Intellia Therapeutics bắt đầu nộp đơn xin giấy phép sinh học luân phiên lên FDA cho Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) như một phương pháp điều trị một lần cho bệnh phù mạch di truyền

Điều trị: Phù mạch di truyền

Intellia Therapeutics bắt đầu nộp đơn đăng ký giấy phép sinh học luân phiên lên FDA cho Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) như một phương pháp điều trị một lần cho phù mạch di truyền

CAMBRIDGE, Mass., ngày 27 tháng 4 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), một công ty dược phẩm sinh học hàng đầu tập trung vào cách mạng hóa y học tận dụng chỉnh sửa gen CRISPR và các công nghệ cốt lõi khác, hôm nay thông báo họ đã bắt đầu nộp đơn xin giấy phép sinh học (BLA) lần lượt lên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để xin phê duyệt lonvo-z (trước đây gọi là NTLA-2002) cho bệnh phù mạch di truyền (HAE). Được thiết kế dưới dạng phương pháp điều trị một lần được thực hiện ở cơ sở ngoại trú, lonvo-z là một ứng cử viên chỉnh sửa gen CRISPR in vivo nhằm mục đích vô hiệu hóa gen kallikrein B1 (KLKB1) để hạ thấp vĩnh viễn mức kallikrein và bradykinin.

Dự kiến sẽ hoàn tất việc gửi BLA vào nửa cuối năm 2026; dự kiến ra mắt vào nửa đầu năm 2027, nếu được chấp thuận

Hôm nay, Intellia cũng đã công bố riêng dữ liệu tổng kết tích cực từ thử nghiệm lâm sàng HAELO Giai đoạn 3 của lonvo-z ở HAE. Thử nghiệm đã đáp ứng các tiêu chí chính và phụ quan trọng, chứng minh rằng liều lonvo-z một lần giúp loại bỏ cả các cuộc tấn công HAE và sử dụng liệu pháp liên tục cho hầu hết bệnh nhân trong thời gian quan sát chính kéo dài 6 tháng.

“Nếu được chấp thuận, lonvo-z sẽ trở thành liệu pháp chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR in vivo đầu tiên trên thế giới,” John Leonard, M.D., Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành Intellia cho biết. "Các kết quả đầy hứa hẹn từ HAELO củng cố niềm tin của chúng tôi rằng lonvo-z có thể cách mạng hóa cách điều trị HAE cho nhiều bệnh nhân, với khả năng giải phóng hầu hết họ khỏi cả hai đợt tấn công và nhu cầu điều trị liên tục chỉ với một liều. Chúng tôi mong muốn được tiếp tục hợp tác với FDA khi chúng tôi tìm cách giảm bớt nhiều gánh nặng cho những người sống chung với HAE."

Theo chỉ định về Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) mà FDA cấp cho lonvo-z để điều trị HAE, BLA luân phiên cho phép Intellia gửi các phần của BLA một cách liên tục và tạo cơ hội cho FDA đẩy nhanh quá trình xem xét của mình. Ngoài chương trình RMAT, Intellia còn tham gia Thí điểm Phát triển và Sẵn sàng về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) của FDA. Chương trình này cho phép các nhà tài trợ thảo luận về chiến lược và mục tiêu phát triển sản phẩm CMC của họ với nhân viên đánh giá của FDA và giải quyết các câu hỏi của họ. Việc tăng cường trao đổi thông tin nhằm giúp các nhà tài trợ hoàn thành các hoạt động của CMC nhằm đẩy nhanh các chương trình phát triển thuốc của họ nhằm hỗ trợ việc nộp đơn đăng ký và tiếp cận bệnh nhân sớm hơn.

Intellia dự kiến sẽ hoàn tất việc gửi BLA vào nửa cuối năm 2026. Nếu hồ sơ được FDA chấp nhận, cơ quan này sẽ xác định xem liệu họ có cấp quyền đánh giá ưu tiên hay không và đưa ra ngày hành động mục tiêu để hoàn tất đánh giá. Nếu được chấp thuận, Intellia có kế hoạch ra mắt thương mại hóa lonvo-z vào nửa đầu năm 2027.

Giới thiệu về Lonvo-zDựa trên công nghệ CRISPR/Cas9 từng đoạt giải Nobel, lonvo-z có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị một lần đầu tiên cho bệnh phù mạch di truyền (HAE). Lonvo-z là một ứng cử viên chỉnh sửa gen CRISPR in vivo nhằm mục đích làm giảm vĩnh viễn kallikrein bằng cách vô hiệu hóa gen kallikrein B1 (KLKB1) chỉ bằng một liều duy nhất. Lonvo-z đã nhận được năm chỉ định theo quy định đáng chú ý: Chỉ định Thuốc mồ côi và RMAT của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Hộ chiếu Đổi mới của Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Hoa Kỳ (MHRA), Chỉ định Thuốc Ưu tiên (PRIME) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cũng như Chỉ định Thuốc Mồ côi (ODD) của Ủy ban Châu Âu.

Giới thiệu về phù mạch di truyềnPhù mạch di truyền (HAE) là một bệnh di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi các đợt viêm nhiễm nghiêm trọng, tái phát và không thể đoán trước ở các cơ quan và mô khác nhau của cơ thể, có thể gây đau đớn, suy nhược và đe dọa tính mạng. Người ta ước tính rằng cứ 50.000 người thì có một người bị ảnh hưởng bởi HAE. Có các lựa chọn điều trị phòng ngừa và theo yêu cầu để giúp kiểm soát tình trạng này, bao gồm điều trị dự phòng dài hạn và ngắn hạn được sử dụng để ngăn ngừa các cơn sưng tấy. Các lựa chọn điều trị hiện tại thường bao gồm các liệu pháp suốt đời, có thể cần tiêm tĩnh mạch mãn tính (IV) hoặc tiêm dưới da (SC) thường xuyên hai lần mỗi tuần hoặc uống hàng ngày để đảm bảo ức chế liên tục con đường kiểm soát bệnh. Mặc dù quản lý mãn tính, các cuộc tấn công mang tính đột phá vẫn xảy ra. Ức chế Kallikrein là một chiến lược đã được chứng minh lâm sàng để điều trị phòng ngừa các đợt tấn công HAE.

Giới thiệu về Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) là công ty dược phẩm sinh học hàng đầu ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc cách mạng hóa y học bằng cách tận dụng chỉnh sửa gen CRISPR và các công nghệ cốt lõi khác. Sứ mệnh của công ty là thay đổi cuộc sống của những người mắc bệnh hiểm nghèo bằng cách phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị có khả năng chữa khỏi bệnh. Với kinh nghiệm phát triển khoa học, kỹ thuật và lâm sàng sâu sắc, Intellia đặt mục tiêu thiết lập lại tiêu chuẩn cho y học bằng cách điều trị lâu dài từ nguyên nhân gốc rễ của bệnh tật. Tìm hiểu thêm tại intelliatx.com và theo dõi chúng tôi @intelliatx.

Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này bao gồm “các tuyên bố hướng tới tương lai” của Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” hoặc “Công ty”) theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố rõ ràng hoặc ngụ ý về niềm tin và kỳ vọng của Intellia liên quan đến: sự thành công và thăng tiến về chương trình lonvoguran ziclumeran hoặc “lonvo-z” (còn được gọi là NTLA-2002) để điều trị phù mạch di truyền (“HAE”), bao gồm kế hoạch hoàn tất việc nộp đơn xin cấp phép sinh học (“BLA”) cho lonvo-z vào nửa cuối năm 2026, những kỳ vọng của họ về việc xem xét và phê duyệt BLA đó, bao gồm cả khả năng xem xét nhanh, kỳ vọng của họ về kế hoạch ra mắt lonvo-z tại Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2027 và khả năng lonvo-z sẽ cách mạng hóa cách điều trị HAE cho nhiều bệnh nhân với khả năng giải phóng hầu hết khỏi cả hai đợt tấn công và nhu cầu điều trị liên tục chỉ với một liều.

Mọi tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này đều dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý về các sự kiện trong tương lai, đồng thời phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể và bất lợi so với những gì được nêu trong hoặc ngụ ý trong những tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, nhưng không giới hạn ở: những điều không chắc chắn liên quan đến việc tiến hành nghiên cứu lâm sàng cũng như các yêu cầu phát triển và thương mại hóa khác đối với các sản phẩm ứng cử viên của mình, bao gồm lonvo-z, bao gồm các rủi ro liên quan đến khả năng phát triển và thương mại hóa thành công lonvo-z hoặc bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của Intellia; rủi ro liên quan đến khả năng bảo vệ và duy trì vị thế sở hữu trí tuệ của Intellia; rủi ro liên quan đến mối quan hệ của Intellia với các bên thứ ba, bao gồm các nhà sản xuất theo hợp đồng, cộng tác viên, người cấp phép và người được cấp phép; rủi ro liên quan đến khả năng của người cấp phép trong việc bảo vệ và duy trì vị thế sở hữu trí tuệ của họ; rủi ro liên quan đến kết quả của các nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc nghiên cứu lâm sàng không mang tính dự đoán về kết quả trong tương lai liên quan đến các nghiên cứu trong tương lai; nguy cơ kết quả nghiên cứu lâm sàng sẽ không khả quan; và rủi ro liên quan đến khả năng trì hoãn các thử nghiệm lâm sàng theo kế hoạch do phản hồi về mặt pháp lý hoặc các diễn biến khác. Để thảo luận về những rủi ro này cũng như các rủi ro và sự không chắc chắn khác cũng như các yếu tố quan trọng khác, bất kỳ yếu tố nào trong số đó có thể khiến kết quả thực tế của Intellia khác với kết quả trong các tuyên bố hướng tới tương lai, hãy xem phần có tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong báo cáo thường niên gần đây nhất của Intellia trên Mẫu 10-K, cũng như thảo luận về các rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong các hồ sơ khác của Intellia gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm cả báo cáo hàng quý về Mẫu 10-Q. Tất cả thông tin trong thông cáo báo chí này đều có hiệu lực kể từ ngày phát hành và Intellia không có nghĩa vụ cập nhật thông tin này trừ khi luật pháp yêu cầu.

Nguồn: Intellia Therapeutics, Inc.

Nguồn: HealthDay

Lonvoguran ziclumeran Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Thử nghiệm lâm sàng Kết quả

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-05-12 15:34

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.