Immunome oznamuje předložení nové žádosti o lék americké FDA pro Varegacestat pro léčbu dospělých s desmoidními nádory

Léčba: Desmoid Tumor

Immunome oznamuje předložení žádosti o nový lék americké FDA pro Varegacestat pro léčbu dospělých s desmoidními nádory

2. duben BOTHELL, 29. dubna, 29. dubna Inc. (Nasdaq: IMNM), biotechnologická společnost zavázaná k vývoji prvotřídních a nejlepších ve své třídě cílených protinádorových terapií, dnes oznámila předložení žádosti o nový lék (NDA) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro varegacestat, výzkumný, perorální, jednou denně podávaný inhibitor gama sekretázy dospělých (GSI) pro léčbu nových nádorů Aplikace (NDA) podpořená pozitivními výsledky RINGSIDE fáze 3, včetně významného zlepšení přežití bez progrese ve srovnání s placebem (poměr rizika = 0,16, p<0,0001)

Zkouška také splnila všechny klíčové sekundární koncové body, přičemž varegacestat přinesl objektivní míru odezvy 56 %

Podrobné údaje z fáze RING2026 pro roční prezentaci vybraných ASCO Setkání

"Podání varegacestat NDA představuje pro Immunome důležitý milník. Odráží sílu datového souboru RINGSIDE a odhodlání týmu, který tento program prosazuje," řekl Clay B. Siegall, Ph.D., prezident a generální ředitel společnosti Immunome. „Věříme, že varegacestat má potenciál poskytnout dospělým s progredujícími desmoidními nádory smysluplnou novou možnost perorální léčby, a jsme vděčni pacientům, rodinám, zkoušejícím a týmům na místě studie, jejichž účast umožnila toto podání.“

NDA je podpořena pozitivními výsledky z globální, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3 RINGSIDE

u pacientů s progresí varegacetového nádoru s progresí varegacestatu.

Studie splnila svůj primární cíl, kterým bylo zlepšení přežití bez progrese, což prokázalo statisticky významné a klinicky významné zlepšení oproti placebu s 84% snížením rizika progrese onemocnění nebo úmrtí (poměr rizika (HR) = 0,16, 95% CI: 0,071, 0,375; p<0,0001). Potvrzená míra objektivní odpovědi (ORR) na základě RECIST v1.1 byla 56 % s varegacestatem vs. 9 % s placebem (p<0,0001), jak bylo hodnoceno zaslepeným nezávislým centrálním hodnocením.

V explorativní analýze varegacestat prokázal střední nejlepší změnu objemu nádoru -83 % vs. +11 % s nezávislým zaslepeným placebem. Kromě toho studie splnila všechny klíčové sekundární koncové body, přičemž varegacestat dosáhl oproti placebu statisticky významného zlepšení v redukci objemu nádoru a nejhorší intenzitě bolesti.

Varegacestat byl obecně dobře tolerován, se zvládnutelným bezpečnostním profilem v souladu s třídou GSI. Nejčastějšími nežádoucími účinky u účastníků v léčebné větvi byly průjem (82 %), únava (44 %), vyrážka (43 %), nevolnost (35 %) a kašel (34 %). Většina akcí byla 1. nebo 2. stupně.

Immunome již dříve oznámila, že data z RINGSIDE byla vybrána k prezentaci v ústním abstraktu na výročním zasedání Americké společnosti klinické onkologie (ASCO) v roce 2026, které se koná 29. května až 2. června 2026 v Chicagu.

O studii RINGSIDE

Globální, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 RINGSIDE (NCT04871282) hodnotila účinnost a bezpečnost varegacestatu u pacientů s progredujícími desmoidními nádory. Celkem 156 pacientů bylo randomizováno k užívání varegacestatu 1,2 mg denně nebo placeba až do progrese onemocnění nebo smrti, což představuje největší randomizovanou studii v této populaci. Primárním cílovým parametrem studie bylo přežití bez progrese, jak bylo hodnoceno zaslepeným nezávislým centrálním hodnocením. Statisticky kontrolované sekundární koncové body byly potvrzeny ORR pomocí RECIST v1.1 a změna objemu nádoru v týdnu 24, obojí stanoveno zaslepeným nezávislým centrálním přehledem, stejně jako změna intenzity bolesti v týdnu 12, jak bylo stanoveno pomocí pacienta hlášeného výsledného nástroje. Další sekundární cílové parametry zahrnovaly trvání odpovědi, nejlepší snížení objemu nádoru, výsledky hlášené pacientem a bezpečnost a snášenlivost. RINGSIDE zahrnuje otevřenou fázi rozšíření, která probíhá.

O desmoidních nádorech

Desmoidní nádory (také známé jako agresivní fibromatóza nebo fibromatóza desmoidního typu) jsou agresivní nemetastatické nádory měkkých tkání, které jsou náchylné k recidivám. Ve Spojených státech je každý rok diagnostikováno přibližně 1 000 až 1 650 lidí s desmoidními nádory a existuje přibližně 10 000 až 11 000 aktivně léčených pacientů. Postižení čelí vysilující bolesti, deformaci a v některých případech i život ohrožujícímu poškození orgánů. Chronická bolest a fyzická omezení spojená s desmoidními tumory vedou k vysoké klinické zátěži a zhoršené kvalitě života. Ačkoli desmoidní nádory nejsou považovány za rakovinné, často vyžadují systémovou léčbu, aby se zabránilo trvalé invaliditě a zmírnilo se onemocnění.

O Varegacestatu

Varegacestat (dříve AL102) je experimentální perorální inhibitor gama sekretázy podávaný jednou denně. V prosinci 2025 oznámila společnost Immunome pozitivní výsledky v horní linii studie fáze 3 RINGSIDE s varegacestatem u dospělých s progredujícími desmoidními nádory. Data z RINGSIDE byla vybrána k ústní prezentaci na výročním zasedání ASCO v roce 2026.

O společnosti Immunome, Inc.

Immunome je onkologická společnost zaměřená na klinickou fázi, která se zavázala vyvíjet prvotřídní a nejlepší ve své třídě cílené terapie rakoviny. Rozvíjíme inovativní portfolio terapeutik, čerpáme z vedení, které dříve hrálo klíčovou roli při navrhování, vývoji a komercializaci špičkových terapií, včetně konjugovaných terapií protilátka-lék. Naše potrubí zahrnuje varegacestat, pozdní klinické stadium GSI; IM-1021, ROR1 ADC klinického stadia; a IM-3050, radioterapie cílená na FAP, která nedávno získala povolení IND. Rozvíjíme také široké portfolio ADC v raném stádiu sledující nezveřejněné cíle v oblasti solidních nádorů. Pro více informací navštivte www.immunome.com

Výstražné prohlášení týkající se výhledových prohlášení

Prohlášení v této tiskové zprávě, která nemají čistě historický charakter, jsou „výhledová prohlášení“ ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. K identifikaci těchto výrazů, „předběžných“ a „důvěryhodných“ používáme slova jako „závazek“, „pokroková“, „důvěryhodná“. Tato výhledová prohlášení zahrnují prohlášení týkající se potenciálu varegacestatu, včetně jeho terapeutických přínosů, jeho schopnosti poskytnout smysluplnou novou možnost perorální léčby a regulačních výsledků; Plány společnosti Immunome poskytnout další údaje ze studie RINGSIDE; pokračující rozvoj varegacestatu; a další prohlášení týkající se záměrů, plánů, přesvědčení, očekávání nebo předpovědí vedení do budoucna.

Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních společnosti Immunome a zahrnují předpoklady, které se nikdy nemusí naplnit nebo se mohou ukázat jako nesprávné; v důsledku toho se skutečné výsledky mohou podstatně lišit od těch vyjádřených nebo předpokládaných v důsledku řady faktorů, včetně rizik souvisejících s předložením NDA pro varegacestat, jako jsou potenciální zpoždění nebo nezískání regulačního souhlasu; rizika související s bezpečnostním profilem varegacestatu; rizika související s označováním a uváděním varegacestatu na trh, je-li schválen; Schopnost Immunome růst a rozvíjet svůj kanál a realizovat svůj obchodní plán; a další rizika a nejistoty zahrnuté pod titulkem „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti Immunome na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2025, podané Komisi pro cenné papíry a burzu dne 3. března 2026.

Tyto dokumenty jsou také přístupné kliknutím na webovou stránku Immunome's pod odkazem www.immunome.com. Záložka "Investoři". Výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě jsou učiněna pouze k datu této tiskové zprávy. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem nepřebírá Immunome žádné závazky a nemá v úmyslu aktualizovat žádná výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě.

Zdroj: Immunome, Inc.

Zdroj: HealthDay

Historie schválení Varegacestat FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nová schválení léků

Nové aplikace léků

Krátké výsledky>

Drug

Generická schválení léků

Podcast na webu Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Ať už vás zajímá jakékoli téma, přihlaste se k odběru našich zpravodajů o drogách

ve schránce, abyste dostali ty nejlepší.

Vyslán : 2026-04-30 15:14

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.