Immunome, Desmoid Tümörlü Yetişkinlerin Tedavisine Yönelik Varegacestat için ABD FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu Sunduğunu Duyurdu

Aşağıdaki Tedaviler: Desmoid Tümör

Immunome, Desmoid Tümörlü Yetişkinlerin Tedavisine Yönelik Varegacestat için ABD FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu Yaptığını Duyurdu

BOTHELL, Wash. 29 Nisan 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), sınıfının birincisi ve sınıfının en iyisi hedefe yönelik kanser tedavileri geliştirmeye kendini adamış bir biyoteknoloji şirketi, bugün, desmoid tümörlü yetişkinlerin tedavisine yönelik araştırma amaçlı, oral, günde bir kez gama sekretaz inhibitörü (GSI) olan varegacestat için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunduğunu duyurdu.

Pozitif sonuçlarla desteklenen Yeni İlaç Başvurusu (NDA) Plaseboya kıyasla ilerlemesiz hayatta kalmada önemli iyileşme dahil olmak üzere Aşama 3 RINGSIDE sonuçları (tehlike oranı = 0,16, p<0,0001)

Deneme aynı zamanda tüm temel ikincil sonlanım noktalarını da karşıladı; varegacestat %56'lık objektif yanıt oranı sağladı

2026 ASCO Yıllık Toplantısında sözlü sunum için seçilen ayrıntılı Aşama 3 RINGSIDE verileri

Immunome Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Clay B. Siegall, Ph.D., "Vagacestat NDA gönderimi Immunome için önemli bir dönüm noktasına işaret ediyor. RINGSIDE veri kümesinin gücünü ve bu programı geliştiren ekibin kararlılığını yansıtıyor" dedi. "Valegacestat'ın ilerleyen desmoid tümörlü yetişkinlere anlamlı yeni bir oral tedavi seçeneği sunma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz ve katılımları bu sunumu mümkün kılan hastalara, ailelere, araştırmacılara ve çalışma alanı ekiplerine minnettarız."

NDA, ilerleyen desmoid tümörleri olan hastalarda varegacestat ile ilgili küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 RINGSIDE denemesinden elde edilen olumlu sonuçlarla desteklenmektedir.

Deneme, hastalığın ilerlemesi veya ölüm riskinde %84'lük bir azalmayla (tehlike oranı (HR) = 0,16, %95 GA: 0,071, 0,375; p<0,0001) plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir iyileşme göstererek, ilerlemesiz sağkalımı iyileştirme şeklindeki birincil son noktasına ulaştı. RECIST v1.1'e dayalı doğrulanmış objektif yanıt oranı (ORR), körleştirilmiş bağımsız merkezi inceleme ile değerlendirildiği üzere, varegacestat ile %56, plasebo ile %9'du (p<0,0001).

Kör bağımsız merkezi inceleme ile değerlendirildiği üzere, varegacestat, tümör hacminde plasebo ile -%83'e karşı +%11'lik ortalama en iyi değişikliği gösterdi. Buna ek olarak, deneme tüm önemli ikincil sonlanım noktalarını karşıladı; varegacestat, dönüm noktası niteliğindeki tümör hacminde azalma ve en kötü ağrı yoğunluğunda plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler elde etti.

Varegacestat genel olarak iyi tolere edildi ve GSI sınıfıyla tutarlı, yönetilebilir bir güvenlik profiline sahipti. Tedavi kolundaki katılımcılar için en sık görülen yan etkiler ishal (%82), yorgunluk (%44), döküntü (%43), bulantı (%35) ve öksürük (%34) idi. Olayların çoğu 1. veya 2. dereceydi.

Immunome daha önce RINGSIDE'den elde edilen verilerin, 29 Mayıs-2 Haziran 2026 tarihleri arasında Chicago'da gerçekleşecek 2026 Amerikan Klinik Onkoloji Derneği (ASCO) Yıllık Toplantısı'nda sözlü özet oturumunda sunulmak üzere seçildiğini duyurmuştu.

RINGSIDE Çalışması Hakkında

Küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 RINGSIDE çalışması (NCT04871282), ilerleyen desmoid tümörleri olan hastalarda varegacestat'ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirdi. Toplam 156 hasta, hastalık ilerleyene veya ölene kadar günde 1,2 mg varegacestat veya plasebo almak üzere randomize edildi; bu, bu popülasyondaki en büyük randomize çalışmayı temsil ediyor. Araştırmanın birincil son noktası, körleştirilmiş bağımsız merkezi incelemeyle değerlendirilen ilerlemesiz sağkalımdı. İstatistiksel olarak kontrol edilen sekonder sonlanım noktaları, RECIST v1.1 kullanılarak ORR doğrulandı ve 24. haftada tümör hacmindeki değişiklik, her ikisi de körleştirilmiş bağımsız merkezi incelemeyle belirlendi, ayrıca 12. haftada ağrı yoğunluğundaki değişiklik, hasta tarafından bildirilen bir sonuç aracı kullanılarak belirlendi. Ek ikincil son noktalar arasında yanıt süresi, tümör hacminde en iyi azalma, hasta tarafından bildirilen sonuçlar ve güvenlik ve tolere edilebilirlik yer aldı. RINGSIDE, devam eden açık etiketli bir uzatma aşamasını içeriyor.

Desmoid Tümörler Hakkında

Desmoid tümörler (agresif fibromatoz veya desmoid tip fibromatoz olarak da bilinir), nüksetmeye eğilimli agresif, metastatik olmayan yumuşak doku tümörleridir. Amerika Birleşik Devletleri'nde her yıl yaklaşık 1.000-1.650 kişiye desmoid tümör tanısı konmaktadır ve yaklaşık 10.000-11.000 aktif olarak tedavi edilen hasta bulunmaktadır. Etkilenenler zayıflatıcı ağrı, şekil bozukluğu ve bazı durumlarda yaşamı tehdit eden organ hasarıyla karşı karşıya kalıyor. Desmoid tümörlerle ilişkili kronik ağrı ve fiziksel sınırlamalar, yüksek klinik yüke ve yaşam kalitesinin bozulmasına neden olur. Desmoid tümörler kanserli olarak kabul edilmese de kalıcı sakatlığı önlemek ve hastalık yükünü hafifletmek için sıklıkla sistemik tedaviye ihtiyaç duyarlar.

Varegacestat Hakkında

Varegacestat (eski adıyla AL102), araştırma aşamasında olan, oral, günde bir kez alınan bir gama sekretaz inhibitörüdür. Aralık 2025'te Immunome, ilerleyen desmoid tümörleri olan yetişkinlerde varegacestat'ın Faz 3 RINGSIDE denemesi için olumlu sonuçlar bildirdi. RINGSIDE verileri, 2026 ASCO Yıllık Toplantısında sözlü sunum için seçildi.

Immunome, Inc. Hakkında

Immunome, sınıfında birinci ve sınıfının en iyisi hedefe yönelik kanser tedavileri geliştirmeye kendini adamış, klinik aşamada hedeflenen bir onkoloji şirketidir. Antikor-ilaç konjugat tedavileri de dahil olmak üzere daha önce en ileri tedavilerin tasarlanması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesinde kilit rol oynayan liderlikten yararlanarak yenilikçi bir terapötik portföy geliştiriyoruz. Boru hattımız geç klinik aşama GSI olan varegacestat'ı; IM-1021, klinik aşamada bir ROR1 ADC; ve yakın zamanda IND onayı alan FAP hedefli bir radyoterapi olan IM-3050. Ayrıca açıklanmayan katı tümör hedeflerini takip eden geniş bir erken aşama ADC portföyü de geliştiriyoruz. Daha fazla bilgi için www.immunome.com adresini ziyaret edin

İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Uyarı Beyanı

Bu basın bülteninde yer alan ve doğası gereği tamamen tarihsel olmayan ifadeler, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında "ileriye dönük beyanlardır". Bu ileriye dönük beyanları tanımlamak için "taahhüt", "ilerleme", "inanma", "potansiyel" ve benzeri ifadeler kullanırız. Bu ileriye dönük beyanlar, terapötik faydaları, anlamlı yeni bir oral tedavi seçeneği sağlama yeteneği ve düzenleyici sonuçlar dahil olmak üzere varegacestat'ın potansiyeline ilişkin beyanları içerir; Immunome'un RINGSIDE denemesinden ek veriler sağlama planları; varegacestat'ın devam eden gelişimi; ve yönetimin geleceğe yönelik niyetleri, planları, inançları, beklentileri veya tahminlerine ilişkin diğer beyanlar.

Bu ileriye dönük beyanlar Immunome'un mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve hiçbir zaman gerçekleşmeyebilecek veya yanlış olduğu ortaya çıkabilecek varsayımları içermektedir; sonuç olarak, potansiyel gecikmeler veya düzenleyici onayın alınamaması gibi varegacestat için NDA'nın sunulmasıyla ilgili riskler dahil olmak üzere bir dizi faktör nedeniyle gerçek sonuçlar ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; varegacestat'ın güvenlik profiliyle ilgili riskler; onaylandığı takdirde varegacestat'ın etiketlenmesi ve ticarileştirilmesiyle ilgili riskler; Immunome'un üretim hattını büyütme ve ilerletme ve iş planını yürütme yeteneği; ve Immunome'un 3 Mart 2026'da Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu 31 Aralık 2025 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporunda "Risk Faktörleri" başlığı altında yer alan diğer riskler ve belirsizlikler.

Bu belgelere Immunome'un www.immunome.com adresindeki web sitesinde "Yatırımcılar" sekmesi altındaki "Finansal Bilgiler" bağlantısına tıklayarak da ulaşılabilir. Bu basın bülteninde yer alan ileriye yönelik beyanlar yalnızca bu basın bülteninin yayınlandığı tarih itibarıyla yapılmıştır. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, Immunome hiçbir yükümlülük kabul etmez ve bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanları güncelleme niyetinde değildir.

Kaynak: Immunome, Inc.

Kaynak: HealthDay

Varegacestat FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Eksiklikleri

Klinik Deney Sonuçları

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-04-30 15:14

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.