遺伝性難聴に対する遺伝子治療が効果的で長期持続することが臨床試験で判明

ドラッグスリブをフォローしてください

Dennis Thompson HealthDay レポーターによる

B. Pharm のシニア メディカル エディターである Carmen Pope によって医学的にレビューされました。最終更新日は 2026 年 4 月 23 日です。

HealthDay 経由

2026 年 4 月 23 日、木曜日 — 遺伝性難聴を治療するための新しい遺伝子治療が永続的な治癒をもたらすことが、新たな国際研究で判明した。

OTOF 遺伝子を標的とするこの治療法により、参加者の 90% で聴力が回復したと研究者らは 4 月 22 日の学術誌 自然。

これらの結果は、治療後少なくとも 2 年半まで持続したと研究者らは述べています。

「患者が完全な聴覚障害から聞こえるようになるのを見るのは驚くべきことです」と上級研究員で准科学者である Zheng-Yi Chen 氏は述べています。ボストンの Mass Eye and Ear で耳鼻咽喉科の椅子を務める。

「多くの患者にとって、それは言語を発達させ、使用する能力も意味します」とチェン氏はニュースリリースで述べた。

遺伝子変異は、出生時に存在する難聴の最大 60% を占めると研究者らはニュースリリースで述べた。

この新しい研究は、OTOF 遺伝子の変異によって引き起こされる難聴の治療を目的とした遺伝子治療に焦点を当てました。

この遺伝子は、聴覚に不可欠なオトフェリンと呼ばれるタンパク質を生成するよう身体に指示を与えます。オトフェリンがなければ、内耳の有毛細胞は音信号を脳に伝えることができず、その結果、出生時に重度または完全な難聴が生じます。

この治療には、OTOF 遺伝子の作業用コピーを送達するためにくり抜かれたウイルスを使用する内耳に 1 回の注射が含まれると研究者らは述べた。

この治験では、研究者らは中国の 8 つの施設で、1 歳未満の乳児から 30 代の成人までの年齢層の 42 人の患者を募集した。

各人は、1 回の遺伝子治療の 3 回の投与のうち 1 回ずつ、つまり片耳に 36 回、両耳に 6 回の投与を受けました。その後、研究者らは、治療が安全で効果的かどうかを確認するために、参加者を最長 2 年半追跡しました。

約 90% の治療を受けた耳の聴力が改善し、多くの場合治療後数週間以内に聴力が改善し、改善は時間の経過とともに継続したと研究者らは述べています。

聴力が回復するにつれて、参加者は音声や言語をよりよく理解できるようになりました。幼児と内耳が健康な患者では最も大きな改善が見られ、両耳で治療を受けた患者の方が片耳のみの治療よりも良好でした。

治療を受けた成人 3 名のうち 2 名は、若い患者ほどではないものの、ある程度の聴力の回復を経験したと研究者らは述べています。

「一部の成人患者で有意義な改善が見られるのは非常に心強いことです」とチェン氏は語った。 「これは、人間の聴覚系には私たちが予想していたよりも柔軟性がある可能性があることを示唆しています。」

研究者らは長期追跡調査を続ける予定で、将来的に米国で臨床試験を開始したいと考えています。また、他の形態の遺伝性難聴に対する遺伝子治療も検討しています。

「これらの結果は、何年も難聴を続けた後でも聴力を回復することが可能であることを示しています。」と主任研究者の 博士は言います。中国の復旦大学眼科・耳鼻咽喉科病院教授、 イーライ・シュー氏はニュースリリースで述べた。 「私たちは現在、このアプローチを他の遺伝的難聴原因にも拡大するよう取り組んでいます。」

出典

  • マスジェネラル・ブリガム、ニュースリリース、2026 年 4 月 22 日

    • 免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人には関係しません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

    出典: HealthDay

    投稿しました : 2026-04-24 02:02

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のあるキーワード