Kyverna apresenta dados de fase 2 de longo prazo para Miv-cel em miastenia gravis generalizada na AAN, demonstrando respostas profundas e duráveis ​​ao longo de 52 semanas

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EMERYVILLE, Califórnia, 20 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), uma empresa biofarmacêutica clínica em estágio avançado focada no desenvolvimento de terapias celulares para pacientes com doenças autoimunes, anunciou hoje dados positivos de acompanhamento de longo prazo da parte da Fase 2 de seu estudo de registro KYSA-6 de miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) em pacientes com miastenia gravis generalizada (gMG). Os dados serão apresentados hoje durante uma apresentação oral na Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia (AAN) em Chicago.

  • 100% dos pacientes alcançaram melhorias rápidas e sustentadas em MG-ADL e QMG em 24 semanas, aumentando ainda mais a confiança no ensaio de Fase 3
  • A totalidade dos dados de eficácia e segurança reforça o perfil diferenciado e potencial do miv-cel para fornecer remissão durável, sem medicamentos e sem doença com um único dose

    • Os dados atualizados demonstram respostas clínicas profundas e duradouras em todas as principais medidas de resultados clínicos, com benefício sustentado observado até um ano após uma dose única de miv-cel. Além disso, o miv-cel foi bem tolerado.

    “Temos o prazer de compartilhar dados atualizados do miv-cel que continuam a demonstrar a profundidade e a durabilidade da resposta nas principais medidas de resultados em pacientes com miastenia gravis generalizada, estabelecendo um novo padrão clínico”, disse Warner Biddle, CEO da Kyverna Therapeutics. “Nossos dados reforçam a confiança no perfil diferenciado do miv-cel, fortalecem nossa convicção no estudo de Fase 3 em andamento e solidificam de forma mais ampla nossa liderança em neuroimunologia CAR T.”

    Resumo do ensaio clínico de Fase 2 do KYSA-6 e destaques dos dados

    A parte da Fase 2 do ensaio de registro KYSA-6 foi projetada como um estudo multicêntrico, aberto e de braço único de miv-cel em pacientes com MGg. Os desfechos primários são a pontuação das Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL) em 24 semanas e a incidência e gravidade dos eventos adversos (EAs). Os desfechos secundários incluem pontuações quantitativas de Miastenia Gravis (QMG) e Miastenia Gravis Composite (MGC).

    No ponto de corte de dados de 25 de fevereiro de 2026, sete pacientes com gMG moderada a grave (média MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) foram tratados com uma dose única de 1×108 miv-cel Células T CAR. Todos os pacientes falharam em terapias imunossupressoras anteriores, como receptores cristalizáveis ​​de fragmentos neonatais (FcRns) e/ou inibidores do complemento e outros produtos biológicos. No ponto de corte dos dados, a duração média do acompanhamento após a infusão de miv-cel foi de 10,2 meses (variação de 3,3 a 16,0).

    “Muitos pacientes com miastenia gravis generalizada necessitam de tratamento crônico e enfrentam controle inadequado dos sintomas, apesar das terapias atualmente disponíveis”, disse o Professor Srikanth Muppidi, M.D., Professor Clínico, Neurologia de Adultos, Stanford Medicine e investigador no ensaio clínico KYSA-6. "A capacidade do miv-cel de atingir a expressão mínima dos sintomas e, ao mesmo tempo, eliminar a necessidade de imunoterapias crônicas após uma dose única representa um avanço clínico significativo com potencial para melhorar significativamente a função diária e a qualidade de vida dos pacientes. Estou encorajado por essas descobertas e aguardo com expectativa os resultados do ensaio de Fase 3 da empresa."

    Os destaques de eficácia do ensaio de Fase 2 atualizado após uma dose única de miv-cel são os seguintes:

  • 100% dos pacientes alcançaram reduções clinicamente significativas1, rápidas, robustas e sustentadas nas pontuações MG-ADL e QMG desde o início (os desfechos coprimários da fase 3 do estudo), independentemente da exposição biológica anterior e em níveis mais profundos observados em comparação com a análise intermediária anterior.
  • As reduções médias nas pontuações MG-ADL e QMG foram de -8,5 pontos e -11,3 pontos na semana 24, respectivamente, e respostas profundas foram observadas já em duas semanas.
  • As respostas profundas foram sustentadas por 52 semanas nos três pacientes com acompanhamento disponível.
  • 100% dos pacientes responderam, alcançando uma redução de ≥3 pontos em MG-ADL e QMG.
  • 57% dos pacientes alcançaram expressão mínima de sintomas (MSE), definida como uma pontuação MG-ADL de 0 ou 1, no último acompanhamento.
  • 100% dos pacientes alcançaram resposta clinicamente significativa pelo MGC2 com uma redução média de -16 pontos em 24 semanas.
  • 100% dos pacientes estavam livres de imunossupressores não esteróides, esteróides em altas doses. (>10 mg) e inibidores de FcRn e complemento até a semana 24.

    • Dados de biomarcadores e mecanísticos apoiam ainda mais o perfil clínico diferenciado do miv-cel:

  • A expansão robusta de células T CAR levou à depleção profunda de células B em todos os pacientes, com evidência de reinicialização imunológica.
  • Níveis reduzidos de autoanticorpos com preservação da imunidade humoral observada na semana 12.

    • Miv-cel demonstrou um perfil de segurança bem tolerado que apoia o potencial para administração ambulatorial:

  • Não foram observados eventos de síndrome de liberação de citocinas de alto grau (SRC) e de síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (ICANS).
  • Dois pacientes apresentaram EAs transitórios de neutropenia relacionados ao tratamento de grau 3/4, que eram EAs esperados consistentes com linfodepleção antes da terapia com células T CAR, e foram totalmente resolvidos.

    • “Notavelmente, os dados atuais de longo prazo demonstram o aprofundamento contínuo da resposta ao longo do tempo em diversas medidas de resultados clínicos”, disse Naji Gehchan, M.D., Diretor Médico e de Desenvolvimento da Kyverna Therapeutics. "Esses resultados profundos e sem precedentes são impulsionados pela capacidade única do miv-cel de atingir a doença na origem, esgotando profundamente as células B para impulsionar uma reinicialização imunológica e alcançar uma remissão durável livre de medicamentos e de doenças para pacientes com miastenia gravis generalizada. A consistência dos resultados em todos os desfechos primários e secundários, ainda mais apoiada por dados de biomarcadores, é altamente encorajadora e ressalta o potencial do miv-cel para mudar o paradigma do tratamento com uma dose única."

    KYSA-6 foi alterado para um estudo de Fase 2/3 de registro alinhado pela FDA em 2025. Kyverna está atualmente inscrevendo a parte de Fase 3 do estudo, que tem 14 centros clínicos ativos em três regiões geográficas.

    Sobre a Miastenia Gravis (MG)A miastenia gravis é uma doença neuromuscular autoimune mediada por células B e anticorpos que causa fraqueza muscular e fadiga, e os pacientes podem ter dificuldade para falar, mastigar, engolir ou respirar. A MG é causada por autoanticorpos produzidos pelas células B que levam a um ataque imunológico a proteínas sinalizadoras críticas na junção entre as células nervosas e musculares, inibindo assim a capacidade dos nervos de se comunicarem adequadamente com os músculos. A doença inclui gMG, que afeta os músculos além dos olhos e pode envolver músculos bulbares, dos membros e respiratórios. A maioria dos pacientes desenvolve MGg dentro de dois anos após o diagnóstico de MG. Embora os sintomas possam regredir inicialmente, a maioria dos pacientes apresenta doença progressiva que requer terapia imunossupressora crônica. Até 20% dos pacientes com MG apresentam crise respiratória pelo menos uma vez na vida3. Estima-se que 80.000 pacientes sejam diagnosticados com gMG nos Estados Unidos4-5.

    Sobre miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel é uma terapia com células T CAR totalmente humana, autóloga e direcionada a CD19 com coestimulação CD28, projetada para potência e tolerabilidade, que está sob investigação para doenças autoimunes causadas por células B. Com uma única administração, o miv-cel tem potencial para atingir uma depleção profunda de células B e uma redefinição do sistema imunológico para proporcionar uma remissão durável, livre de medicamentos e de doenças autoimunes.

    Sobre Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) é uma empresa biofarmacêutica clínica em estágio avançado focada na libertação de pacientes autoimunes por meio do potencial curativo da terapia celular. O principal candidato à terapia com células T CAR autólogas direcionadas a CD19 da empresa, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), demonstrou o potencial de mudar fundamentalmente o paradigma de tratamento em múltiplas doenças autoimunes causadas por células B. Kyverna está avançando em sua franquia de neuroimunologia potencialmente pioneira com suas indicações iniciais na síndrome da pessoa rígida e na miastenia gravis generalizada. A Empresa também está avançando em estudos clínicos adicionais e patrocinados por investigadores, inclusive em esclerose múltipla e artrite reumatóide, para informar futuras indicações prioritárias e desenvolver plataformas CAR T de próxima geração para melhorar o acesso e a experiência do paciente. Para obter mais informações, visite https://kyvernatx.com.

    Declarações prospectivasAs declarações contidas neste comunicado à imprensa sobre expectativas, planos e perspectivas futuras, bem como quaisquer outras declarações sobre assuntos que não sejam fatos históricos, podem constituir “declarações prospectivas”. As palavras, sem limitação, “antecipar”, “acreditar”, “continuar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “planejar”, ​​“potencial”, “prever”, “projetar”, “deveria”, “alvo”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas ou palavras de identificação semelhantes. As declarações prospectivas neste comunicado de imprensa incluem, sem limitação, aquelas relacionadas a: o potencial para os dados de longo prazo da parte da Fase 2 do ensaio de registro KYSA-6 Fase 2/3 da Kyverna do miv-cel para aumentar a confiança na parte da Fase 3 do ensaio e para reforçar o potencial melhor perfil do miv-cel para fornecer remissão durável, livre de medicamentos e livre de doenças com uma única dose, e a capacidade de tais dados demonstrarem o aprofundamento contínuo da resposta ao longo do tempo em múltiplas medidas de resultados clínicos; A liderança de Kyverna em neuroimunologia CAR T; oportunidades relacionadas ao miv-cel, incluindo seu potencial para administração ambulatorial e potencial para estabelecer um novo padrão clínico, a capacidade do miv-cel de atingir MSE, eliminando ao mesmo tempo a necessidade de imunoterapias crônicas após uma dose única, e o potencial para que tal conquista represente um avanço clínico significativo e melhore significativamente a função diária e a qualidade de vida dos pacientes; a capacidade do miv-cel de atingir uma doença na origem e esgotar profundamente as células B ou conduzir uma reinicialização imunológica e alcançar uma remissão durável e livre de doenças para pacientes com gMG; o potencial do miv-cel para mudar fundamentalmente o paradigma de tratamento em múltiplas doenças autoimunes causadas por células B, inclusive para mudar o paradigma de tratamento para gMG com uma dose única; a parte em andamento da Fase 3 do estudo, incluindo a inscrição; O avanço da Kyverna em sua franquia de neuroimunologia potencialmente primeira em sua classe, com suas indicações iniciais em SPS e gMG e de estudos clínicos adicionais e patrocinados por investigadores, e o potencial desse avanço para melhorar o acesso e a experiência do paciente; e o momento previsto para a teleconferência, webcast e apresentações de Kyverna na Reunião Anual da AAN e os tópicos que deverão ser discutidos durante essa teleconferência, webcast e apresentações. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo: incertezas relacionadas às condições de mercado, a possibilidade de que resultados de ensaios clínicos anteriores, atividades de acesso a pacientes nomeados e estudos pré-clínicos possam não ser necessariamente preditivos de resultados futuros; a possibilidade de que a FDA ou outras agências reguladoras possam exigir ensaios ou estudos adicionais para apoiar a submissão pretendida do BLA; direitos de propriedade intelectual; e outros fatores discutidos na seção “Fatores de Risco” do Relatório Anual mais recente da Kyverna no Formulário 10-K e nos Relatórios Trimestrais no Formulário 10-Q que a Kyverna apresentou ou pode arquivar posteriormente junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. Quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas atuais da equipe de gestão da Kyverna e referem-se apenas à data deste documento, e Kyverna se isenta especificamente de qualquer obrigação de atualizar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

    1 Melhorias clinicamente significativas em MG-ADL e QMG são definidas como uma redução de ≥2 pontos em MG-ADL em relação ao valor basal e uma redução de ≥3 pontos em QMG em relação ao valor basal.2 Uma melhora clinicamente significativa em MGC é definida como redução de ≥3 pontos em relação ao valor basal.3 Claytor B, et al. Nervo Muscular. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E, et al. Músculo. Nervo. 2024;69(2):166-171,5 Hendricks TM, et al. Sou J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Relatório Clarivate DRG (2024).

    Fonte: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-04-22 09:08

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