Immunome объявляет о подаче в FDA США новой заявки на препарат Варегацестат для лечения взрослых с десмоидными опухолями

Лечение: десмоидной опухоли

Immunome объявляет о подаче в FDA США заявки на новый препарат Варегацестат для лечения взрослых с десмоидной опухолью

BOTHELL, Вашингтон, 29 апреля 2026 г. – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой первых в своем классе и лучших в своем классе таргетных методов лечения рака, сегодня объявила о подаче в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) новой заявки на лекарство (NDA) для варегацестата, экспериментального перорального ингибитора гамма-секретазы (GSI) для лечения взрослых с десмоидными опухолями.

Поддержана заявка на новое лекарство (NDA) положительными результатами фазы 3 RINGSIDE, включая значительное улучшение выживаемости без прогрессирования заболевания по сравнению с плацебо (отношение рисков = 0,16, p<0,0001).

Исследование также достигло всех ключевых вторичных конечных точек, при этом варегацестат обеспечил объективный уровень ответа 56%.

Подробные данные фазы 3 RINGSIDE выбраны для устной презентации на ежегодном собрании ASCO 2026 года.

"Представление соглашения о неразглашении варегацестата знаменует собой важную веху для Immunome. Оно отражает силу набора данных RINGSIDE и приверженность команды, продвигающей эту программу", - сказал Клей Б. Сигалл, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Immunome. «Мы считаем, что варегацестат может предоставить взрослым с прогрессирующими десмоидными опухолями новый значимый вариант перорального лечения, и мы благодарны пациентам, семьям, исследователям и группам исследовательских центров, чье участие сделало возможным это представление».

Соглашение о неразглашении подтверждается положительными результатами глобального рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования варегацестата фазы 3 RINGSIDE у пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями.

Исследование достигло своей основной конечной точки по улучшению выживаемости без прогрессирования, продемонстрировав статистически значимое и клинически значимое улучшение по сравнению с плацебо со снижением риска прогрессирования заболевания или смерти на 84 % (отношение рисков (ОР) = 0,16, 95 % ДИ: 0,071, 0,375; p<0,0001). Подтвержденная частота объективного ответа (ЧОО) на основе RECIST v1.1 составила 56% в группе варегацестата против 9% в группе плацебо (p<0,0001), согласно оценке слепого независимого центрального обзора.

В исследовательском анализе варегацестат продемонстрировал медианное лучшее изменение объема опухоли -83% против +11% в группе плацебо, согласно оценке слепого независимого центрального обзора. Кроме того, в исследовании были достигнуты все ключевые вторичные конечные точки: варегацестат достиг статистически значимых улучшений по сравнению с плацебо в уменьшении объема опухоли и наибольшей интенсивности боли.

Варегацестат в целом хорошо переносился, с управляемым профилем безопасности, соответствующим классу GSI. Наиболее частыми нежелательными явлениями у участников группы лечения были диарея (82%), усталость (44%), сыпь (43%), тошнота (35%) и кашель (34%). Большинство событий были 1 или 2 степени.

Ранее компания Immunome объявила, что данные RINGSIDE были выбраны для презентации на устном абстрактном заседании на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии (ASCO) 2026 года, которое пройдет с 29 мая по 2 июня 2026 года в Чикаго.

Об исследовании RINGSIDE

В глобальном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании RINGSIDE фазы 3 (NCT04871282) оценивалась эффективность и безопасность варегацестата у пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями. В общей сложности 156 пациентов были рандомизированы для приема варегацестата в дозе 1,2 мг в день или плацебо до прогрессирования заболевания или смерти, что представляет собой крупнейшее рандомизированное исследование в этой популяции. Первичной конечной точкой исследования была выживаемость без прогрессирования, оцененная слепым независимым центральным обзором. Статистически контролируемые вторичные конечные точки были подтверждены ЧОО с использованием RECIST v1.1 и изменением объема опухоли на 24 неделе, оба из которых определялись слепым независимым центральным обзором, а также изменение интенсивности боли на 12 неделе, определенное с использованием инструмента, сообщаемого пациентами. Дополнительные вторичные конечные точки включали продолжительность ответа, наилучшее уменьшение объема опухоли, результаты, сообщаемые пациентами, а также безопасность и переносимость. RINGSIDE включает в себя открытую фазу расширения, которая продолжается.

О десмоидных опухолях

Десмоидные опухоли (также известные как агрессивный фиброматоз или фиброматоз десмоидного типа) представляют собой агрессивные неметастатические опухоли мягких тканей, склонные к рецидивам. Ежегодно в Соединенных Штатах у примерно 1000–1650 человек диагностируют десмоидные опухоли, и насчитывается примерно 10 000–11 000 пациентов, находящихся на активном лечении. Пострадавшие сталкиваются с изнурительной болью, деформациями и, в некоторых случаях, опасными для жизни повреждениями органов. Хроническая боль и физические ограничения, связанные с десмоидными опухолями, приводят к тяжелому клиническому бремени и ухудшению качества жизни. Хотя десмоидные опухоли не считаются раковыми, они часто требуют системного лечения, чтобы предотвратить постоянную инвалидность и облегчить бремя болезни.

О варегацестате

Варегацестат (ранее AL102) представляет собой исследуемый пероральный ингибитор гамма-секретазы, принимаемый один раз в день. В декабре 2025 года компания Immunome сообщила о положительных результатах 3-й фазы исследования RINGSIDE варегацестата у взрослых с прогрессирующими десмоидными опухолями. Данные RINGSIDE были выбраны для устного представления на ежегодном собрании ASCO 2026 года.

О компании Immunome, Inc.

Immunome — это компания, занимающаяся таргетной онкологией на клинической стадии и занимающаяся разработкой первых в своем классе и лучших в своем классе таргетных методов лечения рака. Мы продвигаем инновационный портфель терапевтических средств, опираясь на лидерство, которое ранее играло ключевую роль в проектировании, разработке и коммерциализации передовых методов лечения, включая терапию на основе конъюгатов антител и лекарств. В нашем портфолио есть варегацестат, препарат GSI поздней клинической стадии; IM-1021, АЦП ROR1 клинической стадии; и IM-3050, лучевая терапия, нацеленная на FAP, недавно получившая разрешение IND. Мы также продвигаем широкий портфель ADC на ранней стадии, преследующих нераскрытые цели в отношении солидных опухолей. Для получения дополнительной информации посетите www.immunome.com

Предостережение относительно заявлений прогнозного характера

Заявления в настоящем пресс-релизе, которые не носят чисто исторический характер, являются «заявлениями прогнозного характера» по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Для обозначения таких заявлений прогнозного характера мы используем такие слова, как «обязательства», «продвижение», «верить», «потенциал» и подобные выражения. Эти прогнозные заявления включают заявления относительно потенциала варегацестата, включая его терапевтические преимущества, его способность обеспечить новый значимый вариант перорального лечения и результаты регулирования; Планы Immunome предоставить дополнительные данные исследования RINGSIDE; продолжающееся развитие варегацестата; и другие заявления относительно намерений, планов, убеждений, ожиданий или прогнозов руководства на будущее.

Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях Immunome и включают предположения, которые могут никогда не материализоваться или могут оказаться неверными; следовательно, фактические результаты могут существенно отличаться от выраженных или подразумеваемых из-за ряда факторов, включая риски, связанные с подачей NDA на варегацестат, такие как потенциальные задержки или невозможность получить одобрение регулирующих органов; риски, связанные с профилем безопасности варегацестата; риски, связанные с маркировкой и коммерциализацией варегацестата, если оно одобрено; Способность Immunome расти и продвигать свой портфель, а также выполнять свой бизнес-план; а также другие риски и неопределенности, включенные в раздел «Факторы риска» в годовом отчете Immunome по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам 3 марта 2026 года.

Эти документы также можно получить на веб-сайте Immunome по адресу www.immunome.com, щелкнув ссылку «Финансы» на вкладке «Инвесторы». Заявления прогнозного характера, включенные в настоящий пресс-релиз, сделаны только на дату настоящего пресс-релиза. За исключением случаев, предусмотренных законом, Immunome не берет на себя никаких обязательств и не намерен обновлять какие-либо прогнозные заявления, включенные в этот пресс-релиз.

Источник: Immunome, Inc.

Источник: HealthDay

История одобрения Varegacestat FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на наши информационные бюллетени, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-04-30 15:14

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.