パートナー・セラピューティクス、NRG1融合陽性胆管癌に対するビゼングリ（ゼノクツズマブ-zbco）に対するFDA長官の国内優先クーポンの受領を発表

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マサチューセッツ州レキシントン – 2026 年 5 月 6 日 – 完全に統合された民間バイオテクノロジー企業であるパートナー セラピューティクス社 (PTx) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が進行性、切除不能または転移性の成人の治療を目的としたビゼングリ (ゼノクツズマブ-zbco) の長官国家優先クーポン (CNPV) パイロット プログラム クーポンを授与したと発表しました。ニューレグリン 1 (NRG1) 遺伝子融合を有し、以前の全身療法中またはその後に疾患が進行した胆管癌。 PTx は、第 2 相 eNRGy 試験のデータに基づいて、この適応症について補足的な生物製剤ライセンス申請書 (sBLA) を FDA に提出しました。 Bizengri は以​​前、NRG1+ 胆管癌に対して FDA から画期的治療薬指定および希少疾病用医薬品指定を受けていました。

  • クーポン券は、超希少な分子定義胆管癌における高い満たされていない医療ニーズを認識します

    • 「この長官の国家優先クーポン券を受け取ることができて光栄です。これは、現在標的療法が承認されていない超希少癌である NRG1+ 胆管癌の患者が直面している深刻なアンメット ニーズに対する FDA の認識を反映しています。」存在します」と Partner Therapeutics 社最高開発責任者の Pritesh J. Gandhi 氏は述べています。 「このバウチャーを受け取ったことで、NRG1融合陽性胆管癌における新たな治療選択肢の緊急の必要性が浮き彫りになりました。有意義な腫瘍反応、持続的な効果、良好な忍容性プロファイルを含むeNRGy試験からの心強いデータに基づいて、ビゼングリにはこれらの患者の治療における重大なギャップに対処できる可能性があると考えています。私たちは、この迅速化された審査プロセスを通じてFDAと緊密に協力することを楽しみにしています。」

    2025 年 6 月に発表された FDA 長官の国家優先バウチャー試験的プログラムは、1 つ以上の米国の国民健康上の優先事項に適合する製品について、医薬品および生物学的製剤の審査時間を標準の 10 ～ 12 か月から最短 1 ～ 2 か月に短縮するように設計されています。これらの優先事項は、新しいメカニズムを導入し、病気の治療法を有意義に改善する革新的な画期的な治療法を推進することに重点を置いていると同時に、現在の治療選択肢では患者にとって満たされていない重要な医療ニーズにも対処しています。このプログラムでは、FDA の主要審査チームと政府機関の上級リーダーが関与する学際的な腫瘍委員会スタイルの審査プロセスが採用されています。 Bizengri は、承認された標的療法のない希少かつ実用的な発癌要因を標的とするファーストインクラスの二重特異性抗体として、国家の優先事項と直接一致しています。

    「胆管癌に直面している患者にとって、技術革新とタイムリーな診断は大きな違いを生む可能性があります。この潜在的な治療法に対するFDAの認識は、この希少なバイオマーカーが定義された集団における満たされていないニーズと、患者ができるだけ早期に最も適切な治療法に適合できるように包括的なバイオマーカー検査へのアクセスを拡大することの重要性の両方を強調しています」と胆管癌財団のCEOであるステイシー・リンゼーは述べた。

    第 2 相 eNRGy 試験における NRG1+ 胆管癌患者コホートのデータは、2025 年 10 月の AACR-NCI-EORTC 会議で発表され、この希少癌における臨床転帰が強調されました。1「NRG1 融合陽性胆管癌患者は、今日利用できる効果的な治療選択肢が限られており、大きな満たされていないニーズに直面しています」と婦人科医療のアリソン シュラム医師は述べています。メモリアル・スローン・ケタリングがんセンター（MSK）の腫瘍学者であり、eNRGy試験の主任研究者。 「長官の国家優先クーポンプログラムを通じたFDAの認識は、この集団に対する治療法の進歩の緊急性を強調している。eNRGy研究では、ゼノクツズマブは臨床的に意味のある活性を示し、評価可能な患者の3分の1以上で客観的な反応が得られ、無増悪生存期間の中央値は9カ月を超えた。これらのデータは、治療の恩恵を受ける可能性のある患者を特定する上での包括的な分子検査、特にRNAベースの包括的な分子プロファイリングの重要な役割も強調している。ターゲットを絞ったアプローチが新たに登場しています。」

    NRG1+ 胆管癌について胆管癌は、全ステージの 5 年全生存率が 15% 未満である、稀な進行性の胆管悪性腫瘍です。 NRG1 遺伝子融合が起こるのは胆管癌症例の 1% 未満です。 NRG1 融合は他の有効な発癌要因とほぼ相互に排他的であるため、影響を受けた患者（その多くは若年成人）が承認された標的療法を受けられないままになっています。標準的な細胞傷害性レジメンにはかなりの毒性があり、FOLFOX などの二次選択では客観的な反応が得られるのは患者のわずか約 5% です。

    eNRGy 試験とゼノクツズマブ-zbco の詳細については、www.partnertx.com をご覧ください。

    NRG1 遺伝子融合について NRG1 融合は、より広く説明されているキメラ受容体 (NTRK、RET、ROS1、ALK、および FGFR 融合) ではなく、発がん性キメラ リガンドを作成する独自の癌ドライバーです。キメラリガンドは HER3 に結合して HER2/HER3 ヘテロ二量体化を引き起こし、がん細胞の成長と増殖を引き起こす下流のシグナル伝達経路を活性化します。ゼノクツズマブ-zbco は、HER2/HER3 の二量体化および HER3 との NRG1 融合相互作用をブロックし、これらの経路を抑制する二重特異性抗体です。包括的な分子検査、特に組織ベースの DNA と RNA の次世代シークエンシングの組み合わせは、NRG1 のような希少で実用的な遺伝子融合を特定するために不可欠です。

    ビゼングリ (ゼノクツズマブ-zbco) について

    適応症ビゼングリは、以前の全身療法中またはその後に疾患が進行したニューレグリン 1 (NRG1) 遺伝子融合を有する進行切除不能または転移性非小細胞肺がん (NSCLC) の成人の治療を適応としています。

    ビゼングリは、以前の全身療法中またはその後に疾患が進行した、ニューレグリン 1 (NRG1) 遺伝子融合を有する進行切除不能または転移性膵腺癌の成人の治療に適応されます。

    これらの適応症は、全体的な奏効率と奏効期間に基づいた迅速承認の下で承認されます。これらの適応症に対する継続的な承認は、確認試験における臨床上の利点の検証と説明を条件とする場合があります。

    重要な安全性情報

    ボックス内の警告: 胎児 - 胎児毒性

    胎芽・胎児毒性: 妊娠中にビゼングリに曝露されると、胎芽・胎児に害を及ぼす可能性があります。このリスクと効果的な避妊の必要性について患者にアドバイスしてください。

    警告と注意事項

    輸液関連反応/過敏症/アナフィラキシー反応ビゼングリは、重篤かつ生命を脅かす輸液関連反応 (IRR)、過敏症、アナフィラキシー反応を引き起こす可能性があります。 IRR の兆候や症状には、悪寒、吐き気、発熱、咳などが含まれる場合があります。

    eNRGy 研究では、患者の 13% が IRR を経験し、全員がグレード 1 または 2 でした。 91%は最初の注入中に発生しました。

    ビゼングリは、緊急蘇生装置と、IRR を監視し、緊急薬を投与する訓練を受けたスタッフを備えた環境で投与します。臨床的に指示されているとおり、点滴中および最初のビゼングリ点滴完了後の少なくとも 1 時間は、点滴反応の兆候や症状がないか患者を注意深く監視します。 IRRがグレード3以下の患者ではビゼングリ点滴を中断し、必要に応じて対症療法を実施します。症状が解消したら、速度を下げて注入を再開します。グレード 4 または生命を脅かす IRR または過敏症/アナフィラキシー反応が発生した場合は、直ちに注入を中止し、ビゼングリの投与を永久に中止してください。

    間質性肺疾患/肺炎ビゼングリは、重篤で生命を脅かす間質性肺疾患 (ILD) / 肺炎を引き起こす可能性があります。

    eNRGy 研究では、ビゼングリで治療を受けた患者 2 人 (1.1%) で ILD/肺炎が発生しました。ビゼングリの永久中止につながるグレード 2 ILD/肺炎 (グレード 2) が 1 名 (0.6%) の患者で発生しました。 ILD/肺炎を示す新たな肺症状、または悪化している肺症状（呼吸困難、咳、発熱など）を監視します。 ILD/肺炎が疑われる患者にはビゼングリの投与を直ちに中止し、臨床上の指示に従ってコルチコステロイドを投与します。

    ILD/肺炎がグレード 2 以上であることが確認された場合は、ビゼングリを完全に中止してください。

    左心室機能不全ビゼングリは左心室機能不全を引き起こす可能性があります。

    左室駆出率（LVEF）の減少は、Bizengri を含む抗 HER2 療法で観察されています。 Bizengri による治療は、臨床的に重大な心疾患の病歴がある患者、または治療開始前の LVEF が 50% 未満である患者では研究されていません。

    eNRGy 研究では、評価可能な患者の 2% でグレード 2 の LVEF 低下 (40% ～ 50%、ベースラインから 10 ～ 19% の低下) が発生しました。 LVEFの低下を伴わない心不全は患者の1.7％で発生し、うち1件（0.6％）の致死的事象が発生した。

    Bizengri を開始する前に、LVEF を評価し、臨床上の指示に従って治療中に定期的にモニタリングしてください。 LVEF が 45% 未満または 50% 未満で、ベースラインからの絶対減少が 10% 以上であることが確認された場合、または症候性うっ血性心不全（CHF）の患者の場合は、ビゼングリを永久に中止してください。

    胚・胎児毒性ビゼングリは、その作用機序に基づいて、妊婦に投与されると胎児に害を及ぼす可能性があります。 Bizengri では動物の生殖に関する研究は行われませんでした。市販後の報告では、妊娠中に HER2 向け抗体を使用すると、致死的な肺低形成、骨格異常、新生児死亡として現れる羊水過少の症例が発生しました。動物モデルでは、HER2 および/または HER3 の阻害により、心臓、血管、神経の発達、胎児死亡率への影響など、胚・胎児の発育が障害されることが研究で実証されています。胎児に対する潜在的なリスクについて患者にアドバイスしてください。ビゼングリを開始する前に、生殖能力のある女性の妊娠状態を確認します。生殖能力のある女性には、ビゼングリによる治療中および最後の投与後 2 か月間は効果的な避妊法を使用するようアドバイスしてください。

    副作用

    NRG1 遺伝子融合陽性の切除不能または転移性 NSCLC

    Bizengri を受けた NRG1 遺伝子融合陽性 NSCLC 患者の 25% で重篤な副作用が発生しました。患者の 2% 以上で発生した重篤な副作用には、肺炎 (n=4)、呼吸困難および疲労 (それぞれ n=2) が含まれていました。致死的な副作用は 3 名 (3%) の患者で発生し、呼吸不全 (n=2) および心不全 (n=1) が含まれていました。副作用によるビゼングリの永久中止は患者の 3% で発生しました。ビゼングリの永久中止をもたらした副作用には、呼吸困難、肺炎、敗血症が含まれます (各 n=1)。

    Bizengri を受けた NRG1 遺伝子融合陽性 NSCLC 患者において、臨床検査値異常を含む最も一般的な (>20%) 副作用は、ヘモグロビン減少 (35%)、アラニンアミノトランスフェラーゼ増加 (30%)、マグネシウム減少 (28%)、アルカリホスファターゼ増加 (27 件)、リン酸塩減少 (26%)、下痢 (25%)、筋骨格系疼痛でした。 (23%)、ガンマ-グルタミルトランスペプチダーゼの増加 (23%)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加 (22%)、カリウムの減少 (21%)。

    NRG1 遺伝子融合陽性の切除不能または転移性膵臓腺癌

    Bizengri を受けた NRG1 遺伝子融合陽性膵臓腺癌患者の 23% で重篤な副作用が発生しました。

    致死的な副反応は 2 件あり、1 件は新型コロナウイルス感染症によるもの、もう 1 件は呼吸不全によるものでした。

    Bizengri を受けた NRG1 遺伝子融合陽性膵臓腺癌患者で最も一般的 (20% 以上) な副作用は、検査値異常を含め、アラニンアミノトランスフェラーゼの増加 (51%)、下痢 (36%)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加 (31%)、ビリルビンの増加 (31%)、リン酸の減少 (31%)、アルカリホスファターゼの増加 (28%)、ナトリウム（28%）、筋骨格系の痛み（28%）、アルブミンの減少（26%）、カリウムの減少（26%）、血小板の減少（26%）、マグネシウムの減少（24%）、ガンマグルタミルトランスペプチダーゼの増加（23%）、ヘモグロビンの減少（23%）、嘔吐（23%）、吐き気（23%）、白血球の減少（21%）、疲労（21%）。

    Partner Therapeutics について統合バイオテクノロジー企業である Partner Therapeutics, Inc. (PTx) は、がんや重篤な疾患、さらには世界的な健康安全保障の脅威における健康転帰を改善するための治療薬の開発と商品化に注力しています。同社は、患者とその家族に優れた結果をもたらすことを目的として、製品を提供し、医療チームをサポートすることに信念を持っています。 PTx のポートフォリオには、ゼノクツズマブ-zbco (Bizengri®) およびサルグラモスチム (EU: IMREPLYS®、米国: LEUKINE®、およびノー​​ベルファーマ株式会社との日本向け: SARGMALIN®) が含まれます。 www.partnertx.com にアクセスしてください。

    参考資料:

  • Schram AM、Clearly JM、Arnold D、他。進行性NRG1+胆管癌におけるゼノクツズマブの有効性と安全性：第2相eNRGy試験からの分析[要約]。モルガンサー。 2025;24(10_補足):A102。

    • Bizengri® は、Genmab A/S の完全子会社である Merus B.V. の登録商標です。 Merus との契約に基づき、PTx は米国で NRG1+ がん治療用のゼノクツズマブ-zbco を開発、製造、商業化する独占的権利を有しており、今後の規制の進展を待つ間、米国外でのこの使用のために患者名を指定して製品を提供します。

    出典: Partner Therapeutics, Inc.

    出典: HealthDay

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    • ビゼングリ (ゼノクツズマブ-zbco) FDA 承認履歴

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    投稿しました : 2026-05-11 09:45

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