GSKの治験肝臓治療薬エフィモスフェルミンがMASHに対して米国FDAの画期的な治療薬およびEMAの優先医薬品（PRIME）の指定を獲得

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英国、ロンドン 2026 年 4 月 27 日 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) は本日、月 1 回の肝治験薬であるエフィモスフェルミンが、MASH の治療に関して米国食品医薬品局 (FDA) から画期的治療薬指定および欧州医薬品庁 (EMA) から優先医薬品 (PRIME) 指定を取得したと発表しました。

  • 第 II 相データは、エフィモスフェルミンを月に 1 回投与することで、代謝性機能不全関連脂肪性肝炎 (MASH) の疾患進行の主な要因である肝線維症 (瘢痕化) を改善することを示しています
  • MASH は、米国および欧州における肝移植の主な原因です
  • 指定は、エフィモスフェルミンが重要なアンメットメディカルニーズに対処し、医療の勢いを反映する可能性を認識しています。 GSK の肝臓健康パイプライン

    • FDA の指定は、暫定的な臨床証拠が利用可能な治療法に比べて大幅な改善の可能性を示している、重篤な症状に対する医薬品の開発と審査を促進することを目的としています。1 EMA の指定は、満たされていない重大な医療ニーズに対処する可能性のある医薬品に対して科学的および規制上のサポートを提供します。2

    GSK の呼吸器・免疫学・炎症学 (RI&I) 研究開発部長、トランスレーショナル・開発科学部長のカイバン・カバンディ上級副社長は、次のように述べています。「MASH は世界中で数百万人が罹患しており、米国と欧州における肝移植の主な原因の 1 つですが、ほとんどの患者にとって治療の選択肢は限られており、最も進行した形態の疾患を持つ患者には治療の選択肢が存在しません。これらの指定はエフィモスフェルミンの有効成分を認識しています。」

    この 2 つの指定は、中等度から進行性 (F2/F3) および肝硬変 (F4) 線維症の MASH 患者のデータによって裏付けられました。これには、月に1回のエフィモスフェルミンとプラセボで線維症の改善とMASHの解消を示したF2/F3患者の48週間時点の第II相データが含まれます。また、データにより、吐き気、嘔吐、下痢などの軽度で一過性の有害事象を伴う忍容性の高い安全性プロファイルも確認されました。 3,4 エフィモスフェルミンは現在、第 III 相段階にあり、F2/F3 線維症の MASH 患者における有効性と安全性を調査する ZENITH-1 および ZENITH-2 試験が行われています。 F4線維症のMASH患者を対象とした第III相試験は今年開始される予定だ。

    MASH は、世界人口の最大 5% が罹患している慢性進行性肝疾患であり、米国と欧州の両方で肝移植の主な原因となっています。5-7 瘢痕組織の蓄積、つまり線維化は、肝硬変、肝不全、肝がんなどの患者の重篤な転帰の重要な予測因子です。8 現在、中等度から高度の線維症患者に対する肝臓特異的な治療選択肢は限られており、肝硬変 MASH に対する承認された治療法はありません。 (F4).8

    エフィモスフェルミンについて

    エフィモスフェルミンは、MASH 患者の肝脂肪を減少させ、肝炎症を改善し、肝線維化を逆転させるために重要な代謝経路を調節するように設計された、FGF21 の長時間作用型変異体の治験中の月 1 回皮下注射です。エフィモスフェルミンは現在、肝硬変を含む中等度から進行性の線維症を対象に治験中ですが、世界中どこでも処方できません。

    肝臓学における GSK 研究について

    GSK は、慢性的で生命を脅かす線維性炎症性肝疾患に苦しむ何百万人もの人々のために、炎症に関する専門知識を拡張し、次の革新の波を開発しています。 GSK は、免疫システムの科学と高度な技術を活用して、慢性 B 型肝炎、代謝性機能不全関連脂肪性肝炎 (MASH)、およびアルコール関連肝疾患 (ALD) の潜在的な治療法を備えた肝臓病パイプラインの推進に取り組んでいます。

    GSK について

    GSK は、科学、技術、人材を統合して病気の予防に取り組むことを目的とした世界的なバイオ医薬品企業です。一緒に。詳細については、gsk.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述に関する注意事項

    GSK は、本発表で行ったものを含め、GSK が行う将来の見通しに関する記述や予測にはリスクや不確実性が伴い、実際の結果が予測と大きく異なる可能性があることを投資家に警告します。このような要因には、GSK の 2025 年フォーム 20-F 年次報告書の「リスク要因」セクションに記載されている要因が含まれますが、これらに限定されません。

    参考文献

  • 米国食品医薬品局。画期的な治療法。 https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy で入手できます。最終アクセス日: 2026 年 4 月 16 日。
  • 欧州医薬品庁。 PRIME: 優先医薬品。 https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines から入手できます。最終アクセス日: 2026 年 4 月 16 日。
  • Noureddin M、Kowdley K、Odrljin T 他。 F2またはF3線維症を伴う代謝機能障害関連脂肪性肝炎患者に対するエフィモスフェルミンアルファ（BOS-580）月1回投与：24週間の無作為化二重盲検プラセボ対照第2相試験の結果。ランセット、2026年。 407: 794-804.
  • F2/F3 線維症を伴う MASH における月 1 回のエフィモスフェルミン アルファの最長 48 週間投与: 第 2 相非盲検延長試験の結果。胃腸ロール ヘパトール (NY)。 2025 年 12 月;21(12 補足 11):7-9。 PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048。
  • Povsic M ら。非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の疫学と疾患負担に関する構造化文献レビュー。治療の進歩。 2019;36(7):1574-94。 DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.
  • Paklar N、Mijic M、Filipec-Kanizaj T. 重度の代謝機能不全に関連する脂肪性肝疾患患者における肝移植の結果。生物医学。 2023;11(11):3096.
  • Younossi Z、Germani G、Wong R、他。脂肪性肝疾患は、ヨーロッパと米国の両方で肝移植の主な適応症です。過去 20 年間の傾向と転帰。肝臓移植。 2026;32(4):549-557。 DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.
  • ミラー DM、マッコーリー KF、ダナム-スネリー KJ。代謝機能不全に関連する脂肪性肝疾患 (MASLD): メカニズム、臨床的意味、および治療の進歩。 Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487。 https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/ から入手できます。最終アクセス日: 2026 年 4 月 16 日。

    • 出典: GSK

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-04-28 09:34

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