La FDA concede l'approvazione accelerata a Beqalzi (sonrotoclax) per il linfoma mantellare recidivante o refrattario

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La FDA concede l'approvazione accelerata a Beqalzi (sonrotoclax) per il linfoma mantellare recidivante o refrattario

SAN CARLOS, California--(BUSINESS WIRE) 13 maggio 2026 -- BeOne Medicines Ltd. (“BeOne”) (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), una società oncologica globale, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a Beqalzi™ (bee-KAHL-zee; sonrotoclax), un inibitore fondamentale di prossima generazione di BCL2, per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma mantellare (MCL) recidivante o refrattario (R/R), dopo almeno due linee di terapia sistemica, inclusa una Inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK). Beqalzi è stato progettato per migliorare l'inibizione di BCL2, con maggiore potenza, selettività e un profilo farmacologico potenzialmente in grado di migliorare l'efficacia, la tollerabilità e la praticità rispetto agli altri della classe.

  • Beqalzi è un inibitore fondamentale di BCL2 progettato per una maggiore potenza e selettività, con il potenziale per migliorare l'efficacia, la tollerabilità e la praticità rispetto ad altri della classe
  • L'approvazione di Beqalzi segna il primo nuovo inibitore di BCL2 approvato in un decennio negli Stati Uniti e l'unico inibitore BCL2 approvato nel MCL, con l'obiettivo di stabilire un nuovo standard di innovazione

    • Michael Wang, M.D., ricercatore principale globale, Puddin Clarke Endowed Professor, Dipartimento di linfomi e mieloma, MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas, ha dichiarato:

    "I dati a sostegno dell'approvazione di sonrotoclax negli Stati Uniti confermano il suo ruolo come terapia fondamentale per il linfoma mantellare nel contesto post-inibitore della BTK e dimostrano che può fornire un solido controllo della malattia quando le scelte terapeutiche sono limitati e i risultati sono scarsi. Da un punto di vista clinico, questo offre ai medici una nuova importante opzione basata sia sull'efficacia che sulla tollerabilità, cambiando radicalmente il modo in cui pensiamo alla sequenziazione della terapia in questa malattia."

    Dati a supporto dell'approvazione

    L'approvazione accelerata di Beqalzi è supportata dai dati di efficacia e sicurezza dello studio di Fase 1/2, BGB-11417-201 (NCT05471843), presentato al 67° congresso ed esposizione annuale dell'American Society of Hematology (ASH). Lo studio includeva una revisione indipendente dei dati di efficacia e ha dimostrato:

  • Tasso di risposta globale (ORR): 52% (IC 95%, 42-62)
  • Tasso di risposta completa (CR): 16% (IC 95%, 9,1-24,0)
  • Tempo mediano alla risposta (TTR): 1,9 mesi
  • Durata mediana della risposta (DOR): 15,8 mesi (IC al 95%, 7,4 mesi-NE) con un follow-up di risposta mediano di 11,9 mesi (deve ancora raggiungere la piena maturità)
  • Sicurezza: il trattamento con sonrotoclax in monoterapia è stato generalmente ben tollerato

    • Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione è subordinato alla conferma del beneficio clinico nello studio di conferma CELESTIAL-RRMCL (NCT06742996), che è in corso. La FDA statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria (BTD) a sonrotoclax in questa indicazione, nonché la designazione Fast Track e la designazione di farmaco orfano.

    Amit Agarwal, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Ematologia, BeOne Medicines, ha dichiarato:

    "BeOne è leader nel progresso e nel miglioramento dell'inibizione di BCL2 per rivoluzionare il modo in cui trattiamo i pazienti affetti da tumori maligni a cellule B. L'approvazione odierna di Beqalzi rappresenta un progresso fondamentale per i pazienti affetti da linfoma mantellare e rafforza la nostra strategia di creazione di farmaci fondamentali progettati per aumentare lo standard di cura nelle neoplasie a cellule B."

    Una nuova opzione BCL2 per un impegnativo contesto R/R MCL post-inibitore BTK

    Il MCL è un sottotipo raro e spesso aggressivo di linfoma non Hodgkin. Negli Stati Uniti, ogni anno vengono diagnosticati circa 3.300 nuovi casi di MCL.1 Sebbene molti pazienti rispondano alla terapia iniziale, la recidiva è comune e gli esiti dopo la progressione possono essere scarsi, in particolare dopo un precedente trattamento con un inibitore della BTK. L'approvazione accelerata di Beqalzi introduce un nuovo meccanismo mirato nel panorama del trattamento del MCL e rafforza l'importanza di ampliare le scelte terapeutiche per i pazienti man mano che la malattia evolve.

    Meghan Gutierrez, amministratore delegato della Lymphoma Research Foundation, ha affermato:

    "Per le persone affette da linfoma mantellare recidivante o refrattario, ogni progressione può portare incertezza e domande riguardo alle opzioni terapeutiche rimanenti. L'approvazione di sonrotoclax da parte della FDA rappresenta un progresso significativo per la comunità statunitense del linfoma mantellare, offrendo rinnovata speranza ai pazienti e alle famiglie che hanno esaurito le altre terapie disponibili. Progressi come questo sottolineano perché la ricerca continua e l'innovazione in questa malattia rimangono così cruciali."

    Ulteriori aggiornamenti normativi e di sviluppo

    Beqalzi è approvato anche in Cina per il trattamento del MCL R/R e dei pazienti adulti affetti da leucemia linfocitica cronica (LLC)/linfoma a piccoli linfociti (SLL) che hanno precedentemente ricevuto almeno una terapia sistemica, compreso un inibitore di BTK. I dati dello studio di fase 1/2 su sonrotoclax nel MCL R/R sono inoltre oggetto di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali e di altre agenzie di regolamentazione.

    La FDA statunitense ha inoltre concesso a sonrotoclax la designazione Fast Track per la macroglobulinemia di Waldenström (WM), nonché la designazione di farmaco orfano per il trattamento di pazienti adulti affetti da WM, mieloma multiplo, leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica.

    Inoltre, sonrotoclax è attualmente in fase di studio in combinazione con altre terapie, incluso zanubrutinib, come potenziale trattamento per la CLL, con dati aggiornati che dovrebbero essere presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2026.

    Informazioni su Beqalzi™ (sonrotoclax)

    Beqalzi™ (sonrotoclax) è un inibitore fondamentale, di nuova generazione e potenzialmente migliore della categoria del linfoma 2 a cellule B (BCL2) con un profilo farmacocinetico e farmacodinamico unico. Studi preclinici e clinici condotti nello sviluppo iniziale di farmaci hanno dimostrato che sonrotoclax è un inibitore BCL2 altamente potente e specifico con una breve emivita e nessun accumulo di farmaco. Sonrotoclax ha mostrato un'attività clinica promettente in una serie di tumori maligni delle cellule B, inclusa la leucemia linfocitica cronica (LLC), ed è in fase di sviluppo come monoterapia e in combinazione con altre terapie, incluso zanubrutinib. Ad oggi, più di 2.200 pazienti sono stati arruolati nell'ampio programma di sviluppo globale di sonrotoclax.

    INDICAZIONE

    Beqalzi™ (sonrotoclax) è un inibitore di BCL-2 indicato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma mantellare (MCL) recidivante o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica, incluso un inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK).

    Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata in base al tasso di risposta e alla durata della risposta. L'approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    CONTROINDICAZIONI

    Beqalzi è controindicato con forti inibitori del CYP3A all'inizio e durante la fase di incremento a causa del potenziale aumento del rischio di sindrome da lisi tumorale (TLS).

    AVVERTENZE E PRECAUZIONI

  • Sindrome da lisi tumorale (TLS): Beqalzi può causare una rapida riduzione del tumore e cambiamenti nei parametri chimici del sangue coerenti con la TLS, che possono essere gravi o potenzialmente letali e richiedono una gestione tempestiva. La TLS può manifestarsi già 4 ore dopo la prima dose, con aumenti della dose, o alla ripresa del trattamento dopo l’interruzione del trattamento. TLS clinica o di laboratorio si è verificata nel 7% dei pazienti che hanno seguito l’incremento della dose raccomandata. Valutare tutti i pazienti per il rischio di TLS e iniziare la profilassi, inclusa un'adeguata idratazione e antiiperuricemici. Per i pazienti ad alto rischio di TLS, prendere in considerazione il ricovero in ospedale con idratazione endovenosa e adottare un monitoraggio frequente. Monitorare attentamente gli esami ematochimici e gestire tempestivamente le anomalie. Interrompere Beqalzi per TLS; al momento della ripresa, seguire le indicazioni per la modifica della dose nelle informazioni sulla prescrizione.
  • Infezioni gravi: Beqalzi può causare infezioni gravi o fatali. Infezioni gravi si sono verificate nel 14% dei pazienti; Il grado 3-4 si è verificato nel 17% (fatale: 2,6%). L’infezione di grado 3 o superiore più comune è stata la polmonite (10%). Monitorare i segni e i sintomi dell’infezione e trattarli in modo appropriato. Considerare la profilassi con antimicrobici e immunoglobuline. Interrompere, ridurre la dose o interrompere definitivamente Beqalzi in base alla gravità.
  • Neutropenia: Beqalzi può causare citopenia grave o grave, inclusa neutropenia. Diminuzioni di grado 3 o 4 dei neutrofili si sono verificate nel 18% dei pazienti (grado 4: 6%); la neutropenia febbrile si è verificata nell'1,7% di tutti i pazienti. Monitorare l'emocromo completo durante il trattamento. Interrompere il trattamento, ridurre la dose o interrompere definitivamente Beqalzi in base alla gravità.
  • Tossicità embrio-fetale: Beqalzi può causare danni al feto se somministrato a donne in gravidanza. Informare i pazienti del potenziale rischio per il feto. Verificare lo stato di gravidanza prima dell'inizio. Consigliare alle donne di usare un contraccettivo efficace e agli uomini con partner femminili potenzialmente riproduttive di usare un contraccettivo efficace durante il trattamento e per 1 settimana dopo l'ultima dose.

    • REAZIONI AVVERSE

    Le reazioni avverse più comuni (≥15%) sono polmonite (16%) e affaticamento (16%). Le anomalie di laboratorio di Grado 3-4 più comuni (≥15%) sono la diminuzione dei linfociti (29%) e dei neutrofili (18%).

    INTERAZIONI CON DROGA

  • Inibitori forti o moderati del CYP3A: l'uso concomitante aumenta l'esposizione a Beqalzi. Evitare l’uso di forti inibitori del CYP3A durante l’inizio e la fase di accelerazione di Beqalzi. Evitare l'uso di inibitori moderati del CYP3A alle dosi di 1 mg e 2 mg; per tutte le altre dosi, ridurre la dose di Beqalzi con l'uso concomitante. Vedere l'etichetta approvata per le modifiche della dose.
  • Induttori del CYP3A forti o moderati: l'uso concomitante riduce l'esposizione a Beqalzi. Evitare l'uso.

    • POPOLAZIONI SPECIALI

    Allattamento: consigliare alle donne di non allattare durante il trattamento con Beqalzi e per 1 settimana dopo l'ultima dose.

    Per segnalare REAZIONI AVVERSE SOSPETTE, contattare BeOne Medicines al numero 1-877-828-5596 o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    Informazioni su BeOne

    BeOne Medicines è un'azienda oncologica globale che sta scoprendo e sviluppando trattamenti innovativi per i pazienti affetti da cancro in tutto il mondo. Con un portafoglio che spazia dall'ematologia ai tumori solidi, BeOne sta accelerando lo sviluppo della sua diversificata pipeline di nuove terapie attraverso le sue capacità e collaborazioni interne. L'Azienda dispone di un team globale in crescita in sei continenti, guidato dall'eccellenza scientifica e dall'eccezionale velocità nel raggiungere un numero di pazienti mai raggiunto prima.

    Per saperne di più su BeOne, visita www.beonemedicines.com e seguici su LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

    Dichiarazione previsionale

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 e di altre leggi federali sui titoli, comprese dichiarazioni riguardanti i potenziali vantaggi di sonrotoclax; le aspettative di BeOne riguardo allo sviluppo clinico, ai traguardi normativi, alle richieste e alle approvazioni di sonrotoclax; e i piani, gli impegni, le aspirazioni e gli obiettivi di BeOne nella sezione "Informazioni su BeOne". I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui la capacità di BeOne di dimostrare l’efficacia e la sicurezza dei suoi farmaci candidati; i risultati clinici per i suoi farmaci candidati, che potrebbero non supportare ulteriore sviluppo o approvazione alla commercializzazione; azioni delle agenzie di regolamentazione, che possono influenzare l'avvio, i tempi e il progresso delle sperimentazioni cliniche e dell'approvazione alla commercializzazione; La capacità di BeOne di raggiungere il successo commerciale per i farmaci e i farmaci candidati commercializzati, se approvati; La capacità di BeOne di ottenere e mantenere la protezione della proprietà intellettuale per i suoi farmaci e la sua tecnologia; La dipendenza di BeOne da terze parti per lo sviluppo, la produzione, la commercializzazione e altri servizi di farmaci; La limitata esperienza di BeOne nell’ottenimento di approvazioni normative e nella commercializzazione di prodotti farmaceutici; La capacità di BeOne di ottenere finanziamenti aggiuntivi per le operazioni e di completare lo sviluppo dei suoi farmaci candidati e raggiungere e mantenere la redditività; e quei rischi discussi in modo più approfondito nella sezione intitolata "Fattori di rischio" nel rapporto periodico più recente di BeOne, nonché discussioni su potenziali rischi, incertezze e altri fattori importanti nei successivi documenti depositati da BeOne presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Tutte le informazioni contenute nel presente comunicato stampa sono aggiornate alla data del presente comunicato stampa e BeOne non si assume alcun obbligo di aggiornare tali informazioni se non richiesto dalla legge.

    Fonte: BeOne Medicines Ltd.

    Fonte: HealthDay

    Cronologia delle approvazioni della FDA per Beqalzi (sonrotoclax)

    Altre risorse per le notizie

  • Avvisi sui farmaci Medwatch della FDA
  • Daily MedNews
  • Notizie per gli operatori sanitari
  • Approvazioni di nuovi farmaci
  • Domande di nuovi farmaci
  • Carenza di farmaci
  • Risultati degli studi clinici
  • Approvazioni di farmaci generici
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    Pubblicato : 2026-05-14 09:45

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