Đối tác Trị liệu thông báo đã nhận được Phiếu ưu tiên quốc gia của Ủy viên FDA dành cho Bizengri (zenocutuzumab-zbco) trong bệnh ung thư đường mật dương tính với NRG1

LEXINGTON, Mass. – Ngày 06 tháng 5 năm 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), một công ty công nghệ sinh học tư nhân, tích hợp đầy đủ, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao tặng phiếu chương trình thí điểm Phiếu ưu tiên quốc gia (CNPV) của Ủy viên cho Bizengri (zenocutuzumab-zbco) để điều trị cho người lớn mắc bệnh ung thư đường mật tiến triển, không thể cắt bỏ hoặc di căn có chứa mầm bệnh phản ứng tổng hợp gen neregulin 1 (NRG1) với sự tiến triển của bệnh trong hoặc sau liệu pháp toàn thân trước đó. PTx đã gửi Đơn xin cấp phép sinh học bổ sung (sBLA) cho FDA cho chỉ định này dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm eNRGy Giai đoạn 2. Bizengri trước đây đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá và Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi từ FDA cho bệnh ung thư đường mật NRG1+.

Phiếu xác nhận nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao trong ung thư đường mật cực hiếm, được xác định ở phân tử

“Chúng tôi rất vinh dự nhận được Phiếu ưu tiên quốc gia của Ủy viên này, phản ánh sự công nhận của FDA về nhu cầu sâu sắc chưa được đáp ứng mà bệnh nhân mắc ung thư đường mật NRG1+, một loại ung thư cực hiếm mà hiện chưa có liệu pháp nhắm mục tiêu nào được phê duyệt,” Pritesh J. Gandhi, Giám đốc phát triển cho biết Cán bộ, Đối tác trị liệu. "Việc nhận được chứng từ này nêu bật nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị mới trong ung thư đường mật dương tính với phản ứng tổng hợp NRG1. Dựa trên dữ liệu đáng khích lệ từ thử nghiệm eNRGy, bao gồm các phản ứng khối u có ý nghĩa, lợi ích lâu dài và hồ sơ dung nạp thuận lợi, chúng tôi tin rằng Bizengri có tiềm năng giải quyết khoảng cách quan trọng trong việc chăm sóc những bệnh nhân này. Chúng tôi mong muốn được hợp tác chặt chẽ với FDA thông qua quá trình xem xét tăng tốc này."

Chương trình thí điểm Phiếu ưu tiên quốc gia của Ủy viên FDA, được công bố vào tháng 6 năm 2025, được thiết kế để giảm thời gian xem xét thuốc và sinh học từ 10–12 tháng tiêu chuẩn xuống chỉ còn 1–2 tháng đối với các sản phẩm phù hợp với một hoặc nhiều ưu tiên y tế quốc gia của Hoa Kỳ. Những ưu tiên này tập trung vào việc thúc đẩy các liệu pháp đột phá đổi mới nhằm giới thiệu các cơ chế mới và cải thiện một cách có ý nghĩa cách điều trị bệnh, đồng thời giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể khi các lựa chọn điều trị hiện tại không phù hợp với bệnh nhân. Chương trình sử dụng quy trình đánh giá đa ngành, theo kiểu hội đồng quản trị khối u với sự tham gia của nhóm đánh giá chính của FDA và lãnh đạo cơ quan cấp cao. Bizengri, với tư cách là một kháng thể đặc hiệu kép hạng nhất nhắm vào tác nhân gây ung thư hiếm gặp và có thể điều trị được mà không có liệu pháp nhắm mục tiêu nào được phê duyệt, phù hợp trực tiếp với các ưu tiên quốc gia.

"Đối với những bệnh nhân phải đối mặt với ung thư đường mật, sự đổi mới và chẩn đoán kịp thời có thể tạo ra sự khác biệt sâu sắc. Sự công nhận của FDA về phương pháp điều trị tiềm năng này nhấn mạnh cả nhu cầu chưa được đáp ứng trong nhóm dân số hiếm gặp được xác định bằng dấu ấn sinh học này và tầm quan trọng của việc mở rộng khả năng tiếp cận xét nghiệm dấu ấn sinh học toàn diện để bệnh nhân có thể được kết hợp với các liệu pháp thích hợp nhất càng sớm càng tốt", Stacie Lindsey, Giám đốc điều hành của Tổ chức Ung thư đường mật cho biết.

Dữ liệu từ nhóm bệnh nhân ung thư đường mật NRG1+ trong thử nghiệm eNRGy Giai đoạn 2 đã được trình bày tại Hội nghị AACR-NCI-EORTC vào tháng 10 năm 2025, nêu bật kết quả lâm sàng của bệnh ung thư đường mật hiếm gặp này.1 “Các bệnh nhân mắc ung thư đường mật dương tính kết hợp NRG1 phải đối mặt với một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng, với các lựa chọn điều trị hiệu quả hạn chế hiện nay,” Alison Schram, MD, Bác sĩ chuyên khoa ung thư nội khoa phụ khoa tại Memorial Sloan Kettering Cancer cho biết Trung tâm (MSK) và Điều tra viên chính của thử nghiệm eNRGy. "Sự công nhận của FDA thông qua chương trình Phiếu ưu tiên quốc gia của Ủy viên nhấn mạnh tính cấp thiết của việc thúc đẩy các liệu pháp điều trị cho nhóm dân số này. Trong nghiên cứu eNRGy, zenocutuzumab đã chứng minh hoạt động có ý nghĩa lâm sàng, với phản ứng khách quan ở hơn 1/3 số bệnh nhân có thể đánh giá được và tỷ lệ sống sót không tiến triển trung bình trong hơn 9 tháng. Những dữ liệu này cũng nhấn mạnh vai trò quan trọng của xét nghiệm phân tử toàn diện, đặc biệt là lập hồ sơ phân tử toàn diện dựa trên RNA, trong việc xác định những bệnh nhân có thể hưởng lợi từ các phương pháp tiếp cận mục tiêu mới nổi."

Giới thiệu về NRG1+ Ung thư đường mậtUng thư đường mật là một bệnh ác tính hiếm gặp, hung hãn của ống mật với tỷ lệ sống sót chung trong 5 năm ở tất cả các giai đoạn dưới 15%. Sự hợp nhất gen NRG1 xảy ra ở ít hơn 1% trường hợp ung thư đường mật. Sự kết hợp NRG1 phần lớn loại trừ lẫn nhau với các tác nhân gây ung thư có thể hành động khác, khiến những bệnh nhân bị ảnh hưởng—nhiều người trong số họ là người trẻ tuổi—không có liệu pháp nhắm mục tiêu được phê duyệt. Phác đồ gây độc tế bào tiêu chuẩn có độc tính đáng kể và các lựa chọn bậc hai như FOLFOX chỉ tạo ra phản ứng khách quan ở khoảng 5% bệnh nhân.

Để biết thêm thông tin về bản dùng thử eNRGy và zenocutuzumab-zbco, vui lòng truy cập www.partnertx.com.

Giới thiệu về NRG1 Sự hợp nhất genSự hợp nhất NRG1 là tác nhân gây ung thư duy nhất tạo ra các phối tử khảm gây ung thư thay vì các thụ thể khảm được mô tả rộng rãi hơn (sự hợp nhất NTRK, RET, ROS1, ALK và FGFR). Các phối tử khảm liên kết với HER3, kích hoạt quá trình dị hóa HER2/HER3 và kích hoạt các con đường truyền tín hiệu xuôi dòng khiến tế bào ung thư phát triển và sinh sôi nảy nở. Zenocutuzumab-zbco là một kháng thể đặc hiệu kép có tác dụng ngăn chặn sự tương tác dimer hóa HER2/HER3 và phản ứng tổng hợp NRG1 với HER3, dẫn đến ức chế các con đường này. Thử nghiệm phân tử toàn diện, đặc biệt là sự kết hợp giữa trình tự DNA và RNA thế hệ tiếp theo dựa trên mô, là điều cần thiết để xác định các phản ứng tổng hợp gen hiếm và có thể hoạt động được như NRG1.

Giới thiệu về Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

CHỈ ĐỊNHBizengri được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) di căn hoặc không thể cắt bỏ giai đoạn muộn có chứa phản ứng tổng hợp gen neuregulin 1 (NRG1) với sự tiến triển của bệnh trong hoặc sau khi điều trị toàn thân trước đó.

Bizengri được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn hoặc không thể cắt bỏ tiến triển chứa chấp sự hợp nhất gen neuregulin 1 (NRG1) với bệnh tiến triển trong hoặc sau khi điều trị toàn thân trước đó.

Những dấu hiệu này được phê duyệt theo phê duyệt tăng tốc dựa trên tỷ lệ phản hồi tổng thể và thời gian phản hồi. Việc tiếp tục phê duyệt các chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong (các) thử nghiệm xác nhận.

Thông tin an toàn quan trọng

CẢNH BÁO ĐÓNG GÓI: ĐỘC TÍNH PHÔI-Thai nhi

Độc tính với phôi thai: Tiếp xúc với Bizengri khi mang thai có thể gây hại cho phôi thai. Tư vấn cho bệnh nhân về nguy cơ này và sự cần thiết phải tránh thai hiệu quả.

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Phản ứng liên quan đến tiêm truyền/Phản ứng quá mẫn/Phản ứng phản vệBizengri có thể gây ra các phản ứng liên quan đến tiêm truyền (IRR), quá mẫn và phản ứng phản vệ nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Các dấu hiệu và triệu chứng của IRR có thể bao gồm ớn lạnh, buồn nôn, sốt và ho.

Trong nghiên cứu eNRGy, 13% bệnh nhân gặp IRR, tất cả đều ở độ 1 hoặc 2; 91% xảy ra trong lần truyền đầu tiên.

Quản lý Bizengri trong môi trường có thiết bị hồi sức khẩn cấp và nhân viên được đào tạo để theo dõi IRR và quản lý thuốc cấp cứu. Theo dõi bệnh nhân chặt chẽ về các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng truyền trong khi truyền và trong ít nhất 1 giờ sau khi hoàn thành lần truyền Bizengri đầu tiên và theo chỉ định lâm sàng. Ngừng truyền Bizengri ở những bệnh nhân có IRR cấp 3 và điều trị triệu chứng nếu cần. Tiếp tục truyền với tốc độ giảm sau khi hết triệu chứng. Ngừng truyền ngay lập tức và ngừng vĩnh viễn Bizengri đối với IRR cấp độ 4 hoặc IRR đe dọa tính mạng hoặc phản ứng quá mẫn/sốc phản vệ.

Bệnh phổi kẽ/Viêm phổiBizengri có thể gây ra bệnh phổi kẽ (ILD)/viêm phổi nghiêm trọng và đe dọa tính mạng.

Trong nghiên cứu eNRGy, ILD/viêm phổi xảy ra ở 2 (1,1%) bệnh nhân được điều trị bằng Bizengri. ILD độ 2/viêm phổi (Cấp 2) dẫn đến ngừng sử dụng Bizengri vĩnh viễn xảy ra ở 1 bệnh nhân (0,6%). Theo dõi các triệu chứng phổi mới hoặc xấu đi cho thấy ILD/viêm phổi (ví dụ: khó thở, ho, sốt). Ngừng dùng Bizengri ngay lập tức ở những bệnh nhân nghi ngờ ILD/viêm phổi và sử dụng corticosteroid theo chỉ định lâm sàng.

Ngưng vĩnh viễn Bizengri nếu ILD/viêm phổi ≥ Cấp 2 được xác nhận.

Rối loạn chức năng tâm thất tráiBizengri có thể gây rối loạn chức năng tâm thất trái.

Giảm phân suất tống máu thất trái (LVEF) đã được quan sát thấy với các liệu pháp chống HER2, bao gồm cả Bizengri. Điều trị bằng Bizengri chưa được nghiên cứu ở những bệnh nhân có tiền sử bệnh tim có ý nghĩa lâm sàng hoặc LVEF dưới 50% trước khi bắt đầu điều trị.

Trong nghiên cứu eNRGy, giảm LVEF độ 2 (40%-50%; giảm 10 – 19% so với ban đầu) xảy ra ở 2% bệnh nhân được đánh giá. Suy tim không giảm LVEF xảy ra ở 1,7% bệnh nhân, trong đó có 1 trường hợp tử vong (0,6%).

Trước khi bắt đầu dùng Bizengri, hãy đánh giá LVEF và theo dõi đều đặn trong quá trình điều trị theo chỉ định lâm sàng. Đối với LVEF dưới 45% hoặc dưới 50% với mức giảm tuyệt đối so với mức cơ bản là 10% hoặc cao hơn đã được xác nhận hoặc ở những bệnh nhân bị suy tim sung huyết có triệu chứng (CHF), hãy ngừng dùng Bizengri vĩnh viễn.

Độc tính đối với phôi thaiDựa trên cơ chế hoạt động, Bizengri có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Không có nghiên cứu về sinh sản ở động vật được thực hiện với Bizengri. Trong các báo cáo sau khi đưa thuốc ra thị trường, việc sử dụng kháng thể hướng HER2 trong thời kỳ mang thai đã dẫn đến các trường hợp thiểu ối biểu hiện là thiểu sản phổi gây tử vong, bất thường về xương và tử vong ở trẻ sơ sinh. Trên mô hình động vật, các nghiên cứu đã chứng minh rằng sự ức chế HER2 và/hoặc HER3 dẫn đến suy giảm sự phát triển của phôi thai, bao gồm ảnh hưởng đến sự phát triển của tim, mạch máu và tế bào thần kinh cũng như gây chết phôi. Tư vấn cho bệnh nhân về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Xác minh tình trạng mang thai của phụ nữ có khả năng sinh sản trước khi bắt đầu sử dụng Bizengri. Khuyên phụ nữ trong độ tuổi sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Bizengri và trong 2 tháng sau liều cuối cùng.

PHẢN ỨNG BẤT LỢI

NSCLC dương tính với phản ứng tổng hợp gen NRG1 không thể cắt bỏ hoặc di căn

Phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 25% bệnh nhân có NSCLC dương tính với phản ứng tổng hợp gen NRG1 đã nhận được Bizengri. Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng ở ≥ 2% bệnh nhân bao gồm viêm phổi (n=4), khó thở và mệt mỏi (n=2 mỗi phản ứng). Phản ứng bất lợi gây tử vong xảy ra ở 3 (3%) bệnh nhân và bao gồm suy hô hấp (n=2) và suy tim (n=1). Việc ngừng dùng Bizengri vĩnh viễn do phản ứng bất lợi xảy ra ở 3% bệnh nhân. Các phản ứng bất lợi dẫn đến việc ngừng sử dụng Bizengri vĩnh viễn bao gồm khó thở, viêm phổi và nhiễm trùng huyết (mỗi loại n=1).

Ở những bệnh nhân mắc NSCLC dương tính với phản ứng tổng hợp gen NRG1 đã dùng Bizengri, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>20%), bao gồm các bất thường trong xét nghiệm, là giảm hemoglobin (35%), tăng alanine aminotransferase (30%), giảm magiê (28%), tăng phosphatase kiềm (27), giảm phosphate (26%), tiêu chảy (25%), đau cơ xương khớp (23%), tăng gamma-glutamyl transpeptidase (23%), tăng aspartate aminotransferase (22%) và giảm kali (21%).

Sự kết hợp gen NRG1 dương tính Ung thư biểu mô tuyến tụy di căn hoặc không thể cắt bỏ

Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 23% bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến tụy dương tính với gen NRG1 đã dùng Bizengri.

Có 2 phản ứng bất lợi gây tử vong, một do COVID-19 và một do suy hô hấp.

Ở những bệnh nhân ung thư tuyến tụy dương tính với phản ứng tổng hợp gen NRG1 đã dùng Bizengri, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>20%), bao gồm các bất thường trong xét nghiệm, là tăng alanine aminotransferase (51%), tiêu chảy (36%), tăng aspartate aminotransferase (31%), tăng bilirubin (31%), giảm phosphate (31%), tăng phosphatase kiềm (28%), giảm natri (28%), đau cơ xương khớp (28%), giảm albumin (26%), giảm kali (26%), giảm tiểu cầu (26%), giảm magiê (24%), tăng gamma-glutamyl transpeptidase (23%), giảm huyết sắc tố (23%), nôn mửa (23%), buồn nôn (23%), giảm bạch cầu (21%) và mệt mỏi (21%).

Giới thiệu về Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), một công ty công nghệ sinh học tích hợp, tập trung vào phát triển và thương mại hóa các phương pháp trị liệu để cải thiện kết quả sức khỏe trong bệnh ung thư và các bệnh nghiêm trọng, cũng như các mối đe dọa an ninh y tế toàn cầu. Công ty tin tưởng vào việc cung cấp sản phẩm và hỗ trợ đội ngũ y tế nhằm đạt được kết quả vượt trội cho bệnh nhân và gia đình họ. Danh mục đầu tư của PTx bao gồm zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) và sargramostim (EU: IMREPLYS®; US: LEUKINE®; và với Nobelpharma Co. Ltd cho NHẬT BẢN: SARGMALIN®). Hãy truy cập www.partnertx.com.

Tài liệu tham khảo:

Schram AM, Clear JM, Arnold D, và những người khác. Hiệu quả và độ an toàn của Zenocutuzumab trong ung thư đường mật NRG1+ tiến triển: Phân tích từ thử nghiệm eNRGy giai đoạn 2 [tóm tắt]. Ung thư Mol ở đó. 2025;24(10_Supplement):A102.

Bizengri® là nhãn hiệu đã đăng ký của Merus B.V., một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Genmab A/S. Theo thỏa thuận với Merus, PTx có độc quyền phát triển, sản xuất và thương mại hóa zenocutuzumab-zbco để điều trị ung thư NRG1+ ở Hoa Kỳ và cung cấp sản phẩm trên cơ sở tên bệnh nhân cho mục đích sử dụng này bên ngoài Hoa Kỳ trong khi chờ phát triển quy định trong tương lai.

Nguồn: Partner Therapeutics, Inc.

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

FDA cấp phê duyệt nhanh cho Bizengri (zenocutuzumab-zbco) điều trị ung thư biểu mô tuyến tụy NRG1+ và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ NRG1+ - ngày 4 tháng 12 năm 2024

Merus được FDA gia hạn PDUFA cho Zenocutuzumab - Ngày 5 tháng 11 năm 2024

Merus công bố sự chấp nhận và đánh giá ưu tiên của FDA Hoa Kỳ đối với đơn xin cấp phép sinh học cho Zeno để điều trị NRG1+ NSCLC và PDAC - ngày 6 tháng 5 năm 2024

Bizengri (zenocutuzumab-zbco) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Tin tức y tế hàng ngày

Tin tức dành cho chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-05-11 09:45

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.