La FDA accorde une approbation accélérée à Beqalzi (sonrotoclax) pour le lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire

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La FDA accorde une approbation accélérée à Beqalzi (sonrotoclax) pour le traitement du lymphome à cellules du manteau en rechute ou réfractaire

SAN CARLOS, Californie--(BUSINESS WIRE) 13 mai 2026 -- BeOne Medicines Ltd. (« BeOne ») (Nasdaq : ONC ; HKEX : 06160 ; SSE : 688235), une société mondiale d'oncologie, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée à Beqalzi™ (bee-KAHL-zee; sonrotoclax), un inhibiteur fondamental de BCL2 de nouvelle génération, pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire (R/R), après au moins deux lignes de traitement systémique, y compris la tyrosine de Bruton. inhibiteur de kinase (BTK). Beqalzi a été conçu pour améliorer l'inhibition de BCL2, avec une plus grande puissance, une plus grande sélectivité et un profil pharmacologique susceptible d'améliorer l'efficacité, la tolérabilité et la commodité par rapport aux autres membres de la classe.

  • Beqalzi est un inhibiteur fondamental de BCL2 conçu pour une plus grande puissance et une plus grande sélectivité, avec le potentiel d'améliorer l'efficacité, la tolérabilité et la commodité par rapport aux autres membres de la classe.
  • L'approbation de Beqalzi marque le premier nouvel inhibiteur de BCL2 approuvé dans un décennie aux États-Unis et le seul inhibiteur de BCL2 approuvé dans le MCL, visant à établir une nouvelle norme d'innovation

    • Michael Wang, M.D., chercheur principal mondial, professeur Puddin Clarke Endowed, Département de lymphome et de myélome, MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, a déclaré :

    "Les données soutenant l'approbation du sonrotoclax aux États-Unis confirment son rôle de thérapie fondamentale pour le lymphome à cellules du manteau dans le contexte post-inhibiteur de la BTK, et démontrent qu'il peut fournir un contrôle robuste de la maladie lorsque les choix de traitement sont limités et les résultats sont médiocres. D’un point de vue clinique, cela offre aux médecins une nouvelle option importante fondée à la fois sur l’efficacité et la tolérabilité, changeant fondamentalement notre façon de penser le séquençage du traitement dans cette maladie. »

    Données appuyant l'approbation

    L'approbation accélérée de Beqalzi est étayée par les données d'efficacité et de sécurité de l'étude de phase 1/2, BGB-11417-201 (NCT05471843), qui a été présentée lors de la 67e réunion et exposition annuelle de l'American Society of Hematology (ASH). L'étude comprenait un examen indépendant des données d'efficacité et a démontré :

  • Taux de réponse global (ORR) : 52 % (IC à 95 %, 42-62)
  • Taux de réponse complète (RC) : 16 % (IC à 95 %, 9,1-24,0)
  • Délai médian de réponse (TTR) : 1,9 mois
  • Durée médiane de réponse (DOR) : 15,8 mois (IC à 95 %, 7,4 mois-NE) avec un suivi de réponse médian de 11,9 mois (n'a pas encore atteint la pleine maturité)
  • Sécurité : le traitement par sonrotoclax en monothérapie a été généralement bien toléré

    • Le maintien de l'approbation pour cette indication dépend de la confirmation du bénéfice clinique dans l'essai de confirmation CELESTIAL-RRMCL (NCT06742996), en cours. La FDA américaine a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) pour le sonrotoclax dans cette indication, ainsi que la désignation accélérée et la désignation de médicament orphelin.

    Amit Agarwal, M.D., Ph.D., médecin-chef du service d'hématologie chez BeOne Medicines, a déclaré :

    "BeOne mène l'avancement et l'amélioration de l'inhibition de BCL2 pour révolutionner la façon dont nous traitons les patients atteints de tumeurs malignes à cellules B. L'approbation d'aujourd'hui de Beqalzi représente un progrès crucial pour les patients atteints de lymphome à cellules du manteau et renforce notre stratégie de développement de médicaments fondamentaux conçus pour élever le niveau de soins dans les tumeurs malignes à cellules B. "

    Une nouvelle option BCL2 pour un contexte difficile d'inhibiteur R/R MCL post-BTK

    Le MCL est un sous-type rare et souvent agressif de lymphome non hodgkinien. Aux États-Unis, environ 3 300 nouveaux cas de MCL sont diagnostiqués chaque année.1 Même si de nombreux patients répondent au traitement initial, les rechutes sont fréquentes et les résultats après progression peuvent être médiocres, en particulier après un traitement antérieur par un inhibiteur de la BTK. L'approbation accélérée de Beqalzi introduit un nouveau mécanisme ciblé dans le paysage du traitement du MCL et renforce l'importance d'élargir les choix thérapeutiques pour les patients à mesure que la maladie évolue.

    Meghan Gutierrez, directrice générale de la Lymphoma Research Foundation, a déclaré :

    "Pour les personnes vivant avec un lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire, chaque progression peut apporter de l'incertitude et des questions concernant les options de traitement restantes. L'approbation du sonrotoclax par la FDA représente un progrès significatif pour la communauté américaine du lymphome du manteau, offrant un espoir renouvelé aux patients et aux familles qui ont épuisé les autres traitements disponibles. Des avancées comme celle-ci soulignent pourquoi la poursuite de la recherche et de l'innovation dans cette maladie reste si essentielle. "

    Mises à jour supplémentaires en matière de réglementation et de développement

    Beqalzi est également approuvé en Chine pour le traitement du MCL R/R, ainsi que pour les patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC)/lymphome à petits lymphocytes (SLL) qui ont déjà reçu au moins un traitement systémique, y compris un inhibiteur de BTK. Les données de l'étude de phase 1/2 sur le sonrotoclax dans le MCL R/R sont également en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments et d'autres agences de réglementation.

    La FDA américaine a également accordé à sonrotoclax la désignation accélérée pour la macroglobulinémie de Waldenström (MW), ainsi que la désignation de médicament orphelin pour le traitement des patients adultes atteints de MW, de myélome multiple, de leucémie myéloïde aiguë et du syndrome myélodysplasique.

    De plus, le sonrotoclax est actuellement étudié en association avec d'autres traitements, notamment le zanubbrutinib, en tant que traitement potentiel de la LLC, et des données mises à jour devraient être présentées lors du congrès annuel 2026 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).

    À propos de Beqalzi™ (sonrotoclax)

    Beqalzi™ (sonrotoclax) est un inhibiteur fondamental du lymphome à cellules B 2 (BCL2) de nouvelle génération et potentiellement le meilleur de sa catégorie, doté d'un profil pharmacocinétique et pharmacodynamique unique. Des études précliniques et cliniques en début de développement de médicaments ont montré que le sonrotoclax est un inhibiteur de BCL2 très puissant et spécifique avec une demi-vie courte et aucune accumulation de médicament. Sonrotoclax a montré une activité clinique prometteuse dans une gamme de tumeurs malignes à cellules B, y compris la leucémie lymphoïde chronique (LLC), et est en cours de développement en monothérapie et en association avec d'autres traitements, notamment le zanubrutinib. À ce jour, plus de 2 200 patients ont été recrutés dans le cadre du vaste programme mondial de développement de sonrotoclax.

    INDICATION

    Beqalzi™ (sonrotoclax) est un inhibiteur de BCL-2 indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome à cellules du manteau (MCL) en rechute ou réfractaire (R/R) après au moins deux lignes de traitement systémique, y compris un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK).

    Cette indication est approuvée dans le cadre d'une approbation accélérée en fonction du taux de réponse et de la durée de la réponse. Le maintien de l'approbation pour cette indication peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais de confirmation.

    INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

    CONTRE-INDICATIONS

    Beqalzi est contre-indiqué avec les inhibiteurs puissants du CYP3A au début et pendant la phase d'accélération en raison du risque potentiel accru de syndrome de lyse tumorale (TLS).

    AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

  • Syndrome de lyse tumorale (TLS) : Beqalzi peut provoquer une réduction rapide de la tumeur et des modifications de la chimie sanguine compatibles avec le TLS, qui peuvent être graves ou mettant la vie en danger et nécessitant une prise en charge rapide. Le SLT peut survenir dès 4 heures après la première dose, avec des augmentations de dose, ou lors de la reprise après une interruption du traitement. Un TLS en laboratoire ou clinique est survenu chez 7 % des patients qui ont suivi l'augmentation de la dose recommandée. Évaluez tous les patients pour détecter le risque de SLT et instaurez une prophylaxie, y compris une hydratation adéquate et des antihyperuricémiques. Pour les patients à haut risque de SLT, envisagez une hospitalisation avec hydratation intraveineuse et effectuez une surveillance fréquente. Surveillez de près la chimie du sang et gérez les anomalies rapidement. Interrompre Beqalzi pour TLS ; lors de la réinitiation, suivez les instructions de modification de dose dans les informations de prescription.
  • Infections graves : Beqalzi peut provoquer des infections mortelles ou graves. Des infections graves sont survenues chez 14 % des patients ; Un grade 3-4 est survenu dans 17 % des cas (mortel : 2,6 %). L'infection de grade 3 ou plus la plus courante était la pneumonie (10 %). Surveillez les signes et symptômes d’infection et traitez-les de manière appropriée. Envisagez des antimicrobiens et des immunoglobulines prophylactiques. Interrompre, réduire la dose ou arrêter définitivement Beqalzi en fonction de la gravité.
  • Neutropénie : Beqalzi peut provoquer des cytopénies graves ou graves, y compris une neutropénie. Des diminutions de grade 3 ou 4 des neutrophiles sont survenues chez 18 % des patients (grade 4 : 6 %) ; une neutropénie fébrile est survenue chez 1,7 % de tous les patients. Surveiller la formule sanguine complète tout au long du traitement. Interrompre le traitement, réduire la dose ou interrompre définitivement Beqalzi en fonction de la gravité.
  • Toxicité Embryo-Fœtale : Beqalzi peut nuire au fœtus lorsqu'il est administré à des femmes enceintes. Informez les patients du risque potentiel pour le fœtus. Vérifiez l’état de grossesse avant le début. Conseillez aux femmes d'utiliser une contraception efficace et aux hommes ayant des partenaires féminines en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement et pendant 1 semaine après la dernière dose.

    • EFFETS INDÉSIRABLES

    Les effets indésirables les plus courants (≥15 %) sont la pneumonie (16 %) et la fatigue (16 %). Les anomalies biologiques de grade 3-4 les plus courantes (≥15 %) sont une diminution des lymphocytes (29 %) et des neutrophiles (18 %).

    INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES

  • Inhibiteurs forts ou modérés du CYP3A : L'utilisation concomitante augmente l'exposition à Beqalzi. Évitez d'utiliser des inhibiteurs puissants du CYP3A pendant l'initiation et la montée en puissance de Beqalzi. Évitez l'utilisation d'inhibiteurs modérés du CYP3A aux doses de 1 mg et 2 mg ; pour toutes les autres doses, réduisez la dose de Beqalzi en cas d'utilisation concomitante. Voir l'étiquetage approuvé pour les modifications de dose.
  • Inducteurs forts ou modérés du CYP3A : L'utilisation concomitante diminue l'exposition à Beqalzi. Évitez d'utiliser.

    • POPULATIONS SPÉCIALES

    Allaitement : Déconseillez aux femmes d'allaiter pendant le traitement par Beqalzi et pendant 1 semaine après la dernière dose.

    Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES SUSPECTÉS, contactez BeOne Medicines au 1-877-828-5596 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    À propos de BeOne

    BeOne Medicines est une société mondiale d'oncologie qui découvre et développe des traitements innovants pour les patients atteints de cancer dans le monde entier. Avec un portefeuille couvrant l'hématologie et les tumeurs solides, BeOne accélère le développement de son portefeuille diversifié de nouveaux traitements grâce à ses capacités internes et ses collaborations. La société dispose d'une équipe mondiale en pleine croissance, répartie sur six continents, motivée par l'excellence scientifique et une rapidité exceptionnelle pour atteindre plus de patients que jamais.

    Pour en savoir plus sur BeOne, veuillez visiter www.beonemedicines.com et suivez-nous sur LinkedIn, X, Facebook et Instagram.

    Déclaration prospective

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d'autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, y compris des déclarations concernant les avantages potentiels du sonrotoclax ; Les attentes de BeOne concernant le développement clinique de sonrotoclax, les étapes réglementaires, les soumissions et les approbations ; et les plans, engagements, aspirations et objectifs de BeOne sous la légende « À propos de BeOne ». Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment la capacité de BeOne à démontrer l'efficacité et la sécurité de ses candidats médicaments ; les résultats cliniques de ses candidats médicaments, qui peuvent ne pas justifier un développement ultérieur ou une approbation de commercialisation ; les actions des agences de réglementation, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et la progression des essais cliniques et l'approbation de la commercialisation ; La capacité de BeOne à obtenir un succès commercial pour ses médicaments et candidats-médicaments commercialisés, s’ils sont approuvés ; La capacité de BeOne à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour ses médicaments et sa technologie ; La dépendance de BeOne à l’égard de tiers pour mener le développement, la fabrication, la commercialisation et d’autres services de médicaments ; L’expérience limitée de BeOne dans l’obtention des approbations réglementaires et la commercialisation de produits pharmaceutiques ; La capacité de BeOne à obtenir des financements supplémentaires pour ses opérations et à achever le développement de ses candidats médicaments et à atteindre et maintenir la rentabilité ; et ces risques sont discutés plus en détail dans la section intitulée « Facteurs de risque » du rapport périodique le plus récent de BeOne, ainsi que dans les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants dans les documents déposés ultérieurement par BeOne auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Toutes les informations contenues dans ce communiqué de presse sont à la date de ce communiqué de presse, et BeOne ne s'engage aucunement à mettre à jour ces informations, sauf si la loi l'exige.

    Source : BeOne Medicines Ltd.

    Source : HealthDay

    Historique des approbations FDA de Beqalzi (sonrotoclax)

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    Publié : 2026-05-14 09:45

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