Intellia Therapeutics начинает поочередную подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат в FDA для лонвогурана циклумерана (лонво-з) в качестве однократного лечения наследственного ангионевротического отека

Следите за Drugslib на

Лечение: наследственного ангионевротического отека

Intellia Therapeutics начинает поочередную подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат в FDA для лонвогурана циклумерана (лонво-з) в качестве однократного лечения наследственного ангионевротического отека

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, апрель 27 ноября 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), ведущая биофармацевтическая компания, занимающаяся революцией в медицине с использованием редактирования генов CRISPR и других основных технологий, сегодня объявила, что начала поочередную подачу заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для получения одобрения lonvo-z (ранее известного как lonvo-z). NTLA-2002) по поводу наследственного ангионевротического отека (НАО). Lonvo-z, разработанный как одноразовый препарат, который проводится в амбулаторных условиях, является кандидатом для редактирования генов CRISPR in vivo, который предназначен для инактивации гена калликреина B1 (KLKB1) для постоянного снижения уровней калликреина и брадикинина.

  • Ожидается завершение подачи заявки на BLA во второй половине 2026 года; ожидаем запуск в первой половине 2027 года, если он будет одобрен.

    • Intellia также отдельно объявила сегодня о положительных результатах третьего этапа клинического исследования HAELO lonvo-z при НАО. Исследование достигло своих первичных и всех ключевых вторичных конечных точек, продемонстрировав, что однократная доза lonvo-z привела к освобождению как от приступов НАО, так и к использованию постоянной терапии для большинства пациентов в течение шестимесячного периода первичного наблюдения.

    «В случае одобрения lonvo-z станет первой в мире терапией редактирования генов на основе CRISPR in vivo», — сказал Джон Леонард, доктор медицинских наук, президент и главный исполнительный директор Intellia. "Многообещающие результаты HAELO укрепляют нашу убежденность в том, что lonvo-z может революционизировать подходы к лечению НАО для многих пациентов, потенциально избавив большинство из них как от приступов, так и от необходимости непрерывной терапии с помощью всего лишь одной дозы. Мы с нетерпением ждем нашего дальнейшего сотрудничества с FDA, поскольку мы стремимся облегчить многие проблемы для людей, живущих с НАО".

    В соответствии со статусом передовой терапии регенеративной медицины (RMAT), который FDA предоставило lonvo-z для лечения НАО, скользящий BLA позволяет Intellia подавать части BLA на постоянной основе и дает FDA возможность ускорить его рассмотрение. Помимо программы RMAT, Intellia участвовала в пилотном проекте разработки и готовности FDA в области химии, производства и контроля (CMC). Эта программа позволяет спонсорам обсуждать свои стратегии и цели разработки продуктов CMC с сотрудниками FDA по проверке и отвечать на их вопросы. Расширение связей призвано помочь спонсорам завершить деятельность CMC по ускорению программ разработки лекарств для поддержки подачи заявок и более раннего доступа пациентов.

    Intellia планирует завершить подачу заявки на участие в BLA во второй половине 2026 года. Если заявка будет принята FDA, ожидается, что агентство определит, будет ли оно проводить приоритетную проверку, и укажет целевую дату действия для завершения оценки. В случае одобрения Intellia планирует запустить lonvo-z в коммерческую эксплуатацию в первой половине 2027 года.

    О Lonvo-z Основанный на технологии CRISPR/Cas9, получившей Нобелевскую премию, lonvo-z потенциально может стать первым одноразовым средством лечения наследственного ангионевротического отека (НАО). Lonvo-z — это кандидат для редактирования генов CRISPR in vivo, который предназначен для постоянного снижения уровня калликреина путем инактивации гена калликреина B1 (KLKB1) однократной дозой. Lonvo-z получил пять заметных регуляторных обозначений: статус орфанного препарата и статус RMAT от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), Инновационный паспорт Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA), статус приоритетных лекарств (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам, а также статус орфанного препарата (ODD) от Европейской комиссии.

    О наследственности Наследственный ангионевротический отек (НАО) — редкое генетическое заболевание, характеризующееся тяжелыми, повторяющимися и непредсказуемыми воспалительными атаками в различных органах и тканях организма, которые могут быть болезненными, изнурительными и опасными для жизни. По оценкам, НАО страдает один из 50 000 человек. Существуют варианты профилактического лечения и лечения по требованию, которые помогут справиться с этим заболеванием, включая долгосрочную и краткосрочную профилактику, используемую для предотвращения приступов отека. Современные варианты лечения часто включают в себя пожизненную терапию, которая может потребовать хронического внутривенного (ВВ) или подкожного (П/К) введения с частотой до двух раз в неделю или ежедневного перорального введения для обеспечения постоянного подавления путей для контроля заболевания. Несмотря на хроническое применение, прорывные приступы все еще случаются. Ингибирование калликреина является клинически подтвержденной стратегией профилактического лечения приступов НАО.

    О Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) — ведущая биофармацевтическая компания клинического этапа, занимающаяся революцией в медицине с использованием редактирования генов CRISPR и других основных технологий. Миссия компании — изменить жизнь людей с тяжелыми заболеваниями путем разработки и коммерциализации потенциально лечебных методов лечения. Обладая глубоким опытом научных, технических и клинических разработок, Intellia стремится изменить стандарты медицины, устраняя коренные причины заболеваний. Узнайте больше на intelliatx.com и подпишитесь на нас @intelliatx.

    Прогнозные заявленияНастоящий пресс-релиз содержит «прогнозные заявления» Intellia Therapeutics, Inc. («Intellia» или «Компания») по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, явные или подразумеваемые заявления относительно Убеждения и ожидания Intellia относительно: успеха и продвижения ее программы по лонвогурану циклумерану или «лонво-з» (также известной как NTLA-2002) для лечения наследственного ангионевротического отека («НАО»), включая ее план завершить подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат («BLA») для лонво-з во второй половине 2026 года, ее ожидания относительно рассмотрения и одобрения этого BLA, включая возможность ускоренное рассмотрение, его ожидания относительно запланированного запуска lonvo-z в США в первой половине 2027 года, а также возможность того, что lonvo-z произведет революцию в методах лечения НАО для многих пациентов с потенциалом избавить большинство пациентов как от приступов, так и от необходимости постоянной терапии с помощью всего лишь одной дозы.

    Любые прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе основаны на текущих ожиданиях и представлениях руководства о будущих событиях и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и неблагоприятно отличаться от тех, которые изложены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, помимо прочего: неопределенности, связанные с проведением клинических исследований и другими требованиями к разработке и коммерциализации потенциальных продуктов Intellia, включая lonvo-z, включая риски, связанные со способностью разрабатывать и успешно коммерциализировать lonvo-z или любой из потенциальных продуктов Intellia; риски, связанные со способностью Intellia защищать и поддерживать свою позицию в области интеллектуальной собственности; риски, связанные с отношениями Intellia с третьими сторонами, включая ее контрактных производителей, сотрудников, лицензиаров и лицензиатов; риски, связанные со способностью ее лицензиаров защищать и поддерживать свое положение в области интеллектуальной собственности; риски, связанные с тем, что результаты доклинических исследований или клинических исследований не позволяют прогнозировать будущие результаты будущих исследований; риск того, что результаты клинических исследований не будут положительными; и риски, связанные с потенциальной задержкой запланированных клинических испытаний из-за отзывов регулирующих органов или других событий. Для обсуждения этих и других рисков и неопределенностей, а также других важных факторов, любой из которых может привести к тому, что фактические результаты Intellia будут отличаться от результатов, содержащихся в прогнозных заявлениях, см. раздел «Факторы риска» в последнем годовом отчете Intellia по форме 10-K, а также обсуждение потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в других документах Intellia, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам, включая ее ежеквартальный отчет по форме 10-Q. Вся информация в этом пресс-релизе актуальна на дату публикации, и Intellia не берет на себя обязательств обновлять эту информацию, если этого не требует закон.

    Источник: Intellia Therapeutics, Inc.

    Источник: HealthDay

    Лонвогуран циклумеран История одобрения FDA

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Новые разрешения на лекарства
  • Применение новых лекарств
  • Лекарственные средства Нехватка
  • Результатов клинических испытаний
  • Одобренных генерических препаратов
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-05-12 15:34

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова