Pasithea Therapeutics gibt die Erteilung des Status „Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD) durch die FDA an PAS-004 zur Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bekannt

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MIAMI, 20. April 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) („Pasithea“ oder das „Unternehmen“), ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das PAS-004, einen makrozyklischen MEK-Inhibitor der nächsten Generation, entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) PAS-004 den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit verliehen hat Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 (NF1).

  • Die Bezeichnung „Seltene pädiatrische Krankheit“ kann dazu führen, dass Pasithea Anspruch auf den Erhalt eines Priority Review Voucher (PRV) hat.

    • Die FDA gewährt RPDD für schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten, bei denen die schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen hauptsächlich Personen im Alter von der Geburt bis zum 18. Lebensjahr betreffen und weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. Das gibt es Ungefähr 115.000 Menschen in den USA leben mit NF1.

    Im Rahmen des Priority Review Voucher-Programms der FDA für seltene pädiatrische Erkrankungen kann ein Sponsor, der die Genehmigung eines neuen Arzneimittelantrags (NDA) oder eines Biologika-Lizenzantrags (BLA) für eine seltene pädiatrische Erkrankung erhält, Anspruch auf einen Priority Review Voucher („PRV“) haben, der eingelöst werden kann, um eine vorrangige Prüfung für einen späteren Vermarktungsantrag für ein anderes Produkt zu erhalten. Der PRV kann verkauft oder an einen anderen Sponsor übertragen werden. In den letzten 12 Monaten lagen die offengelegten PRV-Umsätze zwischen 150 und 205 Millionen US-Dollar.

    „Wir freuen uns, von der US-amerikanischen FDA für unser PAS-004-Programm für Patienten mit NF1 den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit erhalten zu haben“, sagte Dr. Tiago Reis Marques, CEO von Pasithea. „Diese Bezeichnung für PAS-004 unterstreicht das Potenzial von PAS-004 zur Behandlung dieser schwerwiegenden Erkrankung.“

    PAS-004 hat bisher die folgenden FDA-Zulassungen erhalten: Orphan Drug Designation, Fast Track Designation und Rare Pediatric Disease Designation.

    Das Unternehmen führt derzeit eine multizentrische, offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1/1b mit PAS-004 bei erwachsenen Teilnehmern mit symptomatischem, inoperablem, unvollständig reseziertem oder rezidivierendem NF1-PN durch (NCT06961565).

    Über NF1-PN Plexiforme Neurofibrome (PN) sind Tumoren, die von der Nervenscheide ausgehen, durch und um Nerven wachsen und mehrere Nervenäste betreffen können. Dreißig bis fünfzig Prozent (30–50 %) der Patienten mit NF1 tragen PNs, die eine bösartige Transformation erfahren können. PN-bedingte Morbiditäten werden in erster Linie durch die direkte Auswirkung des Tumors auf umliegende Strukturen verursacht und können lebensbedrohlich sein, wenn sie lebenswichtige Organe komprimieren oder bösartig werden.

    Über Pasithea Therapeutics Corp. Pasithea ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich hauptsächlich auf die Forschung und Entwicklung seines führenden Medikamentenkandidaten PAS-004 konzentriert, eines makrozyklischen MEK-Inhibitors der nächsten Generation zur Behandlung von RASopathien, MAPK Signalweg-gesteuerte Tumore und andere Krankheiten. Das Unternehmen testet PAS-004 derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie bei Patienten mit fortgeschrittenem Krebs (NCT06299839) und einer klinischen Phase-1/1b-Studie bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1)-assoziierten plexiformen Neurofibromen mit symptomatischem und inoperablem, unvollständig reseziertem oder rezidivierendem PN (NCT06961565).

    Zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält Aussagen, die „zukunftsgerichtete Aussagen“ gemäß den Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 darstellen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören Aussagen über die laufende klinische Phase-1-Studie des Unternehmens mit PAS-004 bei fortgeschrittenen Krebspatienten, die laufende klinische Phase-1/1b-Studie des Unternehmens mit PAS-004 bei erwachsenen NF1-Patienten und die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und vorläufige Wirksamkeit von PAS-004 sowie alle anderen Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen historischer Tatsachen, in Bezug auf die aktuellen Ansichten und Annahmen des Unternehmens in Bezug auf zukünftige Ereignisse in Bezug auf sein Geschäft, sowie andere Aussagen in Bezug auf die Pläne, Annahmen, Erwartungen, Überzeugungen und Ziele des Unternehmens, den Erfolg der aktuellen und zukünftigen Geschäftsstrategien des Unternehmens, Produktentwicklung, präklinische Studien, klinische Studien, klinische und regulatorische Studien Zeitpläne, Marktchancen, Wettbewerbsposition, Geschäftsstrategien, potenzielle Wachstums- und Finanzierungsmöglichkeiten und andere Aussagen, die prädiktiver Natur sind. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen zahlreichen Bedingungen, von denen viele außerhalb der Kontrolle des Unternehmens liegen. Obwohl das Unternehmen davon ausgeht, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen angemessen sind, sollte man sich nicht übermäßig auf solche zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, die auf Informationen basieren, die dem Unternehmen zum Zeitpunkt dieser Veröffentlichung zur Verfügung standen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf aktuellen Schätzungen und Annahmen und unterliegen verschiedenen Risiken und Ungewissheiten, einschließlich des Risikos, dass zukünftige Ergebnisse klinischer Studien möglicherweise nicht mit den bisher beobachteten Ergebnissen übereinstimmen, negativ oder mehrdeutig sind oder möglicherweise nicht das für die behördliche Genehmigung erforderliche Maß an statistischer Signifikanz erreichen, sowie andere Faktoren, die im neuesten Jahresbericht des Unternehmens auf Formular 10-K, im Quartalsbericht auf Formular 10-Q und in anderen bei der US-Börsenaufsicht SEC (Securities and Exchange Commission) eingereichten Unterlagen dargelegt sind. Daher können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich abweichen. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, diese Aussagen nach dem Datum dieser Veröffentlichung aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

    Quelle: Pasithea

    Quelle: HealthDay

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