Partner Therapeutics annonce la réception du bon de priorité nationale du commissaire de la FDA pour Bizengri (zenocutuzumab-zbco) dans le traitement du cholangiocarcinome à fusion positive NRG1

LEXINGTON, Massachusetts – 6 mai 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), une société de biotechnologie privée entièrement intégrée, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a attribué un bon de programme pilote du Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) pour Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pour le traitement des adultes atteints d'un cholangiocarcinome avancé, non résécable ou métastatique. une fusion du gène de la neuréguline 1 (NRG1) avec progression de la maladie pendant ou après un traitement systémique antérieur. PTx a soumis une demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) à la FDA pour cette indication, sur la base des données de l'essai eNRGy de phase 2. Bizengri a précédemment reçu la désignation de thérapie révolutionnaire et la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le cholangiocarcinome NRG1+.

Un bon reconnaît un besoin médical élevé non satisfait dans le domaine du cholangiocarcinome ultra-rare à définition moléculaire

« Nous sommes honorés de recevoir ce bon de priorité nationale du commissaire, qui reflète la reconnaissance par la FDA du profond besoin non satisfait auquel sont confrontés les patients atteints de cholangiocarcinome NRG1+, un cancer ultra-rare pour lequel aucune thérapie ciblée approuvée n'existe actuellement », a déclaré Pritesh. J. Gandhi, directeur du développement, Partner Therapeutics. "La réception de ce bon souligne le besoin urgent de nouvelles options de traitement pour le cholangiocarcinome à fusion positive NRG1. Sur la base des données encourageantes de l'essai eNRGy, notamment des réponses tumorales significatives, un bénéfice durable et un profil de tolérabilité favorable, nous pensons que Bizengri a le potentiel de combler une lacune critique dans les soins pour ces patients. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA à travers ce processus d'examen accéléré."

Le programme pilote de bons de priorité nationale du commissaire de la FDA, annoncé en juin 2025, est conçu pour réduire les délais d'examen des médicaments et des produits biologiques de la norme de 10 à 12 mois à seulement 1 à 2 mois pour les produits qui correspondent à une ou plusieurs priorités nationales en matière de santé des États-Unis. Ces priorités se concentrent sur l’avancement de thérapies innovantes et révolutionnaires qui introduisent de nouveaux mécanismes et améliorent de manière significative la manière dont les maladies sont traitées, tout en répondant également à d’importants besoins médicaux non satisfaits là où les options de traitement actuelles ne sont pas à la hauteur pour les patients. Le programme utilise un processus d'examen multidisciplinaire de type comité des tumeurs impliquant l'équipe d'examen principale de la FDA et la haute direction de l'agence. Bizengri, en tant que premier anticorps bispécifique de sa classe ciblant un moteur oncogène rare et exploitable sans thérapie ciblée approuvée, s'aligne directement sur les priorités nationales.

"Pour les patients atteints d'un cholangiocarcinome, l'innovation et un diagnostic rapide peuvent faire une profonde différence. La reconnaissance par la FDA de ce traitement potentiel souligne à la fois le besoin non satisfait dans cette population rare définie par des biomarqueurs et l'importance d'élargir l'accès à des tests complets de biomarqueurs afin que les patients puissent être adaptés aux thérapies les plus appropriées le plus tôt possible", a déclaré Stacie Lindsey, PDG de la Cholangiocarcinome Foundation.

Les données de la cohorte de patients atteints d'un cholangiocarcinome NRG1+ dans l'essai eNRGy de phase 2 ont été présentées lors de la réunion AACR-NCI-EORTC en octobre 2025, mettant en évidence les résultats cliniques de ce cancer rare.1 "Les patients atteints d'un cholangiocarcinome à fusion NRG1 positive sont confrontés à un besoin non satisfait important, avec des options de traitement efficaces limitées disponibles aujourd'hui", a déclaré Alison Schram, MD, oncologue médical gynécologique à Memorial Sloan. Kettering Cancer Center (MSK) et chercheur principal de l'essai eNRGy. "La reconnaissance de la FDA par le biais du programme de bons de priorité nationale du commissaire souligne l'urgence de faire progresser les thérapies pour cette population. Dans l'étude eNRGy, le zenocutuzumab a démontré une activité cliniquement significative, avec des réponses objectives chez plus d'un tiers des patients évaluables et une survie médiane sans progression de plus de neuf mois. Ces données soulignent également le rôle essentiel des tests moléculaires complets, en particulier le profilage moléculaire complet basé sur l'ARN, dans l'identification des patients qui pourraient bénéficier de nouveaux traitements ciblés. approches. »

À propos de NRG1+ Le cholangiocarcinomeLe cholangiocarcinome est une tumeur maligne rare et agressive des voies biliaires avec une survie globale à 5 ans à tous les stades de moins de 15 %. Les fusions du gène NRG1 se produisent dans moins de 1 % des cas de cholangiocarcinome. Les fusions NRG1 s’excluent largement mutuellement avec d’autres facteurs oncogènes exploitables, laissant les patients affectés – dont beaucoup sont de jeunes adultes – sans traitement ciblé approuvé. Les schémas thérapeutiques cytotoxiques standards comportent une toxicité importante, et les options de deuxième intention telles que FOLFOX produisent des réponses objectives chez seulement environ 5 % des patients.

Pour plus d'informations sur l'essai eNRGy et le zenocutuzumab-zbco, veuillez visiter www.partnertx.com.

À propos NRG1 Les fusions de gènes Les fusions NRG1 sont des facteurs de cancer uniques qui créent des ligands chimériques oncogènes plutôt que les récepteurs chimériques plus largement décrits (fusions NTRK, RET, ROS1, ALK et FGFR). Les ligands chimériques se lient à HER3, déclenchant l'hétérodimérisation HER2/HER3 et activent les voies de signalisation en aval qui provoquent la croissance et la prolifération des cellules cancéreuses. Zenocutuzumab-zbco est un anticorps bispécifique qui bloque la dimérisation HER2/HER3 et les interactions de fusion NRG1 avec HER3, entraînant la suppression de ces voies. Des tests moléculaires complets, notamment la combinaison du séquençage de nouvelle génération d’ADN et d’ARN basés sur les tissus, sont essentiels pour identifier les fusions de gènes rares et exploitables comme NRG1.

À propos de Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

INDICATIONSBizengri est indiqué pour le traitement des adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avancé non résécable ou métastatique hébergeant une fusion du gène de la neuréguline 1 (NRG1) avec progression de la maladie pendant ou après un traitement systémique antérieur.

Bizengri est indiqué pour le traitement des adultes atteints d'un adénocarcinome pancréatique avancé non résécable ou métastatique hébergeant une fusion du gène de la neuréguline 1 (NRG1) avec progression de la maladie pendant ou après un traitement systémique antérieur.

Ces indications sont approuvées dans le cadre d'une approbation accélérée en fonction du taux de réponse global et de la durée de la réponse. Le maintien de l'approbation pour ces indications peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais de confirmation.

Informations de sécurité importantes

AVERTISSEMENT ENCADRÉ : TOXICITÉ EMBRYO-FŒTALE

Toxicité Embryo-Fœtale : L'exposition à Bizengri pendant la grossesse peut causer des dommages à l'embryon et au fœtus. Informez les patientes de ce risque et de la nécessité d'une contraception efficace.

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

Réactions liées à la perfusion/hypersensibilité/réactions anaphylactiquesBizengri peut provoquer des réactions liées à la perfusion (IRR), une hypersensibilité et des réactions anaphylactiques graves et potentiellement mortelles. Les signes et symptômes de la RIR peuvent inclure des frissons, des nausées, de la fièvre et de la toux.

Dans l'étude eNRGy, 13 % des patients ont présenté des RLP, tous de grade 1 ou 2 ; 91 % sont survenus lors de la première perfusion.

Administrez Bizengri dans un environnement doté d'un équipement de réanimation d'urgence et d'un personnel formé pour surveiller les RLP et administrer des médicaments d'urgence. Surveiller étroitement les patients pour déceler les signes et symptômes de réactions à la perfusion pendant la perfusion et pendant au moins 1 heure après la fin de la première perfusion de Bizengri et selon les indications cliniques. Interrompre la perfusion de Bizengri chez les patients présentant des RLP ≤ Grade 3 et administrer un traitement symptomatique si nécessaire. Reprendre la perfusion à un débit réduit une fois les symptômes résolus. Arrêtez immédiatement la perfusion et arrêtez définitivement Bizengri en cas de réaction de grade 4 ou d'IRR ou d'hypersensibilité/anaphylaxie potentiellement mortelle.

Maladie pulmonaire interstitielle/pneumopathieBizengri peut provoquer une maladie pulmonaire interstitielle (MPI)/pneumonite grave et potentiellement mortelle.

Dans l'étude eNRGy, une PID/pneumonite est survenue chez 2 (1,1 %) patients traités par Bizengri. Une PID/pneumonite de grade 2 (grade 2) entraînant l'arrêt définitif de Bizengri est survenue chez 1 patient (0,6 %). Surveiller l'apparition ou l'aggravation de symptômes pulmonaires indiquant une PID/pneumonite (par exemple, dyspnée, toux, fièvre). Suspendre immédiatement Bizengri chez les patients suspectés de PID/pneumopathie et administrer des corticostéroïdes selon les indications cliniques.

Arrêter définitivement Bizengri si une PID/pneumonite ≥ Grade 2 est confirmée.

Dysfonctionnement ventriculaire gaucheBizengri peut provoquer un dysfonctionnement ventriculaire gauche.

Une diminution de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) a été observée avec les thérapies anti-HER2, y compris Bizengri. Le traitement par Bizengri n'a pas été étudié chez les patients ayant des antécédents de maladie cardiaque cliniquement significative ou une FEVG inférieure à 50 % avant le début du traitement.

Dans l'étude eNRGy, une diminution de grade 2 de la FEVG (40 à 50 % ; baisse de 10 à 19 % par rapport à la valeur initiale) s'est produite chez 2 % des patients évaluables. Une insuffisance cardiaque sans diminution de la FEVG est survenue chez 1,7 % des patients, dont 1 (0,6 %) événement mortel.

Avant de commencer Bizengri, évaluez la FEVG et surveillez-la à intervalles réguliers pendant le traitement, comme indiqué cliniquement. Pour une FEVG inférieure à 45 % ou inférieure à 50 % avec une diminution absolue par rapport à la ligne de base de 10 % ou plus qui est confirmée, ou chez les patients présentant une insuffisance cardiaque congestive (ICC) symptomatique, arrêtez définitivement Bizengri.

Toxicité Embryo-FœtaleEn raison de son mécanisme d'action, Bizengri peut nuire au fœtus lorsqu'il est administré à une femme enceinte. Aucune étude sur la reproduction animale n'a été menée avec Bizengri. Dans les rapports post-commercialisation, l'utilisation d'un anticorps dirigé contre HER2 pendant la grossesse a entraîné des cas d'oligoamnios se manifestant par une hypoplasie pulmonaire mortelle, des anomalies squelettiques et un décès néonatal. Dans des modèles animaux, des études ont démontré que l'inhibition de HER2 et/ou HER3 entraîne une altération du développement embryo-fœtal, notamment des effets sur le développement cardiaque, vasculaire et neuronal, ainsi que sur l'embrylétalité. Informez les patients du risque potentiel pour le fœtus. Vérifier l'état de grossesse des femelles en âge de procréer avant le début de Bizengri. Conseillez aux femmes en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Bizengri et pendant 2 mois après la dernière dose.

EFFETS INDÉSIRABLES

NSCLC positif à la fusion du gène NRG1, non résécable ou métastatique

Des effets indésirables graves sont survenus chez 25 % des patients atteints d'un CPNPC positif à la fusion du gène NRG1 qui ont reçu Bizengri. Les effets indésirables graves chez ≥ 2 % des patients comprenaient la pneumonie (n = 4), la dyspnée et la fatigue (n = 2 chacun). Des effets indésirables mortels sont survenus chez 3 (3 %) patients et comprenaient une insuffisance respiratoire (n = 2) et une insuffisance cardiaque (n = 1). L'arrêt définitif de Bizengri en raison d'un effet indésirable est survenu chez 3 % des patients. Les effets indésirables ayant entraîné l'arrêt définitif de Bizengri comprenaient la dyspnée, la pneumonite et la septicémie (n = 1 chacun).

Chez les patients atteints d'un CPNPC positif à la fusion du gène NRG1 qui ont reçu Bizengri, les effets indésirables les plus fréquents (> 20 %), y compris des anomalies biologiques, étaient une diminution de l'hémoglobine (35 %), une augmentation de l'alanine aminotransférase (30 %), une diminution du magnésium (28 %), une augmentation de la phosphatase alcaline (27), une diminution du phosphate (26 %), de la diarrhée (25 %), des douleurs musculo-squelettiques (23 %), une augmentation de la gamma-glutamyl transpeptidase. (23 %), augmentation de l'aspartate aminotransférase (22 %) et diminution du potassium (21 %).

Adénocarcinome pancréatique non résécable ou métastatique positif à la fusion du gène NRG1

Des effets indésirables graves sont survenus chez 23 % des patients atteints d'un adénocarcinome pancréatique positif à la fusion du gène NRG1 qui ont reçu Bizengri.

Il y a eu 2 effets indésirables mortels, un dû au COVID-19 et un dû à une insuffisance respiratoire.

Chez les patients atteints d'adénocarcinome pancréatique positif à la fusion du gène NRG1 qui ont reçu Bizengri, les effets indésirables les plus fréquents (≥20 %), y compris les anomalies biologiques, étaient une augmentation de l'alanine aminotransférase (51 %), de la diarrhée (36 %), une augmentation de l'aspartate aminotransférase (31 %), une augmentation de la bilirubine (31 %), une diminution du phosphate (31 %), une augmentation de la phosphatase alcaline (28 %), une diminution du sodium (28 %). douleurs musculo-squelettiques (28 %), diminution de l'albumine (26 %), diminution du potassium (26 %), diminution des plaquettes (26 %), diminution du magnésium (24 %), augmentation de la gamma-glutamyl transpeptidase (23 %), diminution de l'hémoglobine (23 %), vomissements (23 %), nausées (23 %), diminution des leucocytes (21 %) et fatigue (21 %).

À propos de Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), une société de biotechnologie intégrée, se concentre sur le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques visant à améliorer les résultats en matière de santé dans le domaine du cancer et des maladies graves, ainsi que sur les menaces à la sécurité sanitaire mondiale. L'entreprise croit en la fourniture de produits et en le soutien aux équipes médicales dans le but d'obtenir des résultats supérieurs pour les patients et leurs familles. Le portefeuille de PTx comprend le zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) et le sargramostim (UE : IMREPLYS® ; États-Unis : LEUKINE® ; et avec Nobelpharma Co. Ltd pour le JAPON : SARGMALIN®). Visitez www.partnertx.com.

Références :

Schram AM, Clearly JM, Arnold D et al. Efficacité et sécurité du zénocutuzumab dans le cholangiocarcinome NRG1+ avancé : analyse de l'essai de phase 2 eNRGy [résumé]. Mol Cancer Ther. 2025;24(10_Supplement):A102.

Bizengri® est une marque déposée de Merus B.V., une filiale en propriété exclusive de Genmab A/S. En vertu d'un accord avec Merus, PTx détient les droits exclusifs pour développer, fabriquer et commercialiser le zenocutuzumab-zbco pour le traitement du cancer NRG1+ aux États-Unis et fournir le produit sur une base de patient nommé pour cette utilisation en dehors des États-Unis en attendant les futurs développements réglementaires.

Source : Partner Therapeutics, Inc.

Source : HealthDay

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Bizengri (zenocutuzumab-zbco) Historique des approbations de la FDA

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Publié : 2026-05-11 09:45

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