A Partner Therapeutics bejelentette, hogy megkapta az FDA biztos nemzeti elsőbbségi utalványát Bizengrire (zenocutuzumab-zbco) NRG1 fúziós pozitív kolangiokarcinómában

Kövesse a Drugslib-et

LEXINGTON, Mass. – 2026. május 6. – A Partner Therapeutics, Inc. (PTx), egy magántulajdonban lévő, teljesen integrált biotechnológiai vállalat ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) adományozta a biztos nemzeti elsőbbségi utalványát (CNPV) a Bizengri (Bizencoccusscozumabzenbutucozzumabzenbutucozzuma) felnőttkezelési kísérleti programjában. nem reszekálható vagy metasztatikus cholangiocarcinoma, amely neuregulin 1 (NRG1) génfúziót tartalmaz, a betegség progressziójával korábbi szisztémás terápia során vagy azt követően. A PTx kiegészítő biológiai engedélykérelmet (sBLA) nyújtott be az FDA-hoz erre a javallatra a 2. fázisú eNRGy vizsgálat adatai alapján. Bizengri korábban áttörést jelentő terápia minősítést és ritka gyógyszer kijelölést kapott az FDA-tól az NRG1+ cholangiocarcinoma miatt.

  • Az utalvány elismeri a rendkívül ritka, molekulárisan meghatározott kolangiokarcinóma magas kielégítetlen orvosi szükségletét.

    • „Megtiszteltetés számunkra, hogy megkaptuk ezt a biztos nemzeti prioritási utalványt, amely tükrözi az FDA elismerését az NRG-carcinomában szenvedő betegek mélyreható kielégítetlen szükségletére vonatkozóan. terápia jelenleg létezik” – mondta Pritesh J. Gandhi, a Partner Therapeutics fejlesztési igazgatója. "Az utalvány átvétele rávilágít arra, hogy sürgősen szükség van új kezelési lehetőségekre az NRG1 fúziós pozitív cholangiocarcinomában. Az eNRGy-próba biztató adatai alapján, beleértve az érdemi tumorválaszokat, a tartós előnyöket és a kedvező tolerálhatósági profilt, úgy gondoljuk, hogy a Bizengri képes megoldani ezt a kritikus munkahézagot az FDA-val az ellátásban. gyorsított felülvizsgálati folyamat."

    Az FDA 2025 júniusában bejelentett nemzeti elsőbbségi utalvány kísérleti programja a gyógyszer- és biológiai felülvizsgálati időket a szokásos 10–12 hónapról 1–2 hónapra csökkenti azon termékek esetében, amelyek megfelelnek egy vagy több nemzeti egészségügyi prioritásnak. Ezek a prioritások az innovatív, áttörést jelentő terápiák előmozdítására összpontosítanak, amelyek új mechanizmusokat vezetnek be és érdemben javítják a betegségek kezelését, miközben jelentős kielégítetlen orvosi szükségleteket is kielégítenek ott, ahol a jelenlegi kezelési lehetőségek nem állnak rendelkezésre a betegek számára. A program egy multidiszciplináris, tumorbizottsági típusú felülvizsgálati folyamatot alkalmaz, amelybe az elsődleges FDA-ellenőrző csoport és a felsőbb ügynökségi vezetés is beletartozik. A Bizengri, mint az első osztályú bispecifikus antitest, amely egy ritka és hatékony onkogén hajtóerőt céloz meg jóváhagyott célzott terápia nélkül, közvetlenül illeszkedik a nemzeti prioritásokhoz.

    "A cholangiocarcinomával szembesülő betegek számára az innováció és az időben történő diagnózis jelentős változást hozhat. Az FDA felismerése ennek a lehetséges kezelésnek a felismerése egyrészt kiemeli a kielégítetlen igényt ebben a ritka, biomarkerekkel meghatározott populációban, másrészt pedig az átfogó biomarker-teszthez való hozzáférés bővítésének fontosságát, hogy a betegek a lehető legkorábban a legmegfelelőbb terápiákhoz kapcsolódhassanak" - mondta Stacarcie Lindselang Alapítvány igazgatója.

    A 2. fázisú eNRGy vizsgálatban részt vevő NRG1+ cholangiocarcinomában szenvedő betegek csoportjának adatait az AACR-NCI-EORTC találkozón mutatták be 2025 októberében, kiemelve ennek a ritka rákbetegségnek a klinikai eredményeit.1 „Az NRG1 fúziós pozitív cholangiocarcinomában szenvedő betegek ma korlátozott kezelési lehetőséggel állnak szemben” MD, a Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) nőgyógyászati onkológusa és az eNRGy-vizsgálat vezető kutatója. "Az FDA elismerése a Commissioner's National Priority Voucher programon keresztül hangsúlyozza a terápiák fejlesztésének sürgősségét ebben a populációban. Az eNRGy vizsgálatban a zenocutuzumab klinikailag jelentős aktivitást mutatott, objektív válaszokkal az értékelhető betegek több mint egyharmadánál, és a medián progressziótól mentes túlélést, különösen az átfogó vizsgálati hónapokban. RNS-alapú átfogó molekuláris profilalkotás a betegek azonosítása érdekében, akik számára előnyös lehet a kialakulóban lévő célzott megközelítés.”

    Körülbelül NRG1+ CholangiocarcinomaA cholangiocarcinoma egy ritka, agresszív epeutak rosszindulatú daganata, amelynek minden szakaszában 5 éves teljes túlélése kevesebb, mint 15%. Az NRG1 génfúziók a cholangiocarcinoma esetek kevesebb mint 1%-ában fordulnak elő. Az NRG1 fúziók nagymértékben kizárják egymást az egyéb hatásos onkogén tényezőkkel, így az érintett betegek – akik közül sok fiatal felnőtt – jóváhagyott célzott terápia nélkül maradnak. A standard citotoxikus kezelések jelentős toxicitást hordoznak magukban, és a második vonalbeli lehetőségek, mint például a FOLFOX, csak a betegek körülbelül 5%-ánál adnak objektív választ.

    Az eNRGy-próbával és a zenocutuzumab-zbco-val kapcsolatos további információkért látogasson el a www.partnertx.com webhelyre.

    Az NRG1 génfúziókról Az NRG1 fúziók egyedülálló rákhajtók, amelyek inkább onkogén kiméra ligandumokat hoznak létre, nem pedig a szélesebb körben leírt kiméra receptorokat (NTRK, RET, ROS1, ALK és FGFR fúziók). A kiméra ligandumok a HER3-hoz kötődnek, kiváltva a HER2/HER3 heterodimerizációját, és aktiválják a rákos sejtek növekedését és proliferációját okozó downstream jelátviteli útvonalakat. A Zenocutuzumab-zbco egy bispecifikus antitest, amely blokkolja a HER2/HER3 dimerizációt és az NRG1 fúziós kölcsönhatásokat a HER3-mal, ami ezen útvonalak elnyomását eredményezi. Az átfogó molekuláris tesztelés, nevezetesen a szövetalapú DNS és RNS következő generációs szekvenálás kombinációja elengedhetetlen a ritka és működőképes génfúziók, például az NRG1 azonosításához.

    A Bizengri-ről (zenocutuzumab-zbco)

    JAvallatokA Bizengri előrehaladott, nem reszekálható vagy metasztatikus nem-kissejtes tüdőrák (NSCLC) kezelésére javallt, neuregulin 1 génterápiával vagy korábbi betegség progressziós rendszerű génterápiával (NRG1) történő fúzió után.

    A Bizengri előrehaladott, nem reszekálható vagy metasztatikus hasnyálmirigy-adenokarcinómában szenvedő felnőttek kezelésére javallt, neuregulin 1 (NRG1) génfúzióban, és a betegség előrehaladtával korábbi szisztémás terápia során vagy után.

    Ezek a javallatok gyorsított jóváhagyással vannak jóváhagyva, az általános válaszarány és a válasz időtartama alapján. Ezen indikációk további jóváhagyása a megerősítő vizsgálat(ok) során a klinikai előny igazolásától és leírásától függhet.

    Fontos biztonsági tudnivalók

    DOBOZOTT FIGYELMEZTETÉS: EMBRYO-FETÁLIS TOXICITÁS

    Embrió-magzati toxicitás: A Bizengri terhesség alatti expozíciója embrió-magzati károsodást okozhat. Tájékoztassa a betegeket erről a kockázatról és a hatékony fogamzásgátlás szükségességéről.

    FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK

    Infúzióval kapcsolatos reakciók/túlérzékenység/anafilaxiás reakciókA Bizengri súlyos és életveszélyes infúzióval kapcsolatos reakciókat (IRR), túlérzékenységi és anafilaxiás reakciókat okozhat. Az IRR jelei és tünetei lehetnek hidegrázás, hányinger, láz és köhögés.

    Az eNRGy vizsgálatban a betegek 13%-a tapasztalt IRR-t, mindegyik 1. vagy 2. fokozatú volt; 91%-a az első infúzió során fordult elő.

    Adja be a Bizengrit olyan környezetben, ahol sürgősségi újraélesztési felszerelések és olyan személyzet áll rendelkezésre, aki képzett az IRR-ek megfigyelésére és a sürgősségi gyógyszerek beadására. Gondosan ellenőrizze a betegeket az infúziós reakciók jelei és tünetei tekintetében az infúzió alatt és az első Bizengri infúzió befejezése után legalább 1 órán keresztül, és klinikailag indokoltnak megfelelően. Szakítsa meg a Bizengri infúziót azoknál a betegeknél, akiknél ≤ 3. fokozatú IRR van, és szükség szerint alkalmazzon tüneti kezelést. A tünetek megszűnése után csökkentett sebességgel folytassa az infúziót. Azonnal állítsa le az infúziót, és végleg hagyja abba a Bizengri adását 4. fokozatú vagy életveszélyes IRR vagy túlérzékenységi/anafilaxiás reakciók esetén.

    Intersticiális tüdőbetegség/tüdőgyulladásA Bizengri súlyos és életveszélyes intersticiális tüdőgyulladást (ILD)/tüdőgyulladást okozhat.

    Az eNRGy vizsgálatban 2 Bizengrivel kezelt betegnél (1,1%) fordult elő ILD/pneumonitis. 2. fokozatú ILD/pneumonitis (2. fokozat), amely a Bizengri kezelés végleges leállítását eredményezte, 1 (0,6%) betegnél fordult elő. Figyelje az ILD-re/tüdőgyulladásra utaló új vagy súlyosbodó tüdőtüneteket (pl. nehézlégzés, köhögés, láz). Azonnal hagyja abba a Bizengri alkalmazását ILD/tüdőgyulladás gyanúja esetén, és adjon kortikoszteroidokat a klinikailag indokoltnak megfelelően.

    Véglegesen hagyja abba a Bizengri kezelést, ha az ILD/pneumonitis ≥ 2. fokozatú beigazolódik.

    A bal kamra diszfunkciójaA Bizengri bal kamra diszfunkciót okozhat.

    A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) csökkenését figyelték meg az anti-HER2 terápiák során, beleértve a Bizengrit is. A Bizengri-kezelést nem vizsgálták olyan betegeknél, akiknek a kórelőzményében klinikailag jelentős szívbetegség szerepelt, vagy az LVEF a kezelés megkezdése előtt 50%-nál kevesebb volt.

    Az eNRGy vizsgálatban 2. fokozatú LVEF csökkenés (40-50%; 10-19%-os csökkenés a kiindulási értékhez képest) az értékelhető betegek 2%-ánál fordult elő. Szívelégtelenség LVEF csökkenés nélkül a betegek 1,7%-ánál fordult elő, beleértve 1 (0,6%) halálos eseményt.

    A Bizengri-kezelés megkezdése előtt értékelje ki az LVEF-értéket, és a kezelés alatt rendszeres időközönként monitorozza a klinikailag indokoltnak megfelelően. Ha az LVEF 45%-nál kisebb vagy 50%-nál kisebb, és a kiindulási értékhez képest 10%-os vagy nagyobb abszolút csökkenést igazolt, vagy tünetekkel járó pangásos szívelégtelenségben (CHF) szenvedő betegeknél, véglegesen hagyja abba a Bizengri-kezelést.

    Embrió-magzati toxicitásHatásmechanizmusa alapján a Bizengri magzati károsodást okozhat, ha terhes nőnek adják be. Bizengrivel nem végeztek állati reprodukciós vizsgálatokat. A forgalomba hozatalt követő jelentések szerint a HER2-re irányított antitest terhesség alatti alkalmazása halálos tüdőhipopláziában, csontváz-rendellenességekben és újszülöttkori halálesetekben nyilvánul meg oligohydramnionban. Állatmodelleken végzett vizsgálatok kimutatták, hogy a HER2 és/vagy HER3 gátlása károsítja az embrió-magzati fejlődést, beleértve a szív-, érrendszeri és idegrendszeri fejlődést, valamint az embrióelhalást. Tájékoztassa a betegeket a magzatot érintő lehetséges kockázatokról. A Bizengri-kezelés megkezdése előtt ellenőrizze a szaporodási képességű nőstények vemhességi állapotát. Javasolja a szaporodóképes nőstényeknek, hogy használjanak hatékony fogamzásgátlást a Bizengri-kezelés alatt és az utolsó adag után 2 hónapig.

    MELLÉKHATÁSOK

    NRG1 génfúzió pozitív, nem reszekálható vagy metasztatikus NSCLC

    Súlyos mellékhatások az NRG1 génfúziós pozitív NSCLC-ben szenvedő betegek 25%-ánál fordultak elő, akik Bizengrit kaptak. A betegek ≥ 2%-ánál a súlyos mellékhatások közé tartozott a tüdőgyulladás (n=4), a nehézlégzés és a fáradtság (n=2 mindegyik). Halálos mellékhatások 3 (3%) betegnél fordultak elő, beleértve a légzési elégtelenséget (n=2) és a szívelégtelenséget (n=1). A Bizengri-kezelés végleges abbahagyása mellékhatás miatt a betegek 3%-ánál fordult elő. A Bizengri végleges abbahagyását eredményező mellékhatások közé tartozott a nehézlégzés, a tüdőgyulladás és a szepszis (n=1 mindegyik).

    Az NRG1 génfúziós pozitív NSCLC-ben szenvedő betegeknél, akik Bizengrit kaptak, a leggyakoribb (>20%) mellékhatások, beleértve a laboratóriumi eltéréseket is, a hemoglobinszint csökkenése (35%), az alanin-aminotranszferázszint emelkedése (30%), a magnéziumszint csökkenése (28%), az alkalikus foszfatázszint emelkedése (27%), a diabéteszes foszfát (27%), a csontváz 2%-a, a diabéteszes foszfátszint (2%) voltak (23%), megemelkedett gamma-glutamil-transzpeptidáz (23%), emelkedett aszpartát-aminotranszferáz (22%) és csökkent káliumszint (21%).

    NRG1 génfúzió pozitív, nem reszekálható vagy metasztatikus hasnyálmirigy-adenokarcinóma

    Súlyos mellékhatások az NRG1 génfúziós pozitív hasnyálmirigy-adenokarcinómában szenvedő betegek 23%-ánál fordultak elő, akik Bizengrit kaptak.

    Két halálos mellékhatás volt, egy a COVID-19, egy pedig légzési elégtelenség miatt.

    Az NRG1 génfúziós pozitív hasnyálmirigy-adenokarcinómában szenvedő betegeknél, akik Bizengri-t kaptak, a leggyakoribb (≥20%) mellékhatások, beleértve a laboratóriumi eltéréseket is, a következők voltak: emelkedett alanin-aminotranszferáz (51%), hasmenés (36%), emelkedett aszpartát-aminotranszferáz (31%), emelkedett bilirubinszint (31%), csökkent foszfátszint (31%). (28%), csökkent nátrium (28%), mozgásszervi fájdalom (28%), csökkent albumin (26%), csökkent kálium (26%), csökkent vérlemezkeszám (26%), csökkent magnézium (24%), emelkedett gamma-glutamil-transzpeptidáz (23%), csökkent hemoglobin (23%), hányás csökkenése 2 (23%) (21%) és fáradtság (21%).

    A Partner Therapeutics-rólA Partner Therapeutics, Inc. (PTx) egy integrált biotechnológiai vállalat, amely a rák és a súlyos betegségek, valamint a globális egészségbiztonsági fenyegetések egészségügyi eredményeinek javítása érdekében terápiás szerek fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. A vállalat hisz a termékek szállításában és az orvosi csapatok támogatásában annak érdekében, hogy kiváló eredményeket érjenek el a betegek és családjaik számára. A PTx portfóliója magában foglalja a zenocutuzumab-zbco-t (Bizengri®) és a sargramostimot (EU: IMREPLYS®; USA: LEUKINE®; valamint a Nobelpharma Co. Ltd.-vel JAPÁN esetében: SARGMALIN®). Látogassa meg a www.partnertx.com webhelyet.

    Hivatkozások:

  • Schram AM, Clearly JM, Arnold D, et al. A zenocutuzumab hatékonysága és biztonságossága előrehaladott NRG1+ cholangiocarcinomában: A 2. fázisú eNRGy vizsgálat elemzése [absztrakt]. Mol Cancer Ther. 2025;24(10_Kiegészítés):A102.

    • A Bizengri® a Merus B.V., a Genmab A/S 100%-os tulajdonában lévő leányvállalat bejegyzett védjegye. A Merus-szal kötött megállapodás értelmében a PTx kizárólagos jogokkal rendelkezik a zenocutuzumab-zbco fejlesztésére, gyártására és kereskedelmi forgalomba hozatalára az NRG1+ rák kezelésére az Egyesült Államokban, és a terméket név szerint, az Egyesült Államokon kívüli felhasználásra a jövőbeni szabályozási fejleményekig.

    Forrás: Partner Therapeutics, Inc.

    Forrás: HealthDay

    Kapcsolódó cikkek

  • Az FDA gyorsított jóváhagyást adott a Bizengrinek (zenocutuzumab-zbco) az NRG1+ hasnyálmirigy-adenocarcinoma és az NRG1+ cellung L, Scerll+ Non–4. 2024
  • A Merus megkapja az FDA által a Zenocutuzumab PDUFA kiterjesztését – 2024. november 5.
  • A Merus bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA elfogadja és elsőbbségi felülvizsgálatot kér a Zeno számára az NRG1+ NSCLC és PDAC kezelésére szolgáló biológiai engedélykérelemről – május 24><2>

    • Bizengri (zenocutuzumab-zbco) FDA jóváhagyási előzményei

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
    • Rövidített gyógyszer-alkalmazások
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
  • Drugs.com podcast

    • Feliratkozik hírlevelünkre, ha feliratkozik a Drugs.com legjavát a postaládájába kaphatja.

    Elküldve : 2026-05-11 09:45

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak