларингології – хірургії голови та шиї Гарвардської медичної школи та дослідник дослідження CHORD. "У ключовому дослідженні одноразова генна терапія продемонструвала швидку, значущу та послідовну реакцію слуху, при цьому більшість дітей досягли значного покращення слуху. Я на власні очі бачив, як мій учасник дослідження реагував на голос матері, танцював під музику та спілкувався зі світом, і тепер ці моменти можливі для більшої кількості дітей, народжених із цією специфічною формою втрати слуху".

    "Otarmeni - це величезний науковий стрибок і є репрезентує підходи Regeneron до постійного розширення меж науки на благо людства», — сказав Джордж Д. Янкопулос, доктор медичних наук, доктор філософії, співголова правління, президент і головний науковий директор Regeneron. "Цей безпрецедентний прорив у генній терапії вже довів, що змінив життя багатьох дітей, які брали участь у нашому клінічному випробуванні, та їхніх сімей. Ми маємо честь бути першою компанією, яка коли-небудь запропонувала такий прогрес у генній терапії безкоштовно для жителів США, і служить підтвердженням нашої віри в те, що біофармацевтична промисловість може бути справжньою силою добра у світі".

    Втрата слуху, пов’язана з OTOF, є надзвичайно рідкісним захворюванням, яке вражає близько 50 новонароджених на рік у США. Хоча всі структури вуха неушкоджені, варіанти гена OTOF викликають відсутність функціонального білка отоферліну, який є критичним для зв’язку між сенсорними клітинами внутрішнього вуха та слуховим нервом. Історично склалося так, що генетична втрата слуху, пов’язана з OTOF, вважалася постійною та контролювалася за допомогою пристроїв протягом усього життя. Незважаючи на те, що ці пристрої можуть посилювати звук для покращення слуху для людей із різними порушеннями слуху, наразі вони не відновлюють повний спектр звуку.

    «Зв’язок і спілкування є основою того, як ми сприймаємо світ – незалежно від того, чи відбувається це через слухання та усну мову, мову жестів, використання технологій чи комбінацію підходів», – сказала Джанет ДеДжордж, виконавчий директор Hands & Voices. "Сім'ї заслуговують на доступ до збалансованої інформації та різноманітних варіантів, коли подолають генетичну втрату слуху. З появою нових методів лікування та інновацій сім'ї можуть оцінити доступні варіанти та вибрати підхід, який найкраще відповідає їхнім унікальним обставинам".

    Схвалення FDA базується на результатах основного дослідження CHORD, у якому 20 учасників (віком від 10 місяців до 16 років) отримали одну дозу Otarmeni шляхом внутрішньокохлеарної інфузії односторонньо (в одне вухо; n=10) або двосторонньо (в обидва вуха; n=10). Результати ефективності серед учасників дослідження:

  • 80% (16 із 20) відчули покращення слуху за результатами оцінки аудіометрії чистого тону при пороговому значенні ≤70 дБ HL через 24 тижні, досягнувши основної кінцевої точки дослідження; один додатковий учасник досяг цього порогу до 48-го тижня. Цей поріг відповідає клінічному стандарту, який забезпечує природний слух і зазвичай не потребує кохлеарної імплантації.
  • 70% (14 із 20) продемонстрували слухову реакцію стовбура мозку (ABR) при ≤90 децибелах через 24 тижні, досягнувши ключової вторинної кінцевої точки дослідження. ABR є об’єктивним підтвердженням функції слуху, що вимірюється шляхом запису електричних сигналів стовбура мозку у відповідь на звук.
  • Для тих, хто спостерігав протягом 48 тижнів, усі попередні відповіді на терапію зберігали відповідь, а 42% усіх учасників (5 із 12) досягли нормального слуху, включаючи шепіт (≤25 дБ HL).

    • Найчастіші побічні реакції (≥5%) у безпечній популяції CHORD (n=24), пов’язаної з Otarmeni, включають середній отит, блювання, нудоту, запаморочення, процедурний біль, порушення ходи та ністагм. Хірургічна процедура для введення Otarmeni використовує підхід, подібний до кохлеарної імплантації, і дозволяє застосовувати його у маленьких немовлят. Отармені повинен вводити хірург, який має досвід інтракохлеарної хірургії та навчений процесу введення Отармені, і його слід вводити лише за допомогою наданого набору для введення для використання з Отармені.

    Regeneron безкоштовно надаватиме Otarmeni особам, які мають відповідні клінічні вимоги, у США. Це не обов’язково відображатиме витрати з власної кишені на застосування цієї безкоштовної терапії, яка буде поза контролем Regeneron; особам слід проконсультуватися зі своїм постачальником медичних послуг та/або постачальником страхових послуг. Щоб отримати додаткову інформацію про доступ, зв’яжіться з програмою підтримки пацієнтів Regeneron OnPath with Otarmeni™ за номером 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Отармені отримав від Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) позначення «Ліки-сироти», «Рідкісні дитячі захворювання», «Швидке лікування» та «Прогресивна терапія регенеративної медицини». Європейське агентство з лікарських засобів також надало статус лікарського засобу-сироти. Регуляторні подання плануються на додаткових ринках.

    Про Отармені (lunsotogene parvec-cwha)Отармені — це векторна генна терапія на основі аденоасоційованого вірусу, призначена для лікування деяких дітей і дорослих із важкою або глибокою сенсоневральною втратою слуху, спричиненою варіантами гена OTOF, які виробляють нефункціонуючий білок отоферлін. Лікування призначене для відновлення тривалого, фізіологічного слуху індивідуумів шляхом доставки робочої копії гена OTOF через модифікований непатогенний вірус, який доставляється через інфузію в вушну раковину під загальним наркозом (подібно до процедури, яка використовується для кохлеарної імплантації). У цій генній терапії нещодавно введений ген OTOF знаходиться під контролем власного клітинно-специфічного промотора Myo15, який призначений для обмеження експресії лише у волоскових клітинах, які зазвичай експресують білок отоферлін.

    Про дослідження CHORDДослідження CHORD — це триваюче реєстраційне багатоцентрове відкрите дослідження фази 1/2 для оцінки безпеки та переносимості. та ефективність Отармені у немовлят, дітей та підлітків із втратою слуху, пов’язаною з OTOF. Зараз у випробувальному режимі беруть участь діти (віком до 18 років) на сайтах у США, Великій Британії, Іспанії, Німеччині та Японії.

    ХОРД виконується у двох частинах. У початковій когорті зі збільшенням дози (частина А) учасники отримують одноразову інтракохлеарну інфузію Отармені в одне вухо. У когорті розширення (частина B) учасники отримують Отармені в обидва вуха у дозі, вибраній із частини A.

    Поліпшення слуху оцінювали за допомогою PTA та ABR. PTA є золотим стандартом вимірювання чутливості слуху, який вимірюється поведінковими реакціями на звук (наприклад, поворот голови до звуку), який випромінюється з різними рівнями інтенсивності та вимірюється в дБ. ABR підтверджує ці поведінкові реакції, служачи об’єктивним підтвердженням функції слуху, і вимірюється шляхом запису електричних реакцій стовбура мозку на звук, що видається з різними рівнями інтенсивності, виміряними в дБ. На початковому етапі всі учасники мали глибоку втрату слуху (поведінкова PTA) і не мали електрофізіологічних (ABR) реакцій на максимальних рівнях звуку.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

    Яку найважливішу інформацію слід знати про Otarmeni?

    Перед отриманням Otarmeni:

  • рекомендовано отримати щеплення відповідно до віку принаймні за 1 місяць до першої дози кортикостероїду та щонайменше через 1 місяць після останньої дози кортикостероїду.
  • порадьтеся зі своїм медичним працівником і хірургом щодо статусу вакцинації проти менінгіту, оскільки менінгіт є відомою небезпекою внутрішнього хірургічне втручання на вусі.
  • вагітність слід перевірити (якщо ви сексуально активні та можете завагітніти).

    • Такі серйозні побічні ефекти можуть виникнути під час хірургічного втручання, необхідного для введення Otarmeni:

  • Запаморочення, дзвін у вухах, витік спинномозкової рідини, частковий параліч обличчя або слабкість, зміна смаку, менінгіт, ранова інфекція, серйозна інфекція кістки за вухом (мастоїдит), оніміння навколо вуха, накопичення крові або рідини в місці операції та запалення внутрішнього вуха.

    • Найпоширеніші побічні ефекти, які можуть виникнути при застосуванні Otarmeni, включають інфекцію середнього вуха, блювання, нудоту, запаморочення, біль під час процедури, порушення ходьби та швидкі мимовільні рухи очей.

    Інші клінічно значущі побічні ефекти, кожен з яких виникав у 1 людини в клінічному дослідженні, включали тимчасове порушення рівноваги, аномальну отоакустичну емісію та відділення рани.

    Оскільки невеликі кількості Отармені можуть бути присутніми в рідинах/відходах організму, будь-які забруднені матеріали слід поміщати в герметичний пакет і викидати у звичайне сміттєзвалище протягом перших двох тижнів після введення Отармені. Практикуйте належну гігієну рук, наприклад мийте руки, під час прямого контакту з біологічними рідинами/відходами.

    Зверніться до свого медичного працівника, щоб отримати медичну пораду чи отримати будь-які запитання щодо побічних ефектів. Радимо повідомляти FDA про негативні побічні ефекти ліків, що відпускаються за рецептом. Відвідайте www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1-800-FDA-1088. Ви також можете повідомити про побічні ефекти в Regeneron Pharmaceuticals за номером 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Про RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) є провідною біотехнологічною компанією, яка винаходить, розробляє та комерціалізує ліки, що змінюють життя людей із серйозними захворюваннями. Заснована та очолювана лікарями-вченими, наша унікальна здатність неодноразово та послідовно перетворювати науку в медицину призвела до багатьох схвалених методів лікування та продуктів-кандидатів у розробці, більшість із яких були вирощені в наших лабораторіях. Наші ліки та набір розроблено, щоб допомогти пацієнтам із захворюваннями очей, алергічними та запальними захворюваннями, раком, серцево-судинними та метаболічними захворюваннями, неврологічними захворюваннями, гематологічними захворюваннями, інфекційними та рідкісними захворюваннями.

    Regeneron розширює межі наукових відкриттів і прискорює розробку ліків за допомогою наших власних технологій, таких як VelociSuite®, яка виробляє оптимізовані повністю людські антитіла та нові класи біспецифічних. антитіла. Ми формуємо новий рубіж медицини за допомогою даних, отриманих від Regeneron Genetics Center® та новаторських платформ генетичної медицини, що дає нам змогу визначати інноваційні цілі та додаткові підходи до потенційного лікування чи лікування захворювань.

    Для отримання додаткової інформації відвідайте www.Regeneron.com або підпишіться на Regeneron у LinkedIn, Instagram, Facebook або X.

    Прогнозні заяви та використання цифрових медіаЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, які включають ризики та невизначеності, пов’язані з майбутніми подіями та майбутньою діяльністю Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron» або «Компанія»), а також фактичні події. або результати можуть істотно відрізнятися від цих прогнозних заяв. Такі слова, як «передбачити», «очікувати», «намір», «планувати», «вважати», «шукати», «оцінювати», варіанти таких слів і подібні вирази призначені для ідентифікації таких прогнозних заяв, хоча не всі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова. Ці заяви стосуються, і ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, характер, час, можливий успіх і терапевтичне застосування продуктів, що продаються або іншим чином комерціалізуються Regeneron та/або його співавторами чи ліцензіатами (разом «Продукти Regeneron») і продуктами-кандидатами, що розробляються Regeneron та/або його співавторами чи ліцензіатами (разом «Продукти-кандидати Regeneron»), а також дослідження та клінічні програми, які зараз тривають або плануються, включаючи, але не обмежуючись, Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), векторну генну терапію на основі аденоасоційованого вірусу для лікування дітей та дорослих пацієнтів із важкою та глибокою сенсоневральною втратою слуху; чи буде клінічна користь Otarmeni перевірена в підтверджуючому клінічному дослідженні, згаданому в цьому прес-релізі, і в якій мірі, а також будь-який вплив вищезазначеного на схвалення Otarmeni регуляторними органами, яке обговорюється в цьому прес-релізі, або будь-яке інше потенційне схвалення регуляторних органів; невизначеність щодо використання, визнання ринком та/або комерційного успіху продуктів Regeneron (таких як Otarmeni) і продуктів-кандидатів Regeneron, а також вплив досліджень (незалежно від того, проводяться Regeneron чи іншими особами, обов’язкові чи добровільні), включаючи дослідження, які обговорюються або згадуються в цьому прес-релізі, на будь-який із вищезазначених; ймовірність, терміни та обсяг можливого схвалення регулюючими органами та комерційного запуску продуктів-кандидатів Regeneron і нових показань для продуктів Regeneron; здатність співробітників Regeneron, ліцензіатів, постачальників або інших третіх сторін (якщо застосовно) виконувати виробництво, наповнення, обробку, пакування, маркування, розповсюдження та інші кроки, пов’язані з продуктами Regeneron і продуктами-кандидатами Regeneron; здатність Regeneron керувати ланцюгами поставок для кількох продуктів і продуктів-кандидатів, а також ризики, пов’язані з тарифами та іншими торговими обмеженнями; проблеми з безпекою, пов’язані з застосуванням препаратів Regeneron (таких як Otarmeni) і препаратів-кандидатів Regeneron пацієнтам, включаючи серйозні ускладнення або побічні ефекти у зв’язку з використанням продуктів Regeneron і препаратів-кандидатів Regeneron у клінічних випробуваннях; рішення регуляторних та адміністративних державних органів, які можуть затримати або обмежити здатність Regeneron продовжувати розробку чи комерціалізацію продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron; поточні регулятивні зобов’язання та нагляд, що впливають на продукти Regeneron, дослідницькі та клінічні програми та бізнес, включаючи ті, що стосуються конфіденційності пацієнтів; доступність і обсяг відшкодування або доплати за Продукти Regeneron від сторонніх платників та інших третіх осіб, включаючи приватні програми охорони здоров’я та страхування платників, організації з підтримки здоров’я, компанії з управління пільгами аптек і державні програми, такі як Medicare і Medicaid; визначення покриття та відшкодування такими платниками та іншими третіми сторонами, а також нові політики та процедури, прийняті такими платниками та іншими третіми сторонами; зміни норм і вимог щодо ціноутворення на лікарські засоби та цінової стратегії компанії «Регенерон»; інші зміни в законах, постановах і політиках, що впливають на галузь охорони здоров'я; конкуруючі продукти та продукти-кандидати (включаючи біоподібні продукти), які можуть бути кращими або економічно ефективнішими за продукти Regeneron та продукти-кандидати Regeneron; ступінь, до якого результати програм досліджень і розробок, що проводяться компанією Regeneron та/або її співавторами чи ліцензіатами, можуть бути відтворені в інших дослідженнях та/або призвести до просування продукту-кандидата до клінічних випробувань, терапевтичного застосування або схвалення регуляторних органів; непередбачені витрати; витрати на розробку, виробництво та продаж продукції; здатність Regeneron виконувати будь-які свої фінансові прогнози чи вказівки та зміни припущень, що лежать в основі цих прогнозів чи вказівок; можливість скасування або припинення будь-якої ліцензійної угоди, угоди про співпрацю чи постачання, включно з угодами Regeneron із Sanofi та Bayer (або їхніми відповідними афілійованими компаніями, якщо це застосовно); вплив спалахів, епідемій або пандемій на бізнес Regeneron; і ризики, пов’язані з судовими та іншими процедурами та державними розслідуваннями, пов’язаними з Компанією та/або її діяльністю (включаючи незавершені цивільні процеси, ініційовані або до яких приєдналися Міністерство юстиції США та Офіс прокурора США округу Массачусетс), ризики, пов’язані з інтелектуальною власністю інших сторін і незавершені або майбутні судові процеси, пов’язані з цим (включаючи, але не обмежуючись, патентні судові процеси та інші пов’язані провадження, пов’язані з EYLEA® (афліберсепт) для ін’єкцій), кінцевий результат будь-яких таких проваджень і розслідувань, а також вплив, який будь-яке з вищезазначеного може мати на бізнес, перспективи, результати діяльності та фінансовий стан Regeneron. Більш повний опис цих та інших суттєвих ризиків можна знайти в документації Regeneron до Комісії з цінних паперів і бірж США, включаючи її форму 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року. Будь-які прогнозні заяви зроблені на основі поточних переконань і суджень керівництва, і читача застерігають не покладатися на будь-які прогнозні заяви, зроблені Regeneron. Regeneron не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати (публічно чи іншим чином) будь-яку прогнозну заяву, включаючи, без обмежень, будь-які фінансові прогнози чи вказівки, чи то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    Regeneron використовує свій веб-сайт зі ЗМІ та зв’язки з інвесторами та соціальні медіа, щоб публікувати важливу інформацію про Компанію, включно з інформацією, яка може вважатися суттєвою для інвесторів. Фінансова та інша інформація про Regeneron регулярно публікується та доступна на веб-сайті Regeneron для медіа та зв’язків із інвесторами (https://investor.regeneron.com) і на сторінці LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Джерело: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Джерело: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Новий препарат Програми
  • Нестача ліків
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-24 09:12

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова