Immunome annonce le dépôt d'une demande de nouveau médicament auprès de la FDA des États-Unis pour le Varegacestat destiné au traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes

Traitement pour : tumeur desmoïde

Immunome annonce la soumission d'une demande de nouveau médicament à la FDA des États-Unis pour le Varegacestat pour le traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes

BOTHELL, Washington, 29 avril 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq : IMNM), une société de biotechnologie engagée dans le développement de thérapies ciblées contre le cancer, les premières et les meilleures de leur catégorie, a annoncé aujourd'hui la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le varegacestat, un inhibiteur de la gamma sécrétase (GSI) expérimental oral une fois par jour, pour le traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes.

Demande de nouveau médicament (NDA) soutenue par des résultats positifs de Phase 3 RINGSIDE, y compris une amélioration significative de la survie sans progression par rapport au placebo (rapport de risque = 0,16, p <0,0001)

L'essai a également satisfait à tous les critères d'évaluation secondaires clés, le varegacestat fournissant un taux de réponse objective de 56 %

Données détaillées de Phase 3 RINGSIDE sélectionnées pour une présentation orale lors de la réunion annuelle de l'ASCO 2026

"La soumission de la NDA pour le varegacestat marque une étape importante pour Immunome. Elle reflète la force de l'ensemble de données RINGSIDE et l'engagement de l'équipe qui fait progresser ce programme", a déclaré Clay B. Siegall, Ph.D., président et chef de la direction d'Immunome. « Nous pensons que le varegacestat a le potentiel de fournir aux adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives une nouvelle option de traitement oral significative, et nous sommes reconnaissants envers les patients, les familles, les enquêteurs et les équipes du site d'étude dont la participation a rendu cette soumission possible.

L'essai a atteint son objectif principal d'amélioration de la survie sans progression, démontrant une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative par rapport au placebo, avec une réduction de 84 % du risque de progression de la maladie ou de décès (rapport de risque (HR) = 0,16, IC à 95 % : 0,071, 0,375 ; p<0,0001). Le taux de réponse objective (ORR) confirmé basé sur RECIST v1.1 était de 56 % avec le varegacestat contre 9 % avec le placebo (p <0,0001), tel qu'évalué par une revue centrale indépendante en aveugle.

Dans une analyse exploratoire, le varegacestat a démontré une meilleure variation médiane du volume tumoral de -83 % contre +11 % avec le placebo, comme évalué par une revue centrale indépendante en aveugle. De plus, l'essai a satisfait à tous les critères d'évaluation secondaires clés, le varegacestat obtenant des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo en termes de réduction historique du volume tumoral et d'intensité de la douleur la plus intense.

Le Varegacestat a été généralement bien toléré, avec un profil d'innocuité gérable conforme à la classe GSI. Les événements indésirables les plus courants chez les participants du groupe de traitement étaient la diarrhée (82 %), la fatigue (44 %), les éruptions cutanées (43 %), les nausées (35 %) et la toux (34 %). La plupart des événements étaient de grade 1 ou 2.

Immunome a précédemment annoncé que les données de RINGSIDE avaient été sélectionnées pour être présentées lors d'une séance de résumés oraux lors de la réunion annuelle 2026 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), qui aura lieu du 29 mai au 2 juin 2026 à Chicago.

À propos de l'essai RINGSIDE

L'essai mondial de phase 3 RINGSIDE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo (NCT04871282) a évalué l'efficacité et l'innocuité du varegacestat chez les patients atteints de tumeurs desmoïdes évolutives. Au total, 156 patients ont été randomisés pour recevoir 1,2 mg de varegacestat par jour ou un placebo jusqu'à progression de la maladie ou décès, ce qui représente la plus grande étude randomisée menée dans cette population. Le critère d'évaluation principal de l'essai était la survie sans progression, évaluée par une revue centrale indépendante en aveugle. Les critères d'évaluation secondaires statistiquement contrôlés étaient l'ORR confirmé à l'aide de RECIST v1.1 et la modification du volume de la tumeur à la semaine 24, tous deux déterminés par un examen central indépendant en aveugle, ainsi que la modification de l'intensité de la douleur à la semaine 12, déterminée à l'aide d'un instrument de résultats rapportés par le patient. Les critères d'évaluation secondaires supplémentaires comprenaient la durée de la réponse, la meilleure réduction du volume tumoral, les résultats rapportés par les patients, ainsi que l'innocuité et la tolérabilité. RINGSIDE comprend une phase d'extension ouverte, qui est en cours.

À propos des tumeurs desmoïdes

Les tumeurs desmoïdes (également connues sous le nom de fibromatose agressive ou fibromatose de type desmoïde) sont des tumeurs agressives des tissus mous, non métastatiques, sujettes à la récidive. Environ 1 000 à 1 650 personnes reçoivent un diagnostic de tumeur desmoïde chaque année aux États-Unis, et il y a environ 10 000 à 11 000 patients activement pris en charge. Les personnes touchées sont confrontées à des douleurs débilitantes, à des déformations et, dans certains cas, à des lésions organiques potentiellement mortelles. La douleur chronique et les limitations physiques associées aux tumeurs desmoïdes entraînent un fardeau clinique élevé et une qualité de vie altérée. Bien que les tumeurs desmoïdes ne soient pas considérées comme cancéreuses, elles nécessitent souvent un traitement systémique pour prévenir une invalidité permanente et alléger le fardeau de la maladie.

À propos du Varegacestat

Le Varegacestat (anciennement AL102) est un inhibiteur expérimental de la gamma sécrétase, oral, une fois par jour. En décembre 2025, Immunome a annoncé les premiers résultats positifs de l'essai de phase 3 RINGSIDE sur le varegacestat chez les adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives. Les données de RINGSIDE ont été sélectionnées pour une présentation orale lors de la réunion annuelle 2026 de l'ASCO.

À propos d'Immunome, Inc.

Immunome est une société d'oncologie ciblée au stade clinique qui s'engage à développer des thérapies ciblées contre le cancer, les premières et les meilleures de leur catégorie. Nous faisons progresser un portefeuille innovant de produits thérapeutiques, en nous appuyant sur un leadership qui jouait auparavant un rôle clé dans la conception, le développement et la commercialisation de thérapies de pointe, notamment les thérapies conjuguées anticorps-médicament. Notre pipeline comprend le varegacestat, un GSI en phase clinique avancée ; IM-1021, un ADC ROR1 au stade clinique ; et IM-3050, une radiothérapie ciblée FAP qui a récemment reçu l'autorisation IND. Nous développons également un large portefeuille d’ADC à un stade précoce poursuivant des cibles de tumeurs solides non divulguées. Pour plus d'informations, visitez www.immunome.com

Mise en garde concernant les déclarations prospectives

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne sont pas de nature purement historique sont des « déclarations prospectives » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Nous utilisons des mots tels que « engagement », « avancer », « croire », « potentiel » et des expressions similaires pour identifier ces déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent des déclarations concernant le potentiel du varegacestat, y compris ses avantages thérapeutiques, sa capacité à fournir une nouvelle option de traitement oral significative et les résultats réglementaires ; les plans d'Immunome pour fournir des données supplémentaires de l'essai RINGSIDE ; le progrès continu du varegacestat ; et d'autres déclarations concernant les intentions, les plans, les convictions, les attentes ou les prévisions de la direction pour l'avenir.

Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles d'Immunome et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou s'avérer incorrectes ; par conséquent, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou implicites en raison d'un certain nombre de facteurs, notamment les risques liés à la présentation de la NDA pour le varegacestat, tels que les retards potentiels ou l'incapacité d'obtenir l'approbation réglementaire ; risques liés au profil de sécurité du varegacestat ; les risques liés à l'étiquetage et à la commercialisation du varegacestat, s'il est approuvé ; La capacité d’Immunome à croître et à faire progresser son pipeline et à exécuter son plan d’affaires ; et d'autres risques et incertitudes inclus sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport annuel d'Immunome sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2025, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 3 mars 2026.

Ces documents sont également accessibles sur le site Web d'Immunome à l'adresse www.immunome.com en cliquant sur le lien « Finances » sous l'onglet « Investisseurs ». Les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse sont faites uniquement à la date de ce communiqué de presse. Sauf si la loi l'exige, Immunome n'assume aucune obligation et n'a pas l'intention de mettre à jour les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse.

Source : Immunome, Inc.

Source : HealthDay

Historique des approbations du varegacestat par la FDA

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Publié : 2026-04-30 15:14

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