Immunome anuncia la presentación de una solicitud de nuevo medicamento a la FDA de EE. UU. para varegacestat para el tratamiento de adultos con tumores desmoides

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Tratamiento para: tumor desmoide

Immunome anuncia la presentación de una solicitud de nuevo medicamento a la FDA de EE. UU. para varegacestat para el tratamiento de adultos con tumores desmoides

BOTHELL, Washington, 29 de abril de 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo de terapias dirigidas contra el cáncer, primeras y mejores en su clase, anunció hoy la presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para varegacestat, un inhibidor de la gamma secretasa (GSI) oral en investigación, que se administra una vez al día, para el tratamiento de adultos con tumores desmoides.

  • Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) respaldada por una Fase 3 positiva Los resultados de RINGSIDE, incluida una mejora significativa en la supervivencia libre de progresión frente a placebo (índice de riesgo = 0,16, p<0,0001)
  • El ensayo también cumplió con todos los criterios de valoración secundarios clave, y varegacestat proporcionó una tasa de respuesta objetiva del 56 %
  • Datos detallados de RINGSIDE de la fase 3 seleccionados para su presentación oral en la reunión anual de la ASCO de 2026

    • "La presentación de la NDA de varegacestat marca un hito importante para Immunome. Refleja la solidez del conjunto de datos de RINGSIDE y el compromiso del equipo que impulsa este programa", afirmó Clay B. Siegall, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Immunome. "Creemos que varegacestat tiene el potencial de proporcionar a los adultos con tumores desmoides progresivos una nueva opción de tratamiento oral significativa, y agradecemos a los pacientes, familias, investigadores y equipos del sitio del estudio cuya participación hizo posible esta presentación".

    La NDA está respaldada por resultados positivos del ensayo de fase 3 RINGSIDE global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de varegacestat en pacientes con tumores desmoides progresivos.

    El ensayo cumplió su criterio de valoración principal de mejorar la supervivencia libre de progresión, demostrando una mejora estadística y clínicamente significativa frente al placebo, con una reducción del 84 % en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte (cociente de riesgo (HR) = 0,16, IC del 95 %: 0,071, 0,375; p<0,0001). La tasa de respuesta objetiva (TRO) confirmada según RECIST v1.1 fue del 56 % con varegacestat frente al 9 % con placebo (p<0,0001), según lo evaluado por una revisión central independiente ciega.

    En un análisis exploratorio, varegacestat demostró una mediana de mejor cambio en el volumen del tumor de -83 % frente a +11 % con placebo, según lo evaluado por una revisión central independiente ciega. Además, el ensayo cumplió todos los criterios de valoración secundarios clave, y varegacestat logró mejoras estadísticamente significativas frente al placebo en la reducción histórica del volumen del tumor y la peor intensidad del dolor.

    Varegacestat fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad manejable consistente con la clase GSI. Los eventos adversos más comunes para los participantes en el grupo de tratamiento fueron diarrea (82%), fatiga (44%), sarpullido (43%), náuseas (35%) y tos (34%). La mayoría de los eventos fueron de grado 1 o 2.

    Immunome anunció previamente que los datos de RINGSIDE han sido seleccionados para su presentación en una sesión de resumen oral en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) de 2026, que tendrá lugar del 29 de mayo al 2 de junio de 2026 en Chicago.

    Acerca del ensayo RINGSIDE

    El ensayo de fase 3 RINGSIDE, global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (NCT04871282) evaluó la eficacia y seguridad de varegacestat en pacientes con tumores desmoides progresivos. Un total de 156 pacientes fueron aleatorizados para recibir varegacestat 1,2 mg diarios o placebo hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que representa el estudio aleatorizado más grande en esta población. El criterio de valoración principal del ensayo fue la supervivencia libre de progresión según la evaluación de una revisión central independiente y ciega. Los criterios de valoración secundarios controlados estadísticamente fueron la TRO confirmada mediante RECIST v1.1 y el cambio en el volumen del tumor en la semana 24, ambos determinados mediante una revisión central independiente ciega, así como el cambio en la intensidad del dolor en la semana 12, determinado mediante un instrumento de resultados informado por el paciente. Los criterios de valoración secundarios adicionales incluyeron la duración de la respuesta, la mejor reducción en el volumen del tumor, los resultados informados por los pacientes y la seguridad y tolerabilidad. RINGSIDE incluye una fase de extensión de etiqueta abierta, que está en curso.

    Acerca de los tumores desmoides

    Los tumores desmoides (también conocidos como fibromatosis agresiva o fibromatosis de tipo desmoide) son tumores agresivos de tejidos blandos no metastásicos que son propensos a la recurrencia. Aproximadamente entre 1.000 y 1.650 personas son diagnosticadas con tumores desmoides cada año en los Estados Unidos, y hay aproximadamente entre 10.000 y 11.000 pacientes tratados activamente. Los afectados se enfrentan a dolores debilitantes, deformidades y, en algunos casos, a daños orgánicos potencialmente mortales. El dolor crónico y las limitaciones físicas asociadas con los tumores desmoides conllevan una carga clínica elevada y un deterioro de la calidad de vida. Aunque los tumores desmoides no se consideran cancerosos, a menudo requieren tratamiento sistémico para prevenir la discapacidad permanente y aliviar la carga de enfermedad.

    Acerca de Varegacestat

    Varegacestat (anteriormente AL102) es un inhibidor de la gamma secretasa oral, en fase de investigación, que se administra una vez al día. En diciembre de 2025, Immunome informó resultados positivos de primera línea para el ensayo de fase 3 RINGSIDE de varegacestat en adultos con tumores desmoides progresivos. Los datos de RINGSIDE han sido seleccionados para su presentación oral en la Reunión Anual de ASCO de 2026.

    Acerca de Immunome, Inc.

    Immunome es una empresa de oncología dirigida en etapa clínica comprometida con el desarrollo de terapias contra el cáncer dirigidas, las mejores y las mejores de su clase. Estamos avanzando en una cartera innovadora de terapias, aprovechando el liderazgo que anteriormente desempeñó papeles clave en el diseño, desarrollo y comercialización de terapias de vanguardia, incluidas las terapias conjugadas de anticuerpos y fármacos. Nuestra cartera incluye varegacestat, un GSI en etapa clínica tardía; IM-1021, un ADC ROR1 en estadio clínico; e IM-3050, una radioterapia dirigida a FAP que recientemente recibió la autorización del IND. También estamos avanzando en una amplia cartera de ADC en etapa temprana que persiguen objetivos de tumores sólidos no revelados. Para obtener más información, visite www.immunome.com

    Declaración de precaución con respecto a las declaraciones a futuro

    Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no son de naturaleza puramente histórica son "declaraciones a futuro" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Usamos palabras como "compromiso", "avance", "creencia", "potencial" y expresiones similares para identificar estas declaraciones a futuro. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre el potencial de varegacestat, incluidos sus beneficios terapéuticos, su capacidad para proporcionar una nueva opción de tratamiento oral significativa y resultados regulatorios; Los planes de Immunome de proporcionar datos adicionales del ensayo RINGSIDE; el avance continuo del varegacestat; y otras declaraciones sobre las intenciones, planes, creencias, expectativas o pronósticos de la administración para el futuro.

    Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de Immunome e implican suposiciones que pueden nunca materializarse o pueden resultar incorrectas; en consecuencia, los resultados reales pueden diferir materialmente de los expresados ​​o implícitos debido a una serie de factores, incluidos los riesgos relacionados con la presentación de la NDA para varegacestat, como posibles retrasos o falta de obtención de la aprobación regulatoria; riesgos relacionados con el perfil de seguridad de varegacestat; riesgos relacionados con el etiquetado y comercialización de varegacestat, si se aprueba; La capacidad de Immunome para crecer y avanzar en su cartera y ejecutar su plan de negocios; y otros riesgos e incertidumbres incluidos bajo el título "Factores de riesgo" en el Informe anual de Immunome en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2025, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 3 de marzo de 2026.

    También se puede acceder a estos documentos en el sitio web de Immunome en www.immunome.com haciendo clic en el enlace "Finanzas" en la pestaña "Inversores". Las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa se realizan únicamente a partir de la fecha de este comunicado de prensa. Salvo que lo exija la ley, Immunome no asume ninguna obligación y no tiene la intención de actualizar ninguna declaración prospectiva incluida en este comunicado de prensa.

    Fuente: Immunome, Inc.

    Fuente: HealthDay

    Historial de aprobación de varegacestat por la FDA

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